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Um Estudo de Fase 2a do ALN-PNP Com e Sem um Agonista do GLP1R em Doentes Adultos com MASLD Relacionada com PNPLA3 Homozigótica

6 de agosto de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Um Estudo em Duas Partes, Fase 2a, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo do ALN-PNP Com e Sem um Agonista do GLP1R em Adultos com Doença Hepática Esteatótica Associada a Disfunção Metabólica Relacionada ao PNPLA3 Homozigótico (MASLD)

Este estudo irá testar um medicamento de estudo chamado ALN-PNP, com e sem outro medicamento utilizado para controlar o açúcar no sangue, apetite e peso (por exemplo, tirzepatida), para ver se pode ajudar a tratar a MASLD, também conhecida como doença hepática gordurosa. O ALN-PNP reduz a quantidade de Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), uma proteína produzida pelas células do fígado, o que pode ajudar a diminuir a gordura no fígado se houver uma proteína PNPLA3 anormal.

O objetivo deste estudo é compreender o efeito do ALN-PNP com ou sem tirzepatida na redução da gordura no fígado.

O estudo está a analisar:

  • Quão bem o ALN-PNP funciona com e sem tirzepatida
  • Quais os efeitos secundários que o ALN-PNP pode causar
  • Quanto ALN-PNP está no sangue em diferentes momentos
  • Como o corpo e o fígado mudam após a toma do ALN-PNP, o que pode ajudar os investigadores a compreender por que razão o ALN-PNP funciona melhor em algumas pessoas do que noutras

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

204

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Coronado, California, Estados Unidos, 92118
        • Recrutamento
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Recrutamento
        • California Liver Research Institute
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
        • Recrutamento
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Recrutamento
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78628
        • Recrutamento
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Recrutamento
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios-Chave de Inclusão:

Parte A e Parte B:

  1. Homozigótico para o genótipo PNPLA3 p.I148M
  2. Gordura hepática medida por Ressonância Magnética-Fração de Densidade de Protões (MRI-PDFF) ≥15% na visita 3
  3. Índice de Massa Corporal (IMC) ≥30 a <45 kg/m^2 na visita 2

Parte A: Para ser elegível para randomização no dia 1 do estudo:

  1. Alanina Aminotransferase (ALT) e Aspartato Aminotransferase (AST) ≤3 × Limite Superior do Normal (ULN) conforme descrito no protocolo
  2. Em dose estável de tirzepatida na randomização (≥5 mg semanal)

Critérios-Chave de Exclusão:

  1. Evidência ou diagnóstico de hipertensão portal ou cirrose de qualquer causa, incluindo cirrose devida a MASH, conforme determinado pelo investigador, com base na história clínica, avaliação clínica, imagiologia e/ou biópsia hepática
  2. Doença hepática crónica conhecida diferente de MASLD, conforme determinado pelo investigador, conforme definido no protocolo
  3. Contra-indicações para exames de MRI, incluindo, mas não limitado a, pessoas com pacemaker cardíaco incompatível com MRI e implantes metálicos, claustrofobia grave, restrições de tamanho
  4. Qualquer contra-indicação listada na Informação de Prescrição dos Estados Unidos (USPI) do Zepbound®, conforme definido no protocolo

NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: A1
Medicamento: ALN-PNP
Administrado de acordo com o protocolo
Medicamento: Tirzepatida
Administrado de acordo com o protocolo
Outros nomes:
  • Zepbound®
Experimental: Parte A: A2
Medicamento: Tirzepatida
Administrado de acordo com o protocolo
Outros nomes:
  • Zepbound®
Medicamento: Placebo
Administrado de acordo com o protocolo Placebo correspondente a ALN-PNP
Experimental: Parte B: B1
Medicamento: ALN-PNP
Administrado de acordo com o protocolo
Medicamento: Tirzepatida
Administrado de acordo com o protocolo
Outros nomes:
  • Zepbound®
Experimental: Parte B: B2
Medicamento: Tirzepatida
Administrado de acordo com o protocolo
Outros nomes:
  • Zepbound®
Medicamento: Placebo
Administrado de acordo com o protocolo Placebo correspondente a ALN-PNP
Experimental: Parte B: B3
Medicamento: ALN-PNP
Administrado de acordo com o protocolo
Comparador de Placebo: Parte B: B4
Medicamento: Placebo
Administrado de acordo com o protocolo Placebo correspondente a ALN-PNP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de alteração na gordura do fígado
Prazo: Desde o início na semana 24
Parte A
Desde o início na semana 24
Percentagem de alteração na gordura hepática
Prazo: Desde a linha de base na semana 48
Parte B
Desde a linha de base na semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concretização de gordura no fígado <5%
Prazo: Nas semanas 24 e 48
Nas semanas 24 e 48
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Prazo: Through week 72
Through week 72

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

15 de março de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de março de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

14 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Todos os Dados Individuais de Pacientes (DIP) que fundamentam os resultados disponíveis publicamente serão considerados para partilha.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Quando a Regeneron:

  • obtiver autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência de Produtos Farmacêuticos e Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para o produto e indicação ou interromper globalmente o desenvolvimento do produto para todas as indicações a partir de abril de 2020 e não tiver planos para desenvolvimento futuro
  • tornar os resultados do estudo publicamente disponíveis (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registo de ensaios clínicos)
  • tiver autoridade legal para partilhar os dados, e
  • assegurar a capacidade de proteger a privacidade dos participantes

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Investigadores qualificados podem submeter uma proposta para acesso a dados de pacientes individuais ou a dados agregados de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron através da Vivli. Os Critérios de Avaliação de Pedidos de Investigação Independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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