Reelle Verdensresultater af Intranasal MuSE Exosomer og Stamceller i Neurologisk Regenerativ Terapi (MuSE-INSIGHT)
Prospektiv Observationsbaseret Multicohort-undersøgelse af Intranasal MuSE-cellederiverede Exosomer, MuSE-stamceller og Kombinationsterapi Leveret via Kurve Therapeutics ViaNase-enheden hos Patienter, der Modtager Internationale Regenerative Behandlinger
Denne prospektive observationsstudie indsamler reelle data fra deltagere, der modtager regenerativ terapi, administreret internationalt og leveret intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-enheden. Studiet tildeler ikke behandling. Deltagere indskrives efter at have modtaget eller valgt at modtage terapi som en del af den rutinemæssige kliniske pleje uden for studiet.
Deltagere observeres i en af tre kohorter baseret på den modtagne terapi: MuSE-celleafledte eksosomer, MuSE-stamceller eller kombinationsterapi. Målet er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og ændringer i inflammatoriske biomarkører og kliniske resultater over tid i en reel verden. Studiet evaluerer også ændringer i inflammatoriske biomarkører, herunder serum tumor nekrose faktor alfa (TNF-α), for bedre at forstå de biologiske effekter af disse terapier.
Studieoversigt
Status
Detaljeret beskrivelse
Dette er et prospektivt, multi-kohorte observationsstudie designet til at indsamle virkelighedsdata om deltagere, der modtager regenerativ terapi administreret uden for studieprotokollen og leveret intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-enheden.
Studiet tildeler ikke interventioner. Deltagere indskrives efter behandlingsbeslutninger er truffet af den behandlende kliniker og patient som en del af rutinemæssig klinisk pleje i internationale sammenhænge. Deltagere kategoriseres i observationskohorter baseret på den modtagne terapi.
Studiet inkluderer følgende kohorter:
Kohorte 1: Deltagere, der modtager 100 milliarder MuSE-cellederivede eksosomer administreret intranasalt via ViaNase-enheden Kohorte 2: Deltagere, der modtager 50 millioner MuSE-stamceller administreret intranasalt via ViaNase-enheden Kohorte 3: Deltagere, der modtager kombinationsterapi bestående af 100 milliarder MuSE-cellederivede eksosomer og 50 millioner MuSE-stamceller administreret intranasalt via ViaNase-enheden
Dosering og behandlingsregimer fastlægges af den behandlende kliniker og kan variere baseret på individuelle patientfaktorer og kliniske protokoller.
Det primære mål er at karakterisere sikkerhed, tolerabilitet og ændringer i inflammatoriske biomarkører i en virkelighedssammenhæng. Sekundære mål inkluderer evaluering af tendenser i kliniske resultater, funktionel status, neurologiske symptomer og livskvalitet over tid.
Et nøglemål i dette studie er at evaluere ændringer i inflammatoriske biomarkører, inklusive serum tumor necrosis factor alpha (TNF-α), målt ved baseline og opfølgende intervaller. Disse biomarkører bruges til at udforske de potentielle biologiske effekter af intranasalt leverede MuSE-deriverede terapier på tværs af behandlingskohorter.
Data indsamles prospektivt ved baseline og foruddefinerede opfølgende intervaller, inklusive cirka 1 måned og 3 måneder efter behandling, ved hjælp af en kombination af patientrapporterede resultater, pårørendevurderinger, laboratoriemålinger og tilgængelig klinisk dokumentation. Resultater kan inkludere ændringer i funktionel præstation, symptombyrde, sundhedsudnyttelse og biomarkørniveauer.
Dette observationsdesign muliggør systematisk indsamling af virkelighedsevidence forbundet med internationalt leverede regenerativ terapi, samtidig med at der opretholdes adskillelse mellem klinisk pleje og forskningsdataindsamling.
Resultater fra dette studie kan informere fremtidige kontrollerede kliniske forsøg og understøtte hypotese-generering for regenerativ medicin-tilgange rettet mod inflammatoriske og neurologiske tilstande.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico
- Stem Solutions
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren har en dokumenteret diagnose af en neurologisk tilstand, herunder men ikke begrænset til: traumatisk hjerneskade, cerebral parese, hypoksisk-iskæmisk encefalopati, slagtilfælde eller andre neurologiske lidelser
- Deltageren har modtaget eller er planlagt til at modtage intranasal terapi med MuSE-cellederiverede exosomer, MuSE-stamceller eller kombinationsterapi administreret via Kurve Therapeutics ViaNase-system som en del af klinisk behandling uden for studiet
- Baseline serum TNF-α-måling er tilgængelig eller kan opnås før behandling
- Deltageren eller juridisk autoriseret repræsentant er i stand til at give informeret samtykke
- Villighed til at deltage i opfølgende vurderinger, herunder laboratorie- og kliniske resultatmålinger
- Stabil klinisk status i mindst 2 uger før baseline-vurdering
Eksklusionskriterier:
- Aktiv systemisk infektion på tilmeldings tidspunkt
- Brug af systemisk immunsuppressive eller biologiske antiinflammatoriske terapier, der kan ændre TNF-α-niveauer signifikant inden for 30 dage før baseline-måling
- Umulighed for at opnå baseline- eller opfølgende TNF-α-målinger
- Ufuldstændig dokumentation af behandlingstype, dosis eller administrationsmetode
- Enhver medicinsk tilstand, som efter forskerens mening vil forstyrre fortolkningen af studie resultater
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
MuSE-cellevævsderiverede eksosomer
Deltagere i denne observationskohorte modtager MuSE-cellederiverede eksosomer, der administreres intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som en del af rutinemæssig klinisk behandling uden for studiet. Deltagere følges prospektivt for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet og for at vurdere ændringer i serum tumor nekrose faktor alfa (TNF-α) som en biomarkør for systemisk inflammation. |
|
MuSE stamceller
Deltagere i denne observationskohorte modtager MuSE-stamceller administreret intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som en del af rutinemæssig klinisk behandling uden for studiet. Studiet tildeler ikke behandling. Deltagere følges prospektivt for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet samt for at vurdere ændringer i serum tumor nekrose faktor alfa (TNF-α) som en biomarkør for systemisk inflammation. Udforskende resultater omfatter ændringer i neurologisk funktion, symptombyrde og sundhedsrelateret livskvalitet over tid. |
|
Kombination MuSE Exosomer Plus MuSE Stamceller
Deltagere i denne observationskohorte modtager kombinationsbehandling bestående af MuSE-celle-afledte eksosomer og MuSE-stamceller, der administreres intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som en del af rutinemæssig klinisk behandling uden for studiet. Studiet tildeler ikke behandling. Deltagere følges prospektivt for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet samt for at vurdere ændringer i serum tumor necrosis factor alpha (TNF-α) som en biomarkør for systemisk inflammation. Udforskende resultater omfatter ændringer i neurologisk funktion, symptombyrde og sundhedsrelateret livskvalitet over tid. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i serum tumornekrosefaktor alfa (TNF-α) fra baseline til 1 måned
Tidsramme: Baseline til 1 måned
|
Serum TNF-α koncentration i pg/mL målt ved baseline før behandling og 1 måned efter behandling; analyseret som absolut og procentvis ændring fra baseline inden for og på tværs af behandlingskohorter.
|
Baseline til 1 måned
|
|
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger efter intranasal administration, kategoriseret efter alvorlighed, sværhedsgrad og relation til behandlingen som vurderet ud fra tilgængelig klinisk dokumentation.
|
Baseline til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i serum TNF-α fra baseline til 3 måneder
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Ændring i serum TNF-α-koncentration fra baseline til 3 måneder efter intranasal terapi, analyseret efter behandlingskohort.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Pårørende eller deltagers globale vurdering af forandring
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Omsorgsgiver- eller deltagerrapporteret samlet ændring i tilstanden sammenlignet med udgangspunktet ved hjælp af en 7-punkts global indtryk af ændringsskala.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet fra udgangspunktet ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) for børnedeltagere eller et tilsvarende alderspassende livskvalitetsinstrument for voksne deltagere.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Ændring i Diagnosespecifikke Funktionsmålinger
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Ændring fra baseline i diagnosepassende validerede funktionelle målinger, herunder GMFM-66 for cerebral parese, GOSE for traumatisk hjerneskade, modificeret Rankin-skala for slagtilfælde og andre foruddefinerede tilstandsspecifikke instrumenter, hvor det er relevant.
|
Baseline til 3 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Gross Motor Function Measure-66 Score hos Deltagere med Cerebral Parese
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Grov motorisk funktion vil blive vurderet hos deltagere med cerebral parese ved hjælp af GMFM-66.
Elementer scores på en 4-punkts ordinal skala og opsummeres som en total score; højere score indikerer bedre grov motorisk funktion.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Ændring i Glasgow Outcome Scale-Extended Score hos deltagere med traumatisk hjerneskade
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Global funktionsnedsættelse og restitution vil blive vurderet ved hjælp af Glasgow Outcome Scale-Extended, en 8-niveau ordinal skala, hvor højere score indikerer bedre restitution.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Ændring i Modified Rankin Scale Score hos deltagere med slagtilfælde
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Global funktionsnedsættelse vil blive vurderet ved hjælp af den modificerede Rankin-skala, en 0 til 6 ordinær skala, hvor lavere score indikerer mindre funktionsnedsættelse.
|
Baseline til 3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Dr. Glen Cronett, PhD/MD, Kurve Therapeutics
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Lu Z,Ren S,Wang B,Shao L,Zhang Y,Wu H,Mu X,Wang Z
- Perone MJ, Gimeno ML, Fuertes F. Immunomodulatory Properties and Potential Therapeutic Benefits of Muse Cells Administration in Diabetes. Adv Exp Med Biol. 2018;1103:115-129. doi: 10.1007/978-4-431-56847-6_6.
- Yamada Y, Minatoguchi S, Baba S, Shibata S, Takashima S, Wakao S, Okura H, Dezawa M, Minatoguchi S. Human Muse cells reduce myocardial infarct size and improve cardiac function without causing arrythmias in a swine model of acute myocardial infarction. PLoS One. 2022 Mar 24;17(3):e0265347. doi: 10.1371/journal.pone.0265347. eCollection 2022.
- Nagaoki T, Kumagai G, Nitobe Y, Sasaki A, Fujita T, Fukutoku T, Saruta K, Tsukuda M, Asari T, Wada K, Dezawa M, Ishibashi Y. Comparison of the Anti-Inflammatory Effects of Mouse Adipose- and Bone-Marrow-Derived Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Acute-Phase Spinal Cord Injury. J Neurotrauma. 2023 Dec;40(23-24):2596-2609. doi: 10.1089/neu.2022.0470. Epub 2023 May 16.
- Park YJ, Niizuma K, Mokin M, Dezawa M, Borlongan CV. Cell-Based Therapy for Stroke: Musing With Muse Cells. Stroke. 2020 Sep;51(9):2854-2862. doi: 10.1161/STROKEAHA.120.030618. Epub 2020 Aug 19.
- Tanaka T, Nishigaki K, Minatoguchi S, Nawa T, Yamada Y, Kanamori H, Mikami A, Ushikoshi H, Kawasaki M, Dezawa M, Minatoguchi S. Mobilized Muse Cells After Acute Myocardial Infarction Predict Cardiac Function and Remodeling in the Chronic Phase. Circ J. 2018 Jan 25;82(2):561-571. doi: 10.1253/circj.CJ-17-0552. Epub 2017 Sep 20.
- Hori E, Hayakawa Y, Hayashi T, Hori S, Okamoto S, Shibata T, Kubo M, Horie Y, Sasahara M, Kuroda S. Mobilization of Pluripotent Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Ischemic Stroke. J Stroke Cerebrovasc Dis. 2016 Jun;25(6):1473-81. doi: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2015.12.033. Epub 2016 Mar 24.
- Kuroda Y, Wakao S, Kitada M, Murakami T, Nojima M, Dezawa M. Isolation, culture and evaluation of multilineage-differentiating stress-enduring (Muse) cells. Nat Protoc. 2013;8(7):1391-415. doi: 10.1038/nprot.2013.076. Epub 2013 Jun 20.
- Suzuki T, Sato Y, Kushida Y, Tsuji M, Wakao S, Ueda K, Imai K, Iitani Y, Shimizu S, Hida H, Temma T, Saito S, Iida H, Mizuno M, Takahashi Y, Dezawa M, Borlongan CV, Hayakawa M. Intravenously delivered multilineage-differentiating stress enduring cells dampen excessive glutamate metabolism and microglial activation in experimental perinatal hypoxic ischemic encephalopathy. J Cereb Blood Flow Metab. 2021 Jul;41(7):1707-1720. doi: 10.1177/0271678X20972656. Epub 2020 Nov 22.
- Hori Y, Kitani T, Yanishi K, Suga T, Kogure M, Kusaba T, Kushida Y, Dezawa M, Matoba S. Intravenous administration of human Muse cells recovers blood flow in a mouse model of hindlimb ischemia. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 11;9:981088. doi: 10.3389/fcvm.2022.981088. eCollection 2022.
- Chen X, Yin XY, Zhao YY, Wang CC, Du P, Lu YC, Jin HB, Yang CC, Ying JL. Human Muse cells-derived neural precursor cells as the novel seed cells for the repair of spinal cord injury. Biochem Biophys Res Commun. 2021 Sep 3;568:103-109. doi: 10.1016/j.bbrc.2021.06.070. Epub 2021 Jun 30.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- Multipel sclerose
- Cerebral Parese
- slag
- Autisme
- Parkinsons sygdom
- HEJ
- Traumatisk hjerneskade
- Hypoksisk-iskæmisk encefalopati
- Regenerativ medicin
- Neurogeneration
- Stamcelleterapi
- Beviser fra den virkelige verden
- Neurologiske lidelser
- MuSE stamceller
- MuSE-celle-afledte eksosomer
- Intranasal administration
- Exosometerapi
- Kurve Terapeutik
- ViaNase
- Alzheimers demens
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Synukleinopatier
- Autismespektrumforstyrrelse
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Karsygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Psykiske lidelser
- Sår og skader
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Neurokognitive lidelser
- Hjerneiskæmi
- Demyeliniserende autoimmune sygdomme, CNS
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Demens
- Tauopatier
- Neurodegenerative sygdomme
- Tegn og symptomer, luftveje
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Børns udviklingsforstyrrelser, gennemgående
- Bevægelsesforstyrrelser
- Kraniocerebralt traume
- Traumer, nervesystemet
- Hjerneskade, kronisk
- Parkinsonlidelser
- Basal Ganglia Sygdomme
- Hjerneskader
- Hypoxi, hjerne
- Hypoxi
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hjerneskader, traumatiske
- Slag
- Multipel sclerose
- Alzheimers sygdom
- Autistisk lidelse
- Cerebral Parese
- Parkinsons sygdom
- Sygdomme i nervesystemet
- Hypoxi-iskæmi, hjerne
Andre undersøgelses-id-numre
- HHI-MUSE-OBS-2026-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD), herunder demografiske oplysninger, behandlingsdetaljer og resultatmål som TNF-α-niveauer og kliniske vurderinger, kan deles med kvalificerede forskere ved rimelig anmodning. Data vil kun blive delt efter fjernelse af alle direkte identifikatorer og i overensstemmelse med gældende privatlivsregler.
Dataadgang vil blive givet til formål videnskabelig forskning, analyse og publicering, under forbehold for godkendelse af studiens sponsor eller udpeget gennemgangsorgan. Yderligere dokumentation, herunder studieprotokol og statistiske analyseplaner, kan blive tilgængelig ved anmodning.
Ingen data vil blive delt, der kunne kompromittere deltagernes fortrolighed eller overtræde gældende regulatoriske eller etiske standarder.
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
Adgang til deidentifierede individuelle deltagerdata vil blive givet til kvalificerede forskere på rimelig anmodning. Anmodninger skal indeholde en forskningsplan, der beskriver den tilsigtede anvendelse af dataene.
Adgang vil blive givet efter gennemgang og godkendelse af studiens sponsor eller udpeget gennemgangskomité og kan kræve en dataanvendelsesaftale. Kun deidentifierede data, der er nødvendige for det godkendte forskningsformål, vil blive delt.
Data vil blive leveret på en sikker måde, der beskytter deltagernes fortrolighed og overholder gældende etiske og regulatoriske standarder.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .