BLOOD-dose：血液疾患における投与量最適化を評価するプラットフォーム試験。 (BLOOD-dose)
血液疾患を有する成人患者の治療における用量最適化のための多施設共同適応型無作為化多領域プラットフォーム試験（BLOOD-dose）：基本プロトコル
BLOOD-doseは、血液疾患を有する成人患者における治療投与戦略を最適化するために設計された、多施設共同、適応型、ランダム化、多領域プラットフォーム試験です。
BLOOD-doseコアプロトコルは、すべての対象介入に適用される全体的な臨床試験デザインを概説し、領域別付録（DSA）は各領域の独自の特性を詳細に説明し、領域固有の介入を指定します。
異なる血液学的状態と介入にわたる個別の投与最適化研究課題に対処するため、新たな領域は時間の経過とともに組み込まれていきます。
調査の概要
状態
詳細な説明
背景：
血液学で承認されている投与レジメンは、主に比較的均質な患者集団で実施された臨床試験に基づいており、日常臨床で遭遇する多様性を反映していない可能性があります。 多くの新規抗がん剤および血液学的治療法は、投与量の選択を主に投与制限毒性に基づいて定義する早期段階の試験デザインを用いて開発されており、しばしば最大耐用量の確立を目指しています。 このアプローチは規制当局の承認を支持しますが、長期治療に最適な生物学的または臨床的に有効な投与量を特定できない可能性があります。 この不確実性は、過剰治療、毒性の増加、生活の質の低下、不要な医療費の原因となる可能性があります。 さらに、確立された長期または生涯にわたる治療レジメンは、特に治療戦略と患者のニーズが時間とともに変化する中で、投与量最適化の重要な機会を表しています。
プラットフォーム試験は、単一の疾患領域内で複数の介入を統合されたマスタープロトコルの下で評価する効率的な枠組みを提供します。 ドメインベースのプラットフォーム試験では、介入は事前に定義されたドメインにグループ化され、効率的な比較、迅速な進捗、および新しい研究ドメインの追加を可能にします。
目的：
BLOOD-doseプラットフォーム試験は、血液疾患患者に対する最適な治療強度を決定することを目的としています。 疾患の不均一性により、目的、エンドポイント、および推定対象はドメイン間で異なります。
アウトカム：
血液疾患の不均一性を考慮すると、目的、エンドポイント、および推定対象はドメイン間で異なります。 デルファイ合意形成プロセスを通じて、6つのコアアウトカム測定からなるコアアウトカムセット（COS）が確立されています。 各ドメインは、主要エンドポイントとして少なくとも1つのコアアウトカム測定を含むことが期待され、他のすべてのコアアウトカムは二次エンドポイントとして含まれます。
デザイン：
BLOOD-doseは、研究者主導の多施設共同適応型無作為化多ドメインプラットフォーム試験です。
ドメインと介入：
異なる血液疾患に対する介入は、時間とともに修正されるドメイン固有の付録で定義されます。
適格性：
コアプロトコルの適格基準を満たすことに加えて、参加者は少なくとも1つのドメインのドメイン固有の適格基準も満たす必要があります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof.
- 電話番号：+45 35451864
- メール：anne.louise.toelboell.soerensen@regionh.dk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Troels Hammer, Ass. Prof.
- 電話番号：+45 35455198
- メール：troels.hammer@regionh.dk
研究場所
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Aalborg、デンマーク、9000
- Aalborg University Hospital
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コンタクト：
- Marianne T Severinsen, Professor
- 電話番号：+45 20 84 28 69
- メール：m.severinsen@rn.dk
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Aarhus、デンマーク、8200
- Aarhus University Hospital
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コンタクト：
- Maja Ø Vase, PhD
- 電話番号：+45 21423108
- メール：majavase@rm.dk
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Odense、デンマーク、5000
- Odense University Hospital
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コンタクト：
- Casper N Strandholdt, MD
- 電話番号：+4520541981
- メール：casper.norgaard.strandholdt@rsyd.dk
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Roskilde、デンマーク、4000
- Roskilde University Hospital
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コンタクト：
- Christian Poulsen, Ass. Prof.
- 電話番号：+45 46 32 32 00
- メール：cbpo@regionsjaelland.dk
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Greater Copenhagen Area
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Copenhagen、Greater Copenhagen Area、デンマーク、2100
- Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
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コンタクト：
- Troels Hammer, Ass. Prof.
- 電話番号：+ 4535455198
- メール：troels.hammer@regionh.dk
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
参加基準：
- インフォームドコンセントを提供する時点で18歳以上の性別を問わない参加者。
- 血液疾患（主に血液、骨髄、リンパ系および／または造血臓器に影響を及ぼす障害）と診断された参加者。
- 現在進行中のドメインの少なくとも1つに参加する資格があること。
- 該当する各DSAについて署名入りのインフォームドコンセントを提供できること。 ドメインに同意することで、参加者はBLOOD-doseへの参加にも同意したことになります。
除外基準：
- 試験責任医師の判断により、参加者の余命が3カ月未満と予想される場合。
- 試験責任医師の意見により、参加者の試験手順の理解、インフォームドコンセントの提供、および／または試験への参加および／または遵守に支障をきたすと判断される状態。
ドメイン適格基準：各ドメインには、各DSAに詳細が記載された独自の特定の適格基準があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：テクリスタマブ、タルケタマブ、エルラナタマブ、またはリンボセルタマブの標準投与量
再発・難治性多発性骨髄腫患者におけるテクリスタマブ、タルケタマブ、エルラナタマブ、リンボセルタマブの標準投与量
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ElasTEC：BLOOD-doseプラットフォーム試験における第4相、非盲検、並行群、2アームのドメイン試験で、再発・難治性多発性骨髄腫患者において、標準頻度治療と比較した低頻度二重特異性抗体治療（テクリスタマブ、タルケタマブ、エルラナタマブ、リンボセルタマブ）の非劣性、安全性、有効性を評価する。
他の名前：
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実験的：テクリスタマブまたはタルケタマブまたはエルラナタマブまたはリンボセルタマブの減量
再発/難治性多発性骨髄腫患者におけるteclistamab、talquetamab、elranatamab、またはlinvoseltamabの使用頻度の減少
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ElasTEC：BLOOD-doseプラットフォーム試験における第4相、非盲検、並行群、2アームのドメイン試験で、再発・難治性多発性骨髄腫患者において、標準頻度治療と比較した低頻度二重特異性抗体治療（テクリスタマブ、タルケタマブ、エルラナタマブ、リンボセルタマブ）の非劣性、安全性、有効性を評価する。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ワルデンシュトレームマクログロブリン血症患者における標準用量BTK阻害剤
ウォルデンストレーム型マクログロブリン血症の男女患者を対象に、標準用量と比較した減量BTK阻害剤（イブルチニブおよびザヌブルチニブ）の有効性と安全性を評価する第4相、オープンラベル、並行群、2群のドメイン
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BELLIS: 第4相、非盲検、並行群、2群のドメインで、ワルデンシュトレーム巨グロブリン血症の男性および女性患者において、標準用量と比較した減量BTK阻害剤（イブルチニブおよびザヌブルチニブ）の有効性と安全性を評価する
他の名前：
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実験的：ワルデンシュトレーム型マクログロブリン血症患者におけるBTK阻害薬の減量
Phase 4、オープンラベル、並行群、2アームのドメインで、Waldenströmマクログロブリン血症の男女患者において、標準用量と比較した低用量BTK阻害剤（イブルチニブおよびザヌブルチニブ）の有効性と安全性を評価する
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BELLIS: 第4相、非盲検、並行群、2群のドメインで、ワルデンシュトレーム巨グロブリン血症の男性および女性患者において、標準用量と比較した減量BTK阻害剤（イブルチニブおよびザヌブルチニブ）の有効性と安全性を評価する
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存期間
時間枠：OSは、無作為化からあらゆる原因による死亡時までの時間と定義され、5年間まで評価されます。
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介入間の生存率を比較すること。
介入はDSAで定義される。
期間追跡調査の終了はDSAで定義される。
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OSは、無作為化からあらゆる原因による死亡時までの時間と定義され、5年間まで評価されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪生存期間
時間枠：PFSは、無作為化から臨床的な進行またはあらゆる原因による死亡までの時間と定義され、最大5年間評価されます。
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臨床進行は、調査対象疾患に応じてドメイン内で定義されます。
臨床進行は、調査対象疾患に応じてドメイン内で定義されます。
追跡期間の終了は、DSAで定義されます。
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PFSは、無作為化から臨床的な進行またはあらゆる原因による死亡までの時間と定義され、最大5年間評価されます。
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患者報告による健康関連QOL
時間枠：1年
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患者報告の健康関連QOL（HRQOL）は、以下の測定ツールの少なくとも1つで測定されます：EORTC QLQ-C30のHRQOLスコアのベースラインからの平均変化。
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1年
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CTCAE v6.0により評価された治療関連有害事象を有する参加者数
時間枠：研究完了まで、平均1年
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治療関連有害事象が発生した参加者の数。
関心のある有害事象はDSAで指定されます。
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研究完了まで、平均1年
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入院
時間枠：無作為化の時点から追跡調査終了まで、最大2年間評価される。
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参加者患者100人年あたりの入院率。
追跡期間の終了は、DSAで定義されます。
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無作為化の時点から追跡調査終了まで、最大2年間評価される。
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介入コスト
時間枠：最初の投与から最後に記録された投与日まで、または無作為化から最後に記録された投与日または研究終了のいずれか早い方まで、最長2年間評価。
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治験薬への曝露。
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最初の投与から最後に記録された投与日まで、または無作為化から最後に記録された投与日または研究終了のいずれか早い方まで、最長2年間評価。
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof.、Rigshospitalet, Denmark
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- p-2026-20598
- 2026-525658-13-00 (Ctis)
- U1111-1334-9059 (その他の識別子：WHO UTN)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
BLOOD-dose管理委員会は、BLOOD-doseの一環として収集されたすべての知的財産権および統合データの権利を所有しています。個々のサイトは、それぞれのサイトで収集されたデータの所有権を保持します。
各ドメインの最終データセットの匿名化バージョンは、合理的なリクエスト（すなわち、目的、方法論、データ使用計画を概説した研究提案）と、その後プラットフォームおよびドメイン管理委員会による承認を経て、他の研究者と共有される可能性があります。
参加者は、インフォームドコンセントプロセス中にデータ共有の可能性について通知されます。
分析コードは、合理的なリクエストとプラットフォームおよびドメイン管理委員会による承認を経て、他の研究者と共有される可能性があります。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
各ドメインの最終データセットの匿名化バージョンは、合理的なリクエストに基づいて他の研究者と共有される場合があります。 リクエストには、データの目的、方法論、および使用計画を概説した研究提案を含める必要があり、プラットフォームおよび関連ドメイン管理委員会による審査と承認の対象となります。
データ共有は、一般データ保護規則（GDPR）および個人データの保護を規定するすべての適用される国内および国際的な法的および規制要件に従って実施されます。 完全に匿名化されたデータのみが共有され、データ保護義務へのコンプライアンスを確保するために適切な保護措置およびデータガバナンス手順が適用されます。
研究プロトコル、統計解析計画（SAP）、インフォームド・コンセント文書（ICF）、臨床試験報告書（CSR）、および解析コードは、リクエストに応じて提供される場合があります。
IPD共有計画に関する詳細情報を確認するためのウェブアドレスは、現在利用できません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。