Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2a-studie van ALN-PNP met en zonder een GLP1R-agonist bij volwassen patiënten met homozygote PNPLA3-gerelateerde MASLD

28 september 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een tweedelig, fase 2a, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar ALN-PNP met en zonder een GLP1R-agonist bij volwassenen met homozygote PNPLA3-gerelateerde metabole disfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte (MASLD)

This study will test a study drug called ALN-PNP with and without another drug that is used for controlling blood sugar, appetite, and weight (for example, tirzepatide), to see if it can help treat MASLD, also known as fatty liver disease. ALN-PNP reduces the amount of Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), a protein that liver cells make, which may help decrease liver fat if there is an abnormal PNPLA3 protein.

The goal of this study is to understand the effect of ALN-PNP with or without tirzepatide on reducing liver fat.

The study is looking at:

  • How well ALN-PNP with and without tirzepatide works
  • What side effects ALN-PNP might cause
  • How much ALN-PNP is in the blood at different times
  • How the body and the liver change after having ALN-PNP, which can help researchers understand why ALN-PNP works better in some people than others

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

204

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
        • Werving
        • Arizona Liver Health - Tucson
    • California
      • Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
        • Werving
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • Werving
        • California Liver Research Institute
    • Florida
      • Jupiter, Florida, Verenigde Staten, 33458
        • Werving
        • Health Awareness, Inc
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33122
        • Werving
        • Evolution Clinical Trials
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70006
        • Werving
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Werving
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Verenigde Staten, 78628
        • Werving
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Werving
        • American Research Corporation at The Texas Liver Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Key Inclusion Criteria:

Part A and Part B:

  1. Homozygous for the PNPLA3 p.I148M genotype
  2. Liver fat by Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% at visit 3
  3. Has a Body Mass Index (BMI) ≥30 to <45 kg/m^2 at visit 2

Part A: To be eligible for randomization on study day 1:

  1. Alanine Aminotransferase (ALT) and Aspartate Aminotransferase (AST) ≤3 × Upper Limit of Normal (ULN) as described in the protocol
  2. On a stable dose of tirzepatide at randomization (≥5 mg weekly)

Key Exclusion Criteria:

  1. Evidence or diagnosis of portal hypertension or cirrhosis from any cause, including cirrhosis due to MASH, as determined by the investigator, based on medical history, clinical assessment, imaging, and/or liver biopsy
  2. Known chronic liver disease other than MASLD, as determined by the investigator, as defined in the protocol
  3. Contraindications to MRI examinations, including but not limited to persons with MRI-incompatible cardiac pacemaker and implants made of metal, severe claustrophobia, size restrictions
  4. Any contraindication listed in the Zepbound United States Prescribing Information (USPI), as defined in the protocol

NOTE: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: A1
Geneesmiddel: ALN-PNP

Administered per the protocol

Geneesmiddel: Tirzepatide

Administered per the protocol

Andere namen:
  • Zepbound®
Experimenteel: Deel A: A2
Geneesmiddel: Tirzepatide

Administered per the protocol

Andere namen:
  • Zepbound®
Geneesmiddel: Placebo

Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP
Experimenteel: Deel B: B1
Geneesmiddel: ALN-PNP

Administered per the protocol

Geneesmiddel: Tirzepatide

Administered per the protocol

Andere namen:
  • Zepbound®
Experimenteel: Deel B: B2
Geneesmiddel: Tirzepatide

Administered per the protocol

Andere namen:
  • Zepbound®
Geneesmiddel: Placebo

Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP
Experimenteel: Deel B: B3
Geneesmiddel: ALN-PNP

Administered per the protocol
Placebo-vergelijker: Deel B: B4
Geneesmiddel: Placebo

Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percent change in liver fat
Tijdsspanne: From baseline at week 24

Part A
From baseline at week 24
Percent change in liver fat
Tijdsspanne: From baseline at week 48

Part B
From baseline at week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bereiken van levervet <5%
Tijdsspanne: Na 24 en 48 weken
Na 24 en 48 weken
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Tijdsspanne: Through week 72
Through week 72

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

15 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

15 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.

IPD-tijdsbestek voor delen

When Regeneron has:

  • received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
  • made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
  • the legal authority to share the data, and
  • ensured the ability to protect participant privacy

IPD-toegangscriteria voor delen

Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren