Исследование по оценке безопасности и эффективности препарата ELEVIDYS у участников с мышечной дистрофией Дюшенна, получающих лечение в пострегистрационных условиях (ENHANCE)

Ключевые критерии включения:

1. Только для когорты 1: мужской пол при рождении, амбулаторный пациент, возраст ≥ 4 лет на момент введения дозы.
2. Только для когорты 1: соответствует критериям для получения коммерческого препарата ELEVIDYS.
3. Только для когорты 2: мужской пол при рождении и ранее получал ELEVIDYS в коммерческих условиях после предварительной терапии сиролимусом и кортикостероидами.
4. Только для когорты 1: участники, ведущие половую жизнь, должны согласиться использовать презерватив в течение всего исследования, а партнерша также должна применять приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции (например, оральные контрацептивы).
5. Имеет родителя(ей) или законного(ых) опекуна(ов), которые способны понимать и соблюдать график визитов и все другие требования протокола, или возраст ≥ 18 лет и лично способен понимать и соблюдать требования протокола.
6. Имеет родителя или законного опекуна, готового предоставить информированное согласие, или возраст ≥ 18 лет и способен самостоятельно предоставить информированное согласие.

Ключевые критерии исключения:

1. Только для когорты 1: противопоказания к получению ELEVIDYS согласно инструкции по применению в США (USPI).
2. Только для когорты 1: серологические признаки текущей, хронической или активной инфекции вируса иммунодефицита человека, гепатита C или гепатита B.

3. Наличие медицинского состояния или сопутствующих обстоятельств (например, предшествующие травматические ограничения подвижности или значительные поведенческие коморбидности), которые, по мнению исследователя, могут повлиять:

   1. На способность участника соблюдать процедуры, предусмотренные протоколом, и/или
   2. На благополучие или безопасность участника, и/или
   3. На клиническую интерпретируемость данных, собранных от участника
4. Только для когорты 1: наличие симптоматической инфекции (например, инфекция верхних дыхательных путей, пневмония, пиелонефрит, менингит) в течение 4 недель до Дня 1.
5. Только для когорты 1: получение живой вирусной вакцины в течение 4 недель или инактивированной вакцины в течение 2 недель до визита в День 1, или планирование вакцинации в течение первых 3 месяцев после Дня 1.
6. Только для когорты 1: любые мешающие факторы, препятствующие применению перорального сиролимуса, включая известную гиперчувствительность к сиролимусу или любому из его вспомогательных веществ.
7. Только для когорты 1: любые раны или недавние травмы, которые, по мнению исследователя, могут быть подвержены риску расхождения швов или нарушения заживления на фоне применения сиролимуса.

Другие критерии включения/исключения могут применяться в соответствии с протоколом.