Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALN-PNP:n vaiheen 2a tutkimus GLP1R-agonistin kanssa ja ilman aikuisilla potilailla, joilla on homotsygoottinen PNPLA3-liittyvä MASLD

torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Kaksiosainen, vaihe 2a, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus ALN-PNP:stä GLP1R-agonistin kanssa ja ilman aikuisilla, joilla on homotsygoottinen PNPLA3:een liittyvä aineenvaihdunnallisesti liittyvä rasvamaksan tauti (MASLD)

Tässä tutkimuksessa testataan tutkimuslääkettä nimeltä ALN-PNP sekä ilman että yhdessä toisen lääkkeen kanssa, jota käytetään verensokerin, ruokahalun ja painon säätelyyn (esimerkiksi tirzepatidi), selvittääkseen, voiko se auttaa MASLD:n, eli rasvamaksan, hoidossa. ALN-PNP vähentää patatiinin kaltaisen fosfolipaasidomeenia sisältävän proteiinin 3 (PNPLA3) määrää, joka on maksasolujen tuottama proteiini, ja tämä saattaa auttaa vähentämään maksan rasvapitoisuutta, jos PNPLA3-proteiini on poikkeava.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää ALN-PPN:n vaikutusta maksan rasvan vähentämiseen sekä ilman että yhdessä tirzepatidin kanssa.

Tutkimuksessa tarkastellaan:

  • Kuinka hyvin ALN-PNP toimii sekä ilman että yhdessä tirzepatidin kanssa
  • Mitä sivuvaikutuksia ALN-PNP saattaa aiheuttaa
  • Kuinka paljon ALN-PNP:ta on veressä eri aikoina
  • Kuinka keho ja maksa muuttuvat ALN-PNP:n ottamisen jälkeen, mikä voi auttaa tutkijoita ymmärtämään, miksi ALN-PNP toimii joillakin paremmin kuin toisilla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

204

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
        • Rekrytointi
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • Rekrytointi
        • California Liver Research Institute
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70006
        • Rekrytointi
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
        • Rekrytointi
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Yhdysvallat, 78628
        • Rekrytointi
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Rekrytointi
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeät sisällytyskriteerit:

Osa A ja Osa B:

  1. Homozygoottinen PNPLA3 p.I148M-genotyypille
  2. Maksarasva magneettikuvauksen protonitiheysrasvafraktiolla (MRI-PDFF) ≥15 % käynnillä 3
  3. Painoindeksi (BMI) ≥30 - <45 kg/m² käynnillä 2

Osa A: Kelpoisuus satunnaistamiseen tutkimuksen päivänä 1:

  1. Alaniamiinitransferaasi (ALT) ja aspartaattiamiinitransferaasi (AST) ≤3 × yläraja (ULN) protokollan mukaisesti
  2. Stabiilissa tirzepatidiannoksessa satunnaistamishetkellä (≥5 mg viikottain)

Tärkeät poissulkemiskriteerit:

  1. Portaalihypertension tai mikä tahansa syy aiheuttaman maksakirroosin todiste tai diagnoosi, mukaan lukien MASH-aiheuttama kirroosi, tutkijan arvion mukaan perustuen sairaushistoriaan, kliiniseen arviointiin, kuvantamiseen ja/tai maksabiopsiaan
  2. Tunnettu krooninen maksasairaus MASLD:n lisäksi, tutkijan arvion mukaan protokollassa määriteltynä
  3. Magneettikuvauksen vasta-aiheet, mukaan lukien mutta ei rajoittuen henkilöt, joilla on MRI-yhteensopimaton sydämentahdistin ja metalliset implantit, vaikea klaustrofobia, kokorajoitukset
  4. Mikä tahansa Zepbound® Yhdysvaltojen reseptiohjeessa (USPI) lueteltu vasta-aihe, protokollassa määriteltynä

HUOM: Muut protokollassa määritellyt sisällytys-/poissulkemiskriteerit pätevät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: A1
Lääke: ALN-PNP
Annettu protokollan mukaisesti
Lääke: Tirzepatidi
Annettu protokollan mukaisesti
Muut nimet:
  • Zepbound®
Kokeellinen: Osa A: A2
Lääke: Tirzepatidi
Annettu protokollan mukaisesti
Muut nimet:
  • Zepbound®
Lääke: Placebo
Annettu protokollan mukaisesti ALN-PNP:ää vastaava lumelääke
Kokeellinen: Osa B: B1
Lääke: ALN-PNP
Annettu protokollan mukaisesti
Lääke: Tirzepatidi
Annettu protokollan mukaisesti
Muut nimet:
  • Zepbound®
Kokeellinen: Osa B: B2
Lääke: Tirzepatidi
Annettu protokollan mukaisesti
Muut nimet:
  • Zepbound®
Lääke: Placebo
Annettu protokollan mukaisesti ALN-PNP:ää vastaava lumelääke
Kokeellinen: Osa B: B3
Lääke: ALN-PNP
Annettu protokollan mukaisesti
Placebo Comparator: Osa B: B4
Lääke: Placebo
Annettu protokollan mukaisesti ALN-PNP:ää vastaava lumelääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan rasvan prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perusarvosta 24 viikon kohdalla
Osa A
Perusarvosta 24 viikon kohdalla
Maksan rasvan prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Alkuarvosta 48 viikon kohdalla
Osa B
Alkuarvosta 48 viikon kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Maksan rasvan saavuttaminen <5%
Aikaikkuna: Viikkoina 24 ja 48
Viikkoina 24 ja 48
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Aikaikkuna: Through week 72
Through week 72

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 15. maaliskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 15. maaliskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkia yksilöllisiä potilastietoja (IPD), jotka muodostavat perustan julkisesti saatavilla oleville tuloksille, harkitaan jaettavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Kun Regeneron on:

  • saanut markkinoillelupapäätöksen suurilta terveysviranomaisilta (esim. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteen ja indikaation osalta tai on keskeyttänyt tuotteen kehityksen maailmanlaajuisesti kaikissa indikaatioissa huhtikuun 2020 jälkeen eikä suunnittele jatkokehitystä
  • julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri)
  • saatavilla oleva lakisääteinen valtuutus tietojen jakamiseen, ja
  • varmistanut osallistujien yksityisyyden suojelun

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat jättää ehdotuksen pääsystä yksittäisen potilaan tai aggregaattitason tietoihin Regeneronin sponsoroi­dusta kliinisestä tutkimuksesta Vivli-palvelun kautta. Regeneronin riippumattoman tutkimustarpeen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa