Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2a-studie av ALN-PNP med og uten en GLP1R-agonist hos voksne pasienter med homozygot PNPLA3-relatert MASLD

6. august 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En to-delt, fase 2a, randomisert, dobbelblind, placebo-kontrollert studie av ALN-PNP med og uten en GLP1R-agonist hos voksne med homozygot PNPLA3-relatert metabolsk dysfunksjons-assosiert steatotisk leversykdom (MASLD)

Denne studien vil teste et studielegemiddel kalt ALN-PNP med og uten et annet legemiddel som brukes for å kontrollere blodsukker, appetitt og vekt (for eksempel tirzepatid), for å se om det kan hjelpe med å behandle MASLD, også kjent som fettleversykdom. ALN-PNP reduserer mengden av Patatin-lignende fosfolipasedomene-innholdende protein 3 (PNPLA3), et protein som leverceller produserer, som kan hjelpe til med å redusere leverfett hvis det finnes et unormalt PNPLA3-protein.

Målet med denne studien er å forstå effekten av ALN-PNP med eller uten tirzepatid på å redusere leverfett.

Studien undersøker:

  • Hvor godt ALN-PNP med og uten tirzepatid fungerer
  • Hvilke bivirkninger ALN-PNP kan forårsake
  • Hvor mye ALN-PNP som er i blodet på forskjellige tidspunkter
  • Hvordan kroppen og leveren endrer seg etter å ha fått ALN-PNP, noe som kan hjelpe forskere å forstå hvorfor ALN-PNP fungerer bedre hos noen personer enn andre

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

204

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Coronado, California, Forente stater, 92118
        • Rekruttering
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Rekruttering
        • California Liver Research Institute
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70006
        • Rekruttering
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
        • Rekruttering
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Forente stater, 78628
        • Rekruttering
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Rekruttering
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Nøkkel inklusjonskriterier:

Del A og Del B:

  1. Homozygot for PNPLA3 p.I148M-genotypen
  2. Leverfett målt med Magnetisk Resonansavbildning-Protontetthetsfettfraksjon (MRI-PDFF) ≥15 % på besøk 3
  3. Har en kroppsmasseindeks (BMI) ≥30 til <45 kg/m² på besøk 2

Del A: For å være kvalifisert for randomisering på studiedag 1:

  1. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤3 × øvre normalgrense (ULN) som beskrevet i protokollen
  2. På stabil dose tirzepatid ved randomisering (≥5 mg ukentlig)

Nøkkel eksklusjonskriterier:

  1. Bevis eller diagnose av portal hypertensjon eller cirrose fra hvilken som helst årsak, inkludert cirrose på grunn av MASH, som bestemt av forskeren, basert på medisinsk historikk, klinisk vurdering, bildeundersøkelser og/eller leverbiopsi
  2. Kjent kronisk leversykdom annet enn MASLD, som bestemt av forskeren, som definert i protokollen
  3. Kontraindikasjoner for MRI-undersøkelser, inkludert men ikke begrenset til personer med MRI-inkompatible hjertepacemakere og metallimplantater, alvorlig klaustrofobi, størrelsesbegrensninger
  4. Enhver kontraindikasjon oppført i Zepbound® United States Prescribing Information (USPI), som definert i protokollen

MERK: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: A1
Legemiddel: ALN-PNP
Administrert i henhold til protokollen
Legemiddel: Tirzepatide
Administrert i henhold til protokollen
Andre navn:
  • Zepbound®
Eksperimentell: Del A: A2
Legemiddel: Tirzepatide
Administrert i henhold til protokollen
Andre navn:
  • Zepbound®
Legemiddel: Placebo
Administrert i henhold til protokollen Placebo som matcher ALN-PNP
Eksperimentell: Del B: B1
Legemiddel: ALN-PNP
Administrert i henhold til protokollen
Legemiddel: Tirzepatide
Administrert i henhold til protokollen
Andre navn:
  • Zepbound®
Eksperimentell: Del B: B2
Legemiddel: Tirzepatide
Administrert i henhold til protokollen
Andre navn:
  • Zepbound®
Legemiddel: Placebo
Administrert i henhold til protokollen Placebo som matcher ALN-PNP
Eksperimentell: Del B: B3
Legemiddel: ALN-PNP
Administrert i henhold til protokollen
Placebo komparator: Del B: B4
Legemiddel: Placebo
Administrert i henhold til protokollen Placebo som matcher ALN-PNP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i leverfett
Tidsramme: Fra baseline ved uke 24
Del A
Fra baseline ved uke 24
Prosentvis endring i leverfett
Tidsramme: Fra baseline ved uke 48
Del B
Fra baseline ved uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Oppnåelse av leverfett <5%
Tidsramme: Ved uke 24 og 48
Ved uke 24 og 48
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Tidsramme: Through week 72
Through week 72

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

15. mars 2030

Studiet fullført (Antatt)

15. mars 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

All Individual Patient Data (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har:

  • mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, eller har avsluttet utviklingen av produktet for alle indikasjoner globalt på eller etter april 2020 og ikke har planer om fremtidig utvikling
  • gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, klinisk studieregister)
  • den juridiske myndigheten til å dele dataene, og
  • sikret evnen til å beskytte deltakernes personvern

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag for tilgang til individuelle pasientdata eller samlet datanivå fra et Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli. Regenerons uavhengige forskningsforespørselsvurderingskriterier finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere