Estudo para Avaliar a Segurança e Eficácia do ELEVIDYS em Participantes com Distrofia Muscular de Duchenne Tratados num Contexto Pós-Comercialização (ENHANCE)

Critérios Principais de Inclusão:

1. Apenas coorte 1: É do sexo masculino à nascença, ambulatório, e com idade ≥ 4 anos no momento da administração da dose.
2. Apenas coorte 1: É elegível para ELEVIDYS comercial.
3. Apenas coorte 2: É do sexo masculino à nascença e recebeu previamente ELEVIDYS num contexto comercial após pré-tratamento com sirolimus e corticosteroides.
4. Apenas coorte 1: Os participantes sexualmente ativos devem concordar em usar, durante toda a duração do estudo, um preservativo e a parceira sexual feminina também deve usar um método contracetivo medicamente aceitável (por exemplo, contracetivo oral).
5. Tem pai(s) ou tutor(es) legal(is) que compreende(m) e cumpre(m) o calendário de visitas do estudo e todos os outros requisitos do protocolo, ou tem idade ≥ 18 anos e é pessoalmente capaz de compreender e cumprir os requisitos do protocolo.
6. Ou tem um pai ou tutor legal disposto a fornecer consentimento informado, ou tem idade ≥ 18 anos e é capaz de fornecer consentimento informado de forma independente.

Critérios Principais de Exclusão:

1. Apenas coorte 1: Contraindicado para receber ELEVIDYS de acordo com o Folheto Informativo dos Estados Unidos (USPI).
2. Apenas coorte 1: Tem evidência sorológica de infeção atual, crónica ou ativa por vírus da imunodeficiência humana, hepatite C ou hepatite B.

3. Tem uma condição médica ou circunstâncias confundidoras (por exemplo, limitação traumática prévia para mobilidade ou comorbidade comportamental significativa) que, na opinião do Investigador, pode comprometer:

   1. A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo, e/ou
   2. O bem-estar ou segurança do participante, e/ou
   3. A interpretabilidade clínica dos dados recolhidos do participante
4. Apenas coorte 1: Teve uma infeção sintomática (por exemplo, infeção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) nas 4 semanas anteriores ao Dia 1.
5. Apenas coorte 1: Recebeu uma vacina de vírus vivo nas 4 semanas ou vacina inativa nas 2 semanas antes da visita do Dia 1, ou espera receber uma vacinação durante os primeiros 3 meses após o Dia 1.
6. Apenas coorte 1: Quaisquer fatores confundidores que impeçam o uso de sirolimus oral, incluindo uma hipersensibilidade conhecida ao sirolimus ou a qualquer um dos seus excipientes.
7. Apenas coorte 1: Quaisquer feridas ou lesões recentes que, na opinião do Investigador, estariam em risco de deiscência ou cicatrização prejudicada no contexto da administração de sirolimus.

Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão, conforme o protocolo.