Un estudio de fase 2a de ALN-PNP con y sin un agonista del GLP1R en pacientes adultos con MASLD relacionado con PNPLA3 homocigoto
Un estudio de dos partes, fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de ALN-PNP con y sin un agonista del GLP1R en adultos con enfermedad del hígado graso asociada a disfunción metabólica relacionada con PNPLA3 homocigoto (MASLD)
This study will test a study drug called ALN-PNP with and without another drug that is used for controlling blood sugar, appetite, and weight (for example, tirzepatide), to see if it can help treat MASLD, also known as fatty liver disease. ALN-PNP reduces the amount of Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), a protein that liver cells make, which may help decrease liver fat if there is an abnormal PNPLA3 protein.
The goal of this study is to understand the effect of ALN-PNP with or without tirzepatide on reducing liver fat.
The study is looking at:
- How well ALN-PNP with and without tirzepatide works
- What side effects ALN-PNP might cause
- How much ALN-PNP is in the blood at different times
- How the body and the liver change after having ALN-PNP, which can help researchers understand why ALN-PNP works better in some people than others
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials Administrator
- Número de teléfono: 844-734-6643
- Correo electrónico: clinicaltrials@regeneron.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
- Reclutamiento
- Arizona Liver Health - Tucson
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Reclutamiento
- Southern California Research Center
-
Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Reclutamiento
- California Liver Research Institute
-
-
Florida
-
Jupiter, Florida, Estados Unidos, 33458
- Reclutamiento
- Health Awareness, Inc
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33122
- Reclutamiento
- Evolution Clinical Trials
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-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
- Reclutamiento
- Tandem Clinical Research, Plaza II
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-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
- Reclutamiento
- American Research Corporation
-
Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78628
- Reclutamiento
- Advanced Medical Trials
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
- Reclutamiento
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Key Inclusion Criteria:
Part A and Part B:
- Homozygous for the PNPLA3 p.I148M genotype
- Liver fat by Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% at visit 3
- Has a Body Mass Index (BMI) ≥30 to <45 kg/m^2 at visit 2
Part A: To be eligible for randomization on study day 1:
- Alanine Aminotransferase (ALT) and Aspartate Aminotransferase (AST) ≤3 × Upper Limit of Normal (ULN) as described in the protocol
- On a stable dose of tirzepatide at randomization (≥5 mg weekly)
Key Exclusion Criteria:
- Evidence or diagnosis of portal hypertension or cirrhosis from any cause, including cirrhosis due to MASH, as determined by the investigator, based on medical history, clinical assessment, imaging, and/or liver biopsy
- Known chronic liver disease other than MASLD, as determined by the investigator, as defined in the protocol
- Contraindications to MRI examinations, including but not limited to persons with MRI-incompatible cardiac pacemaker and implants made of metal, severe claustrophobia, size restrictions
- Any contraindication listed in the Zepbound United States Prescribing Information (USPI), as defined in the protocol
NOTE: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Parte A: A1
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Administered per the protocol Administered per the protocol
Otros nombres:
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Experimental: Parte A: A2
|
Administered per the protocol
Otros nombres:
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
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Experimental: Parte B: B1
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Administered per the protocol Administered per the protocol
Otros nombres:
|
|
Experimental: Parte B: B2
|
Administered per the protocol
Otros nombres:
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
Experimental: Parte B: B3
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Administered per the protocol |
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Comparador de placebos: Parte B: B4
|
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Percent change in liver fat
Periodo de tiempo: From baseline at week 24
|
Part A |
From baseline at week 24
|
|
Percent change in liver fat
Periodo de tiempo: From baseline at week 48
|
Part B |
From baseline at week 48
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Logro de grasa hepática <5%
Periodo de tiempo: A las semanas 24 y 48
|
A las semanas 24 y 48
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Through week 72
|
Through week 72
|
|
Severity of TEAEs
Periodo de tiempo: Through week 72
|
Through week 72
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del HIGADO
- Hígado graso
- Enfermedad del hígado graso no alcohólico
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Receptor de péptido-1 tipo glucagón
- Receptores de péptidos tipo glucagón
- Receptores, acoplados a la proteína G
- Receptores, superficie celular
- Proteínas de membrana
- Receptores, hormona gastrointestinal
- Receptores, péptido
- Tirzepatide
Otros números de identificación del estudio
- ALN-PNP-MASLD-2543
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
Marco de tiempo para compartir IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Criterios de acceso compartido de IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .