Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2a-studie van ALN-PNP met en zonder een GLP1R-agonist bij volwassen patiënten met homozygote PNPLA3-gerelateerde MASLD

6 augustus 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een tweedelig, fase 2a, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar ALN-PNP met en zonder een GLP1R-agonist bij volwassenen met homozygote PNPLA3-gerelateerde metabole disfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte (MASLD)

Deze studie zal een onderzoeksgeneesmiddel genaamd ALN-PNP testen, met en zonder een ander geneesmiddel dat wordt gebruikt voor het reguleren van bloedsuiker, eetlust en gewicht (bijvoorbeeld tirzepatide), om te zien of het kan helpen bij de behandeling van MASLD, ook wel bekend als leververvetting. ALN-PNP vermindert de hoeveelheid Patatine-achtig fosfolipasedomein-bevattend eiwit 3 (PNPLA3), een eiwit dat levercellen aanmaken, wat kan helpen om levervet te verminderen als er een abnormaal PNPLA3-eiwit aanwezig is.

Het doel van deze studie is om het effect van ALN-PNP met of zonder tirzepatide op het verminderen van levervet te begrijpen.

De studie onderzoekt:

  • Hoe goed ALN-PNP met en zonder tirzepatide werkt
  • Welke bijwerkingen ALN-PNP kan veroorzaken
  • Hoeveel ALN-PNP op verschillende tijdstippen in het bloed aanwezig is
  • Hoe het lichaam en de lever veranderen na toediening van ALN-PNP, wat onderzoekers kan helpen begrijpen waarom ALN-PNP bij sommige mensen beter werkt dan bij anderen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

204

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
        • Werving
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • Werving
        • California Liver Research Institute
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70006
        • Werving
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Werving
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Verenigde Staten, 78628
        • Werving
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Werving
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke inclusiecriteria:

Deel A en Deel B:

  1. Homozygoot voor het PNPLA3 p.I148M-genotype
  2. Levervet volgens Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% bij bezoek 3
  3. Heeft een Body Mass Index (BMI) ≥30 tot <45 kg/m² bij bezoek 2

Deel A: Om in aanmerking te komen voor randomisatie op studiedag 1:

  1. Alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaat-aminotransferase (AST) ≤3 × bovenste referentiewaarde (ULN) zoals beschreven in het protocol
  2. Op een stabiele dosis tirzepatide bij randomisatie (≥5 mg wekelijks)

Belangrijke exclusiecriteria:

  1. Bewijs of diagnose van portale hypertensie of cirrose door welke oorzaak dan ook, inclusief cirrose door MASH, zoals bepaald door de onderzoeker op basis van medische geschiedenis, klinische beoordeling, beeldvorming en/of leverbiopsie
  2. Bekende chronische leverziekte anders dan MASLD, zoals bepaald door de onderzoeker, zoals gedefinieerd in het protocol
  3. Contra-indicaties voor MRI-onderzoeken, waaronder maar niet beperkt tot personen met MRI-onverenigbare hartpacemakers en metalen implantaten, ernstige claustrofobie, groottebeperkingen
  4. Elke contra-indicatie vermeld in de Zepbound® United States Prescribing Information (USPI), zoals gedefinieerd in het protocol

OPMERKING: Andere protocolgedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: A1
Geneesmiddel: ALN-PNP
Toegediend volgens het protocol
Geneesmiddel: Tirzepatide
Toegediend volgens het protocol
Andere namen:
  • Zepbound®
Experimenteel: Deel A: A2
Geneesmiddel: Tirzepatide
Toegediend volgens het protocol
Andere namen:
  • Zepbound®
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend volgens het protocol Placebo overeenkomend met ALN-PNP
Experimenteel: Deel B: B1
Geneesmiddel: ALN-PNP
Toegediend volgens het protocol
Geneesmiddel: Tirzepatide
Toegediend volgens het protocol
Andere namen:
  • Zepbound®
Experimenteel: Deel B: B2
Geneesmiddel: Tirzepatide
Toegediend volgens het protocol
Andere namen:
  • Zepbound®
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend volgens het protocol Placebo overeenkomend met ALN-PNP
Experimenteel: Deel B: B3
Geneesmiddel: ALN-PNP
Toegediend volgens het protocol
Placebo-vergelijker: Deel B: B4
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend volgens het protocol Placebo overeenkomend met ALN-PNP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in levervet
Tijdsspanne: Vanaf baseline na 24 weken
Deel A
Vanaf baseline na 24 weken
Procentuele verandering in levervet
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij week 48
Deel B
Vanaf baseline bij week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bereiken van levervet <5%
Tijdsspanne: Na 24 en 48 weken
Na 24 en 48 weken
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Tijdsspanne: Through week 72
Through week 72

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

15 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

15 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan publiek beschikbare resultaten, zullen worden overwogen om gedeeld te worden.

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron:

  • marketingvergunning heeft ontvangen van belangrijke gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) voor het product en de indicatie of wereldwijd de ontwikkeling van het product voor alle indicaties heeft stopgezet op of na april 2020 en geen plannen heeft voor toekomstige ontwikkeling
  • de studieresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, klinisch onderzoekregister)
  • de wettelijke bevoegdheid heeft om de gegevens te delen, en
  • de mogelijkheid heeft gewaarborgd om de privacy van de deelnemers te beschermen

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De onafhankelijke onderzoeksaanvraagevaluatiecriteria van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren