BLOOD-dose : Un essai de plateforme évaluant l'optimisation des doses dans les maladies hématologiques. (BLOOD-dose)
Un essai multicentrique, adaptatif, randomisé, multidomaine, en plateforme pour l'optimisation de la posologie dans le traitement des patients adultes atteints de maladies hématologiques (BLOOD-dose) : Protocole principal
BLOOD-dose est un essai multicentrique, adaptatif, randomisé et multidomaine conçu pour optimiser les stratégies de dosage des traitements chez les patients adultes atteints de maladies hématologiques.
Le protocole principal de BLOOD-dose décrit la conception globale de l'essai clinique qui s'applique à toutes les interventions incluses, tandis que les annexes spécifiques au domaine (ASD) détaillent les caractéristiques uniques de chaque domaine et précisent les interventions spécifiques à chaque domaine.
De nouveaux domaines seront intégrés au fil du temps pour répondre à des questions de recherche distinctes sur l'optimisation des posologies dans différentes conditions hématologiques et interventions.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Contexte :
Les schémas posologiques approuvés en hématologie sont largement dérivés d'essais cliniques menés dans des populations de patients relativement homogènes, qui peuvent ne pas refléter la diversité rencontrée dans la pratique clinique de routine. De nombreux nouveaux traitements anticancéreux et hématologiques sont développés en utilisant des schémas d'essais de phase précoce qui définissent la sélection de la dose principalement sur la base de la toxicité limitant la dose, visant souvent à établir une dose maximale tolérée. Bien que cette approche soutienne l'approbation réglementaire, elle peut ne pas identifier la dose biologique optimale ou la dose cliniquement efficace pour un traitement à long terme. Cette incertitude peut contribuer à un sur-traitement, une toxicité accrue, une qualité de vie altérée et des coûts de santé inutiles. De plus, les schémas de traitement établis à long terme ou à vie représentent d'importantes opportunités pour l'optimisation de la dose, surtout à mesure que les stratégies thérapeutiques et les besoins des patients évoluent au fil du temps.
Les essais plateformes fournissent un cadre efficace pour évaluer de multiples interventions dans un seul domaine de maladie sous un protocole maître unifié. Dans les essais plateformes basés sur des domaines, les interventions sont regroupées en domaines prédéfinis, permettant des comparaisons efficaces, des progrès rapides et l'ajout de nouveaux domaines de recherche au fil du temps.
Objectifs :
L'essai plateforme BLOOD-dose vise à déterminer l'intensité de traitement optimale pour les patients atteints de maladies hématologiques. En raison de l'hétérogénéité des maladies, les objectifs, les critères d'évaluation et les estimands varieront selon les domaines.
Résultats :
Compte tenu de l'hétérogénéité des maladies hématologiques, les objectifs, les critères d'évaluation et les estimands différeront selon les domaines. Un ensemble de résultats de base (COS) comprenant 6 mesures de résultats de base a été établi grâce à un processus de consensus Delphi. Chaque domaine devrait inclure au moins une mesure de résultat de base comme critère d'évaluation principal, tous les autres résultats de base étant inclus comme critères d'évaluation secondaires.
Conception :
BLOOD-dose est un essai plateforme multicentrique, adaptatif, randomisé, multidomaine, initié par des investigateurs.
Domaines et interventions :
Les interventions dans différentes maladies hématologiques seront définies dans des annexes spécifiques à chaque domaine, qui seront modifiées au fil du temps.
Admissibilité :
En plus de répondre aux critères d'admissibilité du protocole de base, les participants doivent également répondre aux critères d'admissibilité spécifiques au domaine pour au moins un domaine.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof.
- Numéro de téléphone: +45 35451864
- E-mail: anne.louise.toelboell.soerensen@regionh.dk
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Troels Hammer, Ass. Prof.
- Numéro de téléphone: +45 35455198
- E-mail: troels.hammer@regionh.dk
Lieux d'étude
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Aalborg, Danemark, 9000
- Aalborg University Hospital
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Contact:
- Marianne T Severinsen, Professor
- Numéro de téléphone: +45 20 84 28 69
- E-mail: m.severinsen@rn.dk
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Aarhus, Danemark, 8200
- Aarhus University Hospital
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Contact:
- Maja Ø Vase, PhD
- Numéro de téléphone: +45 21423108
- E-mail: majavase@rm.dk
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Odense, Danemark, 5000
- Odense University Hospital
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Contact:
- Casper N Strandholdt, MD
- Numéro de téléphone: +4520541981
- E-mail: casper.norgaard.strandholdt@rsyd.dk
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Roskilde, Danemark, 4000
- Roskilde University Hospital
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Contact:
- Christian Poulsen, Ass. Prof.
- Numéro de téléphone: +45 46 32 32 00
- E-mail: cbpo@regionsjaelland.dk
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Greater Copenhagen Area
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Copenhagen, Greater Copenhagen Area, Danemark, 2100
- Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
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Contact:
- Troels Hammer, Ass. Prof.
- Numéro de téléphone: + 4535455198
- E-mail: troels.hammer@regionh.dk
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Participants de tout sexe âgés d'au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- Participant diagnostiqué avec une maladie hématologique, c'est-à-dire tout trouble affectant principalement le sang, la moelle osseuse, le système lymphatique et/ou les organes hématopoïétiques.
- Doit être éligible à la participation à au moins l'un des domaines actuellement actifs.
- Capable de donner un consentement éclairé signé pour chaque DSA applicable. En consentant à un domaine, les participants consentent également à participer à BLOOD-dose.
Critères d'exclusion :
- Le participant a une espérance de vie estimée à moins de 3 mois, selon l'évaluation de l'investigateur.
- Toute condition qui, selon l'avis de l'investigateur, altère la capacité du participant à comprendre les procédures de l'essai, à fournir un consentement éclairé et/ou interfère avec la participation et/ou la conformité à l'essai.
Critères d'éligibilité du domaine : chaque domaine a ses propres critères d'éligibilité spécifiques détaillés dans chaque DSA.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Dose standard de teclistamab OU talquetamab OU elranatamab OU linvoseltamab
Dose standard de teclistamab OU talquetamab OU elranatamab OU linvoseltamab chez les patients atteints de myélome multiple en rechute/réfractaire
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ElasTEC : Une étude de phase 4, ouverte, en groupes parallèles, à deux bras dans le cadre de l'essai de plateforme BLOOD-dose pour évaluer la non-infériorité, la sécurité et l'efficacité des traitements par anticorps bispécifiques à fréquence réduite (teclistamab, talquetamab, elranatamab et linvoseltamab) par rapport au traitement à fréquence standard chez les patients atteints de myélome multiple en rechute/réfractaire.
Autres noms:
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Expérimental: Dose réduite de teclistamab OU talquetamab OU elranatamab OU linvoseltamab
Réduction de la fréquence du teclistamab OU du talquetamab OU de l'elranatamab OU du linvoseltamab chez les patients atteints de myélome multiple en rechute/réfractaire
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ElasTEC : Une étude de phase 4, ouverte, en groupes parallèles, à deux bras dans le cadre de l'essai de plateforme BLOOD-dose pour évaluer la non-infériorité, la sécurité et l'efficacité des traitements par anticorps bispécifiques à fréquence réduite (teclistamab, talquetamab, elranatamab et linvoseltamab) par rapport au traitement à fréquence standard chez les patients atteints de myélome multiple en rechute/réfractaire.
Autres noms:
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Comparateur actif: Inhibiteurs de BTK à dose standard chez les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström
Une étude de phase 4, ouverte, en groupes parallèles, à deux bras, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'inhibiteurs de la BTK à dose réduite (ibrutinib et zanubrutinib) par rapport à la dose standard chez des patients masculins et féminins atteints de macroglobulinémie de Waldenström
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BELLIS : Une étude de phase 4, ouverte, en groupes parallèles, à deux bras, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité des inhibiteurs de BTK à dose réduite (ibrutinib et zanubrutinib) par rapport à la dose standard chez les patients hommes et femmes atteints de macroglobulinémie de Waldenström
Autres noms:
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Expérimental: Dose réduite d'inhibiteurs de BTK chez les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström
Phase 4, ouverte, en groupes parallèles, à deux bras pour évaluer l'efficacité et la sécurité des inhibiteurs de BTK à dose réduite (ibrutinib et zanubrutinib) par rapport à la dose standard chez des patients masculins et féminins atteints de macroglobulinémie de Waldenström
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BELLIS : Une étude de phase 4, ouverte, en groupes parallèles, à deux bras, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité des inhibiteurs de BTK à dose réduite (ibrutinib et zanubrutinib) par rapport à la dose standard chez les patients hommes et femmes atteints de macroglobulinémie de Waldenström
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie globale
Délai: L'OS est défini comme le temps écoulé entre la randomisation et le moment du décès, quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 5 ans.
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Pour comparer la survie entre les interventions.
Les interventions seront définies dans le DSA.
La fin du suivi de période sera définie dans le DSA.
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L'OS est défini comme le temps écoulé entre la randomisation et le moment du décès, quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 5 ans.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans progression
Délai: La PFS est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la progression clinique ou le décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 5 ans.
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La progression clinique sera définie dans le domaine en fonction de la maladie étudiée.
La progression clinique sera définie dans le domaine en fonction de la maladie étudiée.
La fin de la période de suivi sera définie dans le DSA.
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La PFS est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la progression clinique ou le décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 5 ans.
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Qualité de vie liée à la santé rapportée par le patient
Délai: 1 an
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La qualité de vie liée à la santé rapportée par les patients (HRQOL) sera mesurée avec au moins l'un des instruments suivants : Changement moyen par rapport à la valeur initiale du score HRQOL pour le questionnaire EORTC QLQ-C30.
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1 an
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Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement évalués selon CTCAE v6.0
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an
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Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement.
Les EI d'intérêt seront spécifiés dans le DSA.
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Jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an
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Hospitalisation
Délai: Du moment de la randomisation jusqu'à la fin du suivi, évalué jusqu'à 2 ans.
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Taux d'hospitalisation pour 100 années-patient-participant.
La fin de la période de suivi sera définie dans le DSA. |
Du moment de la randomisation jusqu'à la fin du suivi, évalué jusqu'à 2 ans.
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Coût de l'intervention
Délai: De la première dose à la dernière date enregistrée de prise de dose OU De la randomisation à la dernière date enregistrée de prise de dose ou à la fin de l'étude, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 2 ans.
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Exposition aux produits médicinaux de l'essai.
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De la première dose à la dernière date enregistrée de prise de dose OU De la randomisation à la dernière date enregistrée de prise de dose ou à la fin de l'étude, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 2 ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Anne Louise Tølbøll Sørensen, Ass. Prof., Rigshospitalet, Denmark
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Tumeurs
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Maladies hématologiques
- Maladies lymphatiques
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Tumeurs, plasmocyte
- Troubles hémostatiques
- Paraprotéinémies
- Troubles des protéines sanguines
- Troubles hémorragiques
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Myélome multiple
- Macroglobulinémie de Waldenström
- zanubrutinib
- ibrutinib
- talquetamab
Autres numéros d'identification d'étude
- p-2026-20598
- 2026-525658-13-00 (Ctis)
- U1111-1334-9059 (Autre identifiant: WHO UTN)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Le comité de gestion de BLOOD-dose détient les droits sur toute la propriété intellectuelle et les données combinées collectées dans le cadre de BLOOD-dose ; les sites individuels conservent la propriété des données collectées sur leurs sites spécifiques.
Une version anonymisée de l'ensemble de données final pour chaque domaine peut être partagée avec d'autres chercheurs suite à une demande raisonnable (c'est-à-dire une proposition de recherche décrivant les objectifs, les méthodologies et les plans d'utilisation des données) et après approbation par les comités de gestion de la plateforme et du domaine.
Les participants seront informés de la possibilité de partage des données pendant le processus de consentement éclairé.
Le code d'analyse peut être partagé avec d'autres chercheurs après une demande raisonnable et l'approbation par le comité de gestion de la plateforme et du domaine.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Une version anonymisée du jeu de données final pour chaque domaine peut être partagée avec d'autres chercheurs sur demande raisonnable. Les demandes doivent inclure un protocole de recherche décrivant les objectifs, les méthodologies et l'utilisation prévue des données, et seront soumises à l'examen et à l'approbation de la plateforme et des comités de gestion de domaine concernés.
Le partage des données sera effectué conformément au Règlement général sur la protection des données (RGPD) et à toutes les exigences législatives et réglementaires nationales et internationales applicables régissant la protection des données personnelles. Seules des données entièrement anonymisées seront partagées, et des garanties appropriées et des procédures de gouvernance des données seront appliquées pour assurer le respect des obligations en matière de protection des données.
Le protocole de l'étude, le plan d'analyse statistique (PAS), le formulaire de consentement éclairé (FCE), le rapport d'étude clinique (REC) et le code analytique peuvent être mis à disposition sur demande.
Une adresse web pour trouver plus d'informations sur le plan de partage des données individuelles des patients n'est pas encore disponible
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .