선천성 적혈구형성이상빈혈 환자에서의 졸레드론산 치료
2026년 3월 12일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
선천성 적혈구형성이상빈혈 환자에서의 졸레드론산 치료: 탐색적 연구
배경:
선천성 적혈구 생성 부전성 빈혈(CDA)은 무효 적혈구 생성을 특징으로 하는 희귀 유전성 혈액 질환군으로, 만성 빈혈과 장기 손상을 초래합니다. 현재 치료 옵션은 매우 제한적이며 주로 정기적인 수혈에 의존하는데, 이는 시간이 지남에 따라 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다. 우리의 실험실 연구와 동물 모델은 일반적으로 골 건강에 사용되는 약물인 졸레드론산이 무효 적혈구 생성을 개선할 수 있음을 시사합니다.
목적:
본 탐색적 연구의 목적은 다른 효과적인 치료 옵션이 없는 CDA 성인 환자에서 졸레드론산의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 주요 목표는 이 치료가 헤모글로빈 수치를 증가시키고 수혈 필요성을 감소시킬 수 있는지 확인하는 것입니다.
연구 설계:
본 연구는 전향적, 단일 기관, 단일 군 연구입니다. 참가자는 졸레드론산의 초기 정맥 주사 용량(4 mg)을 투여받습니다. 안전성을 확인하기 위한 4주 관찰 기간 후, 참가자는 총 4회에 걸쳐 4주마다 추가 용량을 투여받습니다. 연구진은 12주에서 24주 동안 헤모글로빈 수치, 수혈 빈도, 비장 크기 및 전반적인 삶의 질을 모니터링할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
2
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xin Zhao, MD
- 전화번호: 8613702041366
- 이메일: zhaoxin@ihcams.ac.cn
연구 장소
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Tianjin, 중국
- 모병
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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연락하다:
- Xin Zhao, MD
- 전화번호: 8613702041366
- 이메일: zhaoxin@ihcams.ac.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 성별에 관계없이 나이 ≥ 18세.
- 임상적 소견, 검사실 검사 및 가족 조사를 바탕으로 선천성 적혈구형성이상빈혈(CDA) 진단, RBM28 돌연변이 및/또는 골수 빛 현미경 검사에서 유핵 적혈구 내 공포화 증가.
- 빈혈 존재(선별 시 헤모글로빈 < 100 g/L) 또는 수혈 의존성(지난 3개월 동안 평균 수혈 간격 < 8주로 정의).
- 수행 능력 상태가 허용 가능함(ECOG 점수 0-2).
- 정상 신장 기능(추정 사구체여과율, eGFR ≥ 60 mL/min/1.73m²).
- 정상 범위 내의 혈청 칼슘 수치.
- 가임기 여성 환자는 등록 전 음성 임신 검사 결과를 보유하고 연구 중 및 완료 후 3개월 동안 효과적인 피임법 사용에 동의해야 함.
- 환자 및/또는 보호자가 자발적으로 동의서에 서명함.
제외 기준:
- 비스포스포네이트 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민 반응.
- 심한 치주 질환 또는 최근(6개월 이내) 턱 골괴사 병력.
- 저칼슘혈증.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성.
- 적혈구 생성에 영향을 미칠 수 있는 다른 실험적 약물 치료(예: Luspatercept)를 현재 받고 있음.
- 활동성, 조절되지 않은 전신 감염.
- 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 판단한 심각한 심장, 폐 또는 간 기능 장애.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 졸레드론산
이 그룹의 참가자들은 졸레드론산을 총 4회 투여받게 됩니다.
첫 투여 후, 4주 간의 안전성 관찰 기간을 거쳐 이후 투여는 매 4주마다 진행됩니다.
효능 및 안전성 평가를 위한 총 추적 관찰 기간은 24주입니다.
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졸레드론산은 표준화된 정맥내(IV) 주입을 통해 15분 이상 지속되는 4mg 용량으로 투여됩니다.
안전을 보장하기 위해 초기 투여 후 4주간의 엄격한 관찰 기간이 뒤따릅니다.
치료가 중대한 이상반응 없이 잘 견딜 수 있는 경우, 이후 투여는 28일마다 총 4회 주기로 진행됩니다.
환자들은 비스포스포네이트 치료와 관련된 잠재적 위험을 완화하기 위해 중재 기간 동안 혈청 칼슘 수치와 신장 기능(eGFR)을 면밀히 모니터링받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 헤모글로빈 수치 변화
기간: 첫 번째 투여 후 12주
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주요 종단점은 졸레드론산 첫 투여 후 12주 시점에서 참가자들이 달성한 혈액학적 반응입니다.
반응에는 다음이 포함됩니다: 1) 완전 반응(CR): 헤모글로빈 ≥ 120 g/L; 2) 부분 반응(PR): 완전 반응 기준을 충족하지는 않지만 적혈구 수혈 의존성에서 벗어나거나 기준치 대비 HGB가 ≥ 20 g/L 증가한 경우.
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첫 번째 투여 후 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4주 후 혈색소 수치 변화
기간: 첫 번째 투여 후 4주
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첫 투여 후 4주까지의 기저선 대비 말초혈액 헤모글로빈 농도 증가 평가
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첫 번째 투여 후 4주
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적혈구 수혈 간격 변화
기간: 최대 24주
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조제드론산 치료 전후 적혈구 수혈 간격 비교
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최대 24주
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비장 크기 변화
기간: 최대 24주
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초음파로 측정한 비장 크기의 기준선 대비 변화 평가
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최대 24주
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36-항목 단축형 건강 설문지(SF-36)로 평가된 삶의 질 변화
기간: 최대 24주
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기준선 대비 환자의 삶의 질 변화 평가.
36항목 단축형 건강 설문(SF-36)을 사용하여 측정합니다.
점수 범위는 0에서 100까지이며, 더 높은 점수는 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
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최대 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 2월 25일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 25일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 12일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IIT2025152
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
극도로 적은 표본 크기(1-2건) 및 질병의 희귀성으로 인해, 환자의 사생활과 기밀성을 보호하기 위해 개별 참가자 데이터는 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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