Resultados del Mundo Real de los Exosomas MuSE Intranasales y las Células Madre en la Terapia Regenerativa Neurológica (MuSE-INSIGHT)
Estudio observacional prospectivo de cohortes múltiples de exosomas derivados de células MuSE intranasales, células madre MuSE y terapia combinada administrada mediante el dispositivo ViaNase de Kurve Therapeutics en pacientes que reciben tratamientos regenerativos internacionales
Este estudio observacional prospectivo recopila datos del mundo real sobre participantes que reciben terapias regenerativas administradas internacionalmente y entregadas por vía intranasal a través del dispositivo ViaNase de Kurve Therapeutics. El estudio no asigna tratamiento. Los participantes se inscriben después de recibir, o decidir recibir, la terapia como parte de la atención clínica rutinaria fuera del estudio.
Los participantes se observan en una de tres cohortes según la terapia recibida: exosomas derivados de células MuSE, células madre MuSE o terapia combinada. El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los cambios en los biomarcadores inflamatorios y los resultados clínicos a lo largo del tiempo en un entorno del mundo real. El estudio también evalúa los cambios en los biomarcadores inflamatorios, incluido el factor de necrosis tumoral alfa sérico (TNF-α), para comprender mejor los efectos biológicos de estas terapias.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Este es un estudio observacional prospectivo de cohortes múltiples diseñado para recopilar datos del mundo real sobre participantes que reciben terapias regenerativas administradas fuera del protocolo del estudio y administradas por vía intranasal mediante el dispositivo ViaNase de Kurve Therapeutics.
El estudio no asigna intervenciones. Los participantes se inscriben después de que el médico tratante y el paciente hayan tomado decisiones de tratamiento como parte de la atención clínica de rutina en entornos internacionales. Los participantes se categorizan en cohortes observacionales según la terapia recibida.
El estudio incluye las siguientes cohortes:
Cohorte 1: Participantes que reciben 100 mil millones de exosomas derivados de células MuSE administrados por vía intranasal mediante el dispositivo ViaNase. Cohorte 2: Participantes que reciben 50 millones de células madre MuSE administradas por vía intranasal mediante el dispositivo ViaNase. Cohorte 3: Participantes que reciben terapia combinada que consiste en 100 mil millones de exosomas derivados de células MuSE y 50 millones de células madre MuSE administrados por vía intranasal mediante el dispositivo ViaNase.
La dosificación y los regímenes de tratamiento los determina el médico tratante y pueden variar según los factores individuales del paciente y los protocolos clínicos.
El objetivo principal es caracterizar la seguridad, la tolerabilidad y los cambios en los biomarcadores inflamatorios en un entorno del mundo real. Los objetivos secundarios incluyen evaluar tendencias en los resultados clínicos, el estado funcional, los síntomas neurológicos y la calidad de vida a lo largo del tiempo.
Un objetivo clave de este estudio es evaluar los cambios en los biomarcadores inflamatorios, incluido el factor de necrosis tumoral alfa sérico (TNF-α), medidos al inicio y en intervalos de seguimiento. Estos biomarcadores se utilizan para explorar los posibles efectos biológicos de las terapias derivadas de MuSE administradas por vía intranasal en las diferentes cohortes de tratamiento.
Los datos se recopilarán prospectivamente al inicio y en intervalos de seguimiento predefinidos, incluidos aproximadamente 1 mes y 3 meses después del tratamiento, utilizando una combinación de resultados reportados por el paciente, evaluaciones del cuidador, mediciones de laboratorio y documentación clínica disponible. Los resultados pueden incluir cambios en el rendimiento funcional, la carga de síntomas, la utilización de atención médica y los niveles de biomarcadores.
Este diseño observacional permite la recopilación sistemática de evidencia del mundo real asociada con terapias regenerativas administradas internacionalmente, manteniendo la separación entre la atención clínica y la recopilación de datos de investigación.
Los hallazgos de este estudio pueden informar futuros ensayos clínicos controlados y apoyar la generación de hipótesis para enfoques de medicina regenerativa dirigidos a afecciones inflamatorias y neurológicas.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, México
- Stem Solutions
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante tiene un diagnóstico documentado de una afección neurológica, que incluye, entre otros: lesión cerebral traumática, parálisis cerebral, encefalopatía hipóxico-isquémica, accidente cerebrovascular u otros trastornos neurológicos
- El participante ha recibido o está programado para recibir terapia intranasal utilizando exosomas derivados de células MuSE, células madre MuSE o terapia combinada administrada a través del sistema ViaNase de Kurve Therapeutics como parte de la atención clínica fuera del protocolo del estudio
- La medición basal de TNF-α en suero está disponible o se puede obtener antes del tratamiento
- El participante o su representante legal autorizado puede proporcionar el consentimiento informado
- Disposición a participar en evaluaciones de seguimiento, incluidas medidas de resultados de laboratorio y clínicos
- Estado clínico estable durante al menos 2 semanas antes de la evaluación basal
Criterios de exclusión:
- Infección sistémica activa en el momento de la inscripción
- Uso de terapias inmunosupresoras sistémicas o antiinflamatorias biológicas que puedan alterar significativamente los niveles de TNF-α dentro de los 30 días anteriores a la medición basal
- Incapacidad para obtener mediciones de TNF-α basales o de seguimiento
- Documentación incompleta del tipo de tratamiento, dosis o método de administración
- Cualquier afección médica que, en opinión del investigador, pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Exosomas Derivados de Células MuSE
Los participantes en esta cohorte observacional reciben exosomas derivados de células MuSE administrados por vía intranasal mediante el sistema ViaNase de Kurve Therapeutics como parte de la atención clínica rutinaria fuera del protocolo del estudio. El estudio no asigna tratamiento. Los participantes son seguidos prospectivamente para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, y para evaluar los cambios en el factor de necrosis tumoral alfa sérico (TNF-α) como biomarcador de la inflamación sistémica. Los resultados exploratorios incluyen cambios en la función neurológica, la carga de síntomas y la calidad de vida relacionada con la salud a lo largo del tiempo. |
|
Células Madre MuSE
Los participantes en esta cohorte observacional reciben células madre MuSE administradas por vía intranasal mediante el sistema ViaNase de Kurve Therapeutics como parte de la atención clínica rutinaria fuera del protocolo del estudio. El estudio no asigna tratamiento. Los participantes son seguidos de manera prospectiva para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, y para valorar los cambios en el factor de necrosis tumoral alfa (TNF-α) sérico como biomarcador de inflamación sistémica. Los resultados exploratorios incluyen cambios en la función neurológica, la carga de síntomas y la calidad de vida relacionada con la salud a lo largo del tiempo. |
|
Combinación de Exosomas MuSE más Células Madre MuSE
Los participantes en esta cohorte observacional reciben terapia combinada que consiste en exosomas derivados de células MuSE y células madre MuSE administradas por vía intranasal mediante el sistema ViaNase de Kurve Therapeutics como parte de la atención clínica rutinaria fuera del protocolo del estudio. El estudio no asigna tratamiento. Los participantes son seguidos prospectivamente para evaluar la seguridad y tolerabilidad y para evaluar los cambios en el factor de necrosis tumoral alfa sérico (TNF-α) como biomarcador de inflamación sistémica. Los resultados exploratorios incluyen cambios en la función neurológica, la carga de síntomas y la calidad de vida relacionada con la salud a lo largo del tiempo. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el Factor de Necrosis Tumoral Alfa (TNF-α) Sérico desde el Valor Basal hasta 1 Mes
Periodo de tiempo: Baseline a 1 mes
|
Concentración sérica de TNF-α en pg/mL medida al inicio antes del tratamiento y a 1 mes después del tratamiento; analizada como cambio absoluto y porcentual desde el inicio dentro y entre las cohortes de tratamiento.
|
Baseline a 1 mes
|
|
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea base a 6 meses
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento tras la administración intranasal, clasificados por gravedad, intensidad y relación con el tratamiento, según se evalúa a partir de la documentación clínica disponible.
|
Línea base a 6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en TNF-α sérico desde el inicio hasta los 3 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a los 3 meses
|
Cambio en la concentración sérica de TNF-α desde el inicio hasta los 3 meses tras la terapia intranasal, analizado por cohorte de tratamiento.
|
Línea de base a los 3 meses
|
|
Impresión Global de Cambio del Cuidador o Participante
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los 3 meses
|
Cambio general en la condición informado por el cuidador o el participante en comparación con el valor basal mediante una escala de impresión global de cambio de 7 puntos.
|
Desde la línea de base hasta los 3 meses
|
|
Cambio en la Calidad de Vida Relacionada con la Salud
Periodo de tiempo: Baseline a 3 Meses
|
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud desde la línea de base utilizando el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL) para participantes pediátricos o un instrumento de calidad de vida apropiado para la edad comparable para participantes adultos.
|
Baseline a 3 Meses
|
|
Cambio en las medidas de resultados funcionales específicas del diagnóstico
Periodo de tiempo: De la línea basal a los 3 meses
|
Cambio desde el inicio en las medidas funcionales validadas apropiadas para el diagnóstico, incluyendo la GMFM-66 para la parálisis cerebral, la GOSE para las lesiones cerebrales traumáticas, la escala de Rankin modificada para el ictus y otros instrumentos predefinidos específicos de la condición cuando corresponda.
|
De la línea basal a los 3 meses
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la Puntuación de la Medida de Función Motora Gruesa-66 en Participantes con Parálisis Cerebral
Periodo de tiempo: Baseline a 3 Meses
|
La función motora gruesa se evaluará en los participantes con parálisis cerebral utilizando el GMFM-66.
Los ítems se puntúan en una escala ordinal de 4 puntos y se resumen como una puntuación total; las puntuaciones más altas indican una mejor función motora gruesa.
|
Baseline a 3 Meses
|
|
Cambio en la puntuación de la Escala de Resultados de Glasgow Extendida en participantes con lesión cerebral traumática
Periodo de tiempo: Baseline a 3 meses
|
La discapacidad y recuperación global se evaluarán mediante la Escala de Resultados de Glasgow Extendida, una escala ordinal de 8 niveles en la que puntuaciones más altas indican una mejor recuperación.
|
Baseline a 3 meses
|
|
Cambio en la Puntuación de la Escala de Rankin Modificada en Participantes con Accidente Cerebrovascular
Periodo de tiempo: Baseline a 3 Meses
|
La discapacidad global se evaluará mediante la escala de Rankin modificada, una escala ordinal de 0 a 6 en la que las puntuaciones más bajas indican menor discapacidad.
|
Baseline a 3 Meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dr. Glen Cronett, PhD/MD, Kurve Therapeutics
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Lu Z,Ren S,Wang B,Shao L,Zhang Y,Wu H,Mu X,Wang Z
- Perone MJ, Gimeno ML, Fuertes F. Immunomodulatory Properties and Potential Therapeutic Benefits of Muse Cells Administration in Diabetes. Adv Exp Med Biol. 2018;1103:115-129. doi: 10.1007/978-4-431-56847-6_6.
- Yamada Y, Minatoguchi S, Baba S, Shibata S, Takashima S, Wakao S, Okura H, Dezawa M, Minatoguchi S. Human Muse cells reduce myocardial infarct size and improve cardiac function without causing arrythmias in a swine model of acute myocardial infarction. PLoS One. 2022 Mar 24;17(3):e0265347. doi: 10.1371/journal.pone.0265347. eCollection 2022.
- Nagaoki T, Kumagai G, Nitobe Y, Sasaki A, Fujita T, Fukutoku T, Saruta K, Tsukuda M, Asari T, Wada K, Dezawa M, Ishibashi Y. Comparison of the Anti-Inflammatory Effects of Mouse Adipose- and Bone-Marrow-Derived Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Acute-Phase Spinal Cord Injury. J Neurotrauma. 2023 Dec;40(23-24):2596-2609. doi: 10.1089/neu.2022.0470. Epub 2023 May 16.
- Park YJ, Niizuma K, Mokin M, Dezawa M, Borlongan CV. Cell-Based Therapy for Stroke: Musing With Muse Cells. Stroke. 2020 Sep;51(9):2854-2862. doi: 10.1161/STROKEAHA.120.030618. Epub 2020 Aug 19.
- Tanaka T, Nishigaki K, Minatoguchi S, Nawa T, Yamada Y, Kanamori H, Mikami A, Ushikoshi H, Kawasaki M, Dezawa M, Minatoguchi S. Mobilized Muse Cells After Acute Myocardial Infarction Predict Cardiac Function and Remodeling in the Chronic Phase. Circ J. 2018 Jan 25;82(2):561-571. doi: 10.1253/circj.CJ-17-0552. Epub 2017 Sep 20.
- Hori E, Hayakawa Y, Hayashi T, Hori S, Okamoto S, Shibata T, Kubo M, Horie Y, Sasahara M, Kuroda S. Mobilization of Pluripotent Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Ischemic Stroke. J Stroke Cerebrovasc Dis. 2016 Jun;25(6):1473-81. doi: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2015.12.033. Epub 2016 Mar 24.
- Kuroda Y, Wakao S, Kitada M, Murakami T, Nojima M, Dezawa M. Isolation, culture and evaluation of multilineage-differentiating stress-enduring (Muse) cells. Nat Protoc. 2013;8(7):1391-415. doi: 10.1038/nprot.2013.076. Epub 2013 Jun 20.
- Suzuki T, Sato Y, Kushida Y, Tsuji M, Wakao S, Ueda K, Imai K, Iitani Y, Shimizu S, Hida H, Temma T, Saito S, Iida H, Mizuno M, Takahashi Y, Dezawa M, Borlongan CV, Hayakawa M. Intravenously delivered multilineage-differentiating stress enduring cells dampen excessive glutamate metabolism and microglial activation in experimental perinatal hypoxic ischemic encephalopathy. J Cereb Blood Flow Metab. 2021 Jul;41(7):1707-1720. doi: 10.1177/0271678X20972656. Epub 2020 Nov 22.
- Hori Y, Kitani T, Yanishi K, Suga T, Kogure M, Kusaba T, Kushida Y, Dezawa M, Matoba S. Intravenous administration of human Muse cells recovers blood flow in a mouse model of hindlimb ischemia. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 11;9:981088. doi: 10.3389/fcvm.2022.981088. eCollection 2022.
- Chen X, Yin XY, Zhao YY, Wang CC, Du P, Lu YC, Jin HB, Yang CC, Ying JL. Human Muse cells-derived neural precursor cells as the novel seed cells for the repair of spinal cord injury. Biochem Biophys Res Commun. 2021 Sep 3;568:103-109. doi: 10.1016/j.bbrc.2021.06.070. Epub 2021 Jun 30.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Esclerosis múltiple
- Parálisis cerebral
- carrera
- Autismo
- Enfermedad de Parkinson
- CORRER
- Lesión cerebral traumática
- Encefalopatía hipóxico-isquémica
- Medicina regenerativa
- Neuroregeneración
- Terapia con células madre
- Evidencia del mundo real
- Trastornos neurológicos
- Células madre MuSE
- Exosomas derivados de células MuSE
- Administración intranasal
- Terapia con exosomas
- Kurve Therapeutics
- ViaNase
- Alzhéimer Demencia
Términos MeSH relevantes adicionales
- Sinucleinopatías
- Desorden del espectro autista
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Desordenes mentales
- Heridas y Lesiones
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos neurocognitivos
- Isquemia cerebral
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Demencia
- Tauopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Trastornos del movimiento
- Trauma craneoencefálico
- Trauma, Sistema Nervioso
- Daño Cerebral Crónico
- Trastornos Parkinsonianos
- Enfermedades de los ganglios basales
- Lesiones Cerebrales
- Hipoxia, Cerebro
- Hipoxia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Lesiones Cerebrales Traumáticas
- Carrera
- Esclerosis múltiple
- Enfermedad de Alzheimer
- Trastorno autista
- Parálisis cerebral
- Enfermedad de Parkinson
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Hipoxia-Isquemia Cerebral
Otros números de identificación del estudio
- HHI-MUSE-OBS-2026-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Los datos individuales de participantes desidentificados (IPD), incluida la información demográfica, detalles del tratamiento y medidas de resultado como los niveles de TNF-α y las evaluaciones clínicas, pueden compartirse con investigadores cualificados previa solicitud razonable. Los datos se compartirán únicamente tras la eliminación de todos los identificadores directos y en cumplimiento de las normativas de privacidad aplicables.
El acceso a los datos se proporcionará con fines de investigación científica, análisis y publicación, sujeto a la aprobación del patrocinador del estudio o del organismo de revisión designado. La documentación adicional, incluidos el protocolo del estudio y los planes de análisis estadístico, puede ponerse a disposición previa solicitud.
No se compartirán datos que puedan comprometer la confidencialidad de los participantes o violar las normas regulatorias o éticas aplicables.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Se proporcionará acceso a datos individuales de participantes desidentificados a investigadores cualificados previa solicitud razonable. Las solicitudes deben incluir una propuesta de investigación que describa el uso previsto de los datos.
Se concederá acceso tras la revisión y aprobación por parte del patrocinador del estudio o del organismo de revisión designado, y puede requerir un acuerdo de uso de datos. Solo se compartirán los datos desidentificados necesarios para el propósito de investigación aprobado.
Los datos se proporcionarán de forma segura para proteger la confidencialidad de los participantes y cumplir con los estándares éticos y normativos aplicables.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .