Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu ELEVIDYS u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a leczonych w warunkach porejestracyjnych (ENHANCE)

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Tylko kohorta 1: Osoba płci męskiej od urodzenia, chodząca i w wieku ≥ 4 lat w momencie podania dawki.
2. Tylko kohorta 1: Kwalifikuje się do komercyjnego stosowania ELEVIDYS.
3. Tylko kohorta 2: Osoba płci męskiej od urodzenia, która wcześniej otrzymała ELEVIDYS w warunkach komercyjnych po wstępnym leczeniu sirolimusem i kortykosteroidami.
4. Tylko kohorta 1: Uczestnicy aktywni seksualnie muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy przez cały czas trwania badania, a partnerka seksualna musi również stosować medycznie akceptowalną formę antykoncepcji (np. doustną).
5. Ma rodzica/rodziców lub opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt badawczych i wszystkich innych wymogów protokołu, lub ma ≥ 18 lat i osobiście jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymogów protokołu.
6. Albo ma rodzica lub opiekuna prawnego, który jest gotów wyrazić świadomą zgodę, albo ma ≥ 18 lat i jest w stanie samodzielnie wyrazić świadomą zgodę.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Tylko kohorta 1: Przeciwwskazanie do otrzymania ELEVIDYS zgodnie z amerykańską ulotką (USPI).
2. Tylko kohorta 1: Ma serologiczne dowody obecnej, przewlekłej lub aktywnej infekcji ludzkim wirusem niedoboru odporności, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem zapalenia wątroby typu B.

3. Ma stan medyczny lub okoliczności zakłócające (np. wcześniejsze urazowe ograniczenie mobilności lub istotną współchorobowość behawioralną), które zdaniem Badacza mogą zagrozić:

   1. Zdolności uczestnika do przestrzegania procedur wymaganych przez protokół, i/lub
   2. Dobrostanowi lub bezpieczeństwu uczestnika, i/lub
   3. Klinicznej interpretowalności danych zebranych od uczestnika
4. Tylko kohorta 1: Miał objawową infekcję (np. infekcję górnych dróg oddechowych, zapalenie płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek, zapalenie opon mózgowych) w ciągu 4 tygodni przed Dniem 1.
5. Tylko kohorta 1: Otrzymał szczepionkę z żywym wirusem w ciągu 4 tygodni lub szczepionkę inaktywowaną w ciągu 2 tygodni przed wizytą w Dniu 1 lub spodziewa się szczepienia w ciągu pierwszych 3 miesięcy po Dniu 1.
6. Tylko kohorta 1: Jakiekolwiek czynniki zakłócające, które uniemożliwiałyby stosowanie doustnego sirolimusu, w tym znana nadwrażliwość na sirolimus lub którykolwiek z jego składników pomocniczych.
7. Tylko kohorta 1: Jakiekolwiek rany lub niedawne urazy, które zdaniem Badacza byłyby narażone na ryzyko rozejścia się lub zaburzonego gojenia w warunkach podawania sirolimusu.

Inne kryteria włączenia/wykluczenia mogą obowiązywać, zgodnie z protokołem.