BLOOD-dose: Uno Studio di Piattaforma per la Valutazione dell'Ottimizzazione del Dosaggio nelle Malattie Ematologiche. (BLOOD-dose)
Uno Studio Multicentrico, Adattivo, Randomizzato, Multidominio, a Piattaforma per l'Ottimizzazione del Dosaggio nel Trattamento di Pazienti Adulti con Malattie Ematologiche (BLOOD-dose): Protocollo Principale
BLOOD-dose è uno studio multicentrico, adattivo, randomizzato e multidominio progettato per ottimizzare le strategie di dosaggio terapeutico nei pazienti adulti con malattie ematologiche.
Il protocollo principale di BLOOD-dose delinea la progettazione complessiva dello studio clinico che si applica a tutti gli interventi inclusi, mentre le appendici specifiche per dominio (DSA) dettagliano le caratteristiche uniche di ciascun dominio e specificano gli interventi specifici per dominio.
Nuovi domani saranno incorporati nel tempo per affrontare specifiche questioni di ricerca sull'ottimizzazione del dosaggio in diverse condizioni ematologiche e interventi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Contesto:
I regimi posologici approvati in ematologia derivano in gran parte da studi clinici condotti in popolazioni di pazienti relativamente omogenee, che potrebbero non riflettere la diversità riscontrata nella pratica clinica di routine. Molti nuovi trattamenti antitumorali ed ematologici vengono sviluppati utilizzando disegni di studio di fase precoce che definiscono la selezione della dose principalmente in base alla tossicità dose-limitante, spesso con l'obiettivo di stabilire una dose massima tollerata. Sebbene questo approccio supporti l'approvazione normativa, potrebbe non identificare la dose biologicamente ottimale o clinicamente efficace per il trattamento a lungo termine. Questa incertezza può contribuire a un sovratrattamento, a una maggiore tossicità, a una ridotta qualità della vita e a costi sanitari non necessari. Inoltre, i regimi terapeutici consolidati a lungo termine o a vita rappresentano importanti opportunità per l'ottimizzazione della dose, specialmente poiché le strategie terapeutiche e le esigenze dei pazienti evolvono nel tempo.
Gli studi piattaforma forniscono un quadro efficiente per valutare più interventi in un singolo ambito di malattia sotto un unico protocollo principale. Negli studi piattaforma basati su domini, gli interventi sono raggruppati in domini predefiniti, consentendo confronti efficienti, progressi rapidi e l'aggiunta di nuovi domini di ricerca nel tempo.
Obiettivi:
Lo studio piattaforma BLOOD-dose mira a determinare l'intensità di trattamento ottimale per i pazienti con malattie ematologiche. A causa dell'eterogeneità della malattia, gli obiettivi, gli endpoint e gli estimandi varieranno tra i domini.
Esiti:
Data l'eterogeneità delle malattie ematologiche, gli obiettivi, gli endpoint e gli estimandi differiranno tra i domini. Un set di esiti principali (COS) comprendente 6 misurazioni di esito principali è stato stabilito attraverso un processo di consenso Delphi. Si prevede che ogni dominio includa almeno una misura di esito principale come endpoint primario, con tutti gli altri esiti principali inclusi come endpoint secondari.
Disegno:
BLOOD-dose è uno studio piattaforma multicentrico, adattativo, randomizzato, multidominio, avviato da investigatori.
Domini e interventi:
Gli interventi per diverse malattie ematologiche saranno definiti in appendici specifiche per dominio che verranno modificate nel tempo.
Eligibilità:
Oltre a soddisfare i criteri di eleggibilità del protocollo principale, i partecipanti devono soddisfare anche i criteri di eleggibilità specifici per dominio per almeno un dominio.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof.
- Numero di telefono: +45 35451864
- Email: anne.louise.toelboell.soerensen@regionh.dk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Troels Hammer, Ass. Prof.
- Numero di telefono: +45 35455198
- Email: troels.hammer@regionh.dk
Luoghi di studio
-
-
-
Aalborg, Danimarca, 9000
- Aalborg University Hospital
-
Contatto:
- Marianne T Severinsen, Professor
- Numero di telefono: +45 20 84 28 69
- Email: m.severinsen@rn.dk
-
Aarhus, Danimarca, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Contatto:
- Maja Ø Vase, PhD
- Numero di telefono: +45 21423108
- Email: majavase@rm.dk
-
Odense, Danimarca, 5000
- Odense University Hospital
-
Contatto:
- Casper N Strandholdt, MD
- Numero di telefono: +4520541981
- Email: casper.norgaard.strandholdt@rsyd.dk
-
Roskilde, Danimarca, 4000
- Roskilde University Hospital
-
Contatto:
- Christian Poulsen, Ass. Prof.
- Numero di telefono: +45 46 32 32 00
- Email: cbpo@regionsjaelland.dk
-
-
Greater Copenhagen Area
-
Copenhagen, Greater Copenhagen Area, Danimarca, 2100
- Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
-
Contatto:
- Troels Hammer, Ass. Prof.
- Numero di telefono: + 4535455198
- Email: troels.hammer@regionh.dk
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipanti di qualsiasi sesso di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
- Partecipante con diagnosi di malattia ematologica, ovvero qualsiasi disturbo che colpisce principalmente il sangue, il midollo osseo, il sistema linfatico e/o gli organi emopoietici.
- Deve essere idoneo a partecipare ad almeno uno dei domini attualmente attivi.
- In grado di fornire il consenso informato firmato per ciascun DSA applicabile. Consenso a un dominio implica anche il consenso a partecipare a BLOOD-dose.
Criteri di esclusione:
- L'aspettativa di vita del partecipante è inferiore a 3 mesi, secondo il giudizio dello sperimentatore.
- Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, comprometta la capacità del partecipante di comprendere le procedure della sperimentazione, fornire il consenso informato e/o interferisca con la partecipazione e/o l'aderenza alla sperimentazione.
Criteri di idoneità del dominio: ogni dominio ha i propri criteri di idoneità specifici dettagliati in ciascun DSA.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: Dose standard di teclistamab OPPURE talquetamab OPPURE elranatamab OPPURE linvoseltamab
Dose standard di teclistamab OPPURE talquetamab OPPURE elranatamab OPPURE linvoseltamab in pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario
|
ElasTEC: Uno studio di fase 4, in aperto, a gruppi paralleli, a due bracci del dominio sulla piattaforma BLOOD-dose per valutare la non inferiorità, la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti con anticorpi bispecifici a frequenza ridotta (teclistamab, talquetamab, elranatamab e linvoseltamab) rispetto al trattamento a frequenza standard in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario.
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Dose ridotta di teclistamab OPPURE talquetamab OPPURE elranatamab OPPURE linvoseltamab
Ridotta frequenza di teclistamab O talquetamab O elranatamab O linvoseltamab in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario
|
ElasTEC: Uno studio di fase 4, in aperto, a gruppi paralleli, a due bracci del dominio sulla piattaforma BLOOD-dose per valutare la non inferiorità, la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti con anticorpi bispecifici a frequenza ridotta (teclistamab, talquetamab, elranatamab e linvoseltamab) rispetto al trattamento a frequenza standard in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario.
Altri nomi:
|
|
Comparatore attivo: Inibitori BTK a dose standard in pazienti con macroglobulinemia di Waldenström
Uno studio di fase 4, in aperto, a gruppi paralleli, con due bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza degli inibitori BTK a dose ridotta (ibrutinib e zanubrutinib) rispetto alla dose standard in pazienti di sesso maschile e femminile con macroglobulinemia di Waldenström
|
BELLIS: Uno studio di fase 4, in aperto, a gruppi paralleli, con due bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza degli inibitori della BTK a dose ridotta (ibrutinib e zanubrutinib) rispetto alla dose standard in pazienti di sesso maschile e femminile con macroglobulinemia di Waldenström
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Dose ridotta di inibitori di BTK in pazienti con macroglobulinemia di Waldenström
Fase 4, open-label, a gruppi paralleli, a due bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza degli inibitori BTK a dose ridotta (ibrutinib e zanubrutinib) rispetto alla dose standard in pazienti di sesso maschile e femminile con macroglobulinemia di Waldenström
|
BELLIS: Uno studio di fase 4, in aperto, a gruppi paralleli, con due bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza degli inibitori della BTK a dose ridotta (ibrutinib e zanubrutinib) rispetto alla dose standard in pazienti di sesso maschile e femminile con macroglobulinemia di Waldenström
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: L'OS è definito come il tempo dalla randomizzazione fino al momento del decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 5 anni.
|
Per confrontare la sopravvivenza tra gli interventi.
Gli interventi saranno definiti nel DSA.
La fine del periodo di follow-up sarà definita nel DSA.
|
L'OS è definito come il tempo dalla randomizzazione fino al momento del decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 5 anni.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Il PFS è definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla progressione clinica o alla morte per qualsiasi causa, valutato fino a 5 anni.
|
La progressione clinica sarà definita nel dominio in base alla malattia oggetto di indagine.
La progressione clinica sarà definita nel dominio in base alla malattia oggetto di indagine.
La fine del periodo di follow-up sarà definita nel DSA.
|
Il PFS è definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla progressione clinica o alla morte per qualsiasi causa, valutato fino a 5 anni.
|
|
Qualità della vita correlata alla salute riportata dal paziente
Lasso di tempo: 1 anno
|
La qualità di vita correlata alla salute (HRQOL) riportata dal paziente sarà misurata con almeno uno dei seguenti strumenti: Variazione media rispetto al basale nel punteggio HRQOL per EORTC QLQ-C30.
|
1 anno
|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento valutati secondo CTCAE v6.0
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 1 anno
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento.
Gli AE di interesse saranno specificati nel DSA.
|
Fino al completamento dello studio, in media 1 anno
|
|
Ricovero Ospedaliero
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione alla fine del follow-up, valutato fino a 2 anni.
|
Tasso di ospedalizzazione per 100 anni-paziente partecipanti.
La fine del periodo di follow-up sarà definita nel DSA. |
Dal momento della randomizzazione alla fine del follow-up, valutato fino a 2 anni.
|
|
Costo dell'intervento
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio all'ultima data registrata di somministrazione OPPURE dalla randomizzazione all'ultima data registrata di somministrazione o alla fine dello studio, a seconda di quale si verifichi per primo, valutato fino a 2 anni.
|
Esposizione ai prodotti medicinali in sperimentazione.
|
Dal primo dosaggio all'ultima data registrata di somministrazione OPPURE dalla randomizzazione all'ultima data registrata di somministrazione o alla fine dello studio, a seconda di quale si verifichi per primo, valutato fino a 2 anni.
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof., Rigshospitalet, Denmark
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Neoplasie
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Malattie linfatiche
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Neoplasie, plasmacellule
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Disturbi emorragici
- Malattie emiche e linfatiche
- Mieloma multiplo
- Macroglobulinemia di Waldenstrom
- Zanubrutinib
- Ibrutinib
- Talquetamab
Altri numeri di identificazione dello studio
- p-2026-20598
- 2026-525658-13-00 (Ctis)
- U1111-1334-9059 (Altro identificatore: WHO UTN)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Il comitato di gestione BLOOD-dose detiene i diritti su tutta la proprietà intellettuale e sui dati combinati raccolti nell'ambito di BLOOD-dose; i singoli siti mantengono la proprietà dei dati raccolti nei loro siti specifici.
Una versione anonimizzata del dataset finale per ciascun dominio può essere condivisa con altri ricercatori a seguito di una richiesta ragionevole (ad esempio, una proposta di ricerca che delinei obiettivi, metodologie e piani di utilizzo dei dati) e successiva approvazione da parte delle commissioni di gestione della piattaforma e del dominio.
I partecipanti saranno informati sulla possibilità di condivisione dei dati durante il processo di consenso informato.
Il codice di analisi può essere condiviso con altri ricercatori dopo una richiesta ragionevole e l'approvazione da parte delle commissioni di gestione della piattaforma e del dominio.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Una versione anonimizzata del dataset finale per ogni dominio può essere condivisa con altri ricercatori su richiesta ragionevole. Le richieste devono includere una proposta di ricerca che delinei gli obiettivi, le metodologie e l'uso previsto dei dati, e saranno soggette a revisione e approvazione da parte della piattaforma e dei comitati di gestione del dominio pertinenti.
La condivisione dei dati sarà condotta in conformità con il Regolamento Generale sulla Protezione dei Dati (GDPR) e tutti i requisiti legislativi e normativi nazionali e internazionali applicabili che disciplinano la protezione dei dati personali. Saranno condivisi solo dati completamente anonimizzati, e saranno applicate adeguate garanzie e procedure di governance dei dati per garantire la conformità agli obblighi di protezione dei dati.
Il protocollo dello studio, il Piano di Analisi Statistica (SAP), il Modulo di Consenso Informato (ICF), il Rapporto dello Studio Clinico (CSR) e il codice analitico possono essere resi disponibili su richiesta.
Un indirizzo web per trovare maggiori informazioni sul piano di condivisione dei dati IPD non è ancora disponibile
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .