Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Résultats en Vie Réelle des Exosomes et Cellules Souches MuSE Intranasales en Thérapie Régénérative Neurologique (MuSE-INSIGHT)

3 avril 2026 mis à jour par: Healing Hope International

Étude observationnelle prospective multicohorte d'exosomes dérivés de cellules MuSE intranasales, de cellules souches MuSE et de thérapie combinée administrée via l'appareil ViaNase de Kurve Therapeutics chez les patients recevant des traitements régénératifs internationaux

Cette étude observationnelle prospective recueille des données réelles sur des participants recevant des thérapies régénératrices administrées à l'échelle internationale et délivrées par voie intranasale via l'appareil ViaNase de Kurve Therapeutics. L'étude n'attribue pas de traitement. Les participants sont inscrits après avoir reçu, ou choisi de recevoir, une thérapie dans le cadre de soins cliniques de routine en dehors de l'étude.

Les participants sont observés dans l'une des trois cohortes en fonction de la thérapie reçue : exosomes dérivés de cellules MuSE, cellules souches MuSE ou thérapie combinée. L'objectif est d'évaluer la sécurité, la tolérance et les changements dans les biomarqueurs inflammatoires et les résultats cliniques au fil du temps dans un cadre réel. L'étude évalue également les changements dans les biomarqueurs inflammatoires, y compris le facteur de nécrose tumorale alpha sérique (TNF-α), pour mieux comprendre les effets biologiques de ces thérapies.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective multicohorte conçue pour recueillir des données en vie réelle sur des participants recevant des thérapies régénératrices administrées en dehors du protocole d'étude et délivrées par voie intranasale via l'appareil ViaNase de Kurve Therapeutics.

L'étude n'attribue pas d'interventions. Les participants sont inscrits après que les décisions de traitement ont été prises par le clinicien traitant et le patient dans le cadre des soins cliniques de routine dans des contextes internationaux. Les participants sont classés en cohortes observationnelles en fonction de la thérapie reçue.

L'étude comprend les cohortes suivantes :

Cohorte 1 : Participants recevant 100 milliards d'exosomes dérivés de cellules MuSE administrés par voie intranasale via l'appareil ViaNase. Cohorte 2 : Participants recevant 50 millions de cellules souches MuSE administrées par voie intranasale via l'appareil ViaNase. Cohorte 3 : Participants recevant une thérapie combinée composée de 100 milliards d'exosomes dérivés de cellules MuSE et de 50 millions de cellules souches MuSE administrés par voie intranasale via l'appareil ViaNase.

La posologie et les schémas thérapeutiques sont déterminés par le clinicien traitant et peuvent varier en fonction des facteurs individuels des patients et des protocoles cliniques.

L'objectif principal est de caractériser la sécurité, la tolérance et les changements des biomarqueurs inflammatoires dans un contexte de vie réelle. Les objectifs secondaires incluent l'évaluation des tendances des résultats cliniques, de l'état fonctionnel, des symptômes neurologiques et de la qualité de vie au fil du temps.

Un objectif clé de cette étude est d'évaluer les changements des biomarqueurs inflammatoires, y compris le facteur de nécrose tumorale alpha sérique (TNF-α), mesurés au départ et à des intervalles de suivi. Ces biomarqueurs sont utilisés pour explorer les effets biologiques potentiels des thérapies dérivées de MuSE administrées par voie intranasale à travers les cohortes de traitement.

Les données seront collectées de manière prospective au départ et à des intervalles de suivi prédéfinis, y compris environ 1 mois et 3 mois après le traitement, en utilisant une combinaison de résultats rapportés par les patients, d'évaluations des aidants, de mesures de laboratoire et de la documentation clinique disponible. Les résultats peuvent inclure des changements dans la performance fonctionnelle, la charge symptomatique, l'utilisation des soins de santé et les niveaux de biomarqueurs.

Cette conception observationnelle permet la collecte systématique de preuves en vie réelle associées aux thérapies régénératrices délivrées internationalement tout en maintenant une séparation entre les soins cliniques et la collecte de données de recherche.

Les résultats de cette étude pourraient éclairer de futurs essais cliniques contrôlés et soutenir la génération d'hypothèses pour les approches de médecine régénérative ciblant les affections inflammatoires et neurologiques.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

36

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Mexique
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexique
        • Stem Solutions

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Cette étude inclut des participants pédiatriques et adultes présentant des affections neurologiques recevant des thérapies régénératrices intranasales administrées en dehors du protocole de l'étude. Les participants sont inscrits dans des cohortes observationnelles en fonction du type de traitement et suivis prospectivement pour évaluer les changements dans les biomarqueurs inflammatoires, y compris le TNF-α, ainsi que la sécurité et les résultats cliniques au fil du temps.

La description

Critères d'inclusion :

  • Le participant a un diagnostic documenté d'une affection neurologique, y compris, mais sans s'y limiter : lésion cérébrale traumatique, paralysie cérébrale, encéphalopathie hypoxique-ischémique, accident vasculaire cérébral ou autres troubles neurologiques
  • Le participant a reçu ou est programmé pour recevoir une thérapie intranasale utilisant des exosomes dérivés de cellules MuSE, des cellules souches MuSE, ou une thérapie combinée administrée via le système ViaNase de Kurve Therapeutics dans le cadre de soins cliniques en dehors du protocole de l'étude
  • La mesure sérique de base du TNF-α est disponible ou peut être obtenue avant le traitement
  • Le participant ou son représentant légalement autorisé est en mesure de fournir un consentement éclairé
  • Disposition à participer aux évaluations de suivi, y compris les mesures de laboratoire et les résultats cliniques
  • État clinique stable pendant au moins 2 semaines avant l'évaluation de base

Critères d'exclusion :

  • Infection systémique active au moment de l'inclusion
  • Utilisation de thérapies immunosuppressives systémiques ou biologiques anti-inflammatoires susceptibles d'altérer significativement les niveaux de TNF-α dans les 30 jours précédant la mesure de base
  • Impossibilité d'obtenir les mesures de TNF-α de base ou de suivi
  • Documentation incomplète du type de traitement, de la dose ou de la méthode d'administration
  • Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Exosomes dérivés de cellules MuSE

Les participants de cette cohorte observationnelle reçoivent des exosomes dérivés de cellules MuSE administrés par voie intranasale via le système ViaNase de Kurve Therapeutics dans le cadre des soins cliniques de routine en dehors du protocole d'étude. L'étude n'attribue pas de traitement.

Les participants sont suivis de manière prospective pour évaluer la sécurité et la tolérance, et pour évaluer les changements du facteur de nécrose tumorale alpha sérique (TNF-α) en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique. Les résultats exploratoires incluent les changements de la fonction neurologique, de la charge des symptômes et de la qualité de vie liée à la santé au fil du temps.
MuSE Stem Cells

Les participants de cette cohorte observationnelle reçoivent des cellules souches MuSE administrées par voie intranasale via le système ViaNase de Kurve Therapeutics dans le cadre des soins cliniques de routine en dehors du protocole d'étude. L'étude n'attribue pas de traitement.

Les participants sont suivis de manière prospective pour évaluer la sécurité et la tolérance, et pour mesurer les changements du facteur de nécrose tumorale alpha (TNF-α) sérique en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique. Les résultats exploratoires incluent les changements de la fonction neurologique, la charge des symptômes et la qualité de vie liée à la santé au fil du temps.
Combinaison d'exosomes MuSE et de cellules souches MuSE

Les participants de cette cohorte observationnelle reçoivent une thérapie combinée comprenant des exosomes dérivés de cellules MuSE et des cellules souches MuSE, administrées par voie intranasale via le système ViaNase de Kurve Therapeutics, dans le cadre des soins cliniques de routine en dehors du protocole de l'étude. L'étude n'attribue pas de traitement.

Les participants sont suivis de manière prospective pour évaluer la sécurité et la tolérance, et pour évaluer les changements du facteur de nécrose tumorale alpha sérique (TNF-α) en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique. Les résultats exploratoires incluent les changements dans la fonction neurologique, la charge des symptômes et la qualité de vie liée à la santé au fil du temps.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du taux sérique du facteur de nécrose tumorale alpha (TNF-α) entre le début de l'étude et 1 mois
Délai: De la ligne de base à 1 mois
Concentration sérique de TNF-α en pg/mL mesurée au départ avant le traitement et à 1 mois après le traitement ; analysée en tant que changement absolu et en pourcentage par rapport à la valeur initiale au sein des cohortes de traitement et entre celles-ci.
De la ligne de base à 1 mois
Incidence des événements indésirables
Délai: De la ligne de base à 6 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement après administration intranasale, classés par gravité, sévérité et lien avec le traitement, évalués à partir de la documentation clinique disponible.
De la ligne de base à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution du TNF-α sérique entre le début de l'étude et 3 mois
Délai: De la ligne de base à 3 mois
Modification de la concentration sérique de TNF-α par rapport à la valeur initiale jusqu'à 3 mois après la thérapie intranasale, analysée par cohorte de traitement.
De la ligne de base à 3 mois
Impression globale du changement par l'aidant ou le participant
Délai: De la ligne de base à 3 mois
Changement global de l'état rapporté par l'aidant ou le participant par rapport à la valeur de base, évalué à l'aide d'une échelle d'impression globale du changement en 7 points.
De la ligne de base à 3 mois
Évolution de la Qualité de Vie Liée à la Santé
Délai: Baseline à 3 mois
Changement de la qualité de vie liée à la santé par rapport à la valeur de base, mesuré à l'aide de l'inventaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) pour les participants pédiatriques ou d'un instrument comparable de qualité de vie adapté à l'âge pour les participants adultes.
Baseline à 3 mois
Évolution des mesures spécifiques des résultats fonctionnels selon le diagnostic
Délai: De la ligne de base à 3 mois
Variation par rapport à la valeur initiale des mesures fonctionnelles validées appropriées au diagnostic, incluant le GMFM-66 pour la paralysie cérébrale, le GOSE pour les lésions cérébrales traumatiques, l'échelle de Rankin modifiée pour l'accident vasculaire cérébral, et d'autres instruments spécifiques à la condition prédéfinis le cas échéant.
De la ligne de base à 3 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score de la Mesure de la fonction motrice globale-66 chez les participants atteints de paralysie cérébrale
Délai: Baseline à 3 mois
La fonction motrice globale sera évaluée chez les participants atteints de paralysie cérébrale à l'aide du GMFM-66. Les items sont notés sur une échelle ordinale en 4 points et résumés en un score total ; des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice globale.
Baseline à 3 mois
Modification du score de l'échelle de Glasgow Outcome Scale-Extended chez les participants atteints d'un traumatisme crânien
Délai: De la ligne de base à 3 mois
L'incapacité globale et la récupération seront évaluées à l'aide de l'échelle de Glasgow Outcome Scale-Extended, une échelle ordinale à 8 niveaux où des scores plus élevés indiquent une meilleure récupération.
De la ligne de base à 3 mois
Changement du score sur l'échelle de Rankin modifiée chez les participants ayant subi un accident vasculaire cérébral
Délai: De la ligne de base à 3 mois
L'incapacité globale sera évaluée à l'aide de l'échelle de Rankin modifiée, une échelle ordinale de 0 à 6 où les scores inférieurs indiquent une incapacité moindre.
De la ligne de base à 3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Healing Hope International

Collaborateurs

Kurve Technology Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dr. Glen Cronett, PhD/MD, Kurve Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2026

Première publication (Réel)

9 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HHI-MUSE-OBS-2026-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants dé-identifiées (DIP), incluant les informations démographiques, les détails du traitement et les mesures des résultats telles que les taux de TNF-α et les évaluations cliniques, peuvent être partagées avec des chercheurs qualifiés sur demande raisonnable. Les données ne seront partagées qu'après suppression de tous les identifiants directs et conformément aux réglementations sur la confidentialité applicables.

L'accès aux données sera fourni à des fins de recherche scientifique, d'analyse et de publication, sous réserve d'approbation par le promoteur de l'étude ou l'organisme de revue désigné. Une documentation supplémentaire, incluant le protocole de l'étude et les plans d'analyse statistique, peut être mise à disposition sur demande.

Aucune donnée ne sera partagée si elle pourrait compromettre la confidentialité des participants ou violer les normes réglementaires ou éthiques applicables.

Délai de partage IPD

Les données individuelles des participants et les documents justificatifs seront disponibles à partir de 6 mois après la fin de la collecte des données primaires et resteront disponibles pendant une période de 5 ans.

Critères d'accès au partage IPD

L'accès aux données individuelles des participants rendues anonymes sera fourni aux chercheurs qualifiés sur demande raisonnable. Les demandes doivent inclure une proposition de recherche décrivant l'utilisation prévue des données.

L'accès sera accordé après examen et approbation par le promoteur de l'étude ou l'organisme d'examen désigné et pourra nécessiter un accord d'utilisation des données. Seules les données anonymisées nécessaires à l'objectif de recherche approuvé seront partagées.

Les données seront fournies de manière sécurisée, protégeant la confidentialité des participants et respectant les normes éthiques et réglementaires applicables.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner