Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit en Veiligheid van Butylftalide bij de Behandeling van Multipele Systeematrofie (ENMSA)

2 april 2026 bijgewerkt door: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Effectiviteit en veiligheid van Butylftalide bij de behandeling van multipele systeematrofie (ENMSA): een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek

Deze studie heeft als doel een gerandomiseerde gecontroleerde studie uit te voeren om de werkzaamheid en veiligheid van 3-n-butylftalide (NBP) te evalueren bij het verbeteren van symptomen bij patiënten met multiple systeematrofie (MSA). De belangrijkste vragen die het beoogt te beantwoorden zijn:

Te evalueren of NBP zachte capsules, vergeleken met placebo, de belangrijkste klinische symptomen bij patiënten met MSA verlicht.
Of NBP-toepassing veilig is voor de behandeling van patiënten met MSA. In deze studie wordt NBP vergeleken met placebo (vergelijkbare zachte capsule zonder het werkzame bestanddeel van NBP) om aan te tonen of NBP MSA-symptomen kan verlichten.

Deelnemers aan ENMSA zullen:

NBP of placebo drie keer per dag gedurende 6 maanden innemen
Vier keer een klinisch bezoek krijgen voor follow-up en tests
Een dagboek bijhouden van medicijntoediening en symptoomveranderingen

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Meervoudige systeematrofie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: 3-n-butylftalide

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

Fase 2
Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Jiali Pu, MD
Telefoonnummer: +86 13989468062
E-mail: jialipu@zju.edu.cn

Studie Locaties

China
- - Beijing, China
    - Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
    - Contact:
      
      Chaodong Wang, MD
- Guangxi
  - Nanning, Guangxi, China
    - The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    - Contact:
      
      Yousheng Xiao, MD
- Zhejiang
  - Huzhou, Zhejiang, China
    - Huzhou Central Hospital
    - Contact:
      
      Ying Tan, MD
  - Jiaxing, Zhejiang, China
    - The Second Hospital of Jiaxing
    - Contact:
      
      Yanping Wang, MD
  - Ningbo, Zhejiang, China
    - Ningbo Second Hospital
    - Contact:
      
      Weinv Fan, MD
  - Taizhou, Zhejiang, China
    - Taizhou Hospital of Zhejiang Province
    - Contact:
      
      Suzhi Liu, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Voldoen aan de diagnose "klinisch vastgestelde MSA" volgens de Movement Disorder Society (MDS)-diagnostische criteria voor multipele systeematrofie, herzien in 2022, zoals beoordeeld door een neuroloog;
Patiënten in de leeftijd tussen 30 en 80 jaar, binnen 5 jaar na de initiële diagnose van MSA, en met een levensverwachting van meer dan 3 jaar;
Patiënten zijn niet volledig afhankelijk van een rolstoel of bedlegerig en zijn in staat om samen te werken met noodzakelijke beoordelingen en onderzoeken, waaronder schaalevaluaties, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en PET-CT-scans;
Patiënten moeten vóór de proef een stabiel medicatieregime hebben gevolgd (gedurende ten minste één maand), dat geneesmiddelen kan omvatten voor anti-Parkinson, anti-autonome dysfunctie, anti-angst/depressie middelen en slaapmiddelen

Exclusiecriteria:

Patiënten bij wie de diagnose door PET-CT is bevestigd of tijdens follow-up is herzien naar andere ziekten, zoals idiopathische ziekte van Parkinson, progressieve supranucleaire paralyse, corticobasale degeneratie, dementie met Lewy-lichaampjes of secundaire parkinsonismesyndromen.
Patiënten met een voorgeschiedenis van andere belangrijke neurologische aandoeningen, waaronder ischemische beroerte, intracraniële bloeding, epilepsie, encefalitis of demyeliniserende ziekten van het centrale zenuwstelsel;
Patiënten met een voorgeschiedenis van psychiatrische stoornissen die psychotische symptomen kunnen omvatten, zoals schizofrenie, ernstige depressieve stoornis of dissociatieve-conversiestoornissen.
Patiënten met ernstige lever- of nierfunctiestoornis (alanine-aminotransferase [ALT] of aspartaat-aminotransferase [AST] niveaus >2 xULN; Geschatte creatinineklaring <30 mL/min;
Patiënten met een bloeding in de afgelopen 3 maanden of een hoog bloedingsrisico;
Patiënten met een voorgeschiedenis van significant craniocerebraal trauma of operatie;
Patiënten met ernstige cognitieve stoornis (Mini-Mental State Examination [MMSE] score <24);
Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit of auto-immuunziekten;
Patiënten met dysfagie door ernstige medullaire dysfunctie of slokdarmaandoeningen, of die om andere redenen niet in staat zijn om medicatietoediening na te leven;
Patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of een zwangerschap plannen binnen het komende jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Gerandomiseerd
Interventioneel model: Parallelle opdracht
Masker: Verviervoudigen

Aantal wapens

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm	Interventie / Behandeling
Experimenteel: NBP behandelingsgroep Deelnemers in de NBP-behandelingsgroep zullen NBP-zachte capsules ontvangen (doseringsvorm: 100 mg/capsule), twee capsules per dosis, drie keer per dag (totale dagelijkse dosis van 600 mg). De volledige behandelingsduur is zes maanden, gedurende welke alle patiënten hun oorspronkelijke medicatie ongewijzigd zullen handhaven.	Geneesmiddel: 3-n-butylftalide 3-n-Butylftalide (NBP), ook bekend als extract van selderijzaadolie, is een vetoplosbare verbinding die geïsoleerd wordt uit selderijzaden. NBP werd in 2002 goedgekeurd door de China Food and Drug Administration (CFDA) voor de behandeling van acute ischemische beroerte. NBP heeft in diermodellen van verschillende neurodegeneratieve ziekten, zoals de ziekte van Alzheimer (AD), de ziekte van Parkinson (PD) en amyotrofische laterale sclerose (ALS), een significante verbetering van motorische tekorten aangetoond en neuroprotectieve effecten vertoond. Voor NBP dat in de ENMSA-studie wordt gebruikt, is de toedieningsvorm een zachte capsule, met 100 mg NBP per capsule. De toedieningsfrequentie zal drie keer per dag zijn, 2 capsules per keer.
Placebo-vergelijker: Placebocontrolegroep Deelnemers in de Placebo-controlegroep zullen elke keer twee Placebo zachte capsules ontvangen, drie keer per dag (totale dagelijkse dosis van 600 mg). De gehele applicatieduur is zes maanden, waarbij alle patiënten hun oorspronkelijke medicatie ongewijzigd zullen blijven gebruiken.	Geneesmiddel: 3-n-butylftalide 3-n-Butylftalide (NBP), ook bekend als extract van selderijzaadolie, is een vetoplosbare verbinding die geïsoleerd wordt uit selderijzaden. NBP werd in 2002 goedgekeurd door de China Food and Drug Administration (CFDA) voor de behandeling van acute ischemische beroerte. NBP heeft in diermodellen van verschillende neurodegeneratieve ziekten, zoals de ziekte van Alzheimer (AD), de ziekte van Parkinson (PD) en amyotrofische laterale sclerose (ALS), een significante verbetering van motorische tekorten aangetoond en neuroprotectieve effecten vertoond. Voor NBP dat in de ENMSA-studie wordt gebruikt, is de toedieningsvorm een zachte capsule, met 100 mg NBP per capsule. De toedieningsfrequentie zal drie keer per dag zijn, 2 capsules per keer.

Deelnemersgroep / Arm

Interventie / Behandeling

Experimenteel: NBP behandelingsgroep

Deelnemers in de NBP-behandelingsgroep zullen NBP-zachte capsules ontvangen (doseringsvorm: 100 mg/capsule), twee capsules per dosis, drie keer per dag (totale dagelijkse dosis van 600 mg). De volledige behandelingsduur is zes maanden, gedurende welke alle patiënten hun oorspronkelijke medicatie ongewijzigd zullen handhaven.

Geneesmiddel: 3-n-butylftalide

3-n-Butylftalide (NBP), ook bekend als extract van selderijzaadolie, is een vetoplosbare verbinding die geïsoleerd wordt uit selderijzaden. NBP werd in 2002 goedgekeurd door de China Food and Drug Administration (CFDA) voor de behandeling van acute ischemische beroerte. NBP heeft in diermodellen van verschillende neurodegeneratieve ziekten, zoals de ziekte van Alzheimer (AD), de ziekte van Parkinson (PD) en amyotrofische laterale sclerose (ALS), een significante verbetering van motorische tekorten aangetoond en neuroprotectieve effecten vertoond.

Voor NBP dat in de ENMSA-studie wordt gebruikt, is de toedieningsvorm een zachte capsule, met 100 mg NBP per capsule. De toedieningsfrequentie zal drie keer per dag zijn, 2 capsules per keer.

Placebo-vergelijker: Placebocontrolegroep

Deelnemers in de Placebo-controlegroep zullen elke keer twee Placebo zachte capsules ontvangen, drie keer per dag (totale dagelijkse dosis van 600 mg). De gehele applicatieduur is zes maanden, waarbij alle patiënten hun oorspronkelijke medicatie ongewijzigd zullen blijven gebruiken.

Geneesmiddel: 3-n-butylftalide

Voor NBP dat in de ENMSA-studie wordt gebruikt, is de toedieningsvorm een zachte capsule, met 100 mg NBP per capsule. De toedieningsfrequentie zal drie keer per dag zijn, 2 capsules per keer.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Hoofdsymptoomcontrole van MSA Tijdsspanne: Uitgangswaarde; 1e, 3e, 6e, 12e maand na interventiestart	Gebruik de somscore van deel I+II van de Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; scorebereik: 0-104; hogere score betekent ernstigere symptomen van MSA) om de effectiviteit van de controle van de hoofdsymptomen van MSA te evalueren	Uitgangswaarde; 1e, 3e, 6e, 12e maand na interventiestart

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Algehele symptoombeheersing van MSA Tijdsspanne: Baseline; 1e, 3e, 6e, 12e maand na start interventie	Gebruik de subscore van de Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; scorebereik: 0-104; een hogere score betekent ergere symptomen van MSA) om de algehele effectiviteit van de controle van de hoofdsymptomen van MSA te evalueren	Baseline; 1e, 3e, 6e, 12e maand na start interventie
Autonome functie van MSA Tijdsspanne: Baseline; 6e, 12e maand na start interventie	Gebruik de Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; scorebereik: 0-100; hogere score betekent ergere autonome symptomen van MSA) schaal om autonome symptomen van MSA te evalueren	Baseline; 6e, 12e maand na start interventie
Depressief symptoom van MSA Tijdsspanne: Baseline; 6e, 12e maand na start interventie	Gebruik de Hamilton Depressieschaal (HAMD; scorebereik: 0-52; hogere score betekent ernstigere depressieve symptomen van MSA) om depressieve symptomen van MSA te evalueren	Baseline; 6e, 12e maand na start interventie
Cognitieve functie van MSA Tijdsspanne: Baseline; 6de, 12de maand na start interventie	Gebruik de Mini-mental State Examination-schaal (MMSE; scorebereik: 0-30; een hogere score betekent een betere cognitieve functie van MSA-patiënten) om cognitieve symptomen van MSA te evalueren	Baseline; 6de, 12de maand na start interventie
Levenskwaliteit van MSA Tijdsspanne: Baseline; 6e, 12e maand na start interventie	Gebruik de Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; scorebereik: 0-160; hogere score betekent slechtere levenskwaliteit van MSA) schaal om de levenskwaliteit van MSA-patiënten te evalueren	Baseline; 6e, 12e maand na start interventie
Veiligheid van Butylftalide-toepassing bij MSA-patiënten Tijdsspanne: gedurende de studie, gemiddeld 1 jaar	Monitoring van de incidentie van AE/SAE en MSA-specifieke mortaliteit tijdens de studie	gedurende de studie, gemiddeld 1 jaar
Angstsymptomen van MSA Tijdsspanne: Baseline; 6e, 12e maand na start interventie	Gebruik de Hamilton Angstschaal (HAMA; scorebereik: 0-56; hogere score betekent ernstigere angstsymptomen van MSA) om angstsymptomen van MSA te evalueren	Baseline; 6e, 12e maand na start interventie
Geavanceerde cognitieve functie van MSA Tijdsspanne: Baseline; 6e, 12e maand na start interventie	Gebruik de Montreal Cognitive Assessment (MoCA; scorebereik: 0-30; hogere score betekent betere cognitieve functie van MSA) om cognitieve symptomen van MSA te evalueren	Baseline; 6e, 12e maand na start interventie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
α-Syn-aggregaten Tijdsspanne: Baseline; 6e maand na start interventie	Gebruik bloedmonster verzameld van deelnemers om de α-Syn-aggregaten in bloed te evalueren	Baseline; 6e maand na start interventie
Plasma neurofilament lichtketen Tijdsspanne: Baseline; 6e maand na start interventie	Gebruik plasma monsters verzameld van deelnemers om de NfL concentratie in MSA-patiënten te evalueren	Baseline; 6e maand na start interventie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Medewerkers

Beijing Chao Yang Hospital

Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University

Ningbo No.2 Hospital

The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Huzhou Central Hospital

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

10 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

10 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

10 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

2025-1012

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

Delen van IPD binnen 1 jaar na voltooiing van de studie via openbaar onderzoeksprotocol, CRF, e-mailcontact, enz.

IPD-tijdsbestek voor delen

1 jaar na voltooiing van de proef

IPD delen Ondersteunend informatietype

LEERPROTOCOOL
SAP
ICF
ANALYTIC_CODE
MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Effectiviteit en Veiligheid van Butylftalide bij de Behandeling van Multipele Systeematrofie (ENMSA)