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Zoledronsäure-Behandlung bei Patienten mit kongenitaler dyserythropoetischer Anämie

12. März 2026 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Zoledronsäure-Behandlung bei Patienten mit kongenitaler dyserythropoetischer Anämie: Eine explorative Studie

Hintergrund:

Die Kongenitale Dyserythropoetische Anämie (CDA) ist eine Gruppe seltener erblicher Bluterkrankungen, die durch eine ineffektive Erythropoese gekennzeichnet sind, was zu chronischer Anämie und Organschäden führt. Derzeitige Behandlungsmöglichkeiten sind sehr begrenzt und beruhen hauptsächlich auf regelmäßigen Bluttransfusionen, die im Laufe der Zeit schwere Komplikationen verursachen können. Unsere Laborforschung und Tiermodelle deuten darauf hin, dass Zoledronsäure, ein Medikament, das häufig für die Knochengesundheit verwendet wird, die ineffektive Erythropoese verbessern könnte.

Zweck:

Der Zweck dieser explorativen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Zoledronsäure bei erwachsenen Patienten mit CDA zu bewerten, die keine anderen wirksamen Behandlungsoptionen haben. Das Hauptziel ist es zu sehen, ob diese Behandlung den Hämoglobinspiegel erhöhen und den Bedarf an Bluttransfusionen verringern kann.

Studiendesign:

Dies ist eine prospektive, einarmige Studie an einem Zentrum. Die Teilnehmer erhalten eine initiale intravenöse Dosis (4 mg) Zoledronsäure. Nach einer 4-wöchigen Beobachtungsphase zur Sicherheitsüberprüfung erhalten die Teilnehmer alle 4 Wochen zusätzliche Dosen, insgesamt 4 Dosen. Die Forscher werden über einen Zeitraum von 12 bis 24 Wochen den Hämoglobinspiegel, die Transfusionshäufigkeit, die Milzgröße und die allgemeine Lebensqualität überwachen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre, unabhängig vom Geschlecht.
  • Diagnose einer kongenitalen dyserythropoetischen Anämie (CDA) basierend auf klinischer Präsentation, Labortests und Familienuntersuchung, mit Nachweis einer RBM28-Mutation und/oder erhöhter Vakuolisierung innerhalb kernhaltiger roter Blutkörperchen unter Lichtmikroskopie des Knochenmarks.
  • Vorliegen einer Anämie (Hämoglobin < 100 g/L beim Screening) oder Transfusionsabhängigkeit (definiert als durchschnittliches Transfusionsintervall von < 8 Wochen innerhalb der letzten 3 Monate).
  • Akzeptabler Allgemeinzustand (ECOG-Score 0-2).
  • Normale Nierenfunktion (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate, eGFR ≥ 60 mL/min/1,73m²).
  • Serumkalziumspiegel im Normbereich.
  • Weibliche Patientinnen mit Kinderwunschpotential müssen vor der Einschreibung einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der Studie und für 3 Monate nach Abschluss eine wirksame Verhütung anwenden.
  • Der Patient und/oder gesetzliche Vertreter unterschreiben freiwillig die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Bisphosphonate oder einen ihrer Hilfsstoffe.
  • Schwere Parodontitis oder kürzliche Vorgeschichte (innerhalb von 6 Monaten) einer Kiefernekrose.
  • Hypokalzämie.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Derzeitige Behandlung mit anderen experimentellen Arzneimitteln, die die Erythropoese beeinflussen könnten (z.B. Luspatercept).
  • Aktive, unkontrollierte systemische Infektion.
  • Schwere kardiale, pulmonale oder hepatische Dysfunktion, die nach Ansicht des Prüfers eine Studienteilnahme ungeeignet macht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zoledronsäure
Die Teilnehmer in diesem Arm erhalten insgesamt 4 Dosen Zoledronsäure. Nach der ersten Dosis folgt eine 4-wöchige Sicherheitsbeobachtungsphase, bevor alle 4 Wochen weitere Dosen verabreicht werden. Die gesamte Nachbeobachtungszeit für Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung beträgt 24 Wochen.
Arzneimittel: Zoledronsäure
Zoledronsäure wird in einer Dosis von 4 mg über eine standardisierte intravenöse (IV) Infusion verabreicht, die nicht weniger als 15 Minuten dauert. Zur Sicherheit folgt auf die Erstgabe eine 4-wöchige strenge Beobachtungsphase. Wenn die Behandlung gut vertragen wird und keine signifikanten unerwünschten Ereignisse auftreten, werden die nachfolgenden Dosen alle 28 Tage für insgesamt 4 Zyklen verabreicht. Die Patienten werden während des gesamten Interventionszeitraums engmaschig auf Serumkalziumspiegel und Nierenfunktion (eGFR) überwacht, um potenzielle Risiken im Zusammenhang mit der Bisphosphonat-Therapie zu mindern.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen nach der ersten Dosis
Der primäre Endpunkt ist die hämatologische Reaktion, die Teilnehmer 12 Wochen nach der ersten Dosis Zoledronsäure erreichen. Die Reaktion umfasst: 1) Vollständiges Ansprechen (CR): Hämoglobin ≥ 120 g/L; 2) Teilweises Ansprechen (PR): Erfüllt nicht die CR-Kriterien, erreicht aber Unabhängigkeit von Erythrozyten-Transfusionen ODER einen HGB-Anstieg von ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert.
12 Wochen nach der ersten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobinspiegels nach 4 Wochen
Zeitfenster: 4 Wochen nach der ersten Dosis
Beurteilung des Anstiegs der peripheren Hämoglobinkonzentration im Blut vom Ausgangswert bis 4 Wochen nach der ersten Dosis
4 Wochen nach der ersten Dosis
Änderung des Intervalls der Erythrozyten-Transfusion
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Vergleich des Zeitintervalls zwischen Erythrozyten-Transfusionen vor und nach der Zoledronsäure-Behandlung
Bis zu 24 Wochen
Veränderung der Milzgröße
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bewertung der Veränderung der Milzgröße, gemessen durch Ultraschall, im Vergleich zum Ausgangswert
Bis zu 24 Wochen
Veränderung der Lebensqualität bewertet durch den 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bewertung der Veränderung der Lebensqualität der Patienten im Vergleich zum Ausgangswert. Sie wird mit dem 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) gemessen. Der Score reicht von 0 bis 100, wobei ein höherer Score eine bessere Lebensqualität anzeigt.
Bis zu 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2025152

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Aufgrund der extrem kleinen Stichprobengröße (1-2 Fälle) und der seltenen Natur der Erkrankung werden individuelle Teilnehmerdaten nicht weitergegeben, um die Privatsphäre und Vertraulichkeit der Patienten zu schützen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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