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Un estudio de fase 2a de ALN-PNP con y sin un agonista del GLP1R en pacientes adultos con MASLD relacionado con PNPLA3 homocigoto

6 de agosto de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un estudio de dos partes, fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de ALN-PNP con y sin un agonista del GLP1R en adultos con enfermedad del hígado graso asociada a disfunción metabólica relacionada con PNPLA3 homocigoto (MASLD)

Este estudio probará un fármaco de estudio llamado ALN-PNP con y sin otro medicamento que se usa para controlar el azúcar en sangre, el apetito y el peso (por ejemplo, tirzepatida), para ver si puede ayudar a tratar la EHNA, también conocida como enfermedad del hígado graso. ALN-PNP reduce la cantidad de proteína 3 que contiene el dominio fosfolipasa similar a la patatina (PNPLA3), una proteína que producen las células hepáticas, lo que puede ayudar a disminuir la grasa hepática si hay una proteína PNPLA3 anormal.

El objetivo de este estudio es comprender el efecto de ALN-PNP con o sin tirzepatida en la reducción de grasa hepática.

El estudio analiza:

  • La eficacia de ALN-PNP con y sin tirzepatida
  • Qué efectos secundarios podría causar ALN-PNP
  • La cantidad de ALN-PNP en la sangre en diferentes momentos
  • Cómo cambian el cuerpo y el hígado después de tomar ALN-PNP, lo que puede ayudar a los investigadores a comprender por qué ALN-PNP funciona mejor en algunas personas que en otras

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

204

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Coronado, California, Estados Unidos, 92118
        • Reclutamiento
        • Southern California Research Center
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Reclutamiento
        • California Liver Research Institute
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
        • Reclutamiento
        • Tandem Clinical Research, Plaza II
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Reclutamiento
        • American Research Corporation
      • Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78628
        • Reclutamiento
        • Advanced Medical Trials
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Reclutamiento
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Parte A y Parte B:

  1. Homocigoto para el genotipo PNPLA3 p.I148M
  2. Grasa hepática mediante Imagen por Resonancia Magnética-Fracción de Densidad de Protones de Grasa (MRI-PDFF) ≥15% en la visita 3
  3. Tiene un Índice de Masa Corporal (IMC) ≥30 a <45 kg/m^2 en la visita 2

Parte A: Para ser elegible para la aleatorización en el día 1 del estudio:

  1. Alanina Aminotransferasa (ALT) y Aspartato Aminotransferasa (AST) ≤3 × Límite Superior de lo Normal (ULN) según se describe en el protocolo
  2. En una dosis estable de tirzepatida en la aleatorización (≥5 mg semanales)

Criterios clave de exclusión:

  1. Evidencia o diagnóstico de hipertensión portal o cirrosis de cualquier causa, incluida la cirrosis debida a MASH, según determine el investigador, basándose en antecedentes médicos, evaluación clínica, imágenes y/o biopsia hepática
  2. Enfermedad hepática crónica conocida distinta de la EHGNA, según determine el investigador, según se define en el protocolo
  3. Contraindicaciones para los exámenes de resonancia magnética, que incluyen, entre otras, personas con marcapasos cardíaco incompatible con resonancia magnética e implantes metálicos, claustrofobia grave, restricciones de tamaño
  4. Cualquier contraindicación enumerada en la Información de Prescripción de Estados Unidos (USPI) de Zepbound®, según se define en el protocolo

NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: A1
Droga: ALN-PNP
Administrado según el protocolo
Droga: Tirzepatida
Administrado según el protocolo
Otros nombres:
  • Zepbound®
Experimental: Parte A: A2
Droga: Tirzepatida
Administrado según el protocolo
Otros nombres:
  • Zepbound®
Droga: Placebo
Administrado según el protocolo Placebo coincidente con ALN-PNP
Experimental: Parte B: B1
Droga: ALN-PNP
Administrado según el protocolo
Droga: Tirzepatida
Administrado según el protocolo
Otros nombres:
  • Zepbound®
Experimental: Parte B: B2
Droga: Tirzepatida
Administrado según el protocolo
Otros nombres:
  • Zepbound®
Droga: Placebo
Administrado según el protocolo Placebo coincidente con ALN-PNP
Experimental: Parte B: B3
Droga: ALN-PNP
Administrado según el protocolo
Comparador de placebos: Parte B: B4
Droga: Placebo
Administrado según el protocolo Placebo coincidente con ALN-PNP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en grasa hepática
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en la semana 24
Parte A
Desde la línea de base en la semana 24
Porcentaje de cambio en la grasa hepática
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en la semana 48
Parte B
Desde la línea de base en la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Logro de grasa hepática <5%
Periodo de tiempo: A las semanas 24 y 48
A las semanas 24 y 48
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Through week 72
Through week 72
Severity of TEAEs
Periodo de tiempo: Through week 72
Through week 72

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

15 de marzo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

15 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

14 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Se considerará compartir todos los Datos Individuales de Pacientes (IPD) que sustentan los resultados disponibles públicamente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando Regeneron ha:

  • recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (por ejemplo, la FDA, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, o ha interrumpido globalmente el desarrollo del producto para todas las indicaciones a partir de abril de 2020 o después, y no tiene planes de desarrollo futuro
  • hecho públicos los resultados del estudio (por ejemplo, publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos)
  • la autoridad legal para compartir los datos, y
  • garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores cualificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos a nivel de paciente individual o agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli. Los Criterios de Evaluación de Solicitudes de Investigación Independiente de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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