Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2a-studie af ALN-PNP med og uden en GLP1R-agonist hos voksne patienter med homozygot PNPLA3-relateret MASLD

6. august 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Et to-delt, fase 2a, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret studie af ALN-PNP med og uden en GLP1R-agonist hos voksne med homozygot PNPLA3-relateret metabolisk dysfunktions-associeret steatotisk leversygdom (MASLD)

Denne undersøgelse vil teste et undersøgelseslægemiddel kaldet ALN-PNP med og uden et andet lægemiddel, der bruges til at kontrollere blodsukker, appetit og vægt (for eksempel tirzepatid), for at se, om det kan hjælpe med at behandle MASLD, også kendt som fedtlever-sygdom. ALN-PNP reducerer mængden af Patatin-lignende fosfolipase-domæne-indeholdende protein 3 (PNPLA3), et protein, som leverceller producerer, hvilket kan hjælpe med at mindske leverfedt, hvis der er et unormalt PNPLA3-protein.

Målet med denne undersøgelse er at forstå effekten af ALN-PNP med eller uden tirzepatid på reduktion af leverfedt.

Undersøgelsen ser på:

  • Hvor godt ALN-PNP med og uden tirzepatid virker
  • Hvilke bivirkninger ALN-PNP kan forårsage
  • Hvor meget ALN-PNP der er i blodet på forskellige tidspunkter
  • Hvordan kroppen og leveren ændrer sig efter at have fået ALN-PNP, hvilket kan hjælpe forskere med at forstå, hvorfor ALN-PNP virker bedre hos nogle mennesker end andre

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

204

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Coronado, California, Forenede Stater, 92118
        • Rekruttering
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • Rekruttering
        • California Liver Research Institute
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70006
        • Rekruttering
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Rekruttering
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Forenede Stater, 78628
        • Rekruttering
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Rekruttering
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

Del A og Del B:

  1. Homozygot for PNPLA3 p.I148M-genotypen
  2. Fedtindhold i leveren målt med Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% ved besøg 3
  3. Har et Body Mass Index (BMI) ≥30 til <45 kg/m^2 ved besøg 2

Del A: For at være berettiget til randomisering på studiedag 1:

  1. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤3 × øvre normalgrænse (ULN) som beskrevet i protokollen
  2. På stabil dosis af tirzepatid ved randomiseringen (≥5 mg ugentligt)

Vigtige eksklusionskriterier:

  1. Evidens eller diagnosen af portal hypertension eller cirrose fra enhver årsag, herunder cirrose på grund af MASH, som fastsat af undersøgeren, baseret på medicinsk historie, klinisk vurdering, billeddannelse og/eller leverbiopsi
  2. Kendt kronisk leversygdom andet end MASLD, som fastsat af undersøgeren, som defineret i protokollen
  3. Kontraindikationer for MR-undersøgelser, herunder men ikke begrænset til personer med MR-inkompatible hjertestimulatorer og implantater lavet af metal, svær klaustrofobi, størrelsesbegrænsninger
  4. Enhver kontraindikation anført i Zepbound® United States Prescribing Information (USPI), som defineret i protokollen

BEMÆRK: Andre protokol-definerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: A1
Medicin: ALN-PNP
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: Tirzepatid
Administreret i henhold til protokollen
Andre navne:
  • Zepbound®
Eksperimentel: Del A: A2
Medicin: Tirzepatid
Administreret i henhold til protokollen
Andre navne:
  • Zepbound®
Medicin: Placebo
Administreret i henhold til protokollen Placebo svarende til ALN-PNP
Eksperimentel: Del B: B1
Medicin: ALN-PNP
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: Tirzepatid
Administreret i henhold til protokollen
Andre navne:
  • Zepbound®
Eksperimentel: Del B: B2
Medicin: Tirzepatid
Administreret i henhold til protokollen
Andre navne:
  • Zepbound®
Medicin: Placebo
Administreret i henhold til protokollen Placebo svarende til ALN-PNP
Eksperimentel: Del B: B3
Medicin: ALN-PNP
Administreret i henhold til protokollen
Placebo komparator: Del B: B4
Medicin: Placebo
Administreret i henhold til protokollen Placebo svarende til ALN-PNP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i leverfedt
Tidsramme: Fra baseline ved uge 24
Del A
Fra baseline ved uge 24
Procentvis ændring i leverfedt
Tidsramme: Fra baseline i uge 48
Del B
Fra baseline i uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Opnåelse af leverfedt <5%
Tidsramme: I uge 24 og 48
I uge 24 og 48
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Tidsramme: Through week 72
Through week 72

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

15. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2026

Først opslået (Faktiske)

14. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), som ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har:

  • modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen eller globalt har afbrudt udviklingen af produktet for alle indikationer i eller efter april 2020 og ikke har planer om fremtidig udvikling
  • gjort studieresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, klinisk forsøgsregistrering)
  • den juridiske myndighed til at dele data, og
  • sikret evnen til at beskytte deltagernes privatliv

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en ansøgning om adgang til individuelle patient- eller aggregatniveau-data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg via Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsvurderingskriterier findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner