Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo butyloftalidu w leczeniu zaniku wieloukładowego (ENMSA)

2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Skuteczność i bezpieczeństwo butyloftydu w leczeniu zaniku wieloukładowego (ENMSA): wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne

Niniejsze badanie ma na celu przeprowadzenie randomizowanego badania kontrolowanego w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa 3-n-Butylftalidu (NBP) w poprawie objawów u pacjentów z wieloukładowym zanikiem (MSA). Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  1. Ocena, czy kapsułki miękkie NBP, w porównaniu z placebo, łagodzą główne objawy kliniczne u pacjentów z MSA.
  2. Czy stosowanie NBP jest bezpieczne w leczeniu pacjentów z MSA. W tym badaniu NBP będzie porównywane z placebo (podobna kapsułka miękka bez skutecznego składnika NBP), aby wykazać, czy NBP może łagodzić objawy MSA

Uczestnicy badania ENMSA będą:

  1. Przyjmować NBP lub placebo trzy razy dziennie przez 6 miesięcy
  2. Przechodzić wizyty kliniczne cztery razy w celu kontroli i badań
  3. Prowadzić dziennik stosowania leku i zmian objawów

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Chiny
        • Huzhou Central Hospital
        • Kontakt:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Chiny
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Kontakt:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Chiny
        • Ningbo Second Hospital
        • Kontakt:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Chiny
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Kontakt:
          • Suzhi Liu, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Spełnienie kryteriów rozpoznania "klinicznie ustalonego MSA" według kryteriów diagnostycznych Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (MDS) dla zaniku wieloukładowego zrewidowanych w 2022 roku, ocenionych przez neurologa;
  2. Pacjenci w wieku od 30 do 80 lat, w ciągu 5 lat od pierwszego rozpoznania MSA, z oczekiwaną długością życia większą niż 3 lata;
  3. Pacjenci nie są całkowicie zależni od wózka inwalidzkiego lub leżący i są zdolni do współpracy w niezbędnych ocenach i badaniach, w tym ocen skalowych, rezonansu magnetycznego (MRI) i skanów PET-CT;
  4. Pacjenci musieli być na stabilnym schemacie leczenia (przez co najmniej miesiąc) przed badaniem, który może obejmować leki przeciwparkinsonowskie, przeciw dysfunkcji autonomicznej, przeciw lękowi/depresji oraz środki wspomagające sen

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z rozpoznaniem potwierdzonym przez PET-CT lub zmienionym podczas obserwacji na inne choroby, takie jak idiopatyczna choroba Parkinsona, postępujące porażenie nadjądrowe, zwyrodnienie korowo-podstawne, otępienie z ciałami Lewy'ego lub wtórne zespoły parkinsonowskie.
  2. Pacjenci z historią innych poważnych zaburzeń neurologicznych, w tym udaru niedokrwiennego, krwotoku śródczaszkowego, padaczki, zapalenia mózgu lub demielinizacyjnych chorób ośrodkowego układu nerwowego;
  3. Pacjenci z historią zaburzeń psychicznych, które mogą obejmować objawy psychotyczne, takie jak schizofrenia, duże zaburzenie depresyjne lub zaburzenia dysocjacyjno-konwersyjne.
  4. Pacjenci z ciężką niewydolnością wątroby lub nerek (poziomy aminotransferazy alaninowej [ALT] lub aminotransferazy asparaginianowej [AST] >2 x ULN; szacowany klirens kreatyniny <30 ml/min;
  5. Pacjenci z krwotokiem w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub wysokim ryzykiem krwawienia;
  6. Pacjenci z historią znacznego urazu czaszkowo-mózgowego lub operacji;
  7. Pacjenci z ciężkim zaburzeniem funkcji poznawczych (wynik Mini-Mental State Examination [MMSE] <24);
  8. Pacjenci z historią nowotworu lub chorób autoimmunologicznych;
  9. Pacjenci z dysfagią spowodowaną ciężką dysfunkcją rdzenia lub zaburzeniami przełyku, lub ci, którzy z innych powodów nie są w stanie przestrzegać podawania leków;
  10. Pacjentki w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę w ciągu najbliższego roku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczenia NBP
Uczestnicy grupy leczonej NBP otrzymają miękkie kapsułki NBP (postać dawkowania: 100 mg/kapsułka), dwie kapsułki na dawkę, trzy razy dziennie (całkowita dawka dobowa 600 mg). Cały okres leczenia wynosi sześć miesięcy, podczas którego wszyscy pacjenci będą utrzymywać swoje dotychczasowe leczenie bez zmian.
Lek: 3-N-butyloftalid

3-n-Butylphthalide (NBP), znany również jako ekstrakt z oleju z nasion selera, jest związkiem rozpuszczalnym w lipidach wyizolowanym z nasion selera. NBP został zatwierdzony przez Chińską Agencję ds. Żywności i Leków (CFDA) w 2002 roku do leczenia ostrego udaru niedokrwiennego. NBP wykazał znaczną poprawę deficytów motorycznych i wykazał efekty neuroprotekcyjne w modelach zwierzęcych różnych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera (AD), choroba Parkinsona (PD) i stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

W przypadku NBP stosowanego w badaniu ENMSA, jego postać dawkowania to miękkie kapsułki, zawierające 100 mg NBP na kapsułkę. Częstotliwość stosowania będzie trzy razy dziennie, po 2 kapsułki za każdym razem.
Komparator placebo: Grupa kontrolna placebo
Uczestnicy w grupie kontrolnej Placebo będą otrzymywać dwie miękkie kapsułki Placebo za każdym razem, trzy razy dziennie (całkowita dawka dobowa 600 mg). Cały okres aplikacji wynosi sześć miesięcy, podczas którego wszyscy pacjenci będą utrzymywać swoje oryginalne leki bez zmian.
Lek: 3-N-butyloftalid

3-n-Butylphthalide (NBP), znany również jako ekstrakt z oleju z nasion selera, jest związkiem rozpuszczalnym w lipidach wyizolowanym z nasion selera. NBP został zatwierdzony przez Chińską Agencję ds. Żywności i Leków (CFDA) w 2002 roku do leczenia ostrego udaru niedokrwiennego. NBP wykazał znaczną poprawę deficytów motorycznych i wykazał efekty neuroprotekcyjne w modelach zwierzęcych różnych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera (AD), choroba Parkinsona (PD) i stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

W przypadku NBP stosowanego w badaniu ENMSA, jego postać dawkowania to miękkie kapsułki, zawierające 100 mg NBP na kapsułkę. Częstotliwość stosowania będzie trzy razy dziennie, po 2 kapsułki za każdym razem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Główne kontrolowanie objawów MSA
Ramy czasowe: Linia wyjściowa; 1, 3, 6, 12 miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj łącznej punktacji w skali Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; zakres punktacji: 0-104; wyższy wynik oznacza gorsze objawy MSA) części I+II do oceny skuteczności kontroli głównych objawów MSA
Linia wyjściowa; 1, 3, 6, 12 miesiąc po rozpoczęciu interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna kontrola objawów MSA
Ramy czasowe: Linia wyjściowa; 1., 3., 6., 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj podwyniku Skali Ocen Stowarzyszenia Zaburzeń Ruchowych dla Zunifikowanej Wieloukładowej Atrofii Układowej (MDS-UMSARS; zakres punktacji: 0-104; wyższy wynik oznacza gorsze objawy MSA) do oceny ogólnej skuteczności kontroli głównych objawów MSA
Linia wyjściowa; 1., 3., 6., 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Funkcja autonomiczna w MSA
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 6. i 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj skali Złożonego Wyniku Objawów Autonomicznych 31 (COMPASS-31; zakres punktacji: 0-100; wyższy wynik oznacza gorsze objawy autonomiczne MSA) do oceny objawów autonomicznych MSA
Punkt wyjściowy; 6. i 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Objaw depresyjny MSA
Ramy czasowe: Linia bazowa; 6, 12 miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj skali depresji Hamiltona (HAMD; zakres punktacji: 0-52; wyższa punktacja oznacza gorsze objawy depresyjne w MSA) do oceny objawów depresyjnych w MSA
Linia bazowa; 6, 12 miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Funkcje poznawcze w MSA
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 6., 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj skali Mini-mental State Examination (MMSE; zakres punktacji: 0-30; wyższy wynik oznacza lepszą funkcję poznawczą pacjentów z MSA) do oceny objawów poznawczych MSA
Punkt wyjściowy; 6., 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Jakość życia w MSA
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 6, 12 miesięcy po rozpoczęciu interwencji
Użyj skali Stwardnienia zanikowego bocznego-Jakość życia (MSA-QoL; zakres punktacji: 0-160; wyższy wynik oznacza gorszą jakość życia w MSA) do oceny jakości życia pacjentów z MSA
Punkt wyjściowy; 6, 12 miesięcy po rozpoczęciu interwencji
Bezpieczeństwo stosowania Butylphthalide u pacjentów z MSA
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 1 rok
Monitorowanie częstości występowania AE/SAE oraz specyficznej śmiertelności MSA podczas badania
do zakończenia badania, średnio 1 rok
Objawy lękowe MSA
Ramy czasowe: Stan początkowy; 6. i 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj skali lęku Hamiltona (HAMA; zakres punktów: 0-56; wyższy wynik oznacza gorsze objawy lęku w MSA) do oceny objawów lękowych w MSA
Stan początkowy; 6. i 12. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Zaawansowana funkcja poznawcza w MSA
Ramy czasowe: Linia wyjściowa; 6 miesiąc, 12 miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj skali oceny poznawczej Montrealu (MoCA; zakres punktacji: 0-30; wyższy wynik oznacza lepszą funkcję poznawczą w MSA) do oceny objawów poznawczych w MSA
Linia wyjściowa; 6 miesiąc, 12 miesiąc po rozpoczęciu interwencji

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Agregaty α-Syn
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe; 6. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Wykorzystaj próbkę krwi pobraną od uczestników do oceny agregatów α-Syn we krwi
Wartości wyjściowe; 6. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Łańcuch lekki neurofilamentu osocza
Ramy czasowe: Linia wyjściowa; 6. miesiąc po rozpoczęciu interwencji
Użyj próbki osocza pobranej od uczestników, aby ocenić stężenie NfL u pacjentów z MSA
Linia wyjściowa; 6. miesiąc po rozpoczęciu interwencji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Współpracownicy

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

10 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

10 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2025-1012

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnianie IPD w ciągu 1 roku po zakończeniu badania poprzez publiczny protokół badania, CRF, kontakt e-mail, itp.

Ramy czasowe udostępniania IPD

1 rok po zakończeniu badania

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj