Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af Butylphthalid i behandlingen af multipel systematropi (ENMSA)

2. april 2026 opdateret af: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Effektivitet og sikkerhed af Butylphthalid i behandlingen af Multisystem Atrofi (ENMSA): Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg

Denne undersøgelse har til formål at gennemføre en randomiseret kontrolleret forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af 3-n-Butylphthalide (NBP) i forbedring af symptomer hos patienter med Multisystem Atrofi (MSA). De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:

  1. At evaluere, om NBP-bløde kapsler, sammenlignet med placebo, lindrer de vigtigste kliniske symptomer hos patienter med MSA.
  2. Om NBP-anvendelse er sikker til behandling af patienter med MSA. I dette forsøg vil NBP blive sammenlignet med placebo (lignende blød kapsel uden NBP's effektive komponent) for at påvise, om NBP kan lindre MSA-symptomer.

Deltagere i ENMSA vil:

  1. Tage NBP eller placebo tre gange dagligt i 6 måneder
  2. Blive tilbudt klinisk besøg fire gange til opfølgning og test
  3. Føre en dagbog om lægemiddelanvendelse og symptomerændringer

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Kina
        • Huzhou Central Hospital
        • Kontakt:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Kina
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Kontakt:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Kina
        • Ningbo Second Hospital
        • Kontakt:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Kina
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Kontakt:
          • Suzhi Liu, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Opfyld diagnosen for "klinisk etableret MSA" i henhold til Movement Disorder Society (MDS) diagnostiske kriterier for multipel systematrofi revideret i 2022, som vurderet af en neurolog;
  2. Patienter i alderen mellem 30 og 80 år, inden for 5 år siden den indledende diagnose af MSA, og med en forventet levetid på mere end 3 år;
  3. Patienter er ikke helt afhængige af en kørestol eller sengeliggende og er i stand til at samarbejde med nødvendige vurderinger og undersøgelser, herunder skala-vurderinger, magnetisk resonans-skanning (MR) og PET-CT-skanninger;
  4. Patienter skal have været på en stabil medicinering (i en varighed på mindst en måned) før forsøget, som kan inkludere lægemidler mod Parkinson, autonom dysfunktion, angst/depression og søvnhjælpemidler

Eksklusionskriterier:

  1. Patienter med en diagnose bekræftet af PET-CT eller revideret under opfølgning til andre sygdomme, såsom idiopatisk Parkinsons sygdom, progressiv supranukleær parese, kortikobasal degeneration, demens med Lewy-legemer eller sekundære parkinsonske syndromer.
  2. Patienter med en historie for andre større neurologiske lidelser, herunder iskæmisk slagtilfælde, intrakraniel blødning, epilepsi, encefalitis eller demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet;
  3. Patienter med en historie for psykiske lidelser, der kan involvere psykotiske symptomer, såsom skizofreni, svær depressiv lidelse eller dissociative-konversionsforstyrrelser.
  4. Patienter med svær leverskade eller nyreskade (alanin-aminotransferase [ALT] eller aspartat-aminotransferase [AST] niveauer >2 xULN; Estimeret kreatinin-clearance <30 mL/min;
  5. Patienter med en blødningshændelse inden for de sidste 3 måneder eller en høj blødningsrisiko;
  6. Patienter med en historie for signifikant kranie- eller hjernekirurgi;
  7. Patienter med svær kognitiv svækkelse (Mini-Mental State Examination [MMSE] score <24);
  8. Patienter med en historie for malignitet eller autoimmune sygdomme;
  9. Patienter med dysfagi på grund af svær medullær dysfunktion eller spiserørsforstyrrelser, eller dem, der ikke kan overholde medicinering af andre årsager;
  10. Patienter, der er gravide, ammende eller planlægger en graviditet inden for det næste år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NBP-behandlingsgruppe
Deltagerne i NBP-behandlingsgruppen vil modtage NBP-bløde kapsler (dosering: 100 mg/kapsel), to kapsler pr. dosis, tre gange dagligt (samlet daglig dosis på 600 mg). Hele behandlingsperioden er seks måneder, hvor alle patienter vil opretholde deres oprindelige medicin uændret.
Medicin: 3-N-butylphthalid

3-n-Butylphthalide (NBP), også kendt som sellerifrø-olieekstrakt, er en lipidopløselig forbindelse isoleret fra sellerifrø. NBP blev godkendt af China Food and Drug Administration (CFDA) i 2002 til behandling af akut iskæmisk slagtilfælde. NBP har vist signifikant forbedring af motoriske deficits og udvist neuroprotektive effekter i dyremodeller af forskellige neurodegenerative sygdomme, såsom Alzheimers sygdom (AD), Parkinsons sygdom (PD) og amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

For NBP anvendt i ENMSA-forsøget er dets doseringsform bløde kapsler, der indeholder 100 mg NBP pr. kapsel. Anvendelseshyppigheden vil være tre gange dagligt, 2 kapsler hver gang.
Placebo komparator: Placebokontrollen
Deltagerne i Placebo-kontrolgruppen vil modtage to Placebo-bløde kapsler hver gang, tre gange dagligt (samlet daglig dosis på 600 mg).
Hele ansøgningsvarigheden er seks måneder, hvor alle patienter vil opretholde deres oprindelige medicin uændret.
Medicin: 3-N-butylphthalid

3-n-Butylphthalide (NBP), også kendt som sellerifrø-olieekstrakt, er en lipidopløselig forbindelse isoleret fra sellerifrø. NBP blev godkendt af China Food and Drug Administration (CFDA) i 2002 til behandling af akut iskæmisk slagtilfælde. NBP har vist signifikant forbedring af motoriske deficits og udvist neuroprotektive effekter i dyremodeller af forskellige neurodegenerative sygdomme, såsom Alzheimers sygdom (AD), Parkinsons sygdom (PD) og amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

For NBP anvendt i ENMSA-forsøget er dets doseringsform bløde kapsler, der indeholder 100 mg NBP pr. kapsel. Anvendelseshyppigheden vil være tre gange dagligt, 2 kapsler hver gang.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær symptomatisk kontrol af MSA
Tidsramme: Baseline; 1., 3., 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug totalsummen på Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; scoringsområde: 0-104; højere score betyder værre symptomer på MSA) del I+II til at evaluere effektiviteten af hovedsymptomkontrol ved MSA
Baseline; 1., 3., 6., 12. måned efter interventionsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overordnet symptomkontrol af MSA
Tidsramme: Baseline; 1., 3., 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug underpunktet på Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; scoringsområde: 0-104; højere score betyder værre symptomer på MSA) til at evaluere den samlede effektivitet af hovedsymptomkontrol ved MSA
Baseline; 1., 3., 6., 12. måned efter interventionsstart
Autonom funktion ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; scoreinterval: 0-100; højere score betyder værre autonome symptomer på MSA) skalaen til at evaluere autonome symptomer på MSA
Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Depressivt symptom ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug Hamilton Depression Scale (HAMD; scoreområde: 0-52; højere score betyder værre depressive symptomer ved MSA) til at evaluere depressive symptomer ved MSA
Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Kognitiv funktion ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug Mini-mental State Examination-skalaen (MMSE; scoreinterval: 0-30; højere score betyder bedre kognitiv funktion hos MSA-patienter) til at evaluere kognitive symptomer ved MSA
Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Livskvalitet ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned efter interventionens start
Brug Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; scoreområde: 0-160; højere score betyder dårligere livskvalitet ved MSA) skalaen til at evaluere livskvaliteten hos MSA-patienter
Baseline; 6., 12. måned efter interventionens start
Sikkerhed ved anvendelse af Butylphthalide hos MSA-patienter
Tidsramme: gennem studiefærdiggørelsen, i gennemsnit 1 år
Overvågning af forekomsten af bivirkninger/alvorlige bivirkninger og MSA-specifik dødelighed under forsøget
gennem studiefærdiggørelsen, i gennemsnit 1 år
Angstsymptomer ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug Hamilton-angstskalaen (HAMA; scoreinterval: 0-56; højere score betyder værre angstsymptomer ved MSA) til at evaluere angstsymptomer ved MSA
Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Avanceret kognitiv funktion ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart
Brug Montreal Cognitive Assessment (MoCA; scoreområde: 0-30; højere score betyder bedre kognitiv funktion ved MSA) til at evaluere kognitive symptomer på MSA
Baseline; 6., 12. måned efter interventionsstart

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
α-Syn-aggregeringer
Tidsramme: Baseline; 6. måned efter indledning af intervention
Brug blodprøve indsamlet fra deltagerne til at evaluere α-Syn-aggregaterne i blodet
Baseline; 6. måned efter indledning af intervention
Plasma neurofilament let kæde
Tidsramme: Baseline; 6. måned efter interventionsstart
Brug plasmaprøver indsamlet fra deltagerne til at evaluere NfL-koncentrationen hos MSA-patienter
Baseline; 6. måned efter interventionsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Samarbejdspartnere

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

10. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

10. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2026

Først opslået (Faktiske)

9. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2025-1012

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Del IPD inden for 1 år efter afslutningen af forsøget via offentlig studieprotokol, CRF, e-mail kontakt osv.

IPD-delingstidsramme

1 år efter forsøgets afslutning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner