ブチルフタリドの多系統萎縮症治療における有効性と安全性 (ENMSA)
ブチルフタライドの多系統萎縮症（ENMSA）治療における有効性と安全性：多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験
本研究は、多系統萎縮症（MSA）患者の症状改善における3-n-ブチルフタリド（NBP）の有効性と安全性を評価するためのランダム化比較試験を実施することを目的としています。 本研究が答えようとする主な質問は以下の通りです：
- NBPソフトカプセルが、プラセボと比較して、MSA患者の主要な臨床症状を緩和するかどうかを評価すること。
- MSA患者の治療におけるNBPの投与が安全であるかどうか。 本試験では、NBPがMSA症状を緩和できるかどうかを実証するために、NBPをプラセボ（NBPの有効成分を含まない同様のソフトカプセル）と比較します。
ENMSAの参加者は以下のことを行います：
- 6か月間、1日3回NBPまたはプラセボを服用する
- フォローアップと検査のために臨床訪問を4回受ける
- 薬剤投与と症状変化の日記を記録する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
150
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jiali Pu, MD
- 電話番号：+86 13989468062
- メール：jialipu@zju.edu.cn
研究場所
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Beijing、中国
- Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
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コンタクト：
- Chaodong Wang, MD
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Guangxi
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Nanning、Guangxi、中国
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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コンタクト：
- Yousheng Xiao, MD
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Zhejiang
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Huzhou、Zhejiang、中国
- Huzhou Central Hospital
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コンタクト：
- Ying Tan, MD
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Jiaxing、Zhejiang、中国
- The Second Hospital of Jiaxing
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コンタクト：
- Yanping Wang, MD
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Ningbo、Zhejiang、中国
- Ningbo Second Hospital
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コンタクト：
- Weinv Fan, MD
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Taizhou、Zhejiang、中国
- Taizhou Hospital of Zhejiang Province
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コンタクト：
- Suzhi Liu, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準：
- 神経科医による評価により、2022年に改訂された運動障害学会（MDS）の多系統萎縮症診断基準に基づき、「臨床的に確立されたMSA」の診断を満たすこと。
- 年齢が30歳から80歳で、MSA初回診断から5年以内であり、余命が3年以上であること。
- 車椅子や寝たきりに完全に依存しておらず、スケール評価、磁気共鳴画像（MRI）、PET-CTスキャンを含む必要な評価・検査に協力可能であること。
- 試験前に少なくとも1か月間安定した薬物療法（抗パーキンソン薬、自律神経機能障害治療薬、抗不安・抗うつ薬、睡眠補助薬を含む場合がある）を受けていること。
除外基準：
- PET-CTによる診断または経過観察中の改訂により、特発性パーキンソン病、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、レビー小体型認知症、二次性パーキンソン症候群などの他の疾患と確定または変更された患者。
- 虚血性脳卒中、頭蓋内出血、てんかん、脳炎、中枢神経系脱髄疾患などの他の主要な神経疾患の既往歴がある患者。
- 統合失調症、大うつ病性障害、解離性転換性障害など、精神病症状を伴う可能性のある精神疾患の既往歴がある患者。
- 重度の肝機能または腎機能障害（アラニントランスアミナーゼ[ALT]またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ[AST]値＞正常上限の2倍；推算クレアチニンクリアランス＜30 mL/分）がある患者。
- 過去3か月以内に出血イベントがあった、または高出血リスクがある患者。
- 重大な頭部外傷または手術の既往歴がある患者。
- 重度の認知機能障害（ミニメンタルステート検査[MMSE]スコア＜24）がある患者。
- 悪性腫瘍または自己免疫疾患の既往歴がある患者。
- 重度の延髄機能障害または食道疾患による嚥下障害、またはその他の理由で投薬遵守ができない患者。
- 妊娠中、授乳中、または今後1年以内に妊娠を計画している患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NBP治療群
NBP治療群の参加者は、NBPソフトカプセル（剤形：100 mg/カプセル）を1回あたり2カプセル、1日3回（1日総投与量600 mg）投与されます。
全治療期間は6か月であり、その間、すべての患者は従来の薬剤を変更せずに維持します。
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3-n-ブチルフタリド（NBP）は、セロリ種子油エキスとしても知られ、セロリの種子から単離された脂溶性化合物です。 NBPは2002年に中国食品医薬品管理局（CFDA）により、急性虚血性脳卒中の治療薬として承認されました。 NBPは、アルツハイマー病（AD）、パーキンソン病（PD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）など、様々な神経変性疾患の動物モデルにおいて、運動障害の著しい改善と神経保護効果を示しています。 ENMSA試験で使用されるNBPの剤形はソフトカプセルで、1カプセルあたり100mgのNBPを含みます。 投与頻度は1日3回、1回あたり2カプセルです。 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ対照群
プラセボ対照群の参加者は、毎回2錠のプラセボソフトカプセルを1日3回（1日総投与量600 mg）投与されます。
全投与期間は6か月間であり、その間、すべての患者は従来の薬剤を変更せずに維持します。
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3-n-ブチルフタリド（NBP）は、セロリ種子油エキスとしても知られ、セロリの種子から単離された脂溶性化合物です。 NBPは2002年に中国食品医薬品管理局（CFDA）により、急性虚血性脳卒中の治療薬として承認されました。 NBPは、アルツハイマー病（AD）、パーキンソン病（PD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）など、様々な神経変性疾患の動物モデルにおいて、運動障害の著しい改善と神経保護効果を示しています。 ENMSA試験で使用されるNBPの剤形はソフトカプセルで、1カプセルあたり100mgのNBPを含みます。 投与頻度は1日3回、1回あたり2カプセルです。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MSAの主な症状制御
時間枠：ベースライン; 介入開始後1か月目、3か月目、6か月目、12か月目
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主要症状のMSA制御の有効性を評価するために、Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale（MDS-UMSARS; スコア範囲: 0-104; 高いスコアはMSA症状の悪化を示す）パートI+IIの合計スコアを使用する
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ベースライン; 介入開始後1か月目、3か月目、6か月目、12か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MSAの全般的な症状コントロール
時間枠：ベースライン；介入開始後1、3、6、12か月
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多系統萎縮症の主症状コントロールの全体的な有効性を評価するために、運動障害学会統一多系統萎縮症評価尺度（MDS-UMSARS；スコア範囲：0-104；スコアが高いほどMSAの症状が悪化）のサブスコアを使用する
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ベースライン；介入開始後1、3、6、12か月
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MSAの自律機能
時間枠：ベースライン; 介入開始後6ヶ月目、12ヶ月目
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複合自律神経症状スコア31（COMPASS-31；スコア範囲：0-100；スコアが高いほどMSAの自律神経症状が悪いことを意味する）尺度を使用してMSAの自律神経症状を評価する
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ベースライン; 介入開始後6ヶ月目、12ヶ月目
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MSAの抑うつ症状
時間枠：ベースライン；介入開始後6ヶ月目、12ヶ月目
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MSAの抑うつ症状を評価するためにハミルトン抑うつ評価尺度（HAMD；スコア範囲：0-52；スコアが高いほどMSAの抑うつ症状が悪いことを意味する）を使用する
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ベースライン；介入開始後6ヶ月目、12ヶ月目
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MSAの認知機能
時間枠：ベースライン；介入開始後6ヶ月、12ヶ月目
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ミニメンタルステート検査（MMSE；スコア範囲：0-30；スコアが高いほどMSA患者の認知機能が良好であることを意味する）を使用して、MSAの認知症状を評価する
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ベースライン；介入開始後6ヶ月、12ヶ月目
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MSAの生活の質
時間枠：ベースライン; 介入開始後6ヶ月、12ヶ月
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多系統萎縮症-生活の質（MSA-QoL；スコア範囲：0-160；スコアが高いほどMSAの生活の質が悪いことを意味する）尺度を使用して、MSA患者の生活の質を評価する
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ベースライン; 介入開始後6ヶ月、12ヶ月
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MSA患者におけるブチルフタリド投与の安全性
時間枠：研究完了まで、平均1年間
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試験期間中の有害事象／重篤な有害事象の発生率とMSA特異的死亡率のモニタリング
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研究完了まで、平均1年間
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MSAの不安症状
時間枠：ベースライン；介入開始後6ヵ月、12ヵ月
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MSAの不安症状を評価するためにハミルトン不安尺度（HAMA；スコア範囲：0〜56；スコアが高いほどMSAの不安症状が悪いことを意味する）を使用する
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ベースライン；介入開始後6ヵ月、12ヵ月
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MSAの高度な認知機能
時間枠：ベースライン; 介入開始後6ヶ月目、12ヶ月目
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MSAの認知症状を評価するために、モントリオール認知評価（MoCA；スコア範囲：0-30；スコアが高いほどMSAの認知機能が良好であることを意味する）を使用する
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ベースライン; 介入開始後6ヶ月目、12ヶ月目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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α-シヌクレイン凝集体
時間枠：ベースライン；介入開始後6ヶ月
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参加者から採取した血液サンプルを使用して、血液中のα-シヌクレイン凝集体を評価する
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ベースライン；介入開始後6ヶ月
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プラズマニューロフィラメント軽鎖
時間枠：ベースライン; 介入開始後6ヶ月目
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MSA患者から採取した血漿サンプルを使用して、NfL濃度を評価する
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ベースライン; 介入開始後6ヶ月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Jiali Pu, MD、2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年4月10日
一次修了 (推定)
2027年4月10日
研究の完了 (推定)
2027年10月10日
試験登録日
最初に提出
2026年3月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月2日
最初の投稿 (実際)
2026年4月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月2日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 2025-1012
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
試験完了後1年以内に公開研究計画書、CRF、メール連絡先などを通じてIPDを共有する。
IPD 共有時間枠
試験完了後1年
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。