Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность Бутилфталида в лечении множественной системной атрофии (ENMSA)

2 апреля 2026 г. обновлено: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Эффективность и безопасность бутилфталида в лечении множественной системной атрофии (ЭНМСА): Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

Настоящее исследование направлено на проведение рандомизированного контролируемого исследования для оценки эффективности и безопасности 3-n-бутилфталида (NBP) в улучшении симптомов у пациентов с мультисистемной атрофией (МСА). Основные вопросы, на которые оно направлено ответить:

  1. Оценить, облегчают ли мягкие капсулы NBP, по сравнению с плацебо, основные клинические симптомы у пациентов с МСА.
  2. Безопасно ли применение NBP для лечения пациентов с МСА. В этом исследовании NBP будет сравниваться с плацебо (аналогичная мягкая капсула без активного компонента NBP), чтобы продемонстрировать, может ли NBP облегчать симптомы МСА.

Участники ENMSA будут:

  1. Принимать NBP или плацебо три раза в день в течение 6 месяцев.
  2. Проходить клинические визиты четыре раза для наблюдения и тестов.
  3. Вести дневник приёма препарата и изменений симптомов.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Jiali Pu, MD
  • Номер телефона: +86 13989468062
  • Электронная почта: jialipu@zju.edu.cn

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Affiliated Beijing Chaoyang Hospital of Capital Medical University
        • Контакт:
          • Chaodong Wang, MD
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Контакт:
          • Yousheng Xiao, MD
    • Zhejiang
      • Huzhou, Zhejiang, Китай
        • Huzhou Central Hospital
        • Контакт:
          • Ying Tan, MD
      • Jiaxing, Zhejiang, Китай
        • The Second Hospital of Jiaxing
        • Контакт:
          • Yanping Wang, MD
      • Ningbo, Zhejiang, Китай
        • Ningbo Second Hospital
        • Контакт:
          • Weinv Fan, MD
      • Taizhou, Zhejiang, Китай
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Контакт:
          • Suzhi Liu, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Соответствие диагнозу «клинически установленная MSA» согласно диагностическим критериям Международного общества по двигательным расстройствам (MDS) для множественной системной атрофии, пересмотренным в 2022 году, по оценке невролога;
  2. Пациенты в возрасте от 30 до 80 лет, в течение 5 лет с момента первоначальной диагностики MSA и с ожидаемой продолжительностью жизни более 3 лет;
  3. Пациенты не полностью зависят от инвалидной коляски или не прикованы к постели и способны сотрудничать при проведении необходимых оценок и обследований, включая оценку по шкалам, магнитно-резонансную томографию (МРТ) и ПЭТ-КТ сканирование;
  4. Пациенты должны были находиться на стабильной схеме медикаментозного лечения (в течение как минимум одного месяца) до начала исследования, которая может включать препараты для лечения болезни Паркинсона, вегетативной дисфункции, тревоги/депрессии и средства для улучшения сна.

Критерии исключения:

  1. Пациенты с диагнозом, подтвержденным ПЭТ-КТ или пересмотренным во время наблюдения на другие заболевания, такие как идиопатическая болезнь Паркинсона, прогрессирующий надъядерный паралич, кортикобазальная дегенерация, деменция с тельцами Леви или вторичные паркинсонические синдромы.
  2. Пациенты с историей других серьезных неврологических расстройств, включая ишемический инсульт, внутричерепное кровоизлияние, эпилепсию, энцефалит или демиелинизирующие заболевания центральной нервной системы;
  3. Пациенты с историей психических расстройств, которые могут включать психотические симптомы, такие как шизофрения, большое депрессивное расстройство или диссоциативные/конверсионные расстройства.
  4. Пациенты с тяжелым нарушением функции печени или почек (уровни аланинаминотрансферазы [АЛТ] или аспартатаминотрансферазы [АСТ] >2 xВГН; Расчетный клиренс креатинина <30 мл/мин);
  5. Пациенты с кровоизлиянием в течение последних 3 месяцев или высоким риском кровотечения;
  6. Пациенты с историей значительной черепно-мозговой травмы или операции;
  7. Пациенты с тяжелым когнитивным нарушением (оценка по краткой шкале оценки психического статуса [MMSE] <24);
  8. Пациенты с историей злокачественных новообразований или аутоиммунных заболеваний;
  9. Пациенты с дисфагией из-за тяжелой дисфункции продолговатого мозга или заболеваний пищевода, или те, кто не может соблюдать режим приема лекарств по другим причинам;
  10. Пациенты, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность в течение следующего года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа лечения NBP
Участники группы лечения НБП будут получать мягкие капсулы НБП (форма выпуска: 100 мг/капсула), по две капсулы за прием, три раза в день (общая суточная доза 600 мг). Общая продолжительность лечения составляет шесть месяцев, в течение которых все пациенты будут сохранять свою исходную медикаментозную терапию без изменений.
Лекарство: 3-н-бутилфталид

3-n-Бутилфталид (NBP), также известный как экстракт масла семян сельдерея, представляет собой липидорастворимое соединение, выделенное из семян сельдерея. NBP был одобрен Государственным управлением по контролю за продуктами и лекарствами Китая (CFDA) в 2002 году для лечения острого ишемического инсульта. NBP продемонстрировал значительное улучшение двигательных нарушений и проявил нейропротекторные эффекты в моделях животных с различными нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Альцгеймера (AD), болезнь Паркинсона (PD) и боковой амиотрофический склероз (ALS).

Для NBP, используемого в исследовании ENMSA, его лекарственная форма представляет собой мягкую капсулу, содержащую 100 мг NBP на капсулу. Частота применения будет составлять три раза в день по 2 капсулы каждый раз.
Плацебо Компаратор: Группа контроля с плацебо
Участники контрольной группы плацебо будут получать по две мягкие капсулы плацебо каждый раз, три раза в день (общая суточная доза 600 мг). Общая продолжительность применения составляет шесть месяцев, в течение которых все пациенты будут продолжать принимать свои исходные лекарства без изменений.
Лекарство: 3-н-бутилфталид

3-n-Бутилфталид (NBP), также известный как экстракт масла семян сельдерея, представляет собой липидорастворимое соединение, выделенное из семян сельдерея. NBP был одобрен Государственным управлением по контролю за продуктами и лекарствами Китая (CFDA) в 2002 году для лечения острого ишемического инсульта. NBP продемонстрировал значительное улучшение двигательных нарушений и проявил нейропротекторные эффекты в моделях животных с различными нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Альцгеймера (AD), болезнь Паркинсона (PD) и боковой амиотрофический склероз (ALS).

Для NBP, используемого в исследовании ENMSA, его лекарственная форма представляет собой мягкую капсулу, содержащую 100 мг NBP на капсулу. Частота применения будет составлять три раза в день по 2 капсулы каждый раз.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основной контроль симптомов MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 1-й, 3-й, 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте суммарный балл по шкале оценки множественной системной атрофии Общества двигательных расстройств (MDS-UMSARS; диапазон баллов: 0-104; более высокий балл означает более выраженные симптомы MSA) части I+II для оценки эффективности контроля основных симптомов MSA
Исходный уровень; 1-й, 3-й, 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий контроль симптомов множественной системной атрофии (MSA)
Временное ограничение: Исходный уровень; 1-й, 3-й, 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте суббалл по шкале оценки множественной системной атрофии Общества двигательных расстройств (MDS-UMSARS; диапазон баллов: 0–104; более высокий балл означает более тяжелые симптомы MSA) для оценки общей эффективности контроля основных симптомов MSA
Исходный уровень; 1-й, 3-й, 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Автономная функция MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте шкалу комплексной оценки вегетативных симптомов 31 (COMPASS-31; диапазон баллов: 0-100; более высокий балл означает более выраженные вегетативные симптомы MSA) для оценки вегетативных симптомов MSA
Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Депрессивный симптом MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте шкалу депрессии Гамильтона (HAMD; диапазон баллов: 0-52; более высокий балл означает более выраженные депрессивные симптомы MSA) для оценки депрессивных симптомов MSA
Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Когнитивная функция при MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте шкалу краткой оценки психического статуса (MMSE; диапазон баллов: 0-30; более высокий балл означает лучшую когнитивную функцию пациентов с МСА) для оценки когнитивных симптомов МСА
Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Качество жизни при MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте шкалу качества жизни при множественной системной атрофии (MSA-QoL; диапазон баллов: 0-160; более высокий балл означает худшее качество жизни при MSA) для оценки качества жизни пациентов с MSA
Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Безопасность применения Бутилфталида у пациентов с MSA
Временное ограничение: до завершения исследования, в среднем 1 год
Мониторинг частоты НЯ/СНЯ и специфической смертности от MSA в ходе исследования
до завершения исследования, в среднем 1 год
Симптомы тревоги при MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте шкалу тревоги Гамильтона (HAMA; диапазон баллов: 0-56; более высокий балл означает более выраженные симптомы тревоги при MSA) для оценки симптомов тревоги при MSA
Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Расширенная когнитивная функция MSA
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства
Используйте Монреальскую шкалу оценки когнитивных функций (MoCA; диапазон баллов: 0-30; более высокий балл означает лучшую когнитивную функцию при MSA) для оценки когнитивных симптомов MSA
Исходный уровень; 6-й, 12-й месяц после начала вмешательства

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
α-Cин агрегаты
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й месяц после начала вмешательства
Используйте образцы крови, собранные у участников, для оценки агрегатов α-синуклеина в крови
Исходный уровень; 6-й месяц после начала вмешательства
Плазменная нейрофиламентная легкая цепь
Временное ограничение: Исходный уровень; 6-й месяц после начала вмешательства
Использовать образец плазмы, собранный у участников, для оценки концентрации NfL у пациентов с MSA
Исходный уровень; 6-й месяц после начала вмешательства

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Соавторы

Beijing Chao Yang Hospital
Taizhou Hospital of Zhejiang Province affiliated to Wenzhou Medical University
Ningbo No.2 Hospital
The Second Affiliated Hospital of Jiaxing University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Huzhou Central Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Jiali Pu, MD, 2nd Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University, China

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

10 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

10 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2025-1012

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Поделиться IPD в течение 1 года после завершения исследования через публичный протокол исследования, CRF, контакт по электронной почте и т.д.

Сроки обмена IPD

1 год после завершения исследования

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться