Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Zoledronsyretreatning hos patienter med medfødt dyserytropoietisk anæmi

12. marts 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Behandling med Zoledronsyre hos Patienter med Medfødt Dyserytropoietisk Anæmi: En Udredningsundersøgelse

Baggrund:

Medfødt dyserytropoietisk anæmi (CDA) er en gruppe af sjældne arvelige blodsygdomme, der er kendetegnet ved ineffektiv erytropoese, hvilket fører til kronisk anæmi og organskade. Nuværende behandlingsmuligheder er meget begrænsede og hovedsageligt afhængige af regelmæssige blodtransfusioner, som over tid kan forårsage alvorlige komplikationer. Vores laboratorieforskning og dyremodeller tyder på, at Zoledronsyre, et lægemiddel, der almindeligvis bruges til knoglesundhed, kan forbedre ineffektiv erytropoese.

Formål:

Formålet med denne undersøgende undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Zoledronsyre hos voksne patienter med CDA, som ikke har andre effektive behandlingsmuligheder. Det primære mål er at se, om denne behandling kan øge hæmoglobinniveauet og reducere behovet for blodtransfusioner.

Studiedesign:

Dette er en prospektiv, enkeltcenter, enkeltarmsundersøgelse. Deltagere vil modtage en indledende intravenøs dosis (4 mg) af Zoledronsyre. Efter en 4-ugers observationsperiode for at sikre sikkerhed, vil deltagerne modtage yderligere doser hver 4. uge i alt 4 doser. Forskere vil overvåge hæmoglobinniveauer, transfusionshyppighed, miltstørrelse og generel livskvalitet over en periode på 12 til 24 uger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år, uanset køn.
  • Diagnose af kongenital dyserytropoietisk anæmi (CDA) baseret på klinisk præsentation, laboratorietests og familieundersøgelse, med tilstedeværelse af RBM28-mutation og/eller øget vakuolisering i kernedannende røde blodceller under lysmikroskopi af knoglemarv.
  • Tilstedeværelse af anæmi (Hæmoglobin < 100 g/L ved screening) eller transfusionsafhængighed (defineret som et gennemsnitligt transfusionsinterval på < 8 uger inden for de sidste 3 måneder).
  • Præstationsstatus er acceptabel (ECOG-score 0-2).
  • Normal nyrefunktion (estimeret glomerulær filtrationsrate, eGFR ≥ 60 mL/min/1,73m²).
  • Serumkalciumniveau inden for normalområdet.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før inddelingen og acceptere at bruge effektiv prævention under studiet og i 3 måneder efter afslutningen.
  • Patienten og/eller værgen underskriver frivilligt det informerede samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for bisfosfonater eller nogen af deres hjælpestoffer.
  • Svær periodontal sygdom eller en nylig historie (inden for 6 måneder) af osteonekrose i kæben.
  • Hypokalcemi.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Modtager i øjeblikket anden eksperimentel lægemiddelbehandling, der kan påvirke erytropoese (f.eks. Luspatercept).
  • Aktiv, ukontrolleret systemisk infektion.
  • Svær kardiel, pulmonal eller hepatisk dysfunktion, som vurderet af undersøgeren at være uegnet til deltagelse i studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zoledronsyre
Deltagerne i denne gruppe vil modtage i alt 4 doser Zoledronsyre.
Efter den første dosis er der en 4-ugers sikkerhedsobservationsperiode, før der fortsættes med efterfølgende doser hver 4. uge.
Den samlede opfølgningsperiode for effekt- og sikkerhedsvurdering er 24 uger.
Medicin: zoledronsyre
Zoledronsyre vil blive administreret i en dosis på 4 mg via en standardiseret intravenøs (IV) infusion, der varer mindst 15 minutter. For at sikre sikkerheden efterfølges den indledende dosis af en 4-ugers intensiv observationsperiode. Hvis behandlingen tolereres godt uden væsentlige bivirkninger, vil efterfølgende doser gives hver 28. dag i alt 4 cyklusser. Patienterne vil blive tæt overvåget for serumkalcium-niveauer og nyrefunktion (eGFR) gennem hele interventionsperioden for at mindske de potentielle risici forbundet med bisfosfonatbehandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobinniveau fra baseline
Tidsramme: 12 uger efter den første dosis
Det primære slutpunkt er den hæmatologiske respons, der opnås af deltagerne 12 uger efter den første dosis Zoledronsyre.
Respons inkluderer: 1) Komplet respons (CR): Hæmoglobin ≥ 120 g/L; 2) Delvis respons (PR): Opfylder ikke CR-kriterierne, men opnår uafhængighed af røde blodcelle-transfusioner ELLER en stigning i HGB på ≥ 20 g/L fra baseline.
12 uger efter den første dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobinniveau efter 4 uger
Tidsramme: 4 uger efter den første dosis
Vurdering af stigningen i perifert blod hæmoglobinkoncentration fra baseline til 4 uger efter første dosis
4 uger efter den første dosis
Ændring i intervallet for røde blodlegemer transfusion
Tidsramme: Op til 24 uger
Sammenligning af tidsintervallet mellem røde blodcelletransfusioner før og efter Zoledronsyrebehandling
Op til 24 uger
Ændring i miltstørrelse
Tidsramme: Op til 24 uger
Vurdering af ændringen i miltens størrelse målt ved ultralydsscanning sammenlignet med udgangspunktet
Op til 24 uger
Ændring i livskvalitet vurderet ved hjælp af 36-spørgsmåls Short Form Health Survey (SF-36)
Tidsramme: Op til 24 uger
Vurdering af ændringen i patientens livskvalitet sammenlignet med udgangspunktet. Det måles ved hjælp af 36-Item Short Form Health Survey (SF-36). Scoren spænder fra 0 til 100, hvor en højere score indikerer en bedre livskvalitet.
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

12. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2025152

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

På grund af den ekstremt lille stikprøvestørrelse (1-2 tilfælde) og sygdommens sjældne karakter, vil individuelle deltagerdata ikke blive delt for at beskytte patienternes privatliv og fortrolighed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med zoledronsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner