Studie om de veiligheid en effectiviteit van ELEVIDYS te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Duchenne die in een post-marketing setting worden behandeld (ENHANCE)

Belangrijkste inclusiecriteria:

1. Alleen cohort 1: Is mannelijk bij geboorte, ambulant en ≥ 4 jaar oud op het moment van dosering.
2. Alleen cohort 1: Komt in aanmerking voor commerciële ELEVIDYS.
3. Alleen cohort 2: Is mannelijk bij geboorte en heeft eerder ELEVIDYS ontvangen in een commerciële setting na prebehandeling met sirolimus en corticosteroïden.
4. Alleen cohort 1: Deelnemers die seksueel actief zijn, moeten gedurende de gehele studieperiode een condoom gebruiken en de vrouwelijke seksuele partner moet ook een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie gebruiken (bijv. oraal anticonceptiemiddel).
5. Heeft ouder(s) of wettelijke voogd(en) die de studiebezoekschema's en alle andere protocolvereisten kunnen begrijpen en naleven, of is ≥ 18 jaar en persoonlijk in staat de protocolvereisten te begrijpen en na te leven.
6. Heeft een ouder of wettelijke voogd die bereid is geïnformeerde toestemming te verlenen, of is ≥ 18 jaar en in staat zelfstandig geïnformeerde toestemming te verlenen.

Belangrijkste exclusiecriteria:

1. Alleen cohort 1: Gecontra-indiceerd voor het ontvangen van ELEVIDYS volgens de Amerikaanse bijsluiter (USPI).
2. Alleen cohort 1: Heeft serologisch bewijs van huidige, chronische of actieve infectie met humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis C of hepatitis B.

3. Heeft een medische aandoening of verstorende omstandigheden (bijv. eerdere traumatische beperking van mobiliteit of significante gedragscomorbiditeit) die, naar het oordeel van de onderzoeker, kunnen compromitteren:

   1. Het vermogen van de deelnemer om de protocolvereiste procedures na te leven, en/of
   2. Het welzijn of de veiligheid van de deelnemer, en/of
   3. De klinische interpreteerbaarheid van de gegevens die van de deelnemer zijn verzameld
4. Alleen cohort 1: Heeft een symptomatische infectie (bijv. bovenste luchtweginfectie, longontsteking, pyelonefritis, meningitis) binnen 4 weken voor dag 1.
5. Alleen cohort 1: Heeft een levend virusvaccin binnen 4 weken of een inactief vaccin binnen 2 weken vóór het bezoek op dag 1 ontvangen of verwacht een vaccinatie te ontvangen tijdens de eerste 3 maanden na dag 1.
6. Alleen cohort 1: Verstorende factoren die het gebruik van oraal sirolimus verhinderen, waaronder een bekende overgevoeligheid voor sirolimus of een van zijn hulpstoffen.
7. Alleen cohort 1: Wonden of recente verwondingen die, naar het oordeel van de onderzoeker, risico lopen op dehiscentie of vertraagde genezing bij toediening van sirolimus.

Andere inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn, volgens protocol.