Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effekt af ELEVIDYS hos deltagere med Duchennes muskeldystrofi behandlet i et postmarkedsføringsmiljø (ENHANCE)

Vigtige inklusionskriterier:

1. Kun kohorte 1: Er mand ved fødsel, ambulant og ≥ 4 år gammel på doseringstidspunktet.
2. Kun kohorte 1: Er berettiget til kommerciel ELEVIDYS.
3. Kun kohorte 2: Er mand ved fødsel og har tidligere modtaget ELEVIDYS i kommerciel sammenhæng efter forbehandling med sirolimus og kortikosteroider.
4. Kun kohorte 1: Deltagere, der er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge kondom i hele undersøgelsens varighed, og den kvindelige seksuelle partner skal også bruge en medicinsk acceptabel form for prævention (f.eks. p-piller).
5. Har forældre eller værge, der kan forstå og overholde undersøgelsens besøgsskema og alle andre protokolkrav, eller er ≥ 18 år og personligt i stand til at forstå og overholde protokolkravene.
6. Enten har en forælder eller værge, der er villig til at give informeret samtykke, eller er ≥ 18 år og i stand til selvstændigt at give informeret samtykke.

Vigtige eksklusionskriterier:

1. Kun kohorte 1: Kontraindiceret for modtagelse af ELEVIDYS ifølge den amerikanske indlægsseddel (USPI).
2. Kun kohorte 1: Har serologisk evidens for nuværende, kronisk eller aktiv hiv-, hepatitis C- eller hepatitis B-infektion.

3. Har en medicinsk tilstand eller forvirrende omstændigheder (f.eks. tidligere traume-begrænsning for mobilitet eller signifikant adfærdsmæssig komorbiditet), der efter undersøgelsens leders mening kan kompromittere:

   1. Deltagerens evne til at overholde de protokolkrævede procedurer, og/eller
   2. Deltagerens trivsel eller sikkerhed, og/eller
   3. Den kliniske fortolkbarhed af data indsamlet fra deltageren
4. Kun kohorte 1: Har haft en symptomatisk infektion (f.eks. øvre luftvejsinfektion, lungebetændelse, nyrebækkenbetændelse, meningitis) inden for 4 uger før dag 1.
5. Kun kohorte 1: Har modtaget levende virusvaccine inden for 4 uger eller inaktiv vaccine inden for 2 uger af dag 1-besøget eller forventer at modtage vaccination i de første 3 måneder efter dag 1.
6. Kun kohorte 1: Eventuelle forvirrende faktorer, der ville forhindre brugen af oral sirolimus, herunder kendt overfølsomhed over for sirolimus eller nogen af dets hjælpestoffer.
7. Kun kohorte 1: Eventuelle sår eller nylige skader, der efter undersøgelsens leders mening ville være i risiko for dehiszens eller nedsat heling i forbindelse med sirolimus-administration.

Andre inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde ifølge protokol.