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Efficacité et sécurité du Butylphthalide dans le traitement de l'atrophie multisystémique (ENMSA)

2 avril 2026 mis à jour par: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Efficacité et sécurité du Butylphthalide dans le traitement de l'atrophie multisystématisée (ENMSA) : Essai multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo

La présente étude vise à mener un essai contrôlé randomisé pour évaluer l'efficacité et la sécurité du 3-n-butylphtalide (NBP) dans l'amélioration des symptômes chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée (AMS). Les principales questions auxquelles elle cherche à répondre sont :

  1. Évaluer si les capsules molles de NBP, comparées au placebo, atténuent les principaux symptômes cliniques chez les patients atteints d'AMS.
  2. Si l'application du NBP est sûre pour traiter les patients atteints d'AMS. Dans cet essai, le NBP sera comparé à un placebo (capsule molle similaire sans le composant actif du NBP) pour démontrer si le NBP peut atténuer les symptômes de l'AMS

Les participants de l'ENMSA devront :

  1. Prendre du NBP ou un placebo trois fois par jour pendant 6 mois
  2. Effectuer quatre visites cliniques pour le suivi et les tests
  3. Tenir un journal de l'administration du médicament et des changements de symptômes

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Contact:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Chine
        • Huzhou Central Hospital
        • Contact:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Chine
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Contact:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Chine
        • Ningbo Second Hospital
        • Contact:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Chine
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Contact:
          • Suzhi Liu, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Répondre au diagnostic de « MSA cliniquement établi » selon les critères diagnostiques de la Société des troubles du mouvement (MDS) pour l'atrophie multisystématisée révisés en 2022, évalué par un neurologue ;
  2. Patients âgés entre 30 et 80 ans, dans les 5 ans suivant le diagnostic initial de MSA, et avec une espérance de vie supérieure à 3 ans ;
  3. Les patients ne sont pas entièrement dépendants d'un fauteuil roulant ou alités et sont capables de coopérer aux évaluations et examens nécessaires, y compris les évaluations d'échelles, l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et les scanners TEP-TDM ;
  4. Les patients doivent avoir suivi un régime médicamenteux stable (pendant au moins un mois) avant l'essai, pouvant inclure des médicaments anti-parkinsoniens, anti-dysfonctionnement autonome, anti-anxiété/dépresseurs et des aides au sommeil.

Critères d'exclusion :

  1. Patients dont le diagnostic est confirmé par TEP-TDM ou révisé pendant le suivi vers d'autres maladies, telles que la maladie de Parkinson idiopathique, la paralysie supranucléaire progressive, la dégénérescence corticobasale, la démence à corps de Lewy ou les syndromes parkinsoniens secondaires.
  2. Patients ayant des antécédents d'autres troubles neurologiques majeurs, y compris un accident vasculaire cérébral ischémique, une hémorragie intracrânienne, une épilepsie, une encéphalite ou des maladies démyélinisantes du système nerveux central ;
  3. Patients ayant des antécédents de troubles psychiatriques pouvant impliquer des symptômes psychotiques, tels que la schizophrénie, le trouble dépressif majeur ou les troubles dissociatifs de conversion.
  4. Patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale sévère (taux d'alanine aminotransférase [ALT] ou d'aspartate aminotransférase [AST] > 2 x LSN ; Clairance de la créatinine estimée < 30 mL/min ;
  5. Patients ayant eu un événement hémorragique au cours des 3 derniers mois ou présentant un risque hémorragique élevé ;
  6. Patients ayant des antécédents de traumatisme ou de chirurgie crânio-cérébrale significatifs ;
  7. Patients présentant un déficit cognitif sévère (score au Mini-Mental State Examination [MMSE] < 24) ;
  8. Patients ayant des antécédents de malignité ou de maladies auto-immunes ;
  9. Patients présentant une dysphagie due à un dysfonctionnement médullaire sévère ou à des troubles œsophagiens, ou ceux incapables de se conformer à l'administration de médicaments pour d'autres raisons ;
  10. Patients enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse dans l'année à venir.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement NBP
Les participants du groupe de traitement NBP recevront des capsules molles de NBP (forme posologique : 100 mg/capsule), deux capsules par prise, trois fois par jour (dose quotidienne totale de 600 mg). La durée totale du traitement est de six mois, pendant lesquels tous les patients maintiendront leur traitement médicamenteux d'origine inchangé.
Médicament: 3-n-butylphtalide

Le 3-n-butylphtalide (NBP), également connu sous le nom d'extrait d'huile de graines de céleri, est un composé liposoluble isolé à partir de graines de céleri. Le NBP a été approuvé par l'Administration nationale des produits alimentaires et pharmaceutiques de Chine (CFDA) en 2002 pour le traitement de l'accident vasculaire cérébral ischémique aigu. Le NBP a démontré une amélioration significative des déficits moteurs et a présenté des effets neuroprotecteurs dans des modèles animaux de diverses maladies neurodégénératives, telles que la maladie d'Alzheimer (MA), la maladie de Parkinson (MP) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Pour le NBP utilisé dans l'essai ENMSA, sa forme galénique est la capsule molle, contenant 100 mg de NBP par capsule. La fréquence d'administration sera de trois fois par jour, 2 capsules à chaque fois.
Comparateur placebo: Groupe témoin placebo
Les participants du groupe témoin Placebo recevront deux capsules molles Placebo à chaque fois, trois fois par jour (dose quotidienne totale de 600 mg). La durée totale de l'application est de six mois, pendant laquelle tous les patients maintiendront leur traitement médicamenteux d'origine inchangé.
Médicament: 3-n-butylphtalide

Le 3-n-butylphtalide (NBP), également connu sous le nom d'extrait d'huile de graines de céleri, est un composé liposoluble isolé à partir de graines de céleri. Le NBP a été approuvé par l'Administration nationale des produits alimentaires et pharmaceutiques de Chine (CFDA) en 2002 pour le traitement de l'accident vasculaire cérébral ischémique aigu. Le NBP a démontré une amélioration significative des déficits moteurs et a présenté des effets neuroprotecteurs dans des modèles animaux de diverses maladies neurodégénératives, telles que la maladie d'Alzheimer (MA), la maladie de Parkinson (MP) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Pour le NBP utilisé dans l'essai ENMSA, sa forme galénique est la capsule molle, contenant 100 mg de NBP par capsule. La fréquence d'administration sera de trois fois par jour, 2 capsules à chaque fois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Contrôle principal des symptômes de l'AMS
Délai: Baseline ; 1er, 3e, 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Utiliser le score total de l'échelle Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS ; plage de score : 0-104 ; un score plus élevé signifie des symptômes plus graves de l'AMS) partie I+II pour évaluer l'efficacité du contrôle des principaux symptômes de l'AMS
Baseline ; 1er, 3e, 6e, 12e mois après le début de l'intervention

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Contrôle global des symptômes de l'AMS
Délai: Baseline ; 1er, 3e, 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Utiliser le sous-score de l'échelle d'évaluation unifiée de l'atrophie multisystématisée de la Movement Disorder Society (MDS-UMSARS ; plage de scores : 0-104 ; un score plus élevé signifie des symptômes plus graves de l'AMS) pour évaluer l'efficacité globale du contrôle des principaux symptômes de l'AMS
Baseline ; 1er, 3e, 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Fonction autonome de l'AMS
Délai: Base de référence ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Utiliser l'échelle Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31 ; plage de score : 0-100 ; un score plus élevé signifie des symptômes autonomes plus sévères de la MSA) pour évaluer les symptômes autonomes de la MSA
Base de référence ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Symptôme dépressif de l'AMS
Délai: Baseline ; 6ème, 12ème mois après le début de l'intervention
Utiliser l'échelle de dépression de Hamilton (HAMD ; plage de score : 0-52 ; un score plus élevé signifie des symptômes dépressifs plus graves de la MSA) pour évaluer les symptômes dépressifs de la MSA
Baseline ; 6ème, 12ème mois après le début de l'intervention
Fonction cognitive de la MSA
Délai: Ligne de base ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Utiliser l'échelle Mini-mental State Examination (MMSE ; score de 0 à 30 ; un score plus élevé indique une meilleure fonction cognitive des patients atteints de MSA) pour évaluer les symptômes cognitifs de la MSA
Ligne de base ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Qualité de vie dans l'AMS
Délai: Baseline ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Utiliser l'échelle Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL ; plage de score : 0-160 ; un score plus élevé signifie une qualité de vie plus mauvaise des patients atteints d'AMS) pour évaluer la qualité de vie des patients atteints d'atrophie multisystématisée (AMS)
Baseline ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Sécurité de l'application de Butylphthalide chez les patients atteints d'AMS
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an
Surveillance de l'incidence des EA/EIG et du taux de mortalité spécifique au MSA pendant l'essai
jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an
Symptômes d'anxiété de la MSA
Délai: Baseline ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Utiliser l'échelle d'anxiété de Hamilton (HAMA ; plage de score : 0-56 ; un score plus élevé signifie des symptômes d'anxiété plus graves de la MSA) pour évaluer les symptômes d'anxiété de la MSA
Baseline ; 6e, 12e mois après le début de l'intervention
Fonction cognitive avancée de l'AMS
Délai: Baseline ; 6ème, 12ème mois après le début de l'intervention
Utiliser l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA ; plage de score : 0-30 ; un score plus élevé signifie une meilleure fonction cognitive de la MSA) pour évaluer les symptômes cognitifs de la MSA
Baseline ; 6ème, 12ème mois après le début de l'intervention

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Agrégats d'α-Syn
Délai: Baseline ; 6ème mois après le début de l'intervention
Utiliser l'échantillon de sang prélevé chez les participants pour évaluer les agrégats d'α-Syn dans le sang
Baseline ; 6ème mois après le début de l'intervention
Chaine légère de neurofilament plasmatique
Délai: Baseline ; 6ème mois après l'initiation de l'intervention
Utiliser l'échantillon de plasma prélevé sur les participants pour évaluer la concentration de NfL chez les patients atteints de MSA
Baseline ; 6ème mois après l'initiation de l'intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Collaborateurs

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

10 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

10 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2026

Première publication (Réel)

9 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2026

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2025-1012

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Partager les IPD dans l'année suivant la fin de l'essai via le protocole d'étude public, CRF, contact par e-mail, etc.

Délai de partage IPD

1 an après la fin de l'essai

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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