ホモ接合性PNPLA3関連MASLDを有する成人患者におけるALN-PNP（GLP1R作動薬併用および非併用）の第2a相試験
ホモ接合PNPLA3関連代謝機能不全関連脂肪性肝疾患（MASLD）を有する成人におけるGLP1Rアゴニスト併用・非併用によるALN-PNPの第2a相二部構成無作為化二重盲検プラセボ対照試験
This study will test a study drug called ALN-PNP with and without another drug that is used for controlling blood sugar, appetite, and weight (for example, tirzepatide), to see if it can help treat MASLD, also known as fatty liver disease. ALN-PNP reduces the amount of Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), a protein that liver cells make, which may help decrease liver fat if there is an abnormal PNPLA3 protein.
The goal of this study is to understand the effect of ALN-PNP with or without tirzepatide on reducing liver fat.
The study is looking at:
- How well ALN-PNP with and without tirzepatide works
- What side effects ALN-PNP might cause
- How much ALN-PNP is in the blood at different times
- How the body and the liver change after having ALN-PNP, which can help researchers understand why ALN-PNP works better in some people than others
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Clinical Trials Administrator
- 電話番号：844-734-6643
- メール：clinicaltrials@regeneron.com
研究場所
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85712
- 募集
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Coronado、California、アメリカ、92118
- 募集
- Southern California Research Center
-
Pasadena、California、アメリカ、91105
- 募集
- California Liver Research Institute
-
-
Florida
-
Jupiter、Florida、アメリカ、33458
- 募集
- Health Awareness, Inc
-
Miami、Florida、アメリカ、33122
- 募集
- Evolution Clinical Trials
-
-
Louisiana
-
Metairie、Louisiana、アメリカ、70006
- 募集
- Tandem Clinical Research, Plaza II
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78757
- 募集
- American Research Corporation
-
Georgetown、Texas、アメリカ、78628
- 募集
- Advanced Medical Trials
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78215
- 募集
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Key Inclusion Criteria:
Part A and Part B:
- Homozygous for the PNPLA3 p.I148M genotype
- Liver fat by Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% at visit 3
- Has a Body Mass Index (BMI) ≥30 to <45 kg/m^2 at visit 2
Part A: To be eligible for randomization on study day 1:
- Alanine Aminotransferase (ALT) and Aspartate Aminotransferase (AST) ≤3 × Upper Limit of Normal (ULN) as described in the protocol
- On a stable dose of tirzepatide at randomization (≥5 mg weekly)
Key Exclusion Criteria:
- Evidence or diagnosis of portal hypertension or cirrhosis from any cause, including cirrhosis due to MASH, as determined by the investigator, based on medical history, clinical assessment, imaging, and/or liver biopsy
- Known chronic liver disease other than MASLD, as determined by the investigator, as defined in the protocol
- Contraindications to MRI examinations, including but not limited to persons with MRI-incompatible cardiac pacemaker and implants made of metal, severe claustrophobia, size restrictions
- Any contraindication listed in the Zepbound United States Prescribing Information (USPI), as defined in the protocol
NOTE: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：パートA: A1
|
Administered per the protocol Administered per the protocol
他の名前：
|
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実験的：パートA: A2
|
Administered per the protocol
他の名前：
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
実験的：パートB：B1
|
Administered per the protocol Administered per the protocol
他の名前：
|
|
実験的：パートB: B2
|
Administered per the protocol
他の名前：
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
実験的：パートB: B3
|
Administered per the protocol |
|
プラセボコンパレーター：パートB: B4
|
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Percent change in liver fat
時間枠：From baseline at week 24
|
Part A |
From baseline at week 24
|
|
Percent change in liver fat
時間枠：From baseline at week 48
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Part B |
From baseline at week 48
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
肝脂肪<5%の達成
時間枠：24週目と48週目に
|
24週目と48週目に
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Through week 72
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Through week 72
|
|
Severity of TEAEs
時間枠：Through week 72
|
Through week 72
|
協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-PNP-MASLD-2543
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
IPD 共有時間枠
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
IPD 共有アクセス基準
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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