Fáze 2a studie ALN-PNP s GLP1R agonistou a bez ní u dospělých pacientů s homozygotní PNPLA3 související MASLD
Dvoučástná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a s ALN-PNP s GLP1R agonistou a bez něj u dospělých s metabolickou dysfunkcí asociovanou steatózou jater (MASLD) související s homozygotní PNPLA3
This study will test a study drug called ALN-PNP with and without another drug that is used for controlling blood sugar, appetite, and weight (for example, tirzepatide), to see if it can help treat MASLD, also known as fatty liver disease. ALN-PNP reduces the amount of Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), a protein that liver cells make, which may help decrease liver fat if there is an abnormal PNPLA3 protein.
The goal of this study is to understand the effect of ALN-PNP with or without tirzepatide on reducing liver fat.
The study is looking at:
- How well ALN-PNP with and without tirzepatide works
- What side effects ALN-PNP might cause
- How much ALN-PNP is in the blood at different times
- How the body and the liver change after having ALN-PNP, which can help researchers understand why ALN-PNP works better in some people than others
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Administrator
- Telefonní číslo: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85712
- Nábor
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Coronado, California, Spojené státy, 92118
- Nábor
- Southern California Research Center
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91105
- Nábor
- California Liver Research Institute
-
-
Florida
-
Jupiter, Florida, Spojené státy, 33458
- Nábor
- Health Awareness, Inc
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33122
- Nábor
- Evolution Clinical Trials
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70006
- Nábor
- Tandem Clinical Research, Plaza II
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78757
- Nábor
- American Research Corporation
-
Georgetown, Texas, Spojené státy, 78628
- Nábor
- Advanced Medical Trials
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
- Nábor
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Key Inclusion Criteria:
Part A and Part B:
- Homozygous for the PNPLA3 p.I148M genotype
- Liver fat by Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) ≥15% at visit 3
- Has a Body Mass Index (BMI) ≥30 to <45 kg/m^2 at visit 2
Part A: To be eligible for randomization on study day 1:
- Alanine Aminotransferase (ALT) and Aspartate Aminotransferase (AST) ≤3 × Upper Limit of Normal (ULN) as described in the protocol
- On a stable dose of tirzepatide at randomization (≥5 mg weekly)
Key Exclusion Criteria:
- Evidence or diagnosis of portal hypertension or cirrhosis from any cause, including cirrhosis due to MASH, as determined by the investigator, based on medical history, clinical assessment, imaging, and/or liver biopsy
- Known chronic liver disease other than MASLD, as determined by the investigator, as defined in the protocol
- Contraindications to MRI examinations, including but not limited to persons with MRI-incompatible cardiac pacemaker and implants made of metal, severe claustrophobia, size restrictions
- Any contraindication listed in the Zepbound United States Prescribing Information (USPI), as defined in the protocol
NOTE: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A: A1
|
Administered per the protocol Administered per the protocol
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část A: A2
|
Administered per the protocol
Ostatní jména:
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
Experimentální: Část B: B1
|
Administered per the protocol Administered per the protocol
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část B: B2
|
Administered per the protocol
Ostatní jména:
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
|
Experimentální: Část B: B3
|
Administered per the protocol |
|
Komparátor placeba: Část B: B4
|
Administered per the protocol Placebo matching ALN-PNP |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Percent change in liver fat
Časové okno: From baseline at week 24
|
Part A |
From baseline at week 24
|
|
Percent change in liver fat
Časové okno: From baseline at week 48
|
Part B |
From baseline at week 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dosažení jaterního tuku <5%
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
|
Ve 24. a 48. týdnu
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Through week 72
|
Through week 72
|
|
Severity of TEAEs
Časové okno: Through week 72
|
Through week 72
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Onemocnění jater
- Mastná játra
- Nealkoholické ztučnění jater
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Glukagonský peptid-1 receptor
- Glukagonové peptidové receptory
- Receptory, G-protein-spojené
- Receptory, buněčný povrch
- Membránové proteiny
- Receptory, gastrointestinální hormon
- Receptory, peptid
- Tirzepatid
Další identifikační čísla studie
- ALN-PNP-MASLD-2543
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
Časový rámec sdílení IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .