신경 재생 치료에서 비강 투여 MuSE 엑소좀과 줄기세포의 실제 임상 결과 (MuSE-INSIGHT)
국제 재생 치료를 받는 환자에서 Kurve Therapeutics ViaNase 장치를 통해 투여되는 비강 내 MuSE 세포 유래 엑소좀, MuSE 줄기세포 및 병용 치료에 대한 전향적 관찰 다중 코호트 연구
이 전향적 관찰 연구는 Kurve Therapeutics ViaNase 장치를 통해 국제적으로 투여되고 비강 내로 전달되는 재생 치료를 받는 참가자들에 대한 실제 세계 데이터를 수집합니다. 연구는 치료를 할당하지 않습니다. 참가자들은 연구 외부에서 일상적인 임상 치료의 일부로 치료를 받거나 받기로 선택한 후 등록됩니다.
참가자들은 받은 치료에 따라 세 개의 코호트 중 하나에서 관찰됩니다: MuSE 세포 유래 엑소좀, MuSE 줄기 세포 또는 병합 치료. 목표는 실제 세계 환경에서의 안전성, 내약성 및 염증 생체 표지자와 임상 결과의 시간에 따른 변화를 평가하는 것입니다. 연구는 또한 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α)를 포함한 염증 생체 표지자의 변화를 평가하여 이러한 치료의 생물학적 효과를 더 잘 이해합니다.
연구 개요
상태
상세 설명
이것은 연구 프로토콜 외부에서 재생 치료를 받고 Kurve Therapeutics ViaNase 장치를 통해 비강 내 투여된 참가자들에 대한 실제 데이터를 수집하기 위해 설계된 전향적, 다중 코호트 관찰 연구입니다.
이 연구는 중재를 할당하지 않습니다. 참가자는 국제 환경에서 일상적인 임상 치료의 일부로 치료 의사와 환자가 치료 결정을 내린 후 등록됩니다. 참가자는 받은 치료에 따라 관찰 코호트로 분류됩니다.
이 연구에는 다음 코호트가 포함됩니다:
코호트 1: ViaNase 장치를 통해 비강 내 투여된 1000억 MuSE 세포 유래 엑소좀을 받는 참가자 코호트 2: ViaNase 장치를 통해 비강 내 투여된 5천만 MuSE 줄기세포를 받는 참가자 코호트 3: ViaNase 장치를 통해 비강 내 투여된 1000억 MuSE 세포 유래 엑소좀과 5천만 MuSE 줄기세포로 구성된 병용 요법을 받는 참가자
용량 및 치료 요법은 치료 의사가 결정하며, 개별 환자 요인과 임상 프로토콜에 따라 달라질 수 있습니다.
주요 목적은 실제 환경에서의 안전성, 내약성 및 염증성 생체표지자의 변화를 특성화하는 것입니다. 2차 목적에는 시간 경과에 따른 임상 결과, 기능 상태, 신경학적 증상 및 삶의 질의 경향을 평가하는 것이 포함됩니다.
이 연구의 주요 목적은 기준선 및 추적 간격에서 측정된 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α)를 포함한 염증성 생체표지자의 변화를 평가하는 것입니다. 이러한 생체표지자는 치료 코호트 간에 비강 내 투여된 MuSE 유래 치료제의 잠재적 생물학적 효과를 탐구하는 데 사용됩니다.
데이터는 환자 보고 결과, 보호자 평가, 실험실 측정 및 이용 가능한 임상 문서의 조합을 사용하여 기준선 및 사전 정의된 추적 간격(치료 후 약 1개월 및 3개월 포함)에서 전향적으로 수집됩니다. 결과에는 기능 수행, 증상 부담, 의료 이용 및 생체표지자 수준의 변화가 포함될 수 있습니다.
이 관찰 설계는 임상 치료와 연구 데이터 수집 간의 분리를 유지하면서 국제적으로 제공되는 재생 치료와 관련된 실제 증거의 체계적인 수집을 가능하게 합니다.
이 연구의 결과는 향후 통제 임상 시험에 정보를 제공하고 염증성 및 신경학적 상태를 표적으로 하는 재생 의학 접근법에 대한 가설 생성을 지원할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코
- Stem Solutions
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 참가자는 외상성 뇌손상, 뇌성마비, 저산소성 허혈성 뇌병증, 뇌졸중 또는 기타 신경계 장애를 포함하되 이에 국한되지 않는 신경학적 상태의 문서화된 진단을 받았습니다
- 참가자는 연구 프로토콜 외 임상 치료의 일환으로 Kurve Therapeutics ViaNase 시스템을 통해 투여되는 MuSE 세포 유래 엑소좀, MuSE 줄기세포 또는 병용 요법을 사용한 비강 내 치료를 받았거나 예정되어 있습니다
- 기초 혈청 TNF-α 측정치가 치료 전에 이용 가능하거나 획득할 수 있습니다
- 참가자 또는 법적 대리인이 사전 동의서를 제공할 수 있습니다
- 실험실 및 임상 결과 측정을 포함한 추적 평가에 참여할 의향이 있습니다
- 기초 평가 전 최소 2주간 안정된 임상 상태를 유지하고 있습니다
제외 기준:
- 등록 시 활성 전신 감염
- 기초 측정 30일 전 TNF-α 수치를 유의하게 변경할 수 있는 전신 면역억제제 또는 생물학적 항염증 요법 사용
- 기초 또는 추적 TNF-α 측정치를 획득할 수 없음
- 치료 유형, 용량 또는 투여 방법에 대한 불완전한 문서화
- 연구자의 판단에 따라 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 의학적 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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MuSE 세포 유래 엑소좀
연구 참가자들은 연구 프로토콜 외부의 일상적인 임상 치료의 일환으로 Kurve Therapeutics ViaNase 시스템을 통해 비강 내로 투여되는 MuSE 세포 유래 엑소좀을 받습니다. 연구는 치료를 할당하지 않습니다. 연구 참가자들은 안전성과 내약성을 평가하고 전신 염증의 바이오마커로서 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α)의 변화를 평가하기 위해 전향적으로 추적 관찰됩니다. 탐색적 결과에는 시간이 지남에 따른 신경 기능, 증상 부담 및 건강 관련 삶의 질의 변화가 포함됩니다. |
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MuSE 줄기세포
연구 프로토콜 외부에서 일상적인 임상 치료의 일환으로 Kurve Therapeutics ViaNase 시스템을 통해 비강 내 투여되는 MuSE 줄기 세포를 이 관찰 코호트의 참가자들이 받습니다. 연구에서는 치료를 할당하지 않습니다. 참가자들은 안전성과 내약성을 평가하고 전신 염증의 생체 표지자로서 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α)의 변화를 평가하기 위해 전향적으로 추적 관찰됩니다. 탐색적 결과에는 시간 경과에 따른 신경 기능, 증상 부담 및 건강 관련 삶의 질의 변화가 포함됩니다. |
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MuSE 엑소좀과 MuSE 줄기세포의 병용
이 관찰 코호트의 참가자들은 연구 프로토콜 외부의 일상적인 임상 치료의 일환으로 Kurve Therapeutics ViaNase 시스템을 통해 비강 내 투여되는 MuSE 세포 유래 엑소솜과 MuSE 줄기세포로 구성된 병용 요법을 받습니다. 이 연구는 치료를 배정하지 않습니다. 참가자들은 안전성과 내약성을 평가하고 전신 염증의 바이오마커로서 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α)의 변화를 평가하기 위해 전향적으로 추적 관찰됩니다. 탐색적 결과에는 시간 경과에 따른 신경 기능, 증상 부담, 건강 관련 삶의 질의 변화가 포함됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선에서 1개월 후까지의 혈청 종양 괴사 인자 알파(TNF-α) 변화
기간: 기준선부터 1개월까지
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치료 전 기준선에서 및 치료 1개월 후에 측정한 혈청 TNF-α 농도(pg/mL); 치료 코호트 내 및 치료 코호트 간 기준선 대비 절대적 변화 및 백분율 변화로 분석함.
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기준선부터 1개월까지
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부작용 발생률
기간: 기준선부터 6개월까지
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사용 가능한 임상 문서에서 평가한, 비강 내 투여 후 발생한 치료 관련 이상반응을 가진 참가자 수를 심각도, 중증도 및 치료와의 관련성에 따라 분류한 결과.
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기준선부터 6개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선부터 3개월까지의 혈청 TNF-α 변화
기간: 기준점부터 3개월까지
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기저치에서 비강 내 치료 후 3개월까지의 혈청 TNF-α 농도 변화를 치료 코호트별로 분석한 결과.
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기준점부터 3개월까지
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간병인 또는 참가자 전반적 변화 인상
기간: 기준선부터 3개월까지
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기저선 대비 참가자 또는 간병인이 보고한 7점 전반적 인상 변화 척도를 이용한 전반적 상태 변화.
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기준선부터 3개월까지
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건강 관련 삶의 질 변화
기간: 기준점부터 3개월
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소아 참가자의 경우 소아 삶의 질 측정도구(PedsQL)를 사용하여, 성인 참가자의 경우 연령에 적합한 비교 가능한 삶의 질 측정 도구를 사용하여 기준선 대비 건강 관련 삶의 질 변화.
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기준점부터 3개월
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진단 특이적 기능적 결과 측정의 변화
기간: 기준선부터 3개월까지
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기저선 대비 변화를 진단에 적합하게 검증된 기능적 척도로 평가하며, 이는 뇌성마비의 경우 GMFM-66, 외상성 뇌손상의 경우 GOSE, 뇌졸중의 경우 수정된 Rankin 척도 및 해당되는 경우 기타 사전 정의된 질환별 특이적 도구를 포함합니다.
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기준선부터 3개월까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌성마비 환자의 총 운동 기능 측정-66 점수 변화
기간: 기초선부터 3개월까지
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대뇌성마비 환자의 총 운동 기능은 GMFM-66을 사용하여 평가됩니다.
항목은 4점 순위 척도로 채점되며 총 점수로 요약됩니다. 점수가 높을수록 총 운동 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
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기초선부터 3개월까지
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외상성 뇌손상 환자의 Glasgow Outcome Scale-Extended 점수 변화
기간: 기준선부터 3개월까지
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글로벌 장애 및 회복은 8단계 서열 척도인 Glasgow Outcome Scale-Extended를 사용하여 평가되며, 이 척도에서는 점수가 높을수록 회복이 더 좋음을 나타냅니다.
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기준선부터 3개월까지
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뇌졸중 환자의 수정된 랭킨 척도 점수 변화
기간: 기준점에서 3개월까지
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글로벌 장애 평가는 0에서 6까지의 순서 척도인 수정된 Rankin 척도를 사용하여 수행되며, 점수가 낮을수록 장애 정도가 적음을 나타냅니다.
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기준점에서 3개월까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Dr. Glen Cronett, PhD/MD, Kurve Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Lu Z,Ren S,Wang B,Shao L,Zhang Y,Wu H,Mu X,Wang Z
- Perone MJ, Gimeno ML, Fuertes F. Immunomodulatory Properties and Potential Therapeutic Benefits of Muse Cells Administration in Diabetes. Adv Exp Med Biol. 2018;1103:115-129. doi: 10.1007/978-4-431-56847-6_6.
- Yamada Y, Minatoguchi S, Baba S, Shibata S, Takashima S, Wakao S, Okura H, Dezawa M, Minatoguchi S. Human Muse cells reduce myocardial infarct size and improve cardiac function without causing arrythmias in a swine model of acute myocardial infarction. PLoS One. 2022 Mar 24;17(3):e0265347. doi: 10.1371/journal.pone.0265347. eCollection 2022.
- Nagaoki T, Kumagai G, Nitobe Y, Sasaki A, Fujita T, Fukutoku T, Saruta K, Tsukuda M, Asari T, Wada K, Dezawa M, Ishibashi Y. Comparison of the Anti-Inflammatory Effects of Mouse Adipose- and Bone-Marrow-Derived Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Acute-Phase Spinal Cord Injury. J Neurotrauma. 2023 Dec;40(23-24):2596-2609. doi: 10.1089/neu.2022.0470. Epub 2023 May 16.
- Park YJ, Niizuma K, Mokin M, Dezawa M, Borlongan CV. Cell-Based Therapy for Stroke: Musing With Muse Cells. Stroke. 2020 Sep;51(9):2854-2862. doi: 10.1161/STROKEAHA.120.030618. Epub 2020 Aug 19.
- Tanaka T, Nishigaki K, Minatoguchi S, Nawa T, Yamada Y, Kanamori H, Mikami A, Ushikoshi H, Kawasaki M, Dezawa M, Minatoguchi S. Mobilized Muse Cells After Acute Myocardial Infarction Predict Cardiac Function and Remodeling in the Chronic Phase. Circ J. 2018 Jan 25;82(2):561-571. doi: 10.1253/circj.CJ-17-0552. Epub 2017 Sep 20.
- Hori E, Hayakawa Y, Hayashi T, Hori S, Okamoto S, Shibata T, Kubo M, Horie Y, Sasahara M, Kuroda S. Mobilization of Pluripotent Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Ischemic Stroke. J Stroke Cerebrovasc Dis. 2016 Jun;25(6):1473-81. doi: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2015.12.033. Epub 2016 Mar 24.
- Kuroda Y, Wakao S, Kitada M, Murakami T, Nojima M, Dezawa M. Isolation, culture and evaluation of multilineage-differentiating stress-enduring (Muse) cells. Nat Protoc. 2013;8(7):1391-415. doi: 10.1038/nprot.2013.076. Epub 2013 Jun 20.
- Suzuki T, Sato Y, Kushida Y, Tsuji M, Wakao S, Ueda K, Imai K, Iitani Y, Shimizu S, Hida H, Temma T, Saito S, Iida H, Mizuno M, Takahashi Y, Dezawa M, Borlongan CV, Hayakawa M. Intravenously delivered multilineage-differentiating stress enduring cells dampen excessive glutamate metabolism and microglial activation in experimental perinatal hypoxic ischemic encephalopathy. J Cereb Blood Flow Metab. 2021 Jul;41(7):1707-1720. doi: 10.1177/0271678X20972656. Epub 2020 Nov 22.
- Hori Y, Kitani T, Yanishi K, Suga T, Kogure M, Kusaba T, Kushida Y, Dezawa M, Matoba S. Intravenous administration of human Muse cells recovers blood flow in a mouse model of hindlimb ischemia. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 11;9:981088. doi: 10.3389/fcvm.2022.981088. eCollection 2022.
- Chen X, Yin XY, Zhao YY, Wang CC, Du P, Lu YC, Jin HB, Yang CC, Ying JL. Human Muse cells-derived neural precursor cells as the novel seed cells for the repair of spinal cord injury. Biochem Biophys Res Commun. 2021 Sep 3;568:103-109. doi: 10.1016/j.bbrc.2021.06.070. Epub 2021 Jun 30.
유용한 링크
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- HHI-MUSE-OBS-2026-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
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IPD 공유 액세스 기준
적절한 요청이 있을 경우, 합격된 연구자에게 비식별화된 개별 참가자 데이터 접근이 제공됩니다. 요청에는 데이터의 의도된 사용법을 설명하는 연구 제안서가 포함되어야 합니다.
연구 후원자 또는 지정된 검토 기관의 검토 및 승인 후 접근이 허용되며, 데이터 사용 계약이 필요할 수 있습니다. 승인된 연구 목적에 필요한 비식별화된 데이터만 공유됩니다.
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- 수액
- ICF
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미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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