Étude pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'ELEVIDYS chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne traités dans un contexte post-commercialisation (ENHANCE)

Critères d'inclusion clés :

1. Cohorte 1 uniquement : Est de sexe masculin à la naissance, ambulatoire et âgé de ≥ 4 ans au moment de l'administration.
2. Cohorte 1 uniquement : Est éligible pour le traitement commercial par ELEVIDYS.
3. Cohorte 2 uniquement : Est de sexe masculin à la naissance et a déjà reçu ELEVIDYS dans un cadre commercial après un prétraitement par sirolimus et corticostéroïdes.
4. Cohorte 1 uniquement : Les participants sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser, pendant toute la durée de l'étude, un préservatif et la partenaire sexuelle féminine doit également utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable (par exemple, un contraceptif oral).
5. Possède un ou des parent(s) ou tuteur(s) légal/légaux capable(s) de comprendre et de respecter le calendrier des visites d'étude et toutes les autres exigences du protocole, ou est âgé de ≥ 18 ans et personnellement capable de comprendre et de respecter les exigences du protocole.
6. Soit a un parent ou un tuteur légal qui accepte de fournir un consentement éclairé, soit est âgé de ≥ 18 ans et capable de fournir un consentement éclairé de manière indépendante.

Critères d'exclusion clés :

1. Cohorte 1 uniquement : Contre-indiqué pour recevoir ELEVIDYS selon la notice d'emballage américaine (USPI).
2. Cohorte 1 uniquement : Présente une sérologie positive pour une infection actuelle, chronique ou active par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite C ou l'hépatite B.

3. Présente une condition médicale ou des circonstances confondantes (par exemple, une limitation traumatique antérieure pour la mobilité ou une comorbidité comportementale significative) qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient compromettre :

   1. La capacité du participant à respecter les procédures requises par le protocole, et/ou
   2. Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
   3. L'interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant
4. Cohorte 1 uniquement : Présente une infection symptomatique (par exemple, infection des voies respiratoires supérieures, pneumonie, pyélonéphrite, méningite) dans les 4 semaines précédant le jour 1.
5. Cohorte 1 uniquement : A reçu un vaccin à virus vivant dans les 4 semaines ou un vaccin inactivé dans les 2 semaines précédant la visite du jour 1, ou prévoit de recevoir un vaccin au cours des 3 premiers mois suivant le jour 1.
6. Cohorte 1 uniquement : Tout facteur confondant qui empêcherait l'utilisation du sirolimus oral, y compris une hypersensibilité connue au sirolimus ou à l'un de ses excipients.
7. Cohorte 1 uniquement : Toute plaie ou blessure récente qui, de l'avis de l'investigateur, présenterait un risque de désunion ou de cicatrisation altérée dans le cadre de l'administration de sirolimus.

D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer, selon le protocole.