Resultados no Mundo Real de Exossomas e Células Estaminais Intranasais MuSE na Terapia Regenerativa Neurológica (MuSE-INSIGHT)
Estudo Observacional Prospectivo Multi-coorte de Exossomas Derivados de Células MuSE Intranasais, Células Estaminais MuSE e Terapia de Combinação Administrada através do Dispositivo ViaNase da Kurve Therapeutics em Doentes a Receber Tratamentos Regenerativos Internacionais
Este estudo observacional prospetivo recolhe dados do mundo real sobre participantes que recebem terapias regenerativas administradas internacionalmente e entregues por via intranasal através do dispositivo ViaNase da Kurve Therapeutics. O estudo não atribui tratamento. Os participantes são inscritos após receberem, ou optarem por receber, a terapia como parte dos cuidados clínicos de rotina fora do estudo.
Os participantes são observados numa de três coortes, com base na terapia recebida: exossomas derivados de células MuSE, células estaminais MuSE ou terapia combinada. O objetivo é avaliar a segurança, tolerabilidade e alterações nos biomarcadores inflamatórios e nos resultados clínicos ao longo do tempo num ambiente do mundo real. O estudo também avalia alterações nos biomarcadores inflamatórios, incluindo o fator de necrose tumoral alfa (TNF-α) no soro, para compreender melhor os efeitos biológicos destas terapias.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional prospetivo, multi-coorte, concebido para recolher dados do mundo real sobre participantes que recebem terapias regenerativas administradas fora do protocolo do estudo e administradas por via intranasal através do dispositivo ViaNase da Kurve Therapeutics.
O estudo não atribui intervenções. Os participantes são inscritos após as decisões de tratamento terem sido tomadas pelo clínico assistente e pelo paciente, como parte dos cuidados clínicos de rotina em contextos internacionais. Os participantes são categorizados em coortes observacionais com base na terapia recebida.
O estudo inclui as seguintes coortes:
Cohorte 1: Participantes que recebem 100 mil milhões de exossomas derivados de células MuSE administrados por via intranasal através do dispositivo ViaNase Cohorte 2: Participantes que recebem 50 milhões de células estaminais MuSE administradas por via intranasal através do dispositivo ViaNase Cohorte 3: Participantes que recebem terapia combinada consistindo em 100 mil milhões de exossomas derivados de células MuSE e 50 milhões de células estaminais MuSE administrados por via intranasal através do dispositivo ViaNase
A dosagem e os regimes de tratamento são determinados pelo clínico assistente e podem variar com base em fatores individuais do paciente e protocolos clínicos.
O objetivo principal é caracterizar a segurança, tolerabilidade e alterações em biomarcadores inflamatórios num contexto do mundo real. Os objetivos secundários incluem avaliar tendências em resultados clínicos, estado funcional, sintomas neurológicos e qualidade de vida ao longo do tempo.
Um objetivo fundamental deste estudo é avaliar alterações em biomarcadores inflamatórios, incluindo o fator de necrose tumoral alfa (TNF-α) sérico, medidos na linha de base e em intervalos de seguimento. Estes biomarcadores são utilizados para explorar os potenciais efeitos biológicos das terapias derivadas de MuSE administradas por via intranasal em todas as coortes de tratamento.
Os dados serão recolhidos prospetivamente na linha de base e em intervalos de seguimento pré-definidos, incluindo aproximadamente 1 mês e 3 meses após o tratamento, utilizando uma combinação de resultados reportados pelo paciente, avaliações dos cuidadores, medições laboratoriais e documentação clínica disponível. Os resultados podem incluir alterações no desempenho funcional, carga de sintomas, utilização de cuidados de saúde e níveis de biomarcadores.
Este desenho observacional permite a recolha sistemática de evidência do mundo real associada a terapias regenerativas administradas internacionalmente, mantendo a separação entre os cuidados clínicos e a recolha de dados de investigação.
Os resultados deste estudo podem informar futuros ensaios clínicos controlados e apoiar a geração de hipóteses para abordagens de medicina regenerativa direcionadas a condições inflamatórias e neurológicas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, México
- Stem Solutions
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- O participante tem um diagnóstico documentado de uma condição neurológica, incluindo, mas não limitado a: lesão cerebral traumática, paralisia cerebral, encefalopatia hipóxico-isquémica, acidente vascular cerebral ou outras perturbações neurológicas
- O participante recebeu ou está programado para receber terapia intranasal utilizando exossomas derivados de células MuSE, células estaminais MuSE ou terapia combinada administrada através do sistema ViaNase da Kurve Therapeutics como parte dos cuidados clínicos fora do protocolo do estudo
- A medição basal do TNF-α no soro está disponível ou pode ser obtida antes do tratamento
- O participante ou representante legalmente autorizado é capaz de fornecer consentimento informado
- Disponibilidade para participar em avaliações de acompanhamento, incluindo medidas laboratoriais e de resultados clínicos
- Estado clínico estável durante pelo menos 2 semanas antes da avaliação basal
Critérios de Exclusão:
- Infeção sistémica ativa no momento da inscrição
- Uso de terapias imunossupressoras sistémicas ou anti-inflamatórias biológicas que possam alterar significativamente os níveis de TNF-α nos 30 dias anteriores à medição basal
- Incapacidade de obter medições de TNF-α basais ou de acompanhamento
- Documentação incompleta do tipo de tratamento, dose ou método de administração
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, interfira com a interpretação dos resultados do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Exossomos Derivados de Células MuSE
Os participantes nesta coorte observacional recebem exossomas derivados de células MuSE administrados por via intranasal através do sistema ViaNase da Kurve Therapeutics como parte dos cuidados clínicos de rotina fora do protocolo do estudo. O estudo não atribui tratamento. Os participantes são acompanhados prospectivamente para avaliar a segurança e tolerabilidade e para avaliar alterações no fator de necrose tumoral alfa (TNF-α) no soro como biomarcador de inflamação sistémica. Os resultados exploratórios incluem alterações na função neurológica, na carga de sintomas e na qualidade de vida relacionada com a saúde ao longo do tempo. |
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Células Estaminais MuSE
Os participantes nesta coorte observacional recebem células estaminais MuSE administradas por via intranasal através do sistema ViaNase da Kurve Therapeutics como parte dos cuidados clínicos de rotina fora do protocolo do estudo. O estudo não atribui tratamento. Os participantes são acompanhados prospectivamente para avaliar a segurança e tolerabilidade e para avaliar alterações no fator de necrose tumoral alfa sérico (TNF-α) como biomarcador de inflamação sistémica. Os resultados exploratórios incluem alterações na função neurológica, na carga de sintomas e na qualidade de vida relacionada com a saúde ao longo do tempo. |
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Combinação de Exossomas MuSE Mais Células Estaminais MuSE
Os participantes nesta coorte observacional recebem terapia combinada consistindo em exossomas derivados de células MuSE e células estaminais MuSE administrados por via intranasal através do sistema ViaNase da Kurve Therapeutics, como parte dos cuidados clínicos de rotina fora do protocolo do estudo. O estudo não atribui tratamento. Os participantes são acompanhados prospectivamente para avaliar a segurança e tolerabilidade e para avaliar alterações no fator de necrose tumoral alfa sérico (TNF-α) como biomarcador de inflamação sistémica. Os resultados exploratórios incluem alterações na função neurológica, carga de sintomas e qualidade de vida relacionada com a saúde ao longo do tempo. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no Fator de Necrose Tumoral Alfa (TNF-α) Sérico desde a Linha de Base até 1 Mês
Prazo: Da Linha de Base a 1 Mês
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Concentração sérica de TNF-α em pg/mL medida na linha de base antes do tratamento e 1 mês após o tratamento; analisada como mudança absoluta e percentual em relação à linha de base dentro e entre as coortes de tratamento.
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Da Linha de Base a 1 Mês
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: Baseline até 6 Meses
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento após administração intranasal, categorizados por gravidade, severidade e relação com o tratamento, conforme avaliado a partir da documentação clínica disponível.
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Baseline até 6 Meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no TNF-α sérico desde a linha de base até aos 3 meses
Prazo: Baseline a 3 Meses
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Alteração na concentração sérica de TNF-α desde a linha de base até aos 3 meses após a terapia intranasal, analisada por coorte de tratamento.
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Baseline a 3 Meses
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Impressão Global de Mudança do Cuidador ou Participante
Prazo: Baseline a 3 Meses
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Alteração geral na condição relatada pelo cuidador ou participante em comparação com a linha de base utilizando uma escala de impressão global de mudança de 7 pontos.
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Baseline a 3 Meses
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Alteração na Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde
Prazo: Baseline a 3 Meses
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Alteração na qualidade de vida relacionada com a saúde em relação ao valor basal, utilizando o Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) para participantes pediátricos ou um instrumento comparável de qualidade de vida adequado à idade para participantes adultos.
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Baseline a 3 Meses
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Alteração nas Medidas de Resultados Funcionais Específicas do Diagnóstico
Prazo: Baseline a 3 Meses
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Variação em relação à linha de base em medidas funcionais validadas apropriadas para o diagnóstico, incluindo a GMFM-66 para paralisia cerebral, a GOSE para lesão cerebral traumática, a Escala de Rankin modificada para acidente vascular cerebral, e outros instrumentos pré-definidos específicos para a condição, quando aplicável.
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Baseline a 3 Meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na Pontuação da Medida de Função Motora Grossa-66 em Participantes com Paralisia Cerebral
Prazo: Da Linha de Base aos 3 Meses
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A função motora global será avaliada em participantes com paralisia cerebral utilizando o GMFM-66.
Os itens são pontuados numa escala ordinal de 4 pontos e resumidos como uma pontuação total; pontuações mais altas indicam uma melhor função motora global.
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Da Linha de Base aos 3 Meses
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Alteração na Pontuação da Escala de Resultados de Glasgow - Estendida em Participantes com Lesão Cerebral Traumática
Prazo: Linha de Base aos 3 Meses
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A incapacidade global e a recuperação serão avaliadas através da Escala de Resultados de Glasgow-Estendida, uma escala ordinal de 8 níveis em que pontuações mais elevadas indicam uma melhor recuperação.
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Linha de Base aos 3 Meses
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Alteração na Pontuação da Escala de Rankin Modificada em Participantes com Acidente Vascular Cerebral
Prazo: Linha de Base até 3 Meses
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A incapacidade global será avaliada usando a Escala de Rankin modificada, uma escala ordinal de 0 a 6 na qual pontuações mais baixas indicam menor incapacidade.
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Linha de Base até 3 Meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dr. Glen Cronett, PhD/MD, Kurve Therapeutics
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Uchida H, Niizuma K, Kushida Y, Wakao S, Tominaga T, Borlongan CV, Dezawa M. Human Muse Cells Reconstruct Neuronal Circuitry in Subacute Lacunar Stroke Model. Stroke. 2017 Feb;48(2):428-435. doi: 10.1161/STROKEAHA.116.014950. Epub 2016 Dec 20.
- Abe T, Aburakawa D, Niizuma K, Iwabuchi N, Kajitani T, Wakao S, Kushida Y, Dezawa M, Borlongan CV, Tominaga T. Intravenously Transplanted Human Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells Afford Brain Repair in a Mouse Lacunar Stroke Model. Stroke. 2020 Feb;51(2):601-611. doi: 10.1161/STROKEAHA.119.026589. Epub 2019 Dec 12.
- Lu Z,Ren S,Wang B,Shao L,Zhang Y,Wu H,Mu X,Wang Z
- Perone MJ, Gimeno ML, Fuertes F. Immunomodulatory Properties and Potential Therapeutic Benefits of Muse Cells Administration in Diabetes. Adv Exp Med Biol. 2018;1103:115-129. doi: 10.1007/978-4-431-56847-6_6.
- Yamada Y, Minatoguchi S, Baba S, Shibata S, Takashima S, Wakao S, Okura H, Dezawa M, Minatoguchi S. Human Muse cells reduce myocardial infarct size and improve cardiac function without causing arrythmias in a swine model of acute myocardial infarction. PLoS One. 2022 Mar 24;17(3):e0265347. doi: 10.1371/journal.pone.0265347. eCollection 2022.
- Nagaoki T, Kumagai G, Nitobe Y, Sasaki A, Fujita T, Fukutoku T, Saruta K, Tsukuda M, Asari T, Wada K, Dezawa M, Ishibashi Y. Comparison of the Anti-Inflammatory Effects of Mouse Adipose- and Bone-Marrow-Derived Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Acute-Phase Spinal Cord Injury. J Neurotrauma. 2023 Dec;40(23-24):2596-2609. doi: 10.1089/neu.2022.0470. Epub 2023 May 16.
- Park YJ, Niizuma K, Mokin M, Dezawa M, Borlongan CV. Cell-Based Therapy for Stroke: Musing With Muse Cells. Stroke. 2020 Sep;51(9):2854-2862. doi: 10.1161/STROKEAHA.120.030618. Epub 2020 Aug 19.
- Tanaka T, Nishigaki K, Minatoguchi S, Nawa T, Yamada Y, Kanamori H, Mikami A, Ushikoshi H, Kawasaki M, Dezawa M, Minatoguchi S. Mobilized Muse Cells After Acute Myocardial Infarction Predict Cardiac Function and Remodeling in the Chronic Phase. Circ J. 2018 Jan 25;82(2):561-571. doi: 10.1253/circj.CJ-17-0552. Epub 2017 Sep 20.
- Hori E, Hayakawa Y, Hayashi T, Hori S, Okamoto S, Shibata T, Kubo M, Horie Y, Sasahara M, Kuroda S. Mobilization of Pluripotent Multilineage-Differentiating Stress-Enduring Cells in Ischemic Stroke. J Stroke Cerebrovasc Dis. 2016 Jun;25(6):1473-81. doi: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2015.12.033. Epub 2016 Mar 24.
- Kuroda Y, Wakao S, Kitada M, Murakami T, Nojima M, Dezawa M. Isolation, culture and evaluation of multilineage-differentiating stress-enduring (Muse) cells. Nat Protoc. 2013;8(7):1391-415. doi: 10.1038/nprot.2013.076. Epub 2013 Jun 20.
- Suzuki T, Sato Y, Kushida Y, Tsuji M, Wakao S, Ueda K, Imai K, Iitani Y, Shimizu S, Hida H, Temma T, Saito S, Iida H, Mizuno M, Takahashi Y, Dezawa M, Borlongan CV, Hayakawa M. Intravenously delivered multilineage-differentiating stress enduring cells dampen excessive glutamate metabolism and microglial activation in experimental perinatal hypoxic ischemic encephalopathy. J Cereb Blood Flow Metab. 2021 Jul;41(7):1707-1720. doi: 10.1177/0271678X20972656. Epub 2020 Nov 22.
- Hori Y, Kitani T, Yanishi K, Suga T, Kogure M, Kusaba T, Kushida Y, Dezawa M, Matoba S. Intravenous administration of human Muse cells recovers blood flow in a mouse model of hindlimb ischemia. Front Cardiovasc Med. 2022 Nov 11;9:981088. doi: 10.3389/fcvm.2022.981088. eCollection 2022.
- Chen X, Yin XY, Zhao YY, Wang CC, Du P, Lu YC, Jin HB, Yang CC, Ying JL. Human Muse cells-derived neural precursor cells as the novel seed cells for the repair of spinal cord injury. Biochem Biophys Res Commun. 2021 Sep 3;568:103-109. doi: 10.1016/j.bbrc.2021.06.070. Epub 2021 Jun 30.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Esclerose múltipla
- Paralisia cerebral
- derrame
- Autismo
- Doença de Parkinson
- HIE
- Traumatismo crâniano
- Encefalopatia Hipóxico-Isquêmica
- Medicina regenerativa
- Neuroregeneração
- Terapia com células-tronco
- Evidências do mundo real
- Distúrbios Neurológicos
- Células estaminais MuSE
- Exossomas derivados de células MuSE
- Administração intranasal
- Terapia com exossomas
- Kurve Therapeutics
- ViaNase
- Demência de Alzheimer
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Transtorno do Espectro Autista
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Ferimentos e Lesões
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Distúrbios Neurocognitivos
- Isquemia Cerebral
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Demência
- Tauopatias
- Doenças Neurodegenerativas
- Sinais e Sintomas Respiratórios
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Distúrbios do Movimento
- Trauma Craniocerebral
- Trauma, Sistema Nervoso
- Dano Cerebral, Crônico
- Distúrbios parkinsonianos
- Doenças dos Gânglios da Base
- Lesões cerebrais
- Hipóxia, Cérebro
- Hipóxia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Lesões Cerebrais Traumáticas
- Derrame
- Esclerose múltipla
- Doença de Alzheimer
- Transtorno Autista
- Paralisia cerebral
- Doença de Parkinson
- Doenças do Sistema Nervoso
- Hipóxia-Isquemia, Cérebro
Outros números de identificação do estudo
- HHI-MUSE-OBS-2026-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Os dados individuais dos participantes anonimizados (IPD), incluindo informações demográficas, detalhes do tratamento e medidas de resultados, como os níveis de TNF-α e avaliações clínicas, poderão ser partilhados com investigadores qualificados mediante pedido fundamentado. Os dados serão partilhados apenas após a remoção de todos os identificadores diretos e em conformidade com os regulamentos de privacidade aplicáveis.
O acesso aos dados será fornecido para fins de investigação científica, análise e publicação, sujeito à aprovação do patrocinador do estudo ou do órgão de revisão designado. Documentação adicional, incluindo o protocolo do estudo e os planos de análise estatística, poderá ser disponibilizada mediante pedido.
Nenhum dado será partilhado se isso puder comprometer a confidencialidade dos participantes ou violar os padrões regulatórios ou éticos aplicáveis.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso a dados individuais de participantes anonimizados será fornecido a investigadores qualificados mediante pedido fundamentado. Os pedidos devem incluir uma proposta de investigação que descreva a utilização prevista dos dados.
O acesso será concedido após análise e aprovação pelo patrocinador do estudo ou pelo órgão de revisão designado e pode exigir um acordo de utilização de dados. Apenas os dados anonimizados necessários para o propósito de investigação aprovado serão partilhados.
Os dados serão fornecidos de forma segura, protegendo a confidencialidade dos participantes e cumprindo com os padrões éticos e regulamentares aplicáveis.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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