Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2a studie ALN-PNP s GLP1R agonistou a bez ní u dospělých pacientů s homozygotní PNPLA3 související MASLD

7. dubna 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Dvoučástná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a s ALN-PNP s GLP1R agonistou a bez něj u dospělých s metabolickou dysfunkcí asociovanou steatózou jater (MASLD) související s homozygotní PNPLA3

Tato studie bude testovat studijní lék nazvaný ALN-PNP s jiným lékem, který se používá pro kontrolu hladiny cukru v krvi, chuti k jídlu a hmotnosti (například tirzepatidem), a bez něj, aby zjistila, zda může pomoci léčit MASLD, známé také jako onemocnění ztučněním jater. ALN-PNP snižuje množství proteinu obsahujícího doménu podobnou patatinu a fosfolipázu 3 (PNPLA3), proteinu, který jaterní buňky produkují, což může pomoci snížit jaterní tuk, pokud je přítomen abnormální protein PNPLA3.

Cílem této studie je porozumět účinku ALN-PNP s tirzepatidem nebo bez něj na snížení jaterního tuku.

Studie se zaměřuje na:

  • Jak dobře funguje ALN-PNP s tirzepatidem a bez něj
  • Jaké vedlejší účinky může ALN-PNP způsobit
  • Kolik ALN-PNP je v krvi v různých časech
  • Jak se tělo a játra mění po užití ALN-PNP, což může výzkumníkům pomoci pochopit, proč ALN-PNP u některých lidí funguje lépe než u jiných

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

204

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Část A a část B:

  1. Homozygotní pro genotyp PNPLA3 p.I148M
  2. Obsah tuku v játrech pomocí Magnetické rezonance - Protonové hustoty tukové frakce (MRI-PDFF) ≥15 % při návštěvě 3
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥30 až <45 kg/m² při návštěvě 2

Část A: Pro způsobilost randomizace v den 1 studie:

  1. Alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) ≤3 × horní hranice normálu (ULN) podle protokolu
  2. Na stabilní dávce tirzepatidu při randomizaci (≥5 mg týdně)

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Známky nebo diagnóza portální hypertenze nebo cirhózy z jakékoli příčiny, včetně cirhózy způsobené MASH, podle posouzení vyšetřovatele na základě anamnézy, klinického vyšetření, zobrazovacích metod a/nebo biopsie jater
  2. Známé chronické jaterní onemocnění jiné než MASLD, podle posouzení vyšetřovatele, jak je definováno v protokolu
  3. Kontraindikace vyšetření MRI, včetně osob s kardiostimulátorem nekompatibilním s MRI a kovovými implantáty, těžká klaustrofobie, omezení velikosti
  4. Jakákoli kontraindikace uvedená v informacích pro předepisování přípravku Zepbound® v USA (USPI), jak je definováno v protokolu

POZNÁMKA: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: A1
Lék: ALN-PNP
Podáno podle protokolu
Lék: Tirzepatid
Podávaný dle protokolu
Ostatní jména:
  • Zepbound®
Experimentální: Část A: A2
Lék: Tirzepatid
Podávaný dle protokolu
Ostatní jména:
  • Zepbound®
Lék: Placebo
Podáno podle protokolu Placebo odpovídající ALN-PNP
Experimentální: Část B: B1
Lék: ALN-PNP
Podáno podle protokolu
Lék: Tirzepatid
Podávaný dle protokolu
Ostatní jména:
  • Zepbound®
Experimentální: Část B: B2
Lék: Tirzepatid
Podávaný dle protokolu
Ostatní jména:
  • Zepbound®
Lék: Placebo
Podáno podle protokolu Placebo odpovídající ALN-PNP
Experimentální: Část B: B3
Lék: ALN-PNP
Podáno podle protokolu
Komparátor placeba: Část B: B4
Lék: Placebo
Podáno podle protokolu Placebo odpovídající ALN-PNP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna jaterního tuku
Časové okno: Od výchozí hodnoty v týdnu 24
Část A
Od výchozí hodnoty v týdnu 24
Procentuální změna tuku v játrech
Časové okno: Od výchozí hodnoty v 48. týdnu
Část B
Od výchozí hodnoty v 48. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dosažení jaterního tuku <5%
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
Ve 24. a 48. týdnu
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Během 60. týdne
Během 60. týdne
Závažnost TEAEs
Časové okno: Během 60 týdnů
Během 60 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

20. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. listopadu 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

14. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechna individuální data pacientů (IPD), která jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zvážena pro sdílení.

Časový rámec sdílení IPD

Když společnost Regeneron:

  • obdržela povolení k uvedení na trh od hlavních regulačních orgánů (např. FDA, Evropská léková agentura (EMA), Japonská agentura pro léčivé přípravky a zdravotnické prostředky (PMDA) apod.) pro daný přípravek a indikaci, nebo globálně ukončila vývoj přípravku pro všechny indikace v dubnu 2020 nebo později a nemá plány na budoucí vývoj
  • zpřístupnila výsledky studie veřejnosti (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií)
  • má právní oprávnění sdílet data, a
  • zajistila schopnost chránit soukromí účastníků

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou předložit návrh na přístup k individuálním pacientům nebo agregovaným údajům z klinické studie sponzorované společností Regeneron prostřednictvím Vivli. Kritéria pro hodnocení nezávislých výzkumných žádostí společnosti Regeneron naleznete na: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALN-PNP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit