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Efficacia e sicurezza del Butilftalide nel trattamento dell'Atrofia Multisistemica (ENMSA)

2 aprile 2026 aggiornato da: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Efficacia e Sicurezza del Butilftalide nel Trattamento dell'Atrofia Multisistemica (ENMSA): Uno Studio Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo

Il presente studio mira a condurre uno studio randomizzato controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza del 3-n-butilftalide (NBP) nel migliorare i sintomi nei pazienti con atrofia multisistemica (MSA). Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

  1. Valutare se le capsule molli di NBP, rispetto al placebo, alleviano i principali sintomi clinici nei pazienti con MSA.
  2. Se l'applicazione di NBP è sicura per trattare i pazienti con MSA. In questo studio, l'NBP sarà confrontato con un placebo (capsula molle simile senza il componente efficace dell'NBP) per dimostrare se l'NBP può alleviare i sintomi della MSA.

I partecipanti allo studio ENMSA dovranno:

  1. Assumere NBP o Placebo tre volte al giorno per 6 mesi
  2. Sottoporsi a visite cliniche quattro volte per follow-up e test
  3. Tenere un diario dell'assunzione del farmaco e dei cambiamenti dei sintomi

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Contatto:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contatto:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Cina
        • Huzhou Central Hospital
        • Contatto:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Cina
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Contatto:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Cina
        • Ningbo Second Hospital
        • Contatto:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Cina
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Contatto:
          • Suzhi Liu, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soddisfare una diagnosi di "MSA clinicamente accertata" secondo i criteri diagnostici della Movement Disorder Society (MDS) per l'atrofia multisistemica rivisti nel 2022, valutata da un neurologo;
  2. Pazienti di età compresa tra 30 e 80 anni, entro 5 anni dalla diagnosi iniziale di MSA, e con un'aspettativa di vita superiore a 3 anni;
  3. I pazienti non sono completamente dipendenti da una sedia a rotelle o costretti a letto e sono in grado di collaborare con le valutazioni e gli esami necessari, comprese le valutazioni di scala, la risonanza magnetica (MRI) e le scansioni PET-CT;
  4. I pazienti devono essere stati sottoposti a un regime terapeutico stabile (per una durata di almeno un mese) prima dello studio, che può includere farmaci per l'anti-Parkinson, anti-disfunzione autonomica, agenti anti-ansia/depressione e ausili per il sonno

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con una diagnosi confermata da PET-CT o rivista durante il follow-up per altre malattie, come la malattia di Parkinson idiopatica, la paralisi sopranucleare progressiva, la degenerazione cortico-basale, la demenza a corpi di Lewy o le sindromi parkinsoniane secondarie.
  2. Pazienti con una storia di altri disturbi neurologici maggiori, inclusi ictus ischemico, emorragia intracranica, epilessia, encefalite o malattie demielinizzanti del sistema nervoso centrale;
  3. Pazienti con una storia di disturbi psichiatrici che possono coinvolgere sintomi psicotici, come schizofrenia, disturbo depressivo maggiore o disturbi dissociativi-conversivi.
  4. Pazienti con grave compromissione epatica o renale (livelli di alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST] >2 xULN; clearance stimata della creatinina <30 mL/min;
  5. Pazienti con un evento emorragico negli ultimi 3 mesi o un alto rischio di sanguinamento;
  6. Pazienti con una storia di trauma o intervento chirurgico craniocerebrale significativo;
  7. Pazienti con grave compromissione cognitiva (punteggio Mini-Mental State Examination [MMSE] <24);
  8. Pazienti con una storia di neoplasia o malattie autoimmuni;
  9. Pazienti con disfagia dovuta a grave disfunzione midollare o disturbi esofagei, o quelli incapaci di rispettare la somministrazione dei farmaci per altri motivi;
  10. Pazienti in gravidanza, in allattamento o che pianificano una gravidanza entro il prossimo anno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento NBP
I partecipanti nel gruppo di trattamento NBP riceveranno capsule molli di NBP (forma farmaceutica: 100 mg/capsula), due capsule per dose, tre volte al giorno (dose giornaliera totale di 600 mg). L'intera durata del trattamento è di sei mesi, durante i quali tutti i pazienti manterranno invariati i loro farmaci originali.
Droga: 3-N-butilftalide

Il 3-n-butilftalide (NBP), noto anche come estratto di olio di semi di sedano, è un composto liposolubile isolato dai semi di sedano. L'NBP è stato approvato dalla China Food and Drug Administration (CFDA) nel 2002 per il trattamento dell'ictus ischemico acuto. L'NBP ha dimostrato un miglioramento significativo dei deficit motori e ha mostrato effetti neuroprotettivi in modelli animali di varie malattie neurodegenerative, come la malattia di Alzheimer (AD), la malattia di Parkinson (PD) e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Per l'NBP utilizzato nella sperimentazione ENMSA, la sua forma farmaceutica è la capsula molle, contenente 100 mg di NBP per capsula. La frequenza di somministrazione sarà di tre volte al giorno, 2 capsule ogni volta.
Comparatore placebo: Gruppo di controllo con placebo
I partecipanti del gruppo di controllo Placebo riceveranno due capsule molli di Placebo ogni volta, tre volte al giorno (dose giornaliera totale di 600 mg). L'intera durata dell'applicazione è di sei mesi, durante i quali tutti i pazienti manterranno invariata la loro terapia farmacologica originale.
Droga: 3-N-butilftalide

Il 3-n-butilftalide (NBP), noto anche come estratto di olio di semi di sedano, è un composto liposolubile isolato dai semi di sedano. L'NBP è stato approvato dalla China Food and Drug Administration (CFDA) nel 2002 per il trattamento dell'ictus ischemico acuto. L'NBP ha dimostrato un miglioramento significativo dei deficit motori e ha mostrato effetti neuroprotettivi in modelli animali di varie malattie neurodegenerative, come la malattia di Alzheimer (AD), la malattia di Parkinson (PD) e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Per l'NBP utilizzato nella sperimentazione ENMSA, la sua forma farmaceutica è la capsula molle, contenente 100 mg di NBP per capsula. La frequenza di somministrazione sarà di tre volte al giorno, 2 capsule ogni volta.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Controllo principale dei sintomi della MSA
Lasso di tempo: Baseline; 1°, 3°, 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare il punteggio totale della parte I+II della Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; intervallo punteggio: 0-104; punteggio più alto indica sintomi di MSA peggiori) per valutare l'efficacia del controllo dei sintomi principali della MSA
Baseline; 1°, 3°, 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Controllo complessivo dei sintomi della MSA
Lasso di tempo: Baseline; 1°, 3°, 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare il punteggio secondario della Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; intervallo del punteggio: 0-104; punteggi più alti indicano sintomi peggiori di MSA) per valutare l'efficacia complessiva del controllo del sintomo principale dell'MSA
Baseline; 1°, 3°, 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Funzione autonomica della MSA
Lasso di tempo: Baseline; 6°, 12° mese dall'inizio dell'intervento
Utilizzare la scala Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; intervallo del punteggio: 0-100; punteggio più alto indica sintomi autonomici peggiori di MSA) per valutare i sintomi autonomici della MSA
Baseline; 6°, 12° mese dall'inizio dell'intervento
Sintomo depressivo della MSA
Lasso di tempo: Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare la scala di Hamilton per la depressione (HAMD; intervallo punteggio: 0-52; punteggio più alto indica sintomi depressivi peggiori di MSA) per valutare il sintomo depressivo di MSA
Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Funzione cognitiva della MSA
Lasso di tempo: Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare la scala Mini-mental State Examination (MMSE; intervallo di punteggio: 0-30; punteggio più alto significa migliore funzione cognitiva dei pazienti con MSA) per valutare i sintomi cognitivi dell'MSA
Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Qualità della vita nella MSA
Lasso di tempo: Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare la scala Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; intervallo del punteggio: 0-160; punteggio più alto significa peggiore qualità della vita per la MSA) per valutare la qualità della vita dei pazienti con MSA
Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Sicurezza dell'applicazione di Butilftalide nei pazienti con MSA
Lasso di tempo: per tutta la durata dello studio, in media 1 anno
Monitoraggio dell'incidenza di AE/SAE e del tasso di mortalità specifico per MSA durante la sperimentazione
per tutta la durata dello studio, in media 1 anno
Sintomi d'ansia della MSA
Lasso di tempo: Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare la scala di ansia di Hamilton (HAMA; intervallo del punteggio: 0-56; punteggio più alto significa sintomi d'ansia peggiori della MSA) per valutare i sintomi d'ansia della MSA
Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Funzione Cognitiva Avanzata dell'MSA
Lasso di tempo: Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare il Montreal Cognitive Assessment (MoCA; intervallo del punteggio: 0-30; un punteggio più alto indica una migliore funzione cognitiva nella MSA) per valutare i sintomi cognitivi della MSA
Baseline; 6°, 12° mese dopo l'inizio dell'intervento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aggregati di α-Syn
Lasso di tempo: Baseline; 6° mese dopo l'inizio dell'intervento
Utilizzare il campione di sangue prelevato dai partecipanti per valutare gli aggregati di α-Sinucleina nel sangue
Baseline; 6° mese dopo l'inizio dell'intervento
Catena leggera del neurofilamento plasmatico
Lasso di tempo: Baseline; 6° mese dall'inizio dell'intervento
Utilizzare il campione di plasma raccolto dai partecipanti per valutare la concentrazione di NfL nei pazienti con MSA
Baseline; 6° mese dall'inizio dell'intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Collaboratori

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

10 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

10 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

10 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

9 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2025-1012

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Condividere i dati individuali dei partecipanti (IPD) entro 1 anno dal completamento dello studio tramite protocollo di studio pubblico, CRF, contatto email, ecc.

Periodo di condivisione IPD

1 anno dopo il completamento della sperimentazione

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atrofia multisistemica

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