Enarodustat+CsA対CsAの新規診断TD-NSAA治療における比較

HLA適合ドナーがいないTD-NSAA患者の第一選択治療は、免疫抑制療法（IST）とトロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RA）の併用です。 しかし、一部の患者は部分的な血液学的反応しか示さず、ヘモグロビンレベルを効果的に上昇させることができません。

IFN-γ、TNF-α、IL-6などの炎症因子は、AA患者の骨髄と末梢血で顕著に上昇しています。 ISTに効果的に反応する患者であっても、CD3+ IFN+およびCD3+ TNF+リンパ球の割合は健常対照群よりも依然として高く、これらのサイトカインは患者のヘモグロビン回復を抑制する役割を担っている可能性があります。

HIF-PHIはHIF-αのヒドロキシル化を阻害し、エリスロポエチンや鉄輸送に関連する遺伝子など、赤血球産生に関連する遺伝子の転写と発現を可能にします。 ロキサデュスタットとエナロデュスタットは、慢性腎臓病による貧血の治療に承認されています。 研究によると、ロキサデュスタットは慢性腎臓病患者の血清中のIFN-γ、TNF-α、IL-6などの炎症因子レベルを有意に低下させることが示されています。 予備研究では、IST後の赤血球反応が不十分な患者に対するロキサデュスタット単剤療法により、71.4%の赤血球反応率が達成できることが示されています。 エナロデュスタットはロキサデュスタットと同様の作用機序を持ち、炎症性貧血のラットモデルでは、エナロデュスタットが鉄利用を増加させ、炎症性貧血を改善することで赤血球産生を刺激することが確認されています。 しかし、現在のところAA患者におけるエナロデュスタットの使用に関する研究はありません。

したがって、本研究は、新規診断TD-NSAA患者において、CsA+エナロデュスタット併用療法とCsA単剤療法の有効性と安全性を比較するための単一施設前向き無作為化比較試験を実施することを目的としています。