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Uno studio di Fase 2a di ALN-PNP con e senza un agonista del GLP1R in pazienti adulti con MASLD correlata a PNPLA3 omozigote

7 aprile 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio in due parti, di fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di ALN-PNP con e senza un agonista del GLP1R in adulti con malattia del fegato grasso associata a disfunzione metabolica (MASLD) correlata a PNPLA3 omozigote

Questo studio testerà un farmaco sperimentale chiamato ALN-PNP, con e senza un altro farmaco utilizzato per controllare la glicemia, l'appetito e il peso (ad esempio, tirzepatide), per verificare se può aiutare a trattare la MASLD, nota anche come malattia del fegato grasso. ALN-PNP riduce la quantità di proteina Patatin-like phospholipase domain-containing protein 3 (PNPLA3), una proteina prodotta dalle cellule del fegato, che può aiutare a diminuire il grasso epatico se è presente una proteina PNPLA3 anormale.

L'obiettivo di questo studio è comprendere l'effetto di ALN-PNP con o senza tirzepatide sulla riduzione del grasso epatico.

Lo studio esamina:

  • Quanto bene funziona ALN-PNP con e senza tirzepatide
  • Quali effetti collaterali potrebbe causare ALN-PNP
  • Quanto ALN-PNP è presente nel sangue in momenti diversi
  • Come cambiano il corpo e il fegato dopo l'assunzione di ALN-PNP, il che può aiutare i ricercatori a capire perché ALN-PNP funziona meglio in alcune persone rispetto ad altre

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

204

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

Parte A e Parte B:

  1. Omozigote per il genotipo PNPLA3 p.I148M
  2. Grasso epatico mediante Risonanza Magnetica-Frazione di Densità Protone (MRI-PDFF) ≥15% alla visita 3
  3. Indice di Massa Corporea (BMI) ≥30 a <45 kg/m² alla visita 2

Parte A: Per essere idoneo alla randomizzazione il giorno 1 dello studio:

  1. Alanina Aminotransferasi (ALT) e Aspartato Aminotransferasi (AST) ≤3 × Limite Superiore della Norma (ULN) come descritto nel protocollo
  2. In dose stabile di tirzepatide alla randomizzazione (≥5 mg settimanali)

Criteri di esclusione chiave:

  1. Evidenza o diagnosi di ipertensione portale o cirrosi da qualsiasi causa, inclusa cirrosi da MASH, come determinato dallo sperimentatore, in base alla storia medica, valutazione clinica, imaging e/o biopsia epatica
  2. Nota malattia epatica cronica diversa dalla MASLD, come determinato dallo sperimentatore, come definito nel protocollo
  3. Controindicazioni agli esami MRI, inclusi ma non limitati a persone con pacemaker cardiaco incompatibile con la risonanza magnetica e impianti metallici, claustrofobia grave, restrizioni dimensionali
  4. Qualsiasi controindicazione elencata nelle Informazioni Prescrittive (USPI) di Zepbound® negli Stati Uniti, come definito nel protocollo

NOTA: Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: A1
Droga: ALN-PNP
Somministrato secondo il protocollo
Droga: Tirzepatide
Somministrato secondo il protocollo
Altri nomi:
  • Zepbound®
Sperimentale: Parte A: A2
Droga: Tirzepatide
Somministrato secondo il protocollo
Altri nomi:
  • Zepbound®
Droga: Placebo
Somministrato secondo il protocollo Placebo corrispondente ALN-PNP
Sperimentale: Parte B: B1
Droga: ALN-PNP
Somministrato secondo il protocollo
Droga: Tirzepatide
Somministrato secondo il protocollo
Altri nomi:
  • Zepbound®
Sperimentale: Parte B: B2
Droga: Tirzepatide
Somministrato secondo il protocollo
Altri nomi:
  • Zepbound®
Droga: Placebo
Somministrato secondo il protocollo Placebo corrispondente ALN-PNP
Sperimentale: Parte B: B3
Droga: ALN-PNP
Somministrato secondo il protocollo
Comparatore placebo: Parte B: B4
Droga: Placebo
Somministrato secondo il protocollo Placebo corrispondente ALN-PNP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del grasso epatico
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 24
Parte A
Dalla baseline alla settimana 24
Percentuale di variazione del grasso epatico
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 48
Parte B
Dalla baseline alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Raggiungimento di grasso epatico <5%
Lasso di tempo: Alle settimane 24 e 48
Alle settimane 24 e 48
Occorrenza di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Entro la settimana 60
Entro la settimana 60
Gravità degli eventi avversi temporaneamente associati al trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 60
Fino alla settimana 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

20 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

27 novembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

27 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

14 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-PNP-MASLD-2543

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Saranno prese in considerazione per la condivisione tutti i dati individuali dei pazienti (IPD) che costituiscono la base dei risultati pubblicamente disponibili.

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha:

  • ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad esempio, FDA, Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), Agenzia per i Farmaci e i Dispositivi Medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione o ha interrotto a livello globale lo sviluppo del prodotto per tutte le indicazioni a partire da aprile 2020 e non ha piani per lo sviluppo futuro
  • reso pubblicamente disponibili i risultati dello studio (ad esempio, pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro degli studi clinici)
  • l'autorità legale per condividere i dati, e
  • garantito la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono inviare una proposta per accedere ai dati a livello di singolo paziente o aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron attraverso Vivli. I criteri di valutazione per le richieste di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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