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Eficácia e Segurança do Butilftalida no Tratamento da Atrofia de Múltiplos Sistemas (ENMSA)

2 de abril de 2026 atualizado por: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Eficácia e Segurança do Butilftalida no Tratamento da Atrofia de Múltiplos Sistemas (ENMSA): Um Ensaio Multicêntrico, Randomizado, Duplamente-cego e Controlado por Placebo

O presente estudo tem como objetivo realizar um ensaio controlado randomizado para avaliar a eficácia e segurança do 3-n-Butilftalida (NBP) na melhoria dos sintomas em doentes com Atrofia de Múltiplos Sistemas (AMS). As principais questões que pretende responder são:

  1. Avaliar se as cápsulas moles de NBP, em comparação com o placebo, aliviam os principais sintomas clínicos em doentes com AMS.
  2. Se a aplicação de NBP é segura para tratar doentes com AMS. Neste ensaio, o NBP será comparado com placebo (cápsula mole semelhante sem o componente efetivo do NBP) para demonstrar se o NBP pode aliviar os sintomas da AMS

Os participantes do ENMSA irão:

  1. Tomar NBP ou Placebo três vezes ao dia durante 6 meses
  2. Ter consultas clínicas quatro vezes para acompanhamento e testes
  3. Manter um diário da aplicação do medicamento e das alterações dos sintomas

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Contato:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contato:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, China
        • Huzhou Central Hospital
        • Contato:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, China
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Contato:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, China
        • Ningbo Second Hospital
        • Contato:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, China
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Contato:
          • Suzhi Liu, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Ter um diagnóstico de "MSA clinicamente estabelecida" de acordo com os critérios de diagnóstico da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS) para atrofia de múltiplos sistemas revistos em 2022, avaliado por um neurologista;
  2. Pacientes com idades entre os 30 e os 80 anos, dentro de 5 anos desde o diagnóstico inicial de MSA, e com uma esperança de vida superior a 3 anos;
  3. Os pacientes não são totalmente dependentes de cadeira de rodas ou acamados e são capazes de cooperar com as avaliações e exames necessários, incluindo avaliações de escala, ressonância magnética (RM) e tomografias PET-CT;
  4. Os pacientes devem ter estado num regime de medicação estável (por uma duração de pelo menos um mês) antes do ensaio, que pode incluir medicamentos para anti-Parkinson, anti-disfunção autonómica, agentes anti-ansiedade/depressão e auxiliares de sono

Critérios de Exclusão:

  1. Pacientes com um diagnóstico confirmado por PET-CT ou revisto durante o seguimento para outras doenças, como doença de Parkinson idiopática, paralisia supranuclear progressiva, degeneração corticobasal, demência com corpos de Lewy ou síndromes parkinsonianos secundários.
  2. Pacientes com histórico de outras doenças neurológicas maiores, incluindo acidente vascular cerebral isquémico, hemorragia intracraniana, epilepsia, encefalite ou doenças desmielinizantes do sistema nervoso central;
  3. Pacientes com histórico de perturbações psiquiátricas que possam envolver sintomas psicóticos, como esquizofrenia, transtorno depressivo maior ou transtornos dissociativos-conversivos.
  4. Pacientes com comprometimento hepático ou renal grave (níveis de alanina aminotransferase [ALT] ou aspartato aminotransferase [AST] >2 xULN; clearance de creatinina estimado <30 mL/min;
  5. Pacientes com evento hemorrágico nos últimos 3 meses ou com alto risco de hemorragia;
  6. Pacientes com histórico de trauma ou cirurgia craniocerebral significativa;
  7. Pacientes com comprometimento cognitivo grave (pontuação no Mini-Exame do Estado Mental [MMSE] <24);
  8. Pacientes com histórico de malignidade ou doenças autoimunes;
  9. Pacientes com disfagia devido a disfunção medular grave ou distúrbios esofágicos, ou aqueles incapazes de cumprir a administração de medicação por outras razões;
  10. Pacientes grávidas, a amamentar ou a planear uma gravidez no próximo ano.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de tratamento NBP
Os participantes no grupo de tratamento com NBP receberão cápsulas moles de NBP (forma de dosagem: 100 mg/cápsula), duas cápsulas por dose, três vezes ao dia (dose diária total de 600 mg). A duração total do tratamento é de seis meses, durante os quais todos os pacientes manterão a sua medicação original inalterada.
Medicamento: 3-N-butilftalida

O 3-n-Butilftalida (NBP), também conhecido como extrato de óleo de sementes de aipo, é um composto lipossolúvel isolado de sementes de aipo. O NBP foi aprovado pela China Food and Drug Administration (CFDA) em 2002 para o tratamento de acidente vascular cerebral isquémico agudo. O NBP demonstrou uma melhoria significativa nos défices motores e exibiu efeitos neuroprotetores em modelos animais de várias doenças neurodegenerativas, como a doença de Alzheimer (DA), a doença de Parkinson (DP) e a esclerose lateral amiotrófica (ELA).

Para o NBP utilizado no ensaio ENMSA, a sua forma farmacêutica é cápsula mole, contendo 100mg de NBP por cápsula. A frequência de administração será três vezes ao dia, 2 cápsulas de cada vez.
Comparador de Placebo: Grupo de controlo com placebo
Os participantes no grupo de controlo com Placebo receberão duas cápsulas moles de Placebo de cada vez, três vezes por dia (dose diária total de 600 mg). Toda a duração da aplicação é de seis meses, durante os quais todos os doentes manterão a sua medicação original inalterada.
Medicamento: 3-N-butilftalida

O 3-n-Butilftalida (NBP), também conhecido como extrato de óleo de sementes de aipo, é um composto lipossolúvel isolado de sementes de aipo. O NBP foi aprovado pela China Food and Drug Administration (CFDA) em 2002 para o tratamento de acidente vascular cerebral isquémico agudo. O NBP demonstrou uma melhoria significativa nos défices motores e exibiu efeitos neuroprotetores em modelos animais de várias doenças neurodegenerativas, como a doença de Alzheimer (DA), a doença de Parkinson (DP) e a esclerose lateral amiotrófica (ELA).

Para o NBP utilizado no ensaio ENMSA, a sua forma farmacêutica é cápsula mole, contendo 100mg de NBP por cápsula. A frequência de administração será três vezes ao dia, 2 cápsulas de cada vez.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Controlo principal dos sintomas da MSA
Prazo: Linha de base; 1.º, 3.º, 6.º, 12.º mês após o início da intervenção
Use a pontuação total da Escala de Avaliação de Atrofia de Múltiplos Sistemas Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UMSARS; intervalo de pontuação: 0-104; pontuação mais alta significa sintomas piores de AMS) parte I+II para avaliar a eficácia do controlo do sintoma principal da AMS
Linha de base; 1.º, 3.º, 6.º, 12.º mês após o início da intervenção

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Controlo geral dos sintomas da MSA
Prazo: Baseline; 1º, 3º, 6º, 12º mês após início da intervenção
Utilizar a subpontuação da Escala de Avaliação de Atrofia de Múltiplos Sistemas Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UMSARS; intervalo de pontuação: 0-104; pontuação mais alta significa sintomas mais graves de AMS) para avaliar a eficácia global do controlo do sintoma principal da AMS
Baseline; 1º, 3º, 6º, 12º mês após início da intervenção
Função autonómica de MSA
Prazo: Baseline; 6.º, 12.º mês após o início da intervenção
Utilize a escala Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; intervalo de pontuação: 0-100; pontuação mais alta significa piores sintomas autonômicos da AMS) para avaliar os sintomas autonômicos da AMS
Baseline; 6.º, 12.º mês após o início da intervenção
Sintoma depressivo da MSA
Prazo: Linha de base; 6º, 12º mês após o início da intervenção
Utilizar a Escala de Depressão de Hamilton (HAMD; intervalo de pontuação: 0-52; pontuação mais alta significa piores sintomas depressivos de MSA) para avaliar os sintomas depressivos de MSA
Linha de base; 6º, 12º mês após o início da intervenção
Função cognitiva da MSA
Prazo: Baseline; 6º, 12º mês após início da intervenção
Utilizar a escala Mini-mental State Examination (MMSE; intervalo de pontuação: 0-30; pontuação mais alta significa melhor função cognitiva dos doentes com MSA) para avaliar os sintomas cognitivos da MSA
Baseline; 6º, 12º mês após início da intervenção
Qualidade de vida na MSA
Prazo: Baseline; 6.º, 12.º mês após início da intervenção
Utilizar a escala Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; intervalo de pontuação: 0-160; pontuação mais elevada significa pior qualidade de vida na MSA) para avaliar a qualidade de vida dos doentes com MSA
Baseline; 6.º, 12.º mês após início da intervenção
Segurança da aplicação de Butilftalida em doentes com MSA
Prazo: até à conclusão do estudo, em média 1 ano
Monitorização da incidência de AE/SAE e da taxa de mortalidade específica do MSA durante o ensaio
até à conclusão do estudo, em média 1 ano
Sintomas de ansiedade de MSA
Prazo: Linha de base; 6.º, 12.º mês após o início da intervenção
Utilizar a escala de ansiedade de Hamilton (HAMA; intervalo de pontuação: 0-56; pontuação mais elevada significa piores sintomas de ansiedade na MSA) para avaliar os sintomas de ansiedade na MSA
Linha de base; 6.º, 12.º mês após o início da intervenção
Função Cognitiva Avançada da MSA
Prazo: Baseline; 6º, 12º mês após o início da intervenção
Utilizar a Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA; pontuação: 0-30; pontuação mais alta significa melhor função cognitiva na MSA) para avaliar os sintomas cognitivos da MSA
Baseline; 6º, 12º mês após o início da intervenção

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Agregados de α-Syn
Prazo: Linha de base; 6º mês após o início da intervenção
Utilizar amostras de sangue recolhidas dos participantes para avaliar os agregados de α-Sin no sangue
Linha de base; 6º mês após o início da intervenção
Cadeia leve de neurofilamentos no plasma
Prazo: Baseline; 6º mês após o início da intervenção
Utilizar a amostra de plasma recolhida dos participantes para avaliar a concentração de NfL em doentes com MSA
Baseline; 6º mês após o início da intervenção

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Colaboradores

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

10 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

10 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

10 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

9 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de abril de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2025-1012

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Partilhar IPD no prazo de 1 ano após conclusão do ensaio através de protocolo de estudo público, CRF, Contacto por Email, etc.

Prazo de Compartilhamento de IPD

1 ano após a conclusão do ensaio

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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