Butylftalidiin tehokkuus ja turvallisuus monijärjestelmäatrofian hoidossa (ENMSA)
torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Butylftalidin teho ja turvallisuus monijärjestelmäatrofian (ENMSA) hoidossa: monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu tutkimus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on suorittaa satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan 3-n-Butyyliftalidi (NBP):n tehokkuutta ja turvallisuutta monijärjestelmäatrofiaa (MSA) sairastavien potilaiden oireiden parantamisessa. Tutkimuksen päätavoitteet ovat:
- Arvioida, lievittääkö NBP-pehmeäkapselit MSA-potilaiden pääkliinisiä oireita verrattuna lumelääkkeeseen.
- Selvittää, onko NBP:n käyttö turvallista MSA-potilaiden hoidossa. Tässä tutkimuksessa NBP:ä verrataan lumelääkkeeseen (vastaavaan pehmeäkapseliin ilman NBP:n vaikuttavaa ainesosaa) osoittaakseen, voiko NBP lievittää MSA-oireita.
ENMSA-tutkimuksen osallistujat:
- Ovat NBP:tä tai lumelääkettä kolme kertaa päivässä kuuden kuukauden ajan.
- Käyvät neljä kertää kliinisellä seurantakäynnillä seurantaa ja testejä varten.
- Pitävät päiväkirjaa lääkkeen käytöstä ja oireiden muutoksista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
150
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jiali Pu, MD
- Puhelinnumero: +86 13989468062
- Sähköposti: jialipu@zju.edu.cn
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Chaodong Wang, MD
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Yousheng Xiao, MD
-
-
Zhejiang
-
Huzhou, Zhejiang, Kiina
- Huzhou Central Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ying Tan, MD
-
Jiaxing, Zhejiang, Kiina
- The Second Hospital of Jiaxing
-
Ottaa yhteyttä:
- Yanping Wang, MD
-
Ningbo, Zhejiang, Kiina
- Ningbo Second Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Weinv Fan, MD
-
Taizhou, Zhejiang, Kiina
- Taizhou Hospital of Zhejiang Province
-
Ottaa yhteyttä:
- Suzhi Liu, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Täyttää "kliinisesti vahvistetun MSA:n" diagnoosikriteerit Movement Disorder Societyn (MDS) vuonna 2022 päivitetyissä diagnoosikriteereissä multiplen systeemiatrofian osalta, kuten neurologi on arvioinut;
- Potilaat, joiden ikä on 30–80 vuotta, ja joilla on kulunut alle 5 vuotta MSA:n alkuperäisestä diagnoosista, ja joiden elinajanodote on yli 3 vuotta;
- Potilaat eivät ole täysin pyörätuoli- tai vuodelepotilaita ja pystyvät osallistumaan tarvittaviin arviointeihin ja tutkimuksiin, mukaan lukien asteikkoarvioinnit, magneettikuvaus (MRI) ja PET-CT-tutkimukset;
- Potilaiden on oltava olleet vakaalla lääkityksellä (vähintään kuukauden ajan) ennen tutkimusta, joka voi sisältää lääkkeitä Parkinsonin tautia, autonomista toimintahäiriötä, ahdistusta/masennusta ja unen avustamista varten.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joiden diagnoosi on vahvistettu PET-CT-tutkimuksella tai päivitetty seurannan aikana muihin sairauksiin, kuten idiopaattiseen Parkinsonin tautiin, progressiiviseen supranukleaariseen halvaan, kortikobasaaliseen rappeutumaan, Lewy-kappaleisiin liittyvään dementiaan tai sekundaarisiin parkinsonismioireyhtymiin.
- Potilaat, joilla on aiempi merkittävä hermostollinen sairaus, kuten iskeeminen aivohalvaus, aivoverenvuoto, epilepsia, aivokalvontulehdus tai keskushermoston demyelinoivat sairaudet;
- Potilaat, joilla on aiempi psykiatrinen sairaus, joka voi sisältää psykoottisia oireita, kuten skitsofrenia, vakava masennus tai dissosiatiiviset/konversiohäiriöt.
- Potilaat, joilla on vakava maksa- tai munuaistoksisuus (alaniamiinitransferaasi [ALT] tai aspartaattiamiinitransferaasi [AST] >2 xULN; estimoitu kreatiniinipuhdistus <30 ml/min);
- Potilaat, joilla on ollut verenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana tai joilla on korkea verenvuotoriski;
- Potilaat, joilla on aiempi merkittävä kallon- tai aivovamma tai leikkaus;
- Potilaat, joilla on vakava kognitiivinen heikentyminen (Mini-Mental State Examination [MMSE] pisteet <24);
- Potilaat, joilla on aiempi pahanlaatuinen kasvain tai autoimmuunisairaus;
- Potilaat, joilla on nielun vaikeus vakavan selkäytimen toimintahäiriön tai ruokatorven sairauden vuoksi tai jotka eivät muista syistä pysty noudattamaan lääkityksen antamista;
- Potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta seuraavan vuoden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NBP-hoitoryhmä
NBP-hoidon ryhmään kuuluvat osallistujat saavat NBP-pehmeäkapseleita (annosmuoto: 100 mg/kapseli), kaksi kapselia annosta kohden, kolme kertaa päivässä (kokonaisannos päivässä 600 mg). Koko hoidon kesto on kuusi kuukautta, jonka aikana kaikki potilaat ylläpitävät alkuperäistä lääkitystään muuttumattomana.
|
3-n-Butyyliftaliidi (NBP), tunnetaan myös sellerinsiemenöljyuutteena, on rasvaliukoinen yhdiste, joka on eristetty sellerinsiemenistä. NBP hyväksyttiin Kiinan elintarvike- ja lääkeviraston (CFDA) toimesta vuonna 2002 akuutin iskeemisen aivohalvauksen hoitoon. NBP on osoittanut merkittävää parannusta motorisissa vajeissa ja osoittanut neuroprotektiivisia vaikutuksia eläinmalleissa erilaisille neurodegeneratiivisille sairauksille, kuten Alzheimerin taudille (AD), Parkinsonin taudille (PD) ja amyotrofiselle lateraaliskleroosille (ALS). ENMSA-kokeessa käytettävälle NBP:lle sen annosmuoto on pehmeä kapseli, joka sisältää 100 mg NBP:ta kapselissa. Käyttötiheys on kolme kertaa päivässä, 2 kapselia kerralla. |
|
Placebo Comparator: Placebo-kontrolliryhmä
Placebo-verrokkiryhmän osallistujat saavat kaksi Placebo-pehmeää kapselia kerrallaan, kolme kertaa päivässä (yhteispäiväannos 600 mg). Koko hoidon kesto on kuusi kuukautta, jonka aikana kaikki potilaat pitävät alkuperäiset lääkkeensä muuttumattomina.
|
3-n-Butyyliftaliidi (NBP), tunnetaan myös sellerinsiemenöljyuutteena, on rasvaliukoinen yhdiste, joka on eristetty sellerinsiemenistä. NBP hyväksyttiin Kiinan elintarvike- ja lääkeviraston (CFDA) toimesta vuonna 2002 akuutin iskeemisen aivohalvauksen hoitoon. NBP on osoittanut merkittävää parannusta motorisissa vajeissa ja osoittanut neuroprotektiivisia vaikutuksia eläinmalleissa erilaisille neurodegeneratiivisille sairauksille, kuten Alzheimerin taudille (AD), Parkinsonin taudille (PD) ja amyotrofiselle lateraaliskleroosille (ALS). ENMSA-kokeessa käytettävälle NBP:lle sen annosmuoto on pehmeä kapseli, joka sisältää 100 mg NBP:ta kapselissa. Käyttötiheys on kolme kertaa päivässä, 2 kapselia kerralla. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MSA:n pääoireen hallinta
Aikaikkuna: Perustaso; 1., 3., 6., 12. kuukausi intervention aloittamisen jälkeen
|
Käytä liikehäiriöseuran yhtenäisen monisysteemiatrofian arviointiasteikon (MDS-UMSARS; pistemääräalue: 0-104; korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia MSA-oireita) osien I+II summapistemäärää arvioimaan MSA:n pääoireiden hallinnan tehokkuutta
|
Perustaso; 1., 3., 6., 12. kuukausi intervention aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MSA:n kokonaisoirevalvonta
Aikaikkuna: Alkutilanne; 1., 3., 6., 12. kuukausi interventioalan käynnistämisen jälkeen
|
Käytä Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale -mittarin (MDS-UMSARS; pistemääräalue: 0-104; korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia MSA-oireita) alipistemäärää arvioimaan MSA:n pääoireiden hallinnan kokonaisvaikuttavuutta
|
Alkutilanne; 1., 3., 6., 12. kuukausi interventioalan käynnistämisen jälkeen
|
|
MSA:n autonomisen toiminnan
Aikaikkuna: Perustaso; 6., 12. kuukausi interventio aloittamisen jälkeen
|
Käytä Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; pistemääräalue: 0-100; korkeampi pistemäärä tarkoittaa MSA:n pahempia autonomisia oireita) -asteikkoa MSA:n autonomisten oireiden arvioimiseksi
|
Perustaso; 6., 12. kuukausi interventio aloittamisen jälkeen
|
|
MSA:n depressio-oire
Aikaikkuna: Perustaso; 6. ja 12. kuukausi interventio aloituksen jälkeen
|
Käytä Hamiltonin masennusasteikkoa (HAMD; pistealue: 0-52; korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia MSA:n masennusoireita) masennusoireiden arviointiin MSA:ssa
|
Perustaso; 6. ja 12. kuukausi interventio aloituksen jälkeen
|
|
MSA:n kognitiivinen toiminta
Aikaikkuna: Perustaso; 6., 12. kuukausi interventio aloituksen jälkeen
|
Käytä Mini-mental State Examination -asteikkoa (MMSE; pistemääräalue: 0-30; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista toimintaa MSA-potilailla) MSA:n kognitiivisten oireiden arviointiin
|
Perustaso; 6., 12. kuukausi interventio aloituksen jälkeen
|
|
MSA:n elämänlaatu
Aikaikkuna: Perustaso; 6., 12. kuukausi intervention alkamisen jälkeen
|
Käytä Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; pistemääräalue: 0-160; korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua MSA:lla) -mittaria arvioimaan MSA-potilaiden elämänlaatua
|
Perustaso; 6., 12. kuukausi intervention alkamisen jälkeen
|
|
Butylftalidin käytön turvallisuus MSA-potilailla
Aikaikkuna: tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 1 vuoden ajan
|
Tapahtumien ja vakavien tapahtumien ilmaantuvuuden sekä MSA:han liittyvän kuolleisuuden seuranta kokeen aikana
|
tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 1 vuoden ajan
|
|
MSA:n ahdistuksen oireet
Aikaikkuna: Alkutila; 6., 12. kuukausi interventioiden aloittamisen jälkeen
|
Käytä Hamiltonin ahdistuneisuusasteikkoa (HAMA; pistemääräalue: 0-56; korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia MSA:n ahdistuneisuusoireita) MSA:n ahdistuneisuusoireiden arviointiin
|
Alkutila; 6., 12. kuukausi interventioiden aloittamisen jälkeen
|
|
MSA:n kehittynyt kognitiivinen toiminto
Aikaikkuna: Alkutilanne; 6., 12. kuukausi interventioalan aloituksen jälkeen
|
Käytä Montrealin kognitiivista arviointia (MoCA; pistemääräalue: 0-30; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa MSA:n kognitiivista toimintakykyä) MSA:n kognitiivisten oireiden arvioimiseksi
|
Alkutilanne; 6., 12. kuukausi interventioalan aloituksen jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
α-Syn aggregaatit
Aikaikkuna: Alkutila; 6. kuukausi intervention aloituksen jälkeen
|
Käytä osallistujilta kerättyä verinäytettä arvioimaan α-Syn-agregaatteja veressä
|
Alkutila; 6. kuukausi intervention aloituksen jälkeen
|
|
Plasma neurofilamentti-kevytketju
Aikaikkuna: Perustaso; 6. kuukausi toimenpiteen aloittamisen jälkeen
|
Käytä osallistujilta kerättyä plasmanäytettä NfL-pitoisuuden arvioimiseksi MSA-potilailla
|
Perustaso; 6. kuukausi toimenpiteen aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 10. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 10. huhtikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 10. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025-1012
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Jaa IPD vuoden sisällä kokeen päättymisestä julkisen tutkimusprotokollan, CRF:n, sähköpostiyhteystiedon jne. kautta.
IPD-jaon aikakehys
1 vuosi kokeen päätyttyä
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .