BLOOD-dose: Un Ensayo de Plataforma que Evalúa la Optimización de Dosis en Enfermedades Hematológicas. (BLOOD-dose)
Un Ensayo Multicéntrico, Adaptativo, Aleatorizado, Multidominio y de Plataforma para la Optimización de Dosis en el Tratamiento de Pacientes Adultos con Enfermedades Hematológicas (BLOOD-dose): Protocolo Principal
BLOOD-dose es un ensayo de plataforma multicéntrico, adaptativo, aleatorizado y multidominio diseñado para optimizar las estrategias de dosificación del tratamiento en pacientes adultos con enfermedades hematológicas.
El protocolo central de BLOOD-dose describe el diseño general del ensayo clínico que se aplica a todas las intervenciones incluidas, mientras que los apéndices específicos de dominio (DSA) detallan las características únicas de cada dominio y especifican las intervenciones específicas de dominio.
Con el tiempo se incorporarán nuevos dominios para abordar distintas preguntas de investigación sobre optimización de dosis en diferentes condiciones hematológicas e intervenciones.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Antecedentes:
Los regímenes de dosificación aprobados en hematología se derivan en gran medida de ensayos clínicos realizados en poblaciones de pacientes relativamente homogéneas, que pueden no reflejar la diversidad encontrada en la práctica clínica rutinaria. Muchos tratamientos nuevos contra el cáncer y hematológicos se desarrollan utilizando diseños de ensayos en fases tempranas que definen la selección de dosis principalmente en base a la toxicidad limitante de dosis, con frecuencia con el objetivo de establecer una dosis máxima tolerada. Si bien este enfoque respalda la aprobación regulatoria, puede no identificar la dosis biológicamente óptima o clínicamente efectiva para el tratamiento a largo plazo. Esta incertidumbre puede contribuir al sobretratamiento, al aumento de la toxicidad, al deterioro de la calidad de vida y a costos sanitarios innecesarios. Además, los regímenes de tratamiento establecidos a largo plazo o de por vida representan oportunidades importantes para la optimización de dosis, especialmente a medida que las estrategias terapéuticas y las necesidades de los pacientes evolucionan con el tiempo.
Los ensayos de plataforma proporcionan un marco eficiente para evaluar múltiples intervenciones dentro de un área de enfermedad única bajo un protocolo maestro unificado. En los ensayos de plataforma basados en dominios, las intervenciones se agrupan en dominios predefinidos, lo que permite comparaciones eficientes, un progreso rápido y la adición de nuevos dominios de investigación con el tiempo.
Objetivos:
El ensayo de plataforma BLOOD-dose tiene como objetivo determinar la intensidad de tratamiento óptima para pacientes con enfermedades hematológicas. Debido a la heterogeneidad de la enfermedad, los objetivos, los criterios de valoración y los estimandos variarán entre dominios.
Resultados:
Dada la heterogeneidad de las enfermedades hematológicas, los objetivos, los criterios de valoración y los estimandos diferirán entre dominios. Se ha establecido un conjunto de resultados centrales (COS) que comprende 6 medidas de resultado centrales a través de un proceso de consenso Delphi. Se espera que cada dominio incluya al menos una medida de resultado central como criterio de valoración principal, con todos los demás resultados centrales incluidos como criterios de valoración secundarios.
Diseño:
BLOOD-dose es un ensayo de plataforma multidominio, aleatorizado, adaptativo, multicéntrico e iniciado por investigadores.
Dominios e intervenciones:
Las intervenciones en diferentes enfermedades hematológicas se definirán en apéndices específicos de dominio que se modificarán con el tiempo.
Elegibilidad:
Además de cumplir con los criterios de elegibilidad del protocolo central, los participantes también deben cumplir con los criterios de elegibilidad específicos del dominio para al menos un dominio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof.
- Número de teléfono: +45 35451864
- Correo electrónico: anne.louise.toelboell.soerensen@regionh.dk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Troels Hammer, Ass. Prof.
- Número de teléfono: +45 35455198
- Correo electrónico: troels.hammer@regionh.dk
Ubicaciones de estudio
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Aalborg, Dinamarca, 9000
- Aalborg University Hospital
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Contacto:
- Marianne T Severinsen, Professor
- Número de teléfono: +45 20 84 28 69
- Correo electrónico: m.severinsen@rn.dk
-
Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital
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Contacto:
- Maja Ø Vase, PhD
- Número de teléfono: +45 21423108
- Correo electrónico: majavase@rm.dk
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Odense, Dinamarca, 5000
- Odense University Hospital
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Contacto:
- Casper N Strandholdt, MD
- Número de teléfono: +4520541981
- Correo electrónico: casper.norgaard.strandholdt@rsyd.dk
-
Roskilde, Dinamarca, 4000
- Roskilde University Hospital
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Contacto:
- Christian Poulsen, Ass. Prof.
- Número de teléfono: +45 46 32 32 00
- Correo electrónico: cbpo@regionsjaelland.dk
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Greater Copenhagen Area
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Copenhagen, Greater Copenhagen Area, Dinamarca, 2100
- Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
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Contacto:
- Troels Hammer, Ass. Prof.
- Número de teléfono: + 4535455198
- Correo electrónico: troels.hammer@regionh.dk
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes de cualquier sexo que tengan al menos 18 años de edad en el momento de otorgar el consentimiento informado.
- Participante diagnosticado con una enfermedad hematológica, es decir, cualquier trastorno que afecte principalmente a la sangre, la médula ósea, el sistema linfático y/o los órganos formadores de sangre.
- Debe ser elegible para participar en al menos uno de los dominios activos actualmente.
- Capaz de otorgar un consentimiento informado firmado para cada DSA aplicable. Al consentir un dominio, los participantes también consienten la participación en BLOOD-dose.
Criterios de exclusión:
- Se espera que el participante viva menos de 3 meses, según el criterio del investigador.
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, afecte la capacidad del participante para comprender los procedimientos del ensayo, otorgar el consentimiento informado y/o interferir con la participación y/o el cumplimiento en el ensayo.
Criterios de elegibilidad del dominio: cada dominio tiene sus propios criterios de elegibilidad específicos detallados en cada DSA.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Dosis estándar de teclistamab O talquetamab O elranatamab O linvoseltamab
Dosis estándar de teclistamab O talquetamab O elranatamab O linvoseltamab en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario
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ElasTEC: Un estudio de fase 4, abierto, de grupos paralelos, con dos brazos, dentro de la plataforma de ensayos BLOOD-dose para evaluar la no inferioridad, seguridad y eficacia de los tratamientos con anticuerpos biespecíficos de frecuencia reducida (teclistamab, talquetamab, elranatamab y linvoseltamab) en comparación con el tratamiento de frecuencia estándar en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario.
Otros nombres:
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Experimental: Dosis reducida de teclistamab O talquetamab O elranatamab O linvoseltamab
Reducción de la frecuencia de teclistamab O talquetamab O elranatamab O linvoseltamab en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario
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ElasTEC: Un estudio de fase 4, abierto, de grupos paralelos, con dos brazos, dentro de la plataforma de ensayos BLOOD-dose para evaluar la no inferioridad, seguridad y eficacia de los tratamientos con anticuerpos biespecíficos de frecuencia reducida (teclistamab, talquetamab, elranatamab y linvoseltamab) en comparación con el tratamiento de frecuencia estándar en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario.
Otros nombres:
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Comparador activo: Inhibidores de BTK en dosis estándar para pacientes con macroglobulinemia de Waldenström
Un estudio de fase 4, abierto, de grupos paralelos, de dos brazos para evaluar la eficacia y seguridad de los inhibidores de BTK en dosis reducida (ibrutinib y zanubrutinib) en comparación con la dosis estándar en pacientes masculinos y femeninos con macroglobulinemia de Waldenström
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BELLIS: Un estudio de fase 4, abierto, de grupos paralelos, de dos brazos para evaluar la eficacia y seguridad de inhibidores de BTK en dosis reducida (ibrutinib y zanubrutinib) en comparación con la dosis estándar en pacientes masculinos y femeninos con macroglobulinemia de Waldenström
Otros nombres:
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Experimental: Dosis reducida de inhibidores de BTK en pacientes con macroglobulinemia de Waldenström
Fase 4, abierto, de grupos paralelos, de dos brazos para evaluar la eficacia y seguridad de inhibidores de BTK a dosis reducida (ibrutinib y zanubrutinib) en comparación con dosis estándar en pacientes masculinos y femeninos con macroglobulinemia de Waldenström
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BELLIS: Un estudio de fase 4, abierto, de grupos paralelos, de dos brazos para evaluar la eficacia y seguridad de inhibidores de BTK en dosis reducida (ibrutinib y zanubrutinib) en comparación con la dosis estándar en pacientes masculinos y femeninos con macroglobulinemia de Waldenström
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia global
Periodo de tiempo: La SG se define como el tiempo desde la aleatorización hasta el momento de la muerte por cualquier causa, evaluado hasta 5 años.
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Comparar la supervivencia entre las intervenciones.
Las intervenciones se definirán en el DSA.
El final del seguimiento del periodo se definirá en el DSA.
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La SG se define como el tiempo desde la aleatorización hasta el momento de la muerte por cualquier causa, evaluado hasta 5 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: La PFS se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la progresión clínica o la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 5 años.
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La progresión clínica se definirá en el dominio según la enfermedad que se esté investigando.
La progresión clínica se definirá en el dominio según la enfermedad que se esté investigando.
El final del período de seguimiento se definirá en el DSA.
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La PFS se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la progresión clínica o la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 5 años.
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Calidad de vida relacionada con la salud notificada por el paciente
Periodo de tiempo: 1 año
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La calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) comunicada por el paciente se medirá con al menos uno de los siguientes instrumentos: Cambio medio desde el valor basal en la puntuación de HRQOL para el EORTC QLQ-C30.
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1 año
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Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento según la Evaluación mediante CTCAE v6.0
Periodo de tiempo: Durante la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento.
Los EA de interés se especificarán en el DSA.
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Durante la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Ingreso Hospitalario
Periodo de tiempo: Desde el momento de la aleatorización hasta el final del seguimiento, evaluado hasta 2 años.
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Tasa de hospitalización por cada 100 años-paciente participantes.
El final del período de seguimiento se definirá en el DSA.
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Desde el momento de la aleatorización hasta el final del seguimiento, evaluado hasta 2 años.
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Coste de la intervención
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta la última fecha registrada de dosificación O Desde la aleatorización hasta la última fecha registrada de dosificación o el final del estudio, lo que ocurra primero, evaluado hasta 2 años.
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Exposición a los productos medicinales del ensayo.
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Desde la primera dosis hasta la última fecha registrada de dosificación O Desde la aleatorización hasta la última fecha registrada de dosificación o el final del estudio, lo que ocurra primero, evaluado hasta 2 años.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof., Rigshospitalet, Denmark
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Mieloma múltiple
- Macroglobulinemia de Waldenström
- zanubrutinib
- ibrutinib
- talquetamab
Otros números de identificación del estudio
- p-2026-20598
- 2026-525658-13-00 (Ctis)
- U1111-1334-9059 (Otro identificador: WHO UTN)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
El comité de gestión de BLOOD-dose posee los derechos de toda la propiedad intelectual y los datos combinados recopilados como parte de BLOOD-dose; los sitios individuales conservan la propiedad de los datos recopilados en sus sitios específicos.
Una versión anonimizada del conjunto de datos final para cada dominio puede compartirse con otros investigadores tras una solicitud razonable (es decir, una propuesta de investigación que describa los objetivos, metodologías y planes para el uso de los datos) y la posterior aprobación por parte de los comités de gestión de la plataforma y del dominio.
Se informará a los participantes sobre la posibilidad de compartir datos durante el proceso de consentimiento informado.
El código de análisis puede compartirse con otros investigadores tras una solicitud razonable y la aprobación del comité de gestión de la plataforma y del dominio.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Una versión anonimizada del conjunto de datos final para cada dominio podrá compartirse con otros investigadores previa solicitud razonable. Las solicitudes deberán incluir una propuesta de investigación que describa los objetivos, metodologías y uso previsto de los datos, y estarán sujetas a revisión y aprobación por parte de la plataforma y los comités de gestión de dominio pertinentes.
El intercambio de datos se llevará a cabo de conformidad con el Reglamento General de Protección de Datos (RGPD) y todos los requisitos legislativos y reglamentarios nacionales e internacionales aplicables que rigen la protección de datos personales. Solo se compartirán datos completamente anonimizados, y se aplicarán salvaguardias y procedimientos de gobernanza de datos apropiados para garantizar el cumplimiento de las obligaciones de protección de datos.
El protocolo del estudio, el Plan de Análisis Estadístico (PAE), el Formulario de Consentimiento Informado (FCI), el Informe de Estudio Clínico (IEC) y el código analítico podrán ponerse a disposición previa solicitud.
Todavía no está disponible una dirección web para obtener más información sobre el plan de intercambio de datos de pacientes individuales (IPD).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .