上市後環境で治療を受けるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるELEVIDYSの安全性と有効性を評価する研究 (ENHANCE)

主要な適格基準：

1. コホート1のみ：出生時に男性で、歩行可能であり、投薬時に年齢が4歳以上である。
2. コホート1のみ：商業用ELEVIDYSの適格である。
3. コホート2のみ：出生時に男性で、シロリムスおよびコルチコステロイドによる前処置後に商業環境でELEVIDYSを以前に投与されている。
4. コホート1のみ：性的に活発な参加者は、研究期間全体を通じてコンドームを使用することに同意しなければならず、女性の性的パートナーも医学的に許容される避妊法（例：経口避妊薬）を使用しなければならない。
5. 研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を理解し遵守できる親または法定後見人を有する、または18歳以上であり、プロトコル要件を個人的に理解し遵守できる。
6. インフォームドコンセントを提供する意思のある親または法定後見人を有する、または18歳以上であり、独立してインフォームドコンセントを提供できる。

主要な除外基準：

1. コホート1のみ：米国添付文書（USPI）に基づきELEVIDYSの投与が禁忌である。
2. コホート1のみ：現在、慢性、または活動性のヒト免疫不全ウイルス、C型肝炎、またはB型肝炎感染の血清学的証拠を有する。

3. 研究者の意見において、以下を損なう可能性のある医学的状態または交絡状況（例：以前の外傷による移動制限または重大な行動的併存疾患）を有する：

   1. 参加者がプロトコルで要求される手順を遵守する能力、および/または
   2. 参加者の健康または安全、および/または
   3. 参加者から収集されたデータの臨床的解釈可能性
4. コホート1のみ：Day 1の4週間以内に症状のある感染症（例：上気道感染症、肺炎、腎盂腎炎、髄膜炎）を有する。
5. コホート1のみ：Day 1訪問の4週間以内に生ウイルスワクチンを、または2週間以内に不活化ワクチンを受けた、またはDay 1後の最初の3か月間にワクチン接種を受ける予定である。
6. コホート1のみ：シロリムスまたはその賦形剤に対する既知の過敏症を含め、経口シロリムスの使用を妨げる交絡因子。
7. コホート1のみ：研究者の意見において、シロリムス投与の状況下で離開または治癒障害のリスクがある創傷または最近の損傷。

その他の適格/除外基準がプロトコルに従って適用される場合があります。