시판 후 환경에서 치료된 뒤센형 근이영양증 환자를 대상으로 ELEVIDYS의 안전성과 효과를 평가하는 연구 (ENHANCE)

주요 포함 기준:

1. 코호트 1에만 해당: 출생 시 남성, 보행 가능, 투약 시점 기준 만 4세 이상.
2. 코호트 1에만 해당: 상용 ELEVIDYS 투여 적격.
3. 코호트 2에만 해당: 출생 시 남성이며, 시롤리무스 및 코르티코스테로이드 전처치 후 상용 환경에서 ELEVIDYS를 이전에 투여받은 경험이 있음.
4. 코호트 1에만 해당: 성관계를 하는 참가자는 연구 기간 전체에 걸쳐 콘돔을 사용해야 하며, 여성 성 파트너도 의학적으로 허용되는 피임법(예: 경구 피임약)을 사용해야 함.
5. 연구 방문 일정 및 기타 모든 프로토콜 요구사항을 이해하고 준수할 수 있는 부모 또는 법적 후견인이 있거나, 만 18세 이상으로 프로토콜 요구사항을 스스로 이해하고 준수할 수 있음.
6. 동의서 제공에 동의하는 부모 또는 법적 후견인이 있거나, 만 18세 이상으로 스스로 동의서를 제공할 수 있음.

주요 제외 기준:

1. 코호트 1에만 해당: 미국 포장 삽입물(USPI)에 따른 ELEVIDYS 투여 금기.
2. 코호트 1에만 해당: 현재, 만성 또는 활동성 인간 면역결핍 바이러스, C형 간염 또는 B형 간염 감염에 대한 혈청학적 증거가 있음.

3. 연구자의 판단에 따라 다음 사항을 저해할 수 있는 의학적 상태 또는 혼란 요인(예: 이전 외상으로 인한 이동성 제한 또는 중대한 행동적 동반이환)이 있음:

   1. 참가자의 프로토콜 요구 절차 준수 능력, 및/또는
   2. 참가자의 웰빙 또는 안전, 및/또는
   3. 참가자로부터 수집된 데이터의 임상적 해석 가능성
4. 코호트 1에만 해당: 1일차 기준 4주 이내에 증상이 있는 감염(예: 상기도 감염, 폐렴, 신우신염, 뇌수막염)이 있음.
5. 코호트 1에만 해당: 1일차 방문 기준 4주 이내에 생바이러스 백신을 접종받았거나 2주 이내에 불활성화 백신을 접종받았거나, 1일차 이후 첫 3개월 동안 백신 접종을 예정하고 있음.
6. 코호트 1에만 해당: 경구 시롤리무스 사용을 방해하는 혼란 요인으로, 시롤리무스 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민반응 포함.
7. 코호트 1에만 해당: 연구자의 판단에 따라, 시롤리무스 투여 시기에 이개 또는 치유 장애 위험이 있는 상처나 최근 손상이 있음.

프로토콜에 따라 기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있음.