Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Butylphthalide i behandlingen av multisystematrofi (ENMSA)

2. april 2026 oppdatert av: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Effekt og sikkerhet av Butylftalid i behandlingen av multippel systematrofi (ENMSA): Et multicenter, randomisert, dobbeltblindet, placebo-kontrollert studie

Denne studien har som mål å gjennomføre en randomisert kontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til 3-n-Butylphthalide (NBP) for å forbedre symptomer hos pasienter med Multipl Systematrofi (MSA). De viktigste spørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  1. Å evaluere om NBP myke kapsler, sammenlignet med placebo, lindrer de viktigste kliniske symptomene hos pasienter med MSA.
  2. Om bruk av NBP er trygt for å behandle pasienter med MSA. I denne studien vil NBP bli sammenlignet med placebo (lignende myk kapsel uten den effektive komponenten i NBP) for å vise om NBP kan lindre MSA-symptomer.

Deltakere i ENMSA vil:

  1. Ta NBP eller placebo tre ganger daglig i 6 måneder
  2. Bli tatt med på klinisk besøk fire ganger for oppfølging og tester
  3. Føre dagbok over medisinbruk og symptomendringer

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Kina
        • Huzhou Central Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Kina
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Ta kontakt med:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Kina
        • Ningbo Second Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Kina
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Ta kontakt med:
          • Suzhi Liu, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Oppfylle diagnosen for "klinisk etablert MSA" i henhold til Movement Disorder Society (MDS) sine diagnostiske kriterier for multippel systematrofi revidert i 2022, som vurdert av en nevrolog;
  2. Pasienter i alderen 30 til 80 år, innen 5 år siden den første diagnosen av MSA, og med en forventet levetid på mer enn 3 år;
  3. Pasienter er ikke helt avhengige av rullestol eller sengeliggende og er i stand til å samarbeide med nødvendige vurderinger og undersøkelser, inkludert skala-vurderinger, magnetresonanstomografi (MR) og PET-CT-skanninger;
  4. Pasienter må ha vært på et stabilt medikasjonsregime (i minst én måned) før forsøket, som kan inkludere medisiner for anti-Parkinson, anti-autonom dysfunksjon, anti-angst/depresjonsmidler og søvnhjelpemidler

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter med en diagnose bekreftet av PET-CT eller revidert under oppfølging til andre sykdommer, som idiopatisk Parkinsons sykdom, progressiv supranukleær parese, kortikobasal degenerasjon, demens med Lewy-legemer eller sekundære parkinsonisme-syndromer.
  2. Pasienter med historie om andre store nevrologiske lidelser, inkludert iskemisk slag, intrakranielt blødning, epilepsi, encefalitt eller sentralnervesystemets demyeliniserende sykdommer;
  3. Pasienter med historie om psykiske lidelser som kan involvere psykotiske symptomer, som schizofreni, major depressiv lidelse eller dissosiative konverteringslidelser.
  4. Pasienter med alvorlig leversvikt eller nyresvikt (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST]-nivåer >2 xULN; Estimert kreatininklarering <30 mL/min;
  5. Pasienter med en blødningshendelse innen de siste 3 månedene eller høy blødningsrisiko;
  6. Pasienter med historie om betydelig kraniohjernetraum eller kirurgi;
  7. Pasienter med alvorlig kognitiv svikt (Mini-Mental State Examination [MMSE]-score <24);
  8. Pasienter med historie om malignitet eller autoimmune sykdommer;
  9. Pasienter med dysfagi på grunn av alvorlig medullær dysfunksjon eller spiserørlidelser, eller de som ikke kan følge medisinadministrering av andre årsaker;
  10. Pasienter som er gravide, ammende eller planlegger graviditet innen det neste året.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NBP-behandlingsgruppe
Deltakere i NBP-behandlingsgruppen vil motta NBP myke kapsler (doseringsform: 100 mg/kapsel), to kapsler per dose, tre ganger daglig (total daglig dose på 600 mg).
Hele behandlingsperioden er seks måneder, hvor alle pasienter vil opprettholde sin opprinnelige medisinering uendret.
Legemiddel: 3-N-butylftalid

3-n-Butylphthalide (NBP), også kjent som sellerifrø-oljeekstrakt, er en lipidløselig forbindelse isolert fra sellerifrø. NBP ble godkjent av China Food and Drug Administration (CFDA) i 2002 for behandling av akutt iskemisk slag. NBP har vist betydelig forbedring av motoriske mangler og vist nevroprotektive effekter i dyremodeller av ulike nevrodegenerative sykdommer, som Alzheimers sykdom (AD), Parkinsons sykdom (PD) og amyotrofisk lateralsklerose (ALS).

For NBP som brukes i ENMSA-studien, er doseringsformen myk kapsel, som inneholder 100 mg NBP per kapsel. Bruksfrekvensen vil være tre ganger daglig, 2 kapsler hver gang.
Placebo komparator: Placebokontrollgruppe
Deltakere i Placebo-kontrollgruppen vil motta to Placebo myke kapsler hver gang, tre ganger daglig (total daglig dose på 600 mg).
Hele applikasjonsperioden er seks måneder, hvor alle pasienter vil opprettholde sin opprinnelige medisinering uendret.
Legemiddel: 3-N-butylftalid

3-n-Butylphthalide (NBP), også kjent som sellerifrø-oljeekstrakt, er en lipidløselig forbindelse isolert fra sellerifrø. NBP ble godkjent av China Food and Drug Administration (CFDA) i 2002 for behandling av akutt iskemisk slag. NBP har vist betydelig forbedring av motoriske mangler og vist nevroprotektive effekter i dyremodeller av ulike nevrodegenerative sykdommer, som Alzheimers sykdom (AD), Parkinsons sykdom (PD) og amyotrofisk lateralsklerose (ALS).

For NBP som brukes i ENMSA-studien, er doseringsformen myk kapsel, som inneholder 100 mg NBP per kapsel. Bruksfrekvensen vil være tre ganger daglig, 2 kapsler hver gang.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hoved symptomkontroll for MSA
Tidsramme: Utsgangspunkt; 1., 3., 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk totalsummen Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; skåreområde: 0-104; høyere skår betyr verre symptomer på MSA) del I+II for å evaluere effektiviteten av hovedsymptomkontrollen ved MSA
Utsgangspunkt; 1., 3., 6., 12. måned etter intervensjonsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overordnet symptomkontroll av MSA
Tidsramme: Baseline; 1., 3., 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk delskår av Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; skårområde: 0-104; høyere skår betyr verre symptomer av MSA) for å evaluere den generelle effektiviteten av hovedsymptomkontrollen ved MSA
Baseline; 1., 3., 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Autonom funksjon ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; poengområde: 0-100; høyere poengsum betyr verre autonome symptomer på MSA) skala for å vurdere autonome symptomer på MSA
Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Depressive symptom ved MSA
Tidsramme: Utgangspunkt; 6. og 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk Hamilton Depresjonsskala (HAMD; skårintervall: 0-52; høyere skår betyr verre depressive symptomer ved MSA) for å evaluere depressive symptomer ved MSA
Utgangspunkt; 6. og 12. måned etter intervensjonsstart
Kognitiv funksjon ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk Mini-mental State Examination-skalaen (MMSE; poengområde: 0-30; høyere poengsum betyr bedre kognitiv funksjon hos MSA-pasienter) for å evaluere kognitive symptomer ved MSA
Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Livskvalitet ved MSA
Tidsramme: Utgangspunkt; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; poengområde: 0-160; høyere poengsum betyr dårligere livskvalitet ved MSA) skala for å evaluere livskvaliteten til MSA-pasienter
Utgangspunkt; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Sikkerheten ved bruk av Butylphthalide hos pasienter med MSA
Tidsramme: gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 1 år
Overvåking av forekomsten av AE/SAE og MSA-spesifikk dødelighet under forsøket
gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 1 år
Angstsymptomer ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk Hamiltons angstskala (HAMA; poengsumområde: 0-56; høyere poengsum betyr verre angstsymptomer ved MSA) for å evaluere angstsymptomer ved MSA
Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Avansert kognitiv funksjon ved MSA
Tidsramme: Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart
Bruk Montreal Cognitive Assessment (MoCA; poengområde: 0-30; høyere poengsum betyr bedre kognitiv funksjon ved MSA) for å evaluere kognitive symptomer ved MSA
Baseline; 6., 12. måned etter intervensjonsstart

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
α-Syn-aggregater
Tidsramme: Utgangspunkt; 6. måned etter intervensjonsstart
Bruk blodprøve samlet inn fra deltakere for å evaluere α-Syn-aggregeringer i blodet
Utgangspunkt; 6. måned etter intervensjonsstart
Plasma neurofilament lett kjede
Tidsramme: Baseline; 6. måned etter intervensjonsstart
Bruk plasmaprøve samlet inn fra deltakere for å evaluere NfL-konsentrasjonen hos MSA-pasienter
Baseline; 6. måned etter intervensjonsstart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Samarbeidspartnere

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

10. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

10. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

10. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

9. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2025-1012

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Del IPD innen 1 år etter studiens fullførelse via offentlig studieprotokoll, CRF, e-postkontakt, etc.

IPD-delingstidsramme

1 år etter avsluttet forsøk

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere