BLOOD-dose: Badanie Platformowe Oceniające Optymalizację Dawkowania w Chorobach Hematologicznych. (BLOOD-dose)
Wieloośrodkowe, adaptacyjne, randomizowane, multidomenowe badanie platformowe dotyczące optymalizacji dawkowania w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobami hematologicznymi (BLOOD-dose): Protokół podstawowy
BLOOD-dose to wieloośrodkowe, adaptacyjne, randomizowane, wielodomenowe badanie platformowe zaprojektowane w celu optymalizacji strategii dawkowania leczenia u dorosłych pacjentów z chorobami hematologicznymi.
Główny protokół BLOOD-dose przedstawia ogólny projekt badania klinicznego, który ma zastosowanie do wszystkich uwzględnionych interwencji, natomiast domenowe załączniki specyficzne (DSA) szczegółowo opisują unikalne cechy każdej domeny i określają interwencje specyficzne dla domeny.
Z czasem będą włączane nowe domeny w celu rozwiązania odrębnych pytań badawczych dotyczących optymalizacji dawkowania w różnych stanach hematologicznych i interwencjach.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Tło:
Zatwierdzone schematy dawkowania w hematologii w dużej mierze pochodzą z badań klinicznych przeprowadzonych w stosunkowo jednorodnych populacjach pacjentów, które mogą nie odzwierciedlać różnorodności spotykanej w rutynowej praktyce klinicznej. Wiele nowych terapii przeciwnowotworowych i hematologicznych jest opracowywanych przy użyciu projektów badań wczesnych faz, które definiują wybór dawki głównie w oparciu o dawkę ograniczającą toksyczność, często mając na celu ustalenie maksymalnej tolerowanej dawki. Chociaż to podejście wspiera zatwierdzenie regulacyjne, może nie identyfikować optymalnej dawki biologicznej lub klinicznie skutecznej do długotrwałego leczenia. Ta niepewność może przyczyniać się do nadmiernego leczenia, zwiększonej toksyczności, pogorszenia jakości życia i niepotrzebnych kosztów opieki zdrowotnej. Ponadto ustalone długoterminowe lub dożywotnie schematy leczenia stanowią ważne możliwości optymalizacji dawki, zwłaszcza że strategie terapeutyczne i potrzeby pacjentów ewoluują w czasie.
Badania platformowe zapewniają efektywne ramy do oceny wielu interwencji w ramach jednego obszaru choroby pod wspólnym protokołem nadrzędnym. W badaniach platformowych opartych na domenach interwencje są grupowane w predefiniowane domeny, umożliwiając efektywne porównania, szybki postęp i dodawanie nowych domen badawczych w czasie.
Cele:
Badanie platformowe BLOOD-dose ma na celu określenie optymalnej intensywności leczenia dla pacjentów z chorobami hematologicznymi. Ze względu na heterogeniczność choroby cele, punkty końcowe i szacunki będą się różnić w poszczególnych domenach.
Wyniki:
Ze względu na heterogeniczność chorób hematologicznych cele, punkty końcowe i szacunki będą się różnić w poszczególnych domenach. Podstawowy zestaw wyników (COS) obejmujący 6 podstawowych pomiarów wyników został ustalony w procesie konsensusu Delphi. Oczekuje się, że każda domena będzie obejmować co najmniej jeden podstawowy pomiar wyniku jako swój główny punkt końcowy, przy czym wszystkie inne podstawowe wyniki będą uwzględnione jako punkty końcowe drugorzędne.
Projekt:
BLOOD-dose jest badaniem platformowym inicjowanym przez badacza, wieloośrodkowym, adaptacyjnym, randomizowanym, wielodomenowym.
Domeny i interwencje:
Interwencje w różnych chorobach hematologicznych będą definiowane w domenowo-specyficznych załącznikach, które będą modyfikowane w czasie.
Kryteria kwalifikowalności:
Oprócz spełnienia podstawowych kryteriów kwalifikowalności protokołu, uczestnicy muszą również spełniać domenowo-specyficzne kryteria kwalifikowalności dla co najmniej jednej domeny.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof.
- Numer telefonu: +45 35451864
- E-mail: anne.louise.toelboell.soerensen@regionh.dk
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Troels Hammer, Ass. Prof.
- Numer telefonu: +45 35455198
- E-mail: troels.hammer@regionh.dk
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aalborg, Dania, 9000
- Aalborg University Hospital
-
Kontakt:
- Marianne T Severinsen, Professor
- Numer telefonu: +45 20 84 28 69
- E-mail: m.severinsen@rn.dk
-
Aarhus, Dania, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Kontakt:
- Maja Ø Vase, PhD
- Numer telefonu: +45 21423108
- E-mail: majavase@rm.dk
-
Odense, Dania, 5000
- Odense University Hospital
-
Kontakt:
- Casper N Strandholdt, MD
- Numer telefonu: +4520541981
- E-mail: casper.norgaard.strandholdt@rsyd.dk
-
Roskilde, Dania, 4000
- Roskilde University Hospital
-
Kontakt:
- Christian Poulsen, Ass. Prof.
- Numer telefonu: +45 46 32 32 00
- E-mail: cbpo@regionsjaelland.dk
-
-
Greater Copenhagen Area
-
Copenhagen, Greater Copenhagen Area, Dania, 2100
- Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
-
Kontakt:
- Troels Hammer, Ass. Prof.
- Numer telefonu: + 4535455198
- E-mail: troels.hammer@regionh.dk
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnicy dowolnej płci, którzy ukończyli co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Uczestnik z rozpoznaniem choroby hematologicznej, tj. jakiegokolwiek zaburzenia, które pierwotnie dotyczy krwi, szpiku kostnego, układu limfatycznego i/lub narządów krwiotwórczych.
- Powinien kwalifikować się do udziału w co najmniej jednym z aktualnie aktywnych domen.
- Zdolny do złożenia podpisanej świadomej zgody dla każdego odpowiedniego DSA. Wyrażając zgodę na domenę, uczestnicy wyrażają również zgodę na udział w BLOOD-dose.
Kryteria wykluczenia:
- Oczekuje się, że uczestnik będzie żył krócej niż 3 miesiące, według oceny badacza.
- Jakikolwiek stan, który zdaniem badacza upośledza zdolność uczestnika do zrozumienia procedur badania, wyrażenia świadomej zgody i/lub zakłóca udział i/lub przestrzeganie zasad badania.
Kryteria kwalifikowalności domeny: każda domena ma własne, szczegółowe kryteria kwalifikowalności określone w każdym DSA.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Standardowa dawka teclistamabu LUB talquetamabu LUB elranatamabu LUB linvoseltamabu
Standardowa dawka teclistamabu LUB talquetamabu LUB elranatamabu LUB linvoseltamabu u pacjentów z nawrotowym/opornym szpiczakiem mnogim
|
ElasTEC: Faza 4, otwarta, równoległa, dwuramienna domena w ramach platformy badawczej BLOOD-dose mająca na celu ocenę nieróżniącej skuteczności, bezpieczeństwa i efektywności leczenia przeciwciałami dwuspecyficznymi o zmniejszonej częstotliwości (teclistamab, talquetamab, elranatamab i linvoseltamab) w porównaniu z leczeniem o standardowej częstotliwości u pacjentów z nawrotowym/opornym szpiczakiem mnogim.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Zmniejszona dawka teclistamabu LUB talquetamabu LUB elranatamabu LUB linvoseltamabu
Zmniejszona częstotliwość stosowania teclistamabu LUB talquetamabu LUB elranatamabu LUB linvoseltamabu u pacjentów z nawrotowym/opornym szpiczakiem mnogim
|
ElasTEC: Faza 4, otwarta, równoległa, dwuramienna domena w ramach platformy badawczej BLOOD-dose mająca na celu ocenę nieróżniącej skuteczności, bezpieczeństwa i efektywności leczenia przeciwciałami dwuspecyficznymi o zmniejszonej częstotliwości (teclistamab, talquetamab, elranatamab i linvoseltamab) w porównaniu z leczeniem o standardowej częstotliwości u pacjentów z nawrotowym/opornym szpiczakiem mnogim.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Inhibitory BTK w standardowej dawce u pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma
Badanie fazy 4, otwarte, równoległe, z dwoma ramionami, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa inhibitorów BTK w zmniejszonej dawce (ibrutynibu i zanubrutynibu) w porównaniu ze standardową dawką u pacjentów płci męskiej i żeńskiej z makroglobulinemią Waldenströma
|
BELLIS: Faza 4, otwarta, równoległa, dwugrupowa domena oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo inhibitorów BTK w zmniejszonej dawce (ibrutynib i zanubrutynib) w porównaniu ze standardową dawką u mężczyzn i kobiet z makroglobulinemią Waldenströma
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Zmniejszona dawka inhibitorów BTK u pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma
Faza 4, otwarta, równoległa, dwuramienna domena do oceny skuteczności i bezpieczeństwa inhibitorów BTK w obniżonej dawce (ibrutynibu i zanubrutynibu) w porównaniu ze standardową dawką u mężczyzn i kobiet z makroglobulinemią Waldenströma
|
BELLIS: Faza 4, otwarta, równoległa, dwugrupowa domena oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo inhibitorów BTK w zmniejszonej dawce (ibrutynib i zanubrutynib) w porównaniu ze standardową dawką u mężczyzn i kobiet z makroglobulinemią Waldenströma
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: OS definiuje się jako czas od randomizacji do momentu śmierci z dowolnej przyczyny, oceniany do 5 lat.
|
Aby porównać przeżywalność między interwencjami.
Interwencje zostaną zdefiniowane w DSA.
Koniec okresu obserwacji zostanie zdefiniowany w DSA.
|
OS definiuje się jako czas od randomizacji do momentu śmierci z dowolnej przyczyny, oceniany do 5 lat.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeżycie wolne od progresji
Ramy czasowe: PFS definiuje się jako czas od randomizacji do progresji klinicznej lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 5 lat.
|
Postęp kliniczny będzie zdefiniowany w domenie zgodnie z badaną chorobą.
Postęp kliniczny będzie zdefiniowany w domenie zgodnie z badaną chorobą.
Koniec okresu obserwacji będzie zdefiniowany w DSA.
|
PFS definiuje się jako czas od randomizacji do progresji klinicznej lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 5 lat.
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem zgłaszana przez pacjenta
Ramy czasowe: 1 rok
|
Pacjenci będą zgłaszać jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQOL) za pomocą co najmniej jednego z następujących narzędzi: Średnia zmiana od wartości wyjściowej w skali HRQOL dla EORTC QLQ-C30.
|
1 rok
|
|
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi pojawiającymi się podczas leczenia ocenianymi według CTCAE w6.0
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 1 rok
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczniczymi.
ZD o szczególnym znaczeniu zostaną określone w DSA.
|
Do zakończenia badania, średnio 1 rok
|
|
Przyjęcie do szpitala
Ramy czasowe: Od momentu randomizacji do końca obserwacji, oceniane do 2 lat.
|
Wskaźnik hospitalizacji na 100 pacjentolat.
Koniec okresu obserwacji zostanie zdefiniowany w DSA.
|
Od momentu randomizacji do końca obserwacji, oceniane do 2 lat.
|
|
Koszt interwencji
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do ostatniego zarejestrowanego dnia podawania dawki LUB od randomizacji do ostatniego zarejestrowanego dnia podawania dawki lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do 2 lat.
|
Narażenie na leki badane w ramach badania klinicznego.
|
Od pierwszej dawki do ostatniego zarejestrowanego dnia podawania dawki LUB od randomizacji do ostatniego zarejestrowanego dnia podawania dawki lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do 2 lat.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof., Rigshospitalet, Denmark
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Nowotwory
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Choroby hematologiczne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Nowotwory, komórki plazmatyczne
- Zaburzenia hemostatyczne
- Paraproteinemie
- Zaburzenia białek krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Szpiczak mnogi
- Makroglobulinemia Waldenstroma
- Zanubrutynib
- Ibrutinib
- Talquetamab
Inne numery identyfikacyjne badania
- p-2026-20598
- 2026-525658-13-00 (Ctis)
- U1111-1334-9059 (Inny identyfikator: WHO UTN)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Komitet zarządzający BLOOD-dose posiada prawa do wszelkiej własności intelektualnej oraz połączonych danych zebranych w ramach BLOOD-dose; poszczególne ośrodki zachowują własność danych zebranych w swoich konkretnych miejscach.
Zanonimizowana wersja ostatecznego zestawu danych dla każdej domeny może zostać udostępniona innym badaczom po złożeniu uzasadnionego wniosku (tj. propozycji badawczej określającej cele, metodologie i plany wykorzystania danych) i uzyskaniu późniejszej zgody komitetów zarządzających platformą i domeną.
Uczestnicy zostaną poinformowani o możliwości udostępniania danych podczas procesu świadomej zgody.
Kod analityczny może zostać udostępniony innym badaczom po złożeniu uzasadnionego wniosku i uzyskaniu zgody komitetu zarządzającego platformą i domeną.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Anonimizowana wersja końcowego zbioru danych dla każdej domeny może zostać udostępniona innym badaczom na uzasadnione żądanie. Żądania powinny zawierać propozycję badawczą przedstawiającą cele, metodologie i zamierzone wykorzystanie danych oraz będą podlegać przeglądowi i zatwierdzeniu przez platformę oraz odpowiednie komitety zarządzające domenami.
Udostępnianie danych będzie prowadzone zgodnie z Ogólnym Rozporządzeniem o Ochronie Danych (RODO) oraz wszystkimi obowiązującymi krajowymi i międzynarodowymi wymogami legislacyjnymi i regulacyjnymi dotyczącymi ochrony danych osobowych. Udostępniane będą wyłącznie w pełni anonimowe dane, a odpowiednie zabezpieczenia i procedury zarządzania danymi zostaną zastosowane w celu zapewnienia zgodności z obowiązkami dotyczącymi ochrony danych.
Protokół badania, Plan Analizy Statystycznej (SAP), Formularz Świadomej Zgody (ICF), Raport z Badań Klinicznych (CSR) oraz kod analityczny mogą zostać udostępnione na żądanie.
Adres internetowy do znalezienia większej ilości informacji na temat planu udostępniania IPD nie jest jeszcze dostępny
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .