Reelle resultater av intranasale MuSE-eksosomer og stamceller i nevrologisk regenerativ terapi (MuSE-INSIGHT)
Prospektiv observasjonsstudie med flere kohorter av intranasale MuSE-cellederiverte eksosomer, MuSE-stamceller og kombinasjonsterapi levert via Kurve Therapeutics ViaNase-enheten til pasienter som mottar internasjonale regenerative behandlinger
Denne prospektive observasjonsstudien samler reelle data fra deltakere som mottar regenerativ terapi administrert internasjonalt og levert intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-enheten. Studien tildeler ikke behandling. Deltakere rekrutteres etter å ha mottatt, eller valgt å motta, terapi som en del av rutinemessig klinisk behandling utenfor studien.
Deltakerne observeres i en av tre kohorter basert på mottatt terapi: MuSE-cellederiverte eksosomer, MuSE-stamceller eller kombinasjonsterapi. Målet er å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og endringer i inflammatoriske biomarkører og kliniske utfall over tid i en reell setting. Studien evaluerer også endringer i inflammatoriske biomarkører, inkludert serum tumornekrosefaktor alfa (TNF-α), for å bedre forstå de biologiske effektene av disse terapeutiske tilnærmingene.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv, fler-kohort observasjonsstudie designet for å samle reelle verdensdata om deltakere som mottar regenerativ terapi administrert utenfor studiens protokoll og levert intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-enheten.
Studien tildeler ikke intervensjoner. Deltakere rekrutteres etter at behandlingsbeslutninger er tatt av behandlende lege og pasient som en del av rutinemessig klinisk behandling i internasjonale omgivelser. Deltakere kategoriseres i observasjonskohorter basert på mottatt terapi.
Studien inkluderer følgende kohorter:
Kohort 1: Deltakere som mottar 100 milliarder MuSE-cellederiverte eksosomer administrert intranasalt via ViaNase-enheten Kohort 2: Deltakere som mottar 50 millioner MuSE-stamceller administrert intranasalt via ViaNase-enheten Kohort 3: Deltakere som mottar kombinasjonsterapi bestående av 100 milliarder MuSE-cellederiverte eksosomer og 50 millioner MuSE-stamceller administrert intranasalt via ViaNase-enheten
Dosering og behandlingsregimer fastsettes av behandlende lege og kan variere basert på individuelle pasientfaktorer og kliniske protokoller.
Hovedmålet er å karakterisere sikkerhet, tolerabilitet og endringer i inflammatoriske biomarkører i en reell verdens kontekst. Sekundære mål inkluderer evaluering av trender i kliniske utfall, funksjonell status, nevrologiske symptomer og livskvalitet over tid.
Et nøkkelmål i denne studien er å evaluere endringer i inflammatoriske biomarkører, inkludert serum tumor necrosis factor alpha (TNF-α), målt ved baseline og oppfølgingsintervaller. Disse biomarkørene brukes til å utforske potensielle biologiske effekter av intranasalt leverte MuSE-deriverte terapier på tvers av behandlingskohorter.
Data vil bli samlet prospektivt ved baseline og forhåndsdefinerte oppfølgingsintervaller, inkludert ca. 1 måned og 3 måneder etter behandling, ved bruk av en kombinasjon av pasientrapporterte utfall, omsorgspersonvurderinger, laboratoriemålinger og tilgjengelig klinisk dokumentasjon. Utfall kan inkludere endringer i funksjonell ytelse, symptombyrde, helsetjenestebruk og biomarkørnivåer.
Dette observasjonsdesignet muliggjør systematisk innsamling av reell verdens evidens assosiert med internasjonalt levert regenerativ terapi samtidig som separasjon mellom klinisk behandling og forskningsdatainnsamling opprettholdes.
Funn fra denne studien kan bidra til fremtidige kontrollerte kliniske studier og støtte hypotesegenerering for regenerativ medisin-tilnærminger rettet mot inflammatoriske og nevrologiske tilstander.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico
- Stem Solutions
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltaker har en dokumentert diagnose på en nevrologisk tilstand, inkludert, men ikke begrenset til: traumatisk hjerneskade, cerebral parese, hypoksisk-iskemisk encefalopati, hjerneslag eller andre nevrologiske lidelser
- Deltaker har mottatt eller er planlagt å motta intranasal terapi med MuSE-cellederiverte eksosomer, MuSE-stamceller eller kombinasjonsterapi administrert via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som del av klinisk behandling utenfor studiens protokoll
- Grunnlinjemåling av serum TNF-α er tilgjengelig eller kan innhentes før behandling
- Deltaker eller juridisk autorisert representant er i stand til å gi informert samtykke
- Villighet til å delta i oppfølgingsvurderinger, inkludert laboratorie- og kliniske utfallsmål
- Stabil klinisk status i minst 2 uker før grunnlinjevurdering
Eksklusjonskriterier:
- Aktiv systemisk infeksjon ved inkluderingstidspunktet
- Bruk av systemisk immunsuppressive eller biologiske antiinflammatoriske terapier som kan endre TNF-α-nivåer betydelig innen 30 dager før grunnlinjemåling
- Umulighet å innhente grunnlinje- eller oppfølgingsmålinger av TNF-α
- Ufullstendig dokumentasjon av behandlingstype, dose eller administrasjonsmetode
- Enhver medisinsk tilstand som etter forskerens vurdering vil forstyrre tolkningen av studieutfallene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
MuSE-celle-avledede eksosomer
Deltakere i denne observasjonelle kohorten mottar MuSE-cellederiverte eksosomer administrert intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som en del av rutinemessig klinisk behandling utenfor studieprotokollen. Studien tildeler ikke behandling. Deltakerne følges prospektivt for å vurdere sikkerhet og tolerabilitet og for å evaluere endringer i serum tumor nekrose faktor alfa (TNF-α) som en biomarkør for systemisk inflammasjon. Utforskende resultater inkluderer endringer i nevrologisk funksjon, symptombyrde og helserelatert livskvalitet over tid. |
|
MuSE stamceller
Deltakere i denne observasjonskohorten mottar MuSE-stamceller administrert intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som en del av rutinemessig klinisk omsorg utenfor studiens protokoll. Studien tildeler ikke behandling. Deltakerne følges prospektivt for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet og for å vurdere endringer i serum tumor necrosis factor alpha (TNF-α) som en biomarkør for systemisk inflammasjon. Utforskningsresultater inkluderer endringer i nevrologisk funksjon, symptombyrde og helserelatert livskvalitet over tid. |
|
Kombinasjon MuSE Exosomer pluss MuSE Stamceller
Deltakere i denne observasjonskohorten mottar kombinasjonsterapi som består av MuSE-cellederiverte eksosomer og MuSE-stamceller administrert intranasalt via Kurve Therapeutics ViaNase-systemet som en del av rutinemessig klinisk behandling utenfor studiens protokoll. Studien tildeler ikke behandling. Deltakere følges prospektivt for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet og for å vurdere endringer i serum tumornekrosefaktor alfa (TNF-α) som en biomarkør for systemisk inflammasjon. Utforskende utfall inkluderer endringer i nevrologisk funksjon, symptombyrde og helserelatert livskvalitet over tid. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i serum tumor nekrose faktor alfa (TNF-α) fra utgangspunkt til 1 måned
Tidsramme: Baseline til 1 måned
|
Serum TNF-α-konsentrasjon i pg/mL målt ved baseline før behandling og 1 måned etter behandling; analysert som absolutt og prosentvis endring fra baseline innenfor og på tvers av behandlingskohortene.
|
Baseline til 1 måned
|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger etter intranasal administrering, kategorisert etter alvorlighetsgrad, intensitet og sammenheng med behandlingen som vurdert ut fra tilgjengelig klinisk dokumentasjon.
|
Baseline til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i serum TNF-α fra baseline til 3 måneder
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Endring i serum TNF-α-konsentrasjon fra baseline til 3 måneder etter intranasal terapi, analysert etter behandlingskohort.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Omsorgsperson eller deltakers globale inntrykk av endring
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder
|
Omsorgsperson- eller deltakerrapportert total endring i tilstand sammenlignet med utgangspunktet ved bruk av en 7-punkts global forandringsskala.
|
Fra baseline til 3 måneder
|
|
Endring i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Endring i helserelatert livskvalitet fra utgangspunktet ved bruk av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) for pediatriske deltakere eller et sammenlignbart alderspassende livskvalitetsinstrument for voksne deltakere.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Endring i diagnose-spesifikke funksjonsutfallsmål
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Endring fra utgangspunkt i diagnosepassende validerte funksjonelle mål, inkludert GMFM-66 for cerebral parese, GOSE for traumatisk hjerneskade, modifisert Rankin-skala for hjerneslag, og andre forhåndsdefinerte tilstandsspesifikke instrumenter der aktuelt.
|
Baseline til 3 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Gross Motor Function Measure-66-poengsum hos deltakere med cerebral parese
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Grovmotorisk funksjon vil bli vurdert hos deltakere med cerebral parese ved bruk av GMFM-66.
Enkeltpunkter blir vurdert på en 4-punkts ordinær skala og oppsummert som en totalscore; høyere poengsummer indikerer bedre grovmotorisk funksjon.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Endring i Glasgow Outcome Scale-Extended Score hos deltakere med traumatisk hjerneskade
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Global funksjonshemning og rehabilitering vil bli vurdert ved hjelp av Glasgow Outcome Scale-Extended, en 8-nivås ordinalskala der høyere poengsummer indikerer bedre rehabilitering.
|
Baseline til 3 måneder
|
|
Endring i Modified Rankin-skårescore hos deltakere med slag
Tidsramme: Baseline til 3 måneder
|
Global funksjonshemming vil bli vurdert ved bruk av den modifiserte Rankin-skalaen, en ordinær skala fra 0 til 6 der lavere skår indikerer mindre funksjonshemming.
|
Baseline til 3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dr. Glen Cronett, PhD/MD, Kurve Therapeutics
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Lu Z,Ren S,Wang B,Shao L,Zhang Y,Wu H,Mu X,Wang Z
- Perone MJ, Gimeno ML, Fuertes F. Immunomodulatory Properties and Potential Therapeutic Benefits of Muse Cells Administration in Diabetes. Adv Exp Med Biol. 2018;1103:115-129. doi: 10.1007/978-4-431-56847-6_6.
- Yamada Y, Minatoguchi S, Baba S, Shibata S, Takashima S, Wakao S, Okura H, Dezawa M, Minatoguchi S. Human Muse cells reduce myocardial infarct size and improve cardiac function without causing arrythmias in a swine model of acute myocardial infarction. PLoS One. 2022 Mar 24;17(3):e0265347. doi: 10.1371/journal.pone.0265347. eCollection 2022.
- Nagaoki T, Kumagai G, Nitobe Y, Sasaki A, Fujita T, Fukutoku T, Saruta K, Tsukuda M, Asari T, Wada K, Dezawa M, Ishibashi Y. Comparison of the Anti-Inflammatory Effects of Mouse Adipose- and Bone-Marrow-Derived Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Acute-Phase Spinal Cord Injury. J Neurotrauma. 2023 Dec;40(23-24):2596-2609. doi: 10.1089/neu.2022.0470. Epub 2023 May 16.
- Park YJ, Niizuma K, Mokin M, Dezawa M, Borlongan CV. Cell-Based Therapy for Stroke: Musing With Muse Cells. Stroke. 2020 Sep;51(9):2854-2862. doi: 10.1161/STROKEAHA.120.030618. Epub 2020 Aug 19.
- Tanaka T, Nishigaki K, Minatoguchi S, Nawa T, Yamada Y, Kanamori H, Mikami A, Ushikoshi H, Kawasaki M, Dezawa M, Minatoguchi S. Mobilized Muse Cells After Acute Myocardial Infarction Predict Cardiac Function and Remodeling in the Chronic Phase. Circ J. 2018 Jan 25;82(2):561-571. doi: 10.1253/circj.CJ-17-0552. Epub 2017 Sep 20.
- Hori E, Hayakawa Y, Hayashi T, Hori S, Okamoto S, Shibata T, Kubo M, Horie Y, Sasahara M, Kuroda S. Mobilization of Pluripotent Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Ischemic Stroke. J Stroke Cerebrovasc Dis. 2016 Jun;25(6):1473-81. doi: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2015.12.033. Epub 2016 Mar 24.
- Kuroda Y, Wakao S, Kitada M, Murakami T, Nojima M, Dezawa M. Isolation, culture and evaluation of multilineage-differentiating stress-enduring (Muse) cells. Nat Protoc. 2013;8(7):1391-415. doi: 10.1038/nprot.2013.076. Epub 2013 Jun 20.
- Suzuki T, Sato Y, Kushida Y, Tsuji M, Wakao S, Ueda K, Imai K, Iitani Y, Shimizu S, Hida H, Temma T, Saito S, Iida H, Mizuno M, Takahashi Y, Dezawa M, Borlongan CV, Hayakawa M. Intravenously delivered multilineage-differentiating stress enduring cells dampen excessive glutamate metabolism and microglial activation in experimental perinatal hypoxic ischemic encephalopathy. J Cereb Blood Flow Metab. 2021 Jul;41(7):1707-1720. doi: 10.1177/0271678X20972656. Epub 2020 Nov 22.
- Hori Y, Kitani T, Yanishi K, Suga T, Kogure M, Kusaba T, Kushida Y, Dezawa M, Matoba S. Intravenous administration of human Muse cells recovers blood flow in a mouse model of hindlimb ischemia. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 11;9:981088. doi: 10.3389/fcvm.2022.981088. eCollection 2022.
- Chen X, Yin XY, Zhao YY, Wang CC, Du P, Lu YC, Jin HB, Yang CC, Ying JL. Human Muse cells-derived neural precursor cells as the novel seed cells for the repair of spinal cord injury. Biochem Biophys Res Commun. 2021 Sep 3;568:103-109. doi: 10.1016/j.bbrc.2021.06.070. Epub 2021 Jun 30.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- Multippel sklerose
- Cerebral parese
- slag
- Autisme
- Parkinsons sykdom
- HIE
- Traumatisk hjerneskade
- Hypoksisk-iskemisk encefalopati
- Regenerativ medisin
- Nevrogenerering
- Stamcelleterapi
- Bevis fra den virkelige verden
- Nevrologiske lidelser
- MuSE stamceller
- MuSE-celle-avledede eksosomer
- Intranasal administrering
- Eksosomterapi
- Kurve Therapeutics
- ViaNase
- Alzheimers demens
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Synukleinopatier
- Autismespektrumforstyrrelse
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Psykiske lidelser
- Sår og skader
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Nevrokognitive lidelser
- Hjerneiskemi
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Demens
- Tauopatier
- Nevrodegenerative sykdommer
- Tegn og symptomer, luftveier
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Bevegelsesforstyrrelser
- Kraniocerebralt traume
- Traumer, nervesystemet
- Hjerneskade, kronisk
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Hjerneskader
- Hypoksi, hjerne
- Hypoksi
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hjerneskader, traumatiske
- Slag
- Multippel sklerose
- Alzheimers sykdom
- Autistisk lidelse
- Cerebral parese
- Parkinsons sykdom
- Sykdommer i nervesystemet
- Hypoksi-iskemi, hjerne
Andre studie-ID-numre
- HHI-MUSE-OBS-2026-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD), inkludert demografisk informasjon, behandlingsdetaljer og resultatmål som TNF-α-nivåer og kliniske vurderinger, kan deles med kvalifiserte forskere ved rimelig forespørsel. Data vil kun deles etter fjerning av alle direkte identifikatorer og i samsvar med gjeldende personvernregelverk.
Datatilgang vil bli gitt for formål knyttet til vitenskapelig forskning, analyse og publisering, under forutsetning av godkjenning fra studiens sponsor eller utpekt vurderingsorgan. Ytterligere dokumentasjon, inkludert studioprotokoll og statistiske analyseplaner, kan gjøres tilgjengelig på forespørsel.
Ingen data vil bli delt som kan kompromittere deltakernes konfidensialitet eller bryte med gjeldende regulatoriske eller etiske standarder.
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang til de-identifiserte individuelle deltakerdata vil bli gitt til kvalifiserte forskere på rimelig forespørsel. Forespørsler må inkludere en forskningsplan som beskriver den tiltenkte bruken av dataene.
Tilgang vil bli innvilget etter gjennomgang og godkjenning av studiens sponsor eller utpekt vurderingsorgan, og kan kreve en dataavtale. Kun de-identifiserte data som er nødvendige for det godkjente forskningsformålet vil bli delt.
Data vil bli levert på en sikker måte som beskytter deltakernes konfidensialitet og overholder gjeldende etiske og regulatoriske standarder.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .