神経再生療法における経鼻投与MuSEエクソソームと幹細胞の実世界での治療成績 (MuSE-INSIGHT)
国際再生医療を受ける患者を対象とした、Kurve Therapeutics ViaNaseデバイスによる経鼻投与のMuSE細胞由来エクソソーム、MuSE幹細胞、および併用療法に関する前向き観察的多コホート研究
この前向き観察研究は、Kurve Therapeutics ViaNaseデバイスを介して経鼻投与される再生療法を国際的に受けた参加者から、実世界データを収集します。 本研究は治療を割り当てません。 参加者は、研究外での日常的な臨床ケアの一環として、治療を受けた後、または受けることを選択した後に登録されます。
参加者は、受けた治療に基づいて、次の3つのコホートのいずれかで観察されます：MuSE細胞由来エクソソーム、MuSE幹細胞、または併用療法。 目的は、実世界の環境における安全性、忍容性、炎症性バイオマーカーおよび臨床転帰の経時変化を評価することです。 本研究はまた、血清腫瘍壊死因子アルファ（TNF-α）を含む炎症性バイオマーカーの変化を評価し、これらの治療法の生物学的効果をより深く理解することを目的としています。
調査の概要
状態
詳細な説明
これは、研究プロトコル外で投与され、Kurve Therapeutics ViaNaseデバイスを介して経鼻投与される再生療法を受ける参加者に関する実世界データを収集するために設計された、前向き多コホート観察研究です。
この研究は介入を割り当てません。参加者は、国際的な環境での日常的な臨床ケアの一環として、担当医師と患者が治療決定を行った後に登録されます。参加者は、受けた療法に基づいて観察コホートに分類されます。
この研究には以下のコホートが含まれます：
コホート1：ViaNaseデバイスを介して経鼻投与される1000億個のMuSE細胞由来エクソソームを受ける参加者コホート2：ViaNaseデバイスを介して経鼻投与される5000万個のMuSE幹細胞を受ける参加者コホート3：ViaNaseデバイスを介して経鼻投与される1000億個のMuSE細胞由来エクソソームと5000万個のMuSE幹細胞からなる併用療法を受ける参加者
投与量と治療レジメンは担当医師によって決定され、個々の患者要因と臨床プロトコルに基づいて異なる場合があります。
主要目的は、実世界環境における安全性、忍容性、および炎症性バイオマーカーの変化を特徴づけることです。二次目的には、経時的な臨床転帰、機能的状態、神経学的症状、および生活の質の傾向を評価することが含まれます。
この研究の重要な目的は、ベースラインおよび追跡期間に測定される血清腫瘍壊死因子アルファ（TNF-α）を含む炎症性バイオマーカーの変化を評価することです。これらのバイオマーカーは、治療コホート全体で経鼻投与されるMuSE由来療法の潜在的な生物学的効果を探るために使用されます。
データは、ベースラインおよび事前に定義された追跡期間（治療後約1か月および3か月を含む）で、患者報告転帰、介護者評価、実験室測定、および利用可能な臨床文書の組み合わせを使用して前向きに収集されます。転帰には、機能的パフォーマンス、症状負担、医療利用、およびバイオマーカーレベルの変化が含まれる場合があります。
この観察研究デザインは、国際的に提供される再生療法に関連する実世界エビデンスを体系的に収集しながら、臨床ケアと研究データ収集の分離を維持することを可能にします。
この研究からの知見は、将来の対照臨床試験に情報を提供し、炎症性および神経学的疾患を標的とする再生医療アプローチの仮説生成を支援する可能性があります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究場所
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Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、メキシコ
- Stem Solutions
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 参加者は、外傷性脳損傷、脳性麻痺、低酸素性虚血性脳症、脳卒中、またはその他の神経学的障害を含む神経学的状態の診断書を有している
- 参加者は、研究プロトコール外の臨床ケアの一環として、Kurve Therapeutics ViaNaseシステムを用いたMuSE細胞由来エクソソーム、MuSE幹細胞、または併用療法による経鼻療法を受けた、または受ける予定である
- 治療前にベースライン血清TNF-α測定値が利用可能である、または取得可能である
- 参加者または法的に認められた代理人がインフォームドコンセントを提供できる
- 検査室および臨床アウトカム測定を含む追跡評価への参加意思がある
- ベースライン評価の少なくとも2週間前から安定した臨床状態である
除外基準:
- 登録時の活動性全身感染症
- ベースライン測定の30日前以内に、TNF-αレベルを著しく変化させる可能性のある全身性免疫抑制療法または生物学的抗炎症療法の使用
- ベースラインまたは追跡TNF-α測定値の取得不能
- 治療の種類、用量、または投与方法の不完全な文書化
- 研究アウトカムの解釈を妨げると研究者が判断する医学的状態
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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MuSE細胞由来エクソソーム
この観察コホートの参加者は、研究プロトコル外の通常の臨床ケアの一環として、Kurve Therapeutics ViaNaseシステムを介して鼻内投与されるMuSE細胞由来エクソソームを受け取ります。 本研究では治療の割り当ては行われません。 参加者は、安全性と忍容性を評価し、全身性炎症のバイオマーカーとして血清腫瘍壊死因子α（TNF-α）の変化を評価するために前向きに追跡されます。 探索的アウトカムには、神経機能、症状負担、健康関連生活の質の経時的な変化が含まれます。 |
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MuSE幹細胞
この観察コホートの参加者は、研究プロトコルの範囲外での通常の臨床ケアの一環として、Kurve Therapeutics ViaNaseシステムを用いて経鼻投与されるMuSE幹細胞を受け取ります。 本研究は治療を割り当てません。 参加者は、安全性と忍容性を評価し、全身性炎症のバイオマーカーとしての血清腫瘍壊死因子α（TNF-α）の変化を評価するために、前向きに追跡調査されます。 探索的アウトカムには、経時的な神経機能の変化、症状負担、および健康関連QOLの変化が含まれます。 |
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Combination MuSE Exosomes Plus MuSE Stem Cells
この観察コホート研究の参加者は、研究プロトコル外の通常の臨床ケアの一環として、Kurve Therapeutics ViaNaseシステムを介して経鼻投与されるMuSE細胞由来エキソソームとMuSE幹細胞からなる併用療法を受けます。 この研究では治療を割り当てません。 参加者は、安全性と忍容性を評価し、全身性炎症のバイオマーカーとしての血清腫瘍壊死因子アルファ（TNF-α）の変化を評価するために前向きに追跡されます。 探索的アウトカムには、経時的な神経機能、症状負担、および健康関連QOLの変化が含まれます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから1ヵ月後の血清腫瘍壊死因子α（TNF-α）の変化
時間枠：ベースラインから1か月後
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治療前のベースライン時および治療後1か月時に測定した血清TNF-α濃度（pg/mL）。治療コホート内および治療コホート間で、ベースラインからの絶対変化率およびパーセント変化率として分析。
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ベースラインから1か月後
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有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから6か月
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鼻腔内投与後の治療関連有害事象を有する参加者数（入手可能な臨床文書に基づき評価された、重大度、重症度、治療との関連性による分類）
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ベースラインから6か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清TNF-αのベースラインから3ヶ月までの変化
時間枠：ベースラインから3か月後
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鼻内投与療法後のベースラインから3ヵ月までの血清TNF-α濃度の変化（治療コホート別に解析）。
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ベースラインから3か月後
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介護者または参加者の全体的変化の印象
時間枠：ベースラインから3か月後
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7段階の全体的印象変化尺度を用いて、ベースラインと比較したケアギバーまたは参加者による全体的状態変化の報告。
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ベースラインから3か月後
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健康関連生活の質の変化
時間枠：ベースラインから3か月まで
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小児参加者には小児生活の質目録（PedsQL）、成人参加者には年齢に適した同等の生活の質測定器を用いた、ベースラインからの健康関連生活の質の変化。
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ベースラインから3か月まで
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診断特異的機能転帰指標の変化
時間枠：ベースラインから3ヶ月まで
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診断に適した検証済み機能的評価尺度のベースラインからの変化。これには、脳性麻痺のGMFM-66、外傷性脳損傷のGOSE、脳卒中のmodified Rankin Scale、および適用可能な他の事前定義された疾患特異的評価尺度を含む。
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ベースラインから3ヶ月まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳性麻痺患者における粗大運動機能測定-66スコアの変化
時間枠：ベースラインから3か月
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脳性麻痺の参加者における粗大運動機能は、GMFM-66を用いて評価されます。
項目は4段階の順序尺度で採点され、総合スコアとして要約されます。スコアが高いほど粗大運動機能が優れていることを示します。 |
ベースラインから3か月
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外傷性脳損傷患者におけるグラスゴーアウトカムスケール-拡張版スコアの変化
時間枠：ベースラインから3か月
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全般的な障害と回復は、グラスゴーアウトカムスケール拡張版（8段階の順序尺度で、スコアが高いほど回復が良好であることを示す）を用いて評価されます。
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ベースラインから3か月
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脳卒中患者におけるModified Rankin Scaleスコアの変化
時間枠：ベースラインから3か月後
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全体的な障害は、修正ランキンスケールを用いて評価されます。これは0から6までの順序尺度で、スコアが低いほど障害が少ないことを示します。
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ベースラインから3か月後
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Dr. Glen Cronett, PhD/MD、Kurve Therapeutics
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Lu Z,Ren S,Wang B,Shao L,Zhang Y,Wu H,Mu X,Wang Z
- Perone MJ, Gimeno ML, Fuertes F. Immunomodulatory Properties and Potential Therapeutic Benefits of Muse Cells Administration in Diabetes. Adv Exp Med Biol. 2018;1103:115-129. doi: 10.1007/978-4-431-56847-6_6.
- Yamada Y, Minatoguchi S, Baba S, Shibata S, Takashima S, Wakao S, Okura H, Dezawa M, Minatoguchi S. Human Muse cells reduce myocardial infarct size and improve cardiac function without causing arrythmias in a swine model of acute myocardial infarction. PLoS One. 2022 Mar 24;17(3):e0265347. doi: 10.1371/journal.pone.0265347. eCollection 2022.
- Nagaoki T, Kumagai G, Nitobe Y, Sasaki A, Fujita T, Fukutoku T, Saruta K, Tsukuda M, Asari T, Wada K, Dezawa M, Ishibashi Y. Comparison of the Anti-Inflammatory Effects of Mouse Adipose- and Bone-Marrow-Derived Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Acute-Phase Spinal Cord Injury. J Neurotrauma. 2023 Dec;40(23-24):2596-2609. doi: 10.1089/neu.2022.0470. Epub 2023 May 16.
- Park YJ, Niizuma K, Mokin M, Dezawa M, Borlongan CV. Cell-Based Therapy for Stroke: Musing With Muse Cells. Stroke. 2020 Sep;51(9):2854-2862. doi: 10.1161/STROKEAHA.120.030618. Epub 2020 Aug 19.
- Tanaka T, Nishigaki K, Minatoguchi S, Nawa T, Yamada Y, Kanamori H, Mikami A, Ushikoshi H, Kawasaki M, Dezawa M, Minatoguchi S. Mobilized Muse Cells After Acute Myocardial Infarction Predict Cardiac Function and Remodeling in the Chronic Phase. Circ J. 2018 Jan 25;82(2):561-571. doi: 10.1253/circj.CJ-17-0552. Epub 2017 Sep 20.
- Hori E, Hayakawa Y, Hayashi T, Hori S, Okamoto S, Shibata T, Kubo M, Horie Y, Sasahara M, Kuroda S. Mobilization of Pluripotent Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Ischemic Stroke. J Stroke Cerebrovasc Dis. 2016 Jun;25(6):1473-81. doi: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2015.12.033. Epub 2016 Mar 24.
- Kuroda Y, Wakao S, Kitada M, Murakami T, Nojima M, Dezawa M. Isolation, culture and evaluation of multilineage-differentiating stress-enduring (Muse) cells. Nat Protoc. 2013;8(7):1391-415. doi: 10.1038/nprot.2013.076. Epub 2013 Jun 20.
- Suzuki T, Sato Y, Kushida Y, Tsuji M, Wakao S, Ueda K, Imai K, Iitani Y, Shimizu S, Hida H, Temma T, Saito S, Iida H, Mizuno M, Takahashi Y, Dezawa M, Borlongan CV, Hayakawa M. Intravenously delivered multilineage-differentiating stress enduring cells dampen excessive glutamate metabolism and microglial activation in experimental perinatal hypoxic ischemic encephalopathy. J Cereb Blood Flow Metab. 2021 Jul;41(7):1707-1720. doi: 10.1177/0271678X20972656. Epub 2020 Nov 22.
- Hori Y, Kitani T, Yanishi K, Suga T, Kogure M, Kusaba T, Kushida Y, Dezawa M, Matoba S. Intravenous administration of human Muse cells recovers blood flow in a mouse model of hindlimb ischemia. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 11;9:981088. doi: 10.3389/fcvm.2022.981088. eCollection 2022.
- Chen X, Yin XY, Zhao YY, Wang CC, Du P, Lu YC, Jin HB, Yang CC, Ying JL. Human Muse cells-derived neural precursor cells as the novel seed cells for the repair of spinal cord injury. Biochem Biophys Res Commun. 2021 Sep 3;568:103-109. doi: 10.1016/j.bbrc.2021.06.070. Epub 2021 Jun 30.
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
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本研究に関する用語
キーワード
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その他の研究ID番号
- HHI-MUSE-OBS-2026-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
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IPD プランの説明
個人参加者データ（IPD）は、人口統計情報、治療詳細、TNF-αレベルや臨床評価などのアウトカム測定を含むが、適切な要求があれば、適格な研究者と共有される可能性があります。 データは、すべての直接識別子を削除し、適用可能なプライバシー規制に準拠した後にのみ共有されます。
データアクセスは、科学研究、分析、および出版の目的で提供され、研究スポンサーまたは指定された審査機関の承認を受けることが条件となります。 追加の文書、研究プロトコルや統計解析計画を含む、要求に応じて提供される可能性があります。
参加者の機密性を損なう可能性があるデータや、適用可能な規制または倫理基準に違反するデータは共有されません。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
適格な研究者からの合理的な要請に応じて、匿名化された個人参加者データへのアクセスが提供されます。 要請には、データの使用目的を概説した研究提案を含める必要があります。
データへのアクセスは、研究スポンサーまたは指定された審査機関による審査と承認の後に許可され、データ使用契約を必要とする場合があります。 承認された研究目的に必要な匿名化データのみが共有されます。
データは、参加者の機密性を保護し、適用される倫理的および規制上の基準に準拠した安全な方法で提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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