동형접합 PNPLA3 관련 MASLD 성인 환자에서 GLP1R 작용제 병용 및 단독 투여 시 ALN-PNP의 2a상 연구
동형 접합 PNPLA3 관련 대사 기능 장애 관련 지방간 질환(MASLD)을 가진 성인을 대상으로 GLP1R 작용제와 함께 또는 없이 ALN-PNP를 투여하는 2부로 구성된 2a상 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구
This study will test a study drug called ALN-PNP with and without another drug that is used for controlling blood sugar, appetite, and weight (for example, tirzepatide), to see if it can help treat MASLD, also known as fatty liver disease. ALN-PNP reduces the amount of Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), a protein that liver cells make, which may help decrease liver fat if there is an abnormal PNPLA3 protein.
The goal of this study is to understand the effect of ALN-PNP with or without tirzepatide on reducing liver fat.
The study is looking at:
- How well ALN-PNP with and without tirzepatide works
- What side effects ALN-PNP might cause
- How much ALN-PNP is in the blood at different times
- How the body and the liver change after having ALN-PNP, which can help researchers understand why ALN-PNP works better in some people than others
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Administrator
- 전화번호: 844-734-6643
- 이메일: clinicaltrials@regeneron.com
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85712
- 모병
- Arizona Liver Health - Tucson
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California
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Coronado, California, 미국, 92118
- 모병
- Southern California Research Center
-
Pasadena, California, 미국, 91105
- 모병
- California Liver Research Institute
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-
Florida
-
Jupiter, Florida, 미국, 33458
- 모병
- Health Awareness, Inc
-
Miami, Florida, 미국, 33122
- 모병
- Evolution Clinical Trials
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-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, 미국, 70006
- 모병
- Tandem Clinical Research, Plaza II
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78757
- 모병
- American Research Corporation
-
Georgetown, Texas, 미국, 78628
- 모병
- Advanced Medical Trials
-
San Antonio, Texas, 미국, 78215
- 모병
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Key Inclusion Criteria:
Part A and Part B:
- Homozygous for the PNPLA3 p.I148M genotype
- Liver fat by Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% at visit 3
- Has a Body Mass Index (BMI) ≥30 to <45 kg/m^2 at visit 2
Part A: To be eligible for randomization on study day 1:
- Alanine Aminotransferase (ALT) and Aspartate Aminotransferase (AST) ≤3 × Upper Limit of Normal (ULN) as described in the protocol
- On a stable dose of tirzepatide at randomization (≥5 mg weekly)
Key Exclusion Criteria:
- Evidence or diagnosis of portal hypertension or cirrhosis from any cause, including cirrhosis due to MASH, as determined by the investigator, based on medical history, clinical assessment, imaging, and/or liver biopsy
- Known chronic liver disease other than MASLD, as determined by the investigator, as defined in the protocol
- Contraindications to MRI examinations, including but not limited to persons with MRI-incompatible cardiac pacemaker and implants made of metal, severe claustrophobia, size restrictions
- Any contraindication listed in the Zepbound United States Prescribing Information (USPI), as defined in the protocol
NOTE: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 파트 A: A1
|
Administered per the protocol Administered per the protocol
다른 이름들:
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실험적: Part A: A2
|
Administered per the protocol
다른 이름들:
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
실험적: 파트 B: B1
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Administered per the protocol Administered per the protocol
다른 이름들:
|
|
실험적: Part B: B2
|
Administered per the protocol
다른 이름들:
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
실험적: 파트 B: B3
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Administered per the protocol |
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위약 비교기: 파트 B: B4
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Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Percent change in liver fat
기간: From baseline at week 24
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Part A |
From baseline at week 24
|
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Percent change in liver fat
기간: From baseline at week 48
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Part B |
From baseline at week 48
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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간 지방 <5% 달성
기간: 24주와 48주에
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24주와 48주에
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Through week 72
|
Through week 72
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Severity of TEAEs
기간: Through week 72
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Through week 72
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-PNP-MASLD-2543
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
IPD 공유 기간
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
IPD 공유 액세스 기준
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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