다중계위축증 치료에서 Butylphthalide의 효능과 안전성 (ENMSA)
2026년 4월 2일 업데이트: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
부틸프탈라이드(Butylphthalide)의 다계통 위축증(ENMSA) 치료에서의 효능과 안전성: 다기관, 무작위, 이중눈가림, 위약대조 임상시험
본 연구는 다중 시스템 위축증(MSA) 환자의 증상 개선을 위한 3-n-부틸프탈라이드(NBP)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 대조 시험을 수행하는 것을 목표로 합니다. 본 연구가 해결하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
- NBP 연질캡슐이 위약과 비교하여 MSA 환자의 주요 임상 증상을 완화하는지 평가합니다.
- NBP 투여가 MSA 환자를 치료하는 데 안전한지 여부입니다. 이 시험에서는 NBP가 MSA 증상을 완화할 수 있는지 입증하기 위해 NBP를 위약(NBP의 유효 성분이 없는 유사한 연질캡슐)과 비교합니다.
ENMSA 참가자는 다음과 같은 절차를 따릅니다:
- 6개월 동안 하루 세 번 NBP 또는 위약을 복용합니다.
- 추적 관찰 및 검사를 위해 4회의 임상 방문을 진행합니다.
- 약물 투여 및 증상 변화에 대한 일지를 작성합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
150
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jiali Pu, MD
- 전화번호: +86 13989468062
- 이메일: jialipu@zju.edu.cn
연구 장소
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Beijing, 중국
- Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
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연락하다:
- Chaodong Wang, MD
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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연락하다:
- Yousheng Xiao, MD
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Zhejiang
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Huzhou, Zhejiang, 중국
- Huzhou Central Hospital
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연락하다:
- Ying Tan, MD
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Jiaxing, Zhejiang, 중국
- The Second Hospital of Jiaxing
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연락하다:
- Yanping Wang, MD
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Ningbo, Zhejiang, 중국
- Ningbo Second Hospital
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연락하다:
- Weinv Fan, MD
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Taizhou, Zhejiang, 중국
- Taizhou Hospital of Zhejiang Province
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연락하다:
- Suzhi Liu, MD
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 신경과 전문의에 의해 평가된 바에 따라, 운동장애학회(MDS)가 2022년에 개정한 다계통위축증 진단 기준에 따른 "임상적으로 확립된 다계통위축증" 진단을 충족하는 환자;
- 연령이 30세에서 80세 사이이며, 다계통위축증 초진으로부터 5년 이내이고, 기대 수명이 3년 이상인 환자;
- 휠체어에 완전히 의존하거나 침상에 누워 있지 않으며, 척도 평가, 자기공명영상(MRI), PET-CT 스캔 등 필요한 평가 및 검사에 협조할 수 있는 환자;
- 시험 전 안정적인 약물 요법(최소 1개월 이상의 기간)을 유지하고 있어야 하며, 여기에는 항파킨슨제, 자율신경기능장애 치료제, 항불안/항우울제, 수면보조제 등이 포함될 수 있음
제외 기준:
- PET-CT로 확인되거나 추적 관찰 중에 특발성 파킨슨병, 진행핵상마비, 피질기저핵변성, 루이소체치매 또는 이차성 파킨슨 증후군 등 다른 질환으로 변경된 진단을 받은 환자.
- 허혈성 뇌졸중, 두개내 출혈, 간질, 뇌염 또는 중추신경계 탈수초 질환을 포함한 다른 주요 신경학적 질환의 병력이 있는 환자;
- 조현병, 주요우울장애, 해리성 전환장애 등 정신병적 증상을 동반할 수 있는 정신질환 병력이 있는 환자.
- 중증 간 또는 신장 기능 장애가 있는 환자(알라닌아미노전이효소[ALT] 또는 아스파테이트아미노전이효소[AST] 수치 > 정상 상한치의 2배; 예상 크레아티닌 청소율 <30 mL/min;
- 과거 3개월 이내 출혈 이력이 있거나 출혈 위험이 높은 환자;
- 중요한 두부 외상 또는 수술 병력이 있는 환자;
- 중증 인지 장애가 있는 환자(간이정신상태검사[MMSE] 점수 <24);
- 악성 종양 또는 자가면역 질환 병력이 있는 환자;
- 중증 연수 기능 장애나 식도 장애로 인한 연하곤란이 있거나 기타 이유로 약물 투여를 준수할 수 없는 환자;
- 임신 중이거나 수유 중이거나 향후 1년 내 임신을 계획 중인 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NBP 치료군
NBP 치료군 참가자는 NBP 소프트 캡슐(제형: 100 mg/캡슐)을 1회 투여량당 2캡슐씩 하루 3회(일일 총 투여량 600 mg) 복용하게 됩니다.
전체 치료 기간은 6개월이며, 이 기간 동안 모든 환자는 기존 약물을 변경 없이 유지하게 됩니다.
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3-n-부틸프탈라이드(NBP)는 셀러리 씨 오일 추출물로도 알려져 있으며, 셀러리 씨에서 분리된 지용성 화합물입니다. NBP는 2002년 중국 식품의약품감독관리국(CFDA)에 의해 급성 허혈성 뇌졸중 치료제로 승인되었습니다. NBP는 알츠하이머병(AD), 파킨슨병(PD), 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 같은 다양한 신경퇴행성 질환 동물 모델에서 운동 장애를 현저히 개선하고 신경보호 효과를 나타냈습니다. ENMSA 시험에 사용되는 NBP의 제형은 소프트 캡슐이며, 캡슐당 100mg의 NBP를 함유합니다. 투여 빈도는 하루 세 번, 매회 2캡슐입니다. |
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위약 비교기: 플라시보 대조군
위약 대조군의 참가자는 매번 두 개의 위약 소프트 캡슐을 하루 세 번(총 일일 용량 600 mg) 복용하게 됩니다.
전체 적용 기간은 6개월이며, 이 기간 동안 모든 환자는 기존 약물을 변경 없이 유지합니다.
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3-n-부틸프탈라이드(NBP)는 셀러리 씨 오일 추출물로도 알려져 있으며, 셀러리 씨에서 분리된 지용성 화합물입니다. NBP는 2002년 중국 식품의약품감독관리국(CFDA)에 의해 급성 허혈성 뇌졸중 치료제로 승인되었습니다. NBP는 알츠하이머병(AD), 파킨슨병(PD), 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 같은 다양한 신경퇴행성 질환 동물 모델에서 운동 장애를 현저히 개선하고 신경보호 효과를 나타냈습니다. ENMSA 시험에 사용되는 NBP의 제형은 소프트 캡슐이며, 캡슐당 100mg의 NBP를 함유합니다. 투여 빈도는 하루 세 번, 매회 2캡슐입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MSA의 주요 증상 조절
기간: 기준선; 중재 시작 후 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
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주요 증상 조절의 효과를 평가하기 위해 운동 장애 학회-통합 다계통 위축증 평가 척도(MDS-UMSARS; 점수 범위: 0-104; 높은 점수는 더 심한 MSA 증상을 의미함) 파트 I+II의 합산 점수를 사용합니다
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기준선; 중재 시작 후 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적 MSA 증상 조절
기간: 기준선; 중재 시작 후 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
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운동 장애 학회-통합 다계통 위축증 평가 척도(MDS-UMSARS; 점수 범위: 0-104; 점수가 높을수록 MSA 증상이 더 심함)의 하위 점수를 사용하여 MSA 주요 증상 조절의 전반적 효과를 평가합니다
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기준선; 중재 시작 후 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
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MSA의 자율신경 기능
기간: 기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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다중 자율신경 증상 점수 31(COMPASS-31; 점수 범위: 0-100; 점수가 높을수록 MSA의 자율신경 증상이 더 심함) 척도를 사용하여 MSA의 자율신경 증상을 평가합니다.
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기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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다계통 위축증의 우울 증상
기간: 기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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MSA의 우울 증상을 평가하기 위해 해밀턴 우울 척도(HAMD; 점수 범위: 0-52; 점수가 높을수록 MSA의 우울 증상이 더 심함) 척도를 사용합니다
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기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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MSA의 인지 기능
기간: 기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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MSA 환자의 인지 증상을 평가하기 위해 Mini-mental State Examination 척도(MMSE; 점수 범위: 0-30; 점수가 높을수록 MSA 환자의 인지 기능이 더 좋음을 의미)를 사용합니다
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기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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MSA의 삶의 질
기간: 기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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다중 시스템 위축-삶의 질 (MSA-QoL; 점수 범위: 0-160; 점수가 높을수록 MSA 환자의 삶의 질이 나쁨) 척도를 사용하여 MSA 환자의 삶의 질을 평가합니다
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기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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MSA 환자에서 부틸프탈라이드 적용의 안전성
기간: 연구 완료까지, 평균 1년
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시험 동안 부작용(AE)/심각한 부작용(SAE)의 발생률과 MSA 특이 사망률을 모니터링
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연구 완료까지, 평균 1년
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MSA의 불안 증상
기간: 기준선; 개입 시작 후 6개월, 12개월
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해밀턴 불안 척도(HAMA; 점수 범위: 0-56; 점수가 높을수록 MSA의 불안 증상이 더 심함)를 사용하여 MSA의 불안 증상을 평가합니다
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기준선; 개입 시작 후 6개월, 12개월
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MSA의 고급 인지 기능
기간: 기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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MSA의 인지 증상을 평가하기 위해 몬트리올 인지 평가(MoCA; 점수 범위: 0-30; 점수가 높을수록 MSA의 인지 기능이 더 좋음을 의미)를 사용합니다
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기준선; 중재 시작 후 6개월, 12개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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α-시누클레인 응집체
기간: 기준선; 중재 시작 후 6개월
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참가자로부터 수집한 혈액 샘플을 사용하여 혈액 내 α-Syn 응집체를 평가합니다.
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기준선; 중재 시작 후 6개월
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플라즈마 뉴로필라멘트 라이트 체인
기간: 기준선; 개입 시작 후 6개월
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참가자로부터 수집한 혈장 샘플을 사용하여 MSA 환자의 NfL 농도를 평가합니다
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기준선; 개입 시작 후 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 4월 10일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 10일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 4월 2일
처음 게시됨 (실제)
2026년 4월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2025-1012
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개 연구 프로토콜, CRF, 이메일 연락처 등을 통해 시험 완료 후 1년 이내에 IPD를 공유합니다.
IPD 공유 기간
시험 완료 후 1년
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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