Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost butylftalidu v léčbě multisystémové atrofie (ENMSA)

2. dubna 2026 aktualizováno: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Účinnost a bezpečnost butylftalidu v léčbě multisystémové atrofie (ENMSA): Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie

Tato studie si klade za cíl provést randomizovanou kontrolovanou studii k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti 3-n-butylftalidu (NBP) při zlepšování příznaků u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA). Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:

  1. Vyhodnotit, zda NBP měkké kapsle, ve srovnání s placebem, zmírňují hlavní klinické příznaky u pacientů s MSA.
  2. Zda je aplikace NBP bezpečná pro léčbu pacientů s MSA. V této studii bude NBP porovnáván s placebem (podobné měkké kapsle bez účinné složky NBP), aby se prokázalo, zda NBP může zmírnit příznaky MSA.

Účastníci studie ENMSA budou:

  1. Užívat NBP nebo placebo třikrát denně po dobu 6 měsíců
  2. Během sledování a testů absolvovat čtyři klinické návštěvy
  3. Vést deník o aplikaci léku a změnách příznaků

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Čína
        • Huzhou Central Hospital
        • Kontakt:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Čína
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Kontakt:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Čína
        • Ningbo Second Hospital
        • Kontakt:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Čína
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Kontakt:
          • Suzhi Liu, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Splňovat diagnózu "klinicky stanovené MSA" podle diagnostických kritérií Movement Disorder Society (MDS) pro multisystémovou atrofii revidovaných v roce 2022, jak posoudil neurolog;
  2. Pacienti ve věku mezi 30 a 80 lety, do 5 let od počáteční diagnózy MSA a s očekávanou délkou života delší než 3 roky;
  3. Pacienti nejsou zcela závislí na invalidním vozíku nebo upoutáni na lůžko a jsou schopni spolupracovat při nezbytných vyšetřeních a testech, včetně hodnocení škál, magnetické rezonance (MRI) a PET-CT skenů;
  4. Pacienti musí mít před zahájením studie stabilní léčebný režim (po dobu alespoň jednoho měsíce), který může zahrnovat léky proti Parkinsonově chorobě, proti autonomní dysfunkci, proti úzkosti/depresi a prostředky na podporu spánku.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti s diagnózou potvrzenou PET-CT nebo revidovanou během sledování na jiná onemocnění, jako je idiopatická Parkinsonova choroba, progresivní supranukleární obrna, kortikobazální degenerace, demence s Lewyho tělísky nebo sekundární parkinsonské syndromy.
  2. Pacienti s anamnézou jiných závažných neurologických poruch, včetně ischemické cévní mozkové příhody, nitrolebního krvácení, epilepsie, encefalitidy nebo demyelinizačních onemocnění centrálního nervového systému;
  3. Pacienti s anamnézou psychiatrických poruch, které mohou zahrnovat psychotické příznaky, jako je schizofrenie, závažná depresivní porucha nebo disociativně-konverzní poruchy.
  4. Pacienti s těžkým poškozením jater nebo ledvin (hladiny alaninaminotransferázy [ALT] nebo aspartátaminotransferázy [AST] >2 x horní hranice normy; Odhadovaná clearance kreatininu <30 ml/min;
  5. Pacienti s krvácivou příhodou v posledních 3 měsících nebo s vysokým rizikem krvácení;
  6. Pacienti s anamnézou významného kraniotraumatického poranění nebo chirurgického zákroku;
  7. Pacienti s těžkou kognitivní poruchou (skóre Mini-Mental State Examination [MMSE] <24);
  8. Pacienti s anamnézou malignity nebo autoimunitních onemocnění;
  9. Pacienti s dysfagií způsobenou těžkou medulární dysfunkcí nebo poruchami jícnu, nebo ti, kteří z jiných důvodů nemohou dodržovat podávání léků;
  10. Pacientky těhotné, kojící nebo plánující těhotenství v příštím roce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina NBP
Účastníci ve skupině léčené NBP obdrží měkké kapsle NBP (léková forma: 100 mg/kapsle), dvě kapsle na dávku, třikrát denně (celková denní dávka 600 mg). Celková doba léčby je šest měsíců, během níž všichni pacienti udrží svou původní medikaci beze změny.
Lék: 3-n-butylftalid

3-n-butylftalid (NBP), známý také jako extrakt z oleje ze semen celeru, je lipid-rozpustná sloučenina izolovaná ze semen celeru. NBP byl schválen Čínskou správou potravin a léčiv (CFDA) v roce 2002 pro léčbu akutní ischemické cévní mozkové příhody. NBP prokázal významné zlepšení motorických deficitů a vykazoval neuroprotektivní účinky v animálních modelech různých neurodegenerativních onemocnění, jako je Alzheimerova choroba (AD), Parkinsonova choroba (PD) a amyotrofická laterální skleróza (ALS).

Pro NBP používaný v pokusu ENMSA je jeho dávkovou formou měkká tobolka, obsahující 100 mg NBP na tobolku. Frekvence aplikace bude třikrát denně, 2 tobolky pokaždé.
Komparátor placeba: Placebo kontrolní skupina
Účastníci ve skupině s placebem obdrží pokaždé dvě měkké kapsle s placebem, třikrát denně (celková denní dávka 600 mg). Celková doba aplikace je šest měsíců, během které všichni pacienti ponechají svou původní medikaci beze změny.
Lék: 3-n-butylftalid

3-n-butylftalid (NBP), známý také jako extrakt z oleje ze semen celeru, je lipid-rozpustná sloučenina izolovaná ze semen celeru. NBP byl schválen Čínskou správou potravin a léčiv (CFDA) v roce 2002 pro léčbu akutní ischemické cévní mozkové příhody. NBP prokázal významné zlepšení motorických deficitů a vykazoval neuroprotektivní účinky v animálních modelech různých neurodegenerativních onemocnění, jako je Alzheimerova choroba (AD), Parkinsonova choroba (PD) a amyotrofická laterální skleróza (ALS).

Pro NBP používaný v pokusu ENMSA je jeho dávkovou formou měkká tobolka, obsahující 100 mg NBP na tobolku. Frekvence aplikace bude třikrát denně, 2 tobolky pokaždé.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní kontrola příznaků MSA
Časové okno: Výchozí hodnota; 1., 3., 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte souhrnné skóre Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; rozsah skóre: 0-104; vyšší skóre znamená horší příznaky MSA) části I+II k vyhodnocení účinnosti kontroly hlavních příznaků MSA
Výchozí hodnota; 1., 3., 6., 12. měsíc po zahájení intervence

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková kontrola příznaků MSA
Časové okno: Výchozí stav; 1., 3., 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte dílčí skóre škály Movement Disorder Society-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS; rozsah skóre: 0-104; vyšší skóre znamená horší příznaky MSA) k vyhodnocení celkové účinnosti kontroly hlavních příznaků MSA
Výchozí stav; 1., 3., 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Autonomní funkce MSA
Časové okno: Výchozí hodnota; 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte škálu Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31; rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre znamená horší autonomní příznaky MSA) k vyhodnocení autonomních příznaků MSA
Výchozí hodnota; 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Depresivní příznaky MSA
Časové okno: Výchozí stav; 6. a 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte škálu Hamiltonovy deprese (HAMD; rozsah skóre: 0-52; vyšší skóre znamená horší depresivní příznaky MSA) k vyhodnocení depresivních příznaků MSA
Výchozí stav; 6. a 12. měsíc po zahájení intervence
Kognitivní funkce u MSA
Časové okno: Výchozí hodnota; 6. měsíc, 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte Mini-mental State Examination škálu (MMSE; skórovací rozsah: 0-30; vyšší skóre znamená lepší kognitivní funkci pacientů s MSA) k vyhodnocení kognitivních příznaků MSA
Výchozí hodnota; 6. měsíc, 12. měsíc po zahájení intervence
Kvalita života u MSA
Časové okno: Výchozí stav; 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte škálu Multiple System Atrophy-Quality of Life (MSA-QoL; rozsah skóre: 0-160; vyšší skóre znamená horší kvalitu života u MSA) k vyhodnocení kvality života pacientů s MSA
Výchozí stav; 6., 12. měsíc po zahájení intervence
Bezpečnost aplikace Butylphthalidu u pacientů s MSA
Časové okno: po dobu trvání studie, v průměru 1 rok
Sledování výskytu nežádoucích účinků/ závažných nežádoucích účinků a specifické úmrtnosti na MSA během studie
po dobu trvání studie, v průměru 1 rok
Příznaky úzkosti u MSA
Časové okno: Výchozí stav; 6. měsíc, 12. měsíc po zahájení intervence
Použijte Hamiltonovu škálu úzkosti (HAMA; rozsah skóre: 0-56; vyšší skóre znamená horší příznaky úzkosti u MSA) k vyhodnocení příznaků úzkosti u MSA
Výchozí stav; 6. měsíc, 12. měsíc po zahájení intervence
Pokročilá kognitivní funkce MSA
Časové okno: Výchozí hodnoty; 6. a 12. měsíc po zahájení intervence
K vyhodnocení kognitivních příznaků MSA použijte Montreal Cognitive Assessment (MoCA; skóre: 0-30; vyšší skóre znamená lepší kognitivní funkci u MSA)
Výchozí hodnoty; 6. a 12. měsíc po zahájení intervence

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
α-Syn agregáty
Časové okno: Výchozí hodnoty; 6. měsíc od zahájení intervence
Použijte krevní vzorky odebrané od účastníků k vyhodnocení agregátů α-Syn v krvi
Výchozí hodnoty; 6. měsíc od zahájení intervence
Plazmatický neurofilamentový lehký řetězec
Časové okno: Výchozí hodnota; 6. měsíc po zahájení intervence
Použijte vzorek plazmy odebraný od účastníků k vyhodnocení koncentrace NfL u pacientů s MSA
Výchozí hodnota; 6. měsíc po zahájení intervence

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Spolupracovníci

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

10. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

10. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

10. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

9. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2025-1012

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Sdílejte IPD do 1 roku po dokončení studie prostřednictvím veřejného studijního protokolu, CRF, e-mailového kontaktu apod.

Časový rámec sdílení IPD

1 rok po dokončení studie

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 3-n-butylftalid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit