Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di ELEVIDYS in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne trattati in un contesto post-marketing (ENHANCE)

Criteri di inclusione chiave:

1. Solo Cohorte 1: È maschio alla nascita, ambulatoriale, e ≥ 4 anni di età al momento della somministrazione.
2. Solo Cohorte 1: È idoneo per ELEVIDYS commerciale.
3. Solo Cohorte 2: È maschio alla nascita e ha precedentemente ricevuto ELEVIDYS in ambito commerciale dopo pretrattamento con sirolimus e corticosteroidi.
4. Solo Cohorte 1: I partecipanti sessualmente attivi devono acconsentire a utilizzare, per tutta la durata dello studio, un preservativo e la partner femminile deve utilizzare anche una forma di contraccezione accettabile dal punto di vista medico (es., contraccettivo orale).
5. Ha genitore/i o tutore/i legale/i in grado di comprendere e rispettare il programma delle visite di studio e tutti gli altri requisiti del protocollo, oppure ha ≥ 18 anni di età ed è personalmente in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.
6. O ha un genitore o tutore legale disposto a fornire il consenso informato, oppure ha ≥ 18 anni di età ed è in grado di fornire il consenso informato in modo indipendente.

Criteri di esclusione chiave:

1. Solo Cohorte 1: Controindicato a ricevere ELEVIDYS secondo il Foglio Illustrativo degli Stati Uniti (USPI).
2. Solo Cohorte 1: Ha evidenza sierologica di infezione attuale, cronica o attiva da virus dell'immunodeficienza umana, epatite C o epatite B.

3. Ha una condizione medica o circostanze confondenti (es., limitazione motoria pregressa per trauma o comorbidità comportamentale significativa) che, secondo il parere dello Sperimentatore, potrebbero compromettere:

   1. La capacità del partecipante di rispettare le procedure richieste dal protocollo, e/o
   2. Il benessere o la sicurezza del partecipante, e/o
   3. L'interpretabilità clinica dei dati raccolti dal partecipante
4. Solo Cohorte 1: Ha avuto un'infezione sintomatica (es., infezione delle vie respiratorie superiori, polmonite, pielonefrite, meningite) entro 4 settimane prima del Giorno 1.
5. Solo Cohorte 1: Ha ricevuto un vaccino a virus vivo entro 4 settimane o un vaccino inattivato entro 2 settimane dalla visita del Giorno 1 o prevede di ricevere una vaccinazione durante i primi 3 mesi dopo il Giorno 1.
6. Solo Cohorte 1: Qualsiasi fattore confondente che impedirebbe l'uso di sirolimus orale, inclusa una nota ipersensibilità al sirolimus o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
7. Solo Cohorte 1: Qualsiasi ferita o lesione recente che, secondo il parere dello Sperimentatore, sarebbe a rischio di deiscenza o guarigione compromessa nel contesto della somministrazione di sirolimus.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione, come da protocollo.