Studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av ELEVIDYS hos deltakere med Duchennes muskeldystrofi behandlet i et postmarkedsføringsmiljø (ENHANCE)

Viktige inklusjonskriterier:

1. Kun kohort 1: Er mannlig ved fødsel, ambulant, og ≥ 4 år gammel på doseringstidspunktet.
2. Kun kohort 1: Er kvalifisert for kommersiell ELEVIDYS.
3. Kun kohort 2: Er mannlig ved fødsel og har tidligere mottatt ELEVIDYS i kommersiell sammenheng etter forbehandling med sirolimus og kortikosteroider.
4. Kun kohort 1: Deltakere som er seksuelt aktive må samtykke til å bruke kondom gjennom hele studieperioden, og den kvinnelige seksuelle partneren må også bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode (f.eks. p-pille).
5. Har foreldre eller verge som forstår og kan følge studiebesøksplanen og alle andre protokollkrav, eller er ≥ 18 år og personlig i stand til å forstå og følge protokollkravene.
6. Enten har foreldre eller verge som er villige til å gi informert samtykke, eller er ≥ 18 år og i stand til å gi informert samtykke selvstendig.

Viktige eksklusjonskriterier:

1. Kun kohort 1: Kontraindisert for ELEVIDYS i henhold til amerikansk pakningsvedlegg (USPI).
2. Kun kohort 1: Har serologisk bevis for nåværende, kronisk eller aktiv infeksjon med HIV, hepatitt C eller hepatitt B.

3. Har en medisinsk tilstand eller forvirrende omstendigheter (f.eks. tidligere traumatisk bevegelsesbegrensning eller betydelig atferdsmessig komorbiditet) som etter forskerens vurdering kan kompromittere:

   1. Deltakerens evne til å følge protokollkrevende prosedyrer, og/eller
   2. Deltakerens velvære eller sikkerhet, og/eller
   3. Den kliniske tolkbarheten av dataene innhentet fra deltakeren
4. Kun kohort 1: Har hatt symptomatisk infeksjon (f.eks. luftveisinfeksjon, lungebetennelse, nyrebekkenbetennelse, hjernehinnebetennelse) innen 4 uker før dag 1.
5. Kun kohort 1: Har mottatt levende virusvaksine innen 4 uker eller inaktiv vaksine innen 2 uker før dag 1-besøket, eller forventer å motta vaksinering i løpet av de første 3 månedene etter dag 1.
6. Kun kohort 1: Noen forvirrende faktorer som vil forhindre bruk av oral sirolimus, inkludert kjent overfølsomhet for sirolimus eller noe av hjelpestoffene.
7. Kun kohort 1: Eventuelle sår eller nylige skader som etter forskerens vurdering vil være i risiko for å sprekke opp eller ha svekket heling under sirolimus-behandling.

Andre inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde, i henhold til protokollen.