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Tratamento com Ácido Zoledrónico em Doentes com Anemia Diseritropoiética Congénita

12 de março de 2026 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tratamento com Ácido Zoledrónico em Pacientes com Anemia Diseritropoética Congénita: Um Estudo Exploratório

Antecedentes:

A Anemia Diseritropoiética Congénita (ADC) é um grupo de doenças sanguíneas hereditárias raras caracterizadas por eritropoiese ineficaz, levando a anemia crónica e danos nos órgãos. As opções de tratamento atuais são muito limitadas, dependendo principalmente de transfusões de sangue regulares, que podem causar complicações graves ao longo do tempo. A nossa investigação laboratorial e modelos animais sugerem que o ácido zoledrónico, um medicamento comummente utilizado para a saúde óssea, pode melhorar a eritropoiese ineficaz.

Objetivo:

O objetivo deste estudo exploratório é avaliar a eficácia e segurança do ácido zoledrónico em doentes adultos com ADC que não têm outras opções de tratamento eficazes. O objetivo principal é verificar se este tratamento pode aumentar os níveis de hemoglobina e reduzir a necessidade de transfusões de sangue.

Desenho do Estudo:

Este é um estudo prospetivo, monocêntrico, de braço único. Os participantes receberão uma dose intravenosa inicial (4 mg) de ácido zoledrónico. Após um período de observação de 4 semanas para garantir a segurança, os participantes receberão doses adicionais a cada 4 semanas, num total de 4 doses. Os investigadores irão monitorizar os níveis de hemoglobina, a frequência das transfusões, o tamanho do baço e a qualidade de vida geral durante um período de 12 a 24 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

2

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Tianjin, China
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Idade ≥ 18 anos, independentemente do género.
  • Diagnóstico de Anemia Diseritropoiética Congénita (ADC) com base na apresentação clínica, exames laboratoriais e investigação familiar, com a presença de mutação RBM28 e/ou aumento da vacuolização em eritrócitos nucleados sob microscopia ótica da medula óssea.
  • Presença de anemia (Hemoglobina < 100 g/L no rastreio) ou dependência de transfusões (definida como um intervalo médio de transfusão < 8 semanas nos últimos 3 meses).
  • Estado de desempenho aceitável (pontuação ECOG 0-2).
  • Função renal normal (taxa de filtração glomerular estimada, TFGe ≥ 60 mL/min/1.73m²).
  • Níveis de cálcio sérico dentro da faixa normal.
  • Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo antes da inscrição e concordar em usar contraceção eficaz durante o estudo e por 3 meses após a conclusão.
  • O paciente e/ou responsável assinam voluntariamente o formulário de consentimento informado.

Critérios de Exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida a bifosfonatos ou a qualquer dos seus excipientes.
  • Doença periodontal grave ou histórico recente (dentro de 6 meses) de osteonecrose da mandíbula.
  • Hipocalcemia.
  • Mulheres grávidas ou a amamentar.
  • Atualmente a receber outros tratamentos experimentais que possam afetar a eritropoiese (por exemplo, Luspatercepte).
  • Infeção sistémica ativa e não controlada.
  • Disfunção cardíaca, pulmonar ou hepática grave, considerada pelo investigador como inadequada para participação no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ácido Zoledrónico
Os participantes neste braço receberão um total de 4 doses de ácido zoledrónico. Após a primeira dose, há um período de observação de segurança de 4 semanas antes de prosseguir com as doses subsequentes a cada 4 semanas. O período total de acompanhamento para avaliação de eficácia e segurança é de 24 semanas.
Medicamento: ácido zoledrónico
O ácido zoledrónico será administrado numa dose de 4 mg através de uma perfusão intravenosa (IV) padronizada com duração não inferior a 15 minutos. Para garantir a segurança, a dose inicial é seguida por um período rigoroso de observação de 4 semanas. Se o tratamento for bem tolerado sem eventos adversos significativos, as doses subsequentes serão administradas a cada 28 dias, totalizando 4 ciclos. Os doentes serão monitorizados de perto quanto aos níveis séricos de cálcio e à função renal (TFGe) durante todo o período de intervenção para mitigar os riscos potenciais associados à terapia com bifosfonatos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Nível de Hemoglobina em Relação à Linha de Base
Prazo: 12 semanas após a primeira dose
O endpoint primário é a resposta hematológica alcançada pelos participantes às 12 semanas após a primeira dose de ácido zoledrónico. A resposta inclui: 1) Resposta Completa (CR): Hemoglobina ≥ 120 g/L; 2) Resposta Parcial (PR): Não cumprindo os critérios de CR, mas atingindo independência de transfusões de glóbulos vermelhos OU um aumento de HGB de ≥ 20 g/L em relação à linha de base.
12 semanas após a primeira dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Nível de Hemoglobina às 4 Semanas
Prazo: 4 semanas após a primeira dose
Avaliação do aumento da concentração de hemoglobina no sangue periférico desde a linha de base até 4 semanas após a primeira dose
4 semanas após a primeira dose
Alteração no Intervalo de Transfusão de Glóbulos Vermelhos
Prazo: Até 24 semanas
Comparação do intervalo de tempo entre transfusões de glóbulos vermelhos antes e depois do tratamento com ácido zoledrónico
Até 24 semanas
Alteração no Tamanho do Baço
Prazo: Até 24 semanas
Avaliação da alteração do tamanho do baço medida por ecografia em comparação com a linha de base
Até 24 semanas
Alteração na Qualidade de Vida Avaliada pelo Questionário de Saúde de 36 Itens (SF-36)
Prazo: Até 24 semanas
Avaliação da alteração na qualidade de vida do paciente em comparação com a linha de base. É medida utilizando o Questionário de Saúde de 36 Itens (SF-36). A pontuação varia de 0 a 100, em que uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida.
Até 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

25 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IIT2025152

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Devido ao tamanho extremamente pequeno da amostra (1-2 casos) e à natureza rara da doença, os dados individuais dos participantes não serão partilhados para proteger a privacidade e a confidencialidade dos pacientes.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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