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Eficacia y seguridad del butilftalido en el tratamiento de la atrofia multisistémica (ENMSA)

2 de abril de 2026 actualizado por: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Eficacia y Seguridad de Butilftalida en el Tratamiento de la Atrofia de Múltiples Sistemas (ENMSA): Un Ensayo Multicéntrico, Aleatorizado, Doble Ciego y Controlado con Placebo

El presente estudio tiene como objetivo realizar un ensayo controlado aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad del 3-n-Butilftalida (NBP) en la mejora de los síntomas en pacientes con Atrofia Multisistémica (AMS). Las principales preguntas que pretende responder son:

  1. Evaluar si las cápsulas blandas de NBP, en comparación con el placebo, alivian los principales síntomas clínicos en pacientes con AMS.
  2. Si la aplicación de NBP es segura para tratar a pacientes con AMS. En este ensayo, el NBP se comparará con un placebo (cápsula blanda similar sin el componente efectivo del NBP) para demostrar si el NBP puede aliviar los síntomas de la AMS

Los participantes del estudio ENMSA:

  1. Tomarán NBP o Placebo tres veces al día durante 6 meses
  2. Serán atendidos con visitas clínicas cuatro veces para seguimiento y pruebas
  3. Llevarán un diario de la aplicación del medicamento y los cambios en los síntomas

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jiali Pu, MD
  • Número de teléfono: +86 13989468062
  • Correo electrónico: jialipu@zju.edu.cn

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Contacto:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contacto:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Porcelana
        • Huzhou Central Hospital
        • Contacto:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Porcelana
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Contacto:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Porcelana
        • Ningbo Second Hospital
        • Contacto:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Porcelana
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Contacto:
          • Suzhi Liu, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Cumplir con el diagnóstico de "AMS clínicamente establecida" según los criterios diagnósticos de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS) para la atrofia multisistémica revisados en 2022, evaluado por un neurólogo;
  2. Pacientes de entre 30 y 80 años, dentro de los 5 años desde el diagnóstico inicial de AMS, y con una esperanza de vida superior a 3 años;
  3. Los pacientes no dependen completamente de una silla de ruedas ni están postrados en cama y son capaces de cooperar con las evaluaciones y exámenes necesarios, incluidas evaluaciones de escalas, resonancia magnética (RM) y tomografías por emisión de positrones (PET-CT);
  4. Los pacientes deben haber seguido un régimen de medicación estable (durante al menos un mes) antes del ensayo, que puede incluir fármacos antiparkinsonianos, para la disfunción autonómica, ansiolíticos/antidepresivos y ayudas para dormir.

Criterios de exclusión:

  1. Pacientes con un diagnóstico confirmado por PET-CT o revisado durante el seguimiento a otras enfermedades, como enfermedad de Parkinson idiopática, parálisis supranuclear progresiva, degeneración corticobasal, demencia con cuerpos de Lewy o síndromes parkinsonianos secundarios.
  2. Pacientes con antecedentes de otros trastornos neurológicos importantes, incluidos accidente cerebrovascular isquémico, hemorragia intracraneal, epilepsia, encefalitis o enfermedades desmielinizantes del sistema nervioso central;
  3. Pacientes con antecedentes de trastornos psiquiátricos que puedan incluir síntomas psicóticos, como esquizofrenia, trastorno depresivo mayor o trastornos disociativos-conversivos.
  4. Pacientes con insuficiencia hepática o renal grave (niveles de alanina aminotransferasa [ALT] o aspartato aminotransferasa [AST] >2 x LSN; aclaramiento de creatinina estimado <30 mL/min;
  5. Pacientes con un evento hemorrágico en los últimos 3 meses o con alto riesgo de sangrado;
  6. Pacientes con antecedentes de traumatismo o cirugía craneoencefálica significativa;
  7. Pacientes con deterioro cognitivo grave (puntuación del Mini-Examen del Estado Mental [MMSE] <24);
  8. Pacientes con antecedentes de neoplasias malignas o enfermedades autoinmunes;
  9. Pacientes con disfagia debido a disfunción medular grave o trastornos esofágicos, o aquellos que no puedan cumplir con la administración de medicamentos por otras razones;
  10. Pacientes embarazadas, en período de lactancia o que planeen un embarazo en el próximo año.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: grupo de tratamiento NBP
Los participantes del grupo de tratamiento NBP recibirán cápsulas blandas de NBP (forma farmacéutica: 100 mg/cápsula), dos cápsulas por dosis, tres veces al día (dosis diaria total de 600 mg). La duración total del tratamiento es de seis meses, durante los cuales todos los pacientes mantendrán su medicación original sin cambios.
Droga: 3-N-butilftalida

3-n-Butilftalida (NBP), también conocido como extracto de aceite de semilla de apio, es un compuesto liposoluble aislado de las semillas de apio. NBP fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de China (CFDA) en 2002 para el tratamiento del accidente cerebrovascular isquémico agudo. NBP ha demostrado una mejora significativa en los déficits motores y ha exhibido efectos neuroprotectores en modelos animales de diversas enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Alzheimer (EA), la enfermedad de Parkinson (EP) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Para el NBP utilizado en el ensayo ENMSA, su forma farmacéutica es cápsula blanda, que contiene 100 mg de NBP por cápsula. La frecuencia de aplicación será de tres veces al día, 2 cápsulas cada vez.
Comparador de placebos: Grupo de control con placebo
Los participantes en el grupo de control con placebo recibirán dos cápsulas blandas de placebo cada vez, tres veces al día (dosis diaria total de 600 mg). La duración total de la aplicación es de seis meses, durante los cuales todos los pacientes mantendrán su medicación original sin cambios.
Droga: 3-N-butilftalida

3-n-Butilftalida (NBP), también conocido como extracto de aceite de semilla de apio, es un compuesto liposoluble aislado de las semillas de apio. NBP fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de China (CFDA) en 2002 para el tratamiento del accidente cerebrovascular isquémico agudo. NBP ha demostrado una mejora significativa en los déficits motores y ha exhibido efectos neuroprotectores en modelos animales de diversas enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Alzheimer (EA), la enfermedad de Parkinson (EP) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Para el NBP utilizado en el ensayo ENMSA, su forma farmacéutica es cápsula blanda, que contiene 100 mg de NBP por cápsula. La frecuencia de aplicación será de tres veces al día, 2 cápsulas cada vez.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Control principal de síntomas de la MSA
Periodo de tiempo: Línea base; 1er, 3er, 6to, 12vo mes después del inicio de la intervención
Utilice la puntuación total de la parte I+II de la Escala de Valoración Unificada de Atrofia de Múltiples Sistemas de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UMSARS; rango de puntuación: 0-104; una puntuación más alta indica síntomas más graves de AMS) para evaluar la eficacia del control del síntoma principal de la AMS
Línea base; 1er, 3er, 6to, 12vo mes después del inicio de la intervención

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Control general de los síntomas de la atrofia multisistémica
Periodo de tiempo: Línea base; 1.º, 3.º, 6.º, 12.º mes tras el inicio de la intervención
Utilizar la subpuntuación de la Escala de Valoración Unificada de Atrofia Multisistémica de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UMSARS; rango de puntuación: 0-104; una puntuación más alta significa síntomas más graves de AMS) para evaluar la eficacia general del control del síntoma principal de la AMS
Línea base; 1.º, 3.º, 6.º, 12.º mes tras el inicio de la intervención
Función autonómica de la AMS
Periodo de tiempo: Línea de base; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Utilice la escala Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; rango de puntuación: 0-100; una puntuación más alta significa peores síntomas autonómicos de AMS) para evaluar los síntomas autonómicos de la AMS
Línea de base; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Síntoma depresivo de MSA
Periodo de tiempo: Línea base; 6º, 12º mes después del inicio de la intervención
Utilice la escala de depresión de Hamilton (HAMD; rango de puntuación: 0-52; una puntuación más alta significa síntomas depresivos más graves de la MSA) para evaluar los síntomas depresivos de la MSA
Línea base; 6º, 12º mes después del inicio de la intervención
Función cognitiva de la MSA
Periodo de tiempo: Línea de base; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Utilice la escala Mini-mental State Examination (MMSE; rango de puntuación: 0-30; una puntuación más alta significa una mejor función cognitiva de los pacientes con MSA) para evaluar los síntomas cognitivos de la MSA
Línea de base; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Calidad de vida de la MSA
Periodo de tiempo: Baseline; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Utilice la escala Múltiple Atrofia del Sistema-Calidad de Vida (MSA-QoL; rango de puntuación: 0-160; una puntuación más alta significa peor calidad de vida en MSA) para evaluar la calidad de vida de los pacientes con MSA
Baseline; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Seguridad de la aplicación de Butilftalida en pacientes con MSA
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
Monitorización de la incidencia de Efectos Adversos (EA)/Efectos Adversos Graves (EAG) y la tasa de mortalidad específica de MSA durante el ensayo
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
Síntomas de ansiedad de la MSA
Periodo de tiempo: Baseline; 6º, 12º mes después del inicio de la intervención
Utilice la escala de ansiedad de Hamilton (HAMA; rango de puntuación: 0-56; una puntuación más alta significa síntomas de ansiedad de MSA más graves) para evaluar los síntomas de ansiedad de MSA
Baseline; 6º, 12º mes después del inicio de la intervención
Función Cognitiva Avanzada de la MSA
Periodo de tiempo: Baseline; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención
Utilice la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA; rango de puntuación: 0-30; una puntuación más alta significa una mejor función cognitiva de la MSA) para evaluar los síntomas cognitivos de la MSA
Baseline; 6.º, 12.º mes después del inicio de la intervención

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Agregados de α-Syn
Periodo de tiempo: Línea base; 6º mes tras el inicio de la intervención
Usar muestra de sangre recolectada de participantes para evaluar los agregados de α-Sin en sangre
Línea base; 6º mes tras el inicio de la intervención
Cadena ligera de neurofilamento en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base; 6º mes tras el inicio de la intervención
Utilizar muestras de plasma recolectadas de participantes para evaluar la concentración de NfL en pacientes con MSA
Línea de base; 6º mes tras el inicio de la intervención

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Colaboradores

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

10 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

10 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

10 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

9 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2025-1012

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Compartir DIP dentro de 1 año después de la finalización del ensayo mediante protocolo de estudio público, CRF, contacto por correo electrónico, etc.

Marco de tiempo para compartir IPD

1 año después de la finalización del ensayo

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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